基因疗法罕见病 分析

罕见疾病市场基因治疗-透视

基因疗法涉及将遗传物质插入患者的细胞,以提供新的功能或恢复细胞因癌症或基因突变而缺失或不适当的功能. 据国家推进翻译科学中心统计,虽然发现的罕见疾病约有7000种,但只有几百种得到批准治疗. 此外,发展稀有疾病的基因疗法正在取得显著进展,因为80%以上的稀有疾病都有已知的单一基因(单一基因)原因。 小分子药物往往只治疗症状,而不是治愈疾病的根本原因. 这就需要经常服用药物来管理病情. 基因疗法有可能纠正潜在的遗传缺陷。 此外,在临床上健全和成功 基因治疗 可能只需要一次剂量来治疗疾病,而不需要终生治疗。 商业上批准的基因疗法包括Kymriah(诺华集团)、Yescarta(Gilead Sciences, Inc.)、Luxtuna(Spark疗法)和Strimvelis(Orchard疗法)。

越来越多的药物批准和推出用于治疗各种罕见疾病的新型基因疗法,预计将在预测期间促进罕见疾病市场增长的基因疗法

近期,市场主要参与者获得了监管认可,并在市场推出了治疗方法. 对新基因疗法的频繁批准及其在发达区域的推出,预计将大大推动基因疗法在预测期间促进罕见疾病市场的增长。 例如,2017年12月,Spark Therapeutics, Inc.获得美国食品药品管理局(FDA)对其LUXTURNA(VORETIGENE neparvovec-rzyl)的批准,这是一种一次性的基因疗法产品,用于治疗确诊双烯RPE65突变相关视网膜萎缩症患者. 此外,在2018年8月,诺华国际AG获得了欧盟委员会对Kymriah(Tisagenlecleucel,前称CTL019)的批准,该物质用于治疗25岁以下复发或复发的B细胞急性淋巴性白血病(ALL)患者,以及治疗复发或复发的成年患者(r/r)在经过两条或两条以上系统治疗后传播的大型B细胞淋巴瘤(DLBCL)。 此外,在2018年8月,Gilead公司Kite Pharma股份有限公司因其小说Yescarta(英语:axicabtagene ciloleuel)获得欧盟委员会(EC)营销批准,作为治疗复发或复发性传播性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)和初级介质大B细胞淋巴瘤(PMBCL)的成人患者,经过两条或两条以上的系统疗法.

稀有疾病市场规模全球基因疗法的价值 1,630万美元 在2017年,预计将见证一个强大的CAGR 35.0预测期的% (2018–2026).

图1:按药物(%)分列的稀有疾病市场份额全球基因疗法,2018-2026年

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资料来源:协调市场透视分析(2018年)。

正在进行的稀有疾病基因疗法的研究和开发预计将促进稀有疾病市场全球基因疗法的增长。

用于各种稀有疾病治疗的多种新型基因疗法预计将获得批准,预计将在预测期间促进市场增长。 例如,Spark治疗学公司正在开发基因疗法,即Fidanacogene Elaparvovec,这是一种用于治疗血友病B患者的新型、调查性基因疗法。 目前,该疗法处于第三阶段临床试验阶段,预计不久会获得批准。 2018年8月,UniQure N.V.为其治疗了第一个患者. AMT-061的IIb剂量确认研究,是一种调查性的AAV5基基因疗法,包含FIX-Padua变体,用于治疗重度和中度重度血友病B患者. 2018年5月,Orchard Therapeutics Plc获得美国食品药品管理局(FDA)对其基因疗法候选者OTL-200的稀有小儿科疾病指定,表示用于治疗美甲白血病患者(MLD). 方案支助和技术合作 治疗,In.有GT-AADC进入第三阶段 临床试验 并注明芳香L-氨基酸脱碳酶(AADC)缺乏。

表1:罕见疾病管道的基因治疗

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资料来源:公司网站,临床审判。

然而,民众对罕见疾病及其治疗缺乏认识,预计将对罕见疾病市场的基因疗法的增长产生不利影响。 例如,2017年,UniQure N.V.放弃了它们的植物,以追求其基因疗法Glybera的更新,该疗法于2012年获得批准,用于治疗少量患有脂蛋白脂酶缺乏症(LPLD)的患者. 由于市场治疗需求非常低 公司放弃了他们的计划

在全球稀有疾病治疗市场中经营基因治疗的一些主要角色包括Kite Pharma Inc.(Gilead Sciences, Inc.),诺华国际公司,朱诺治疗公司(Celgene Corporation),蓝鸟生物公司,Spark治疗公司,Unique N.V,果园治疗公司Plc.,PTC治疗公司和BioMarin制药公司.