基因和细胞疗 法 锁 定 目 标 CNS失调症市场 分析

中枢神经系统(CNS)疾病包括大脑失去正常功能的各种病症,从而降低了日常生活活动的运作能力. 这些原因可能是由于遗传等几个原因造成的,其他原因则是由于伤害造成的,很少是由于感染造成的. 在为CNS疾病提供治疗方面最困难的是允许足够的血液-脑屏障(BBB)穿透。 多个细胞和基因疗法(CGTs)处于针对最具破坏性的CNS病症的临床发展的不同阶段,包括脊髓肌萎缩症(SMA),帕金森病(Pakinson),阿尔茨海默病(AD),多发性硬化症(MS), 亨廷顿的疾病 (HD),脊髓损伤(SCI),以及肌萎缩性横向硬化(ALS).

CNS的细胞疗法已发展到临床应用的新水平. 一些临床试验正在研究潜力 细胞治疗 用于各种CNS疾病,如中风,创伤性脑损伤,帕金森病以及其他神经病. 移植的细胞可作为宿主组织中新形成的网络的成员,能够分泌不同的营养因素以及神经保护性和神经修复性能. 基因转移技术负责改善患者的病情. 治疗基因可以有效保护神经变性疾病.

基因和细胞治疗 针对CNS 疾病市场动态

进入许可证和库存协议的主要市场参与者预计将在预测期间推动市场增长。 例如,2020年8月,Taysha Gene Therapeies和Abeona Therapeuticies Inc.宣布,他们为ABO-202签订了许可证和库存购买协议,后者是治疗CLN1疾病(也称为婴儿Batten疾病)的异性病毒(AAV)基因疗法。

此外,主要市场参与者在开发基因编辑疗法方面加强合作预计将在预测期间刺激市场增长。 例如,2021年6月,CRISPR治疗中心与私营公司Capsida Bio治疗公司签订了一项协议,合作治疗阳性横向硬化症和神经障碍。 合作伙伴希望利用卡普西达的技术更好地瞄准中枢神经系统组织. CRISPR将为这两个举措创建基因编辑工具,而Capsida将设计病毒蛋白壳来运输药物.

此外,基因治疗方面不断创新,以扭转细胞重组的神经缺陷,预计在预测期间将促进市场增长。 例如,2021年7月,据俄亥俄州立大学韦克斯纳医学中心和俄亥俄州立大学医学院称,一种创新的基因治疗方法正在帮助出生时患有芳香L-氨基酸脱羧酶(AADC)缺陷的儿童,这是一种罕见的遗传性疾病,导致严重的生理和发育障碍. 这项研究的结果表明, 目标 向中脑提供基因疗法,治疗患有神经遗传性疾病、芳香L-氨基酸脱羧酶(AADC)缺乏(多巴胺和血清素合成缺陷)的儿童的罕见致命神经发育状况。

全球基因和细胞治疗 针对CNS疾病市场-区域透视

由于产品核准和发射量增加,预计北美在预测期间将出现强劲增长。 例如,2021年4月,美国一家生物技术公司Biogen因其名为TECFIDERA的新药于2021年4月获得了中国国家医疗产品管理局(NMPA)的许可。 TECFIDERA是一种用于治疗复发多发性硬化症的口服药物.

预测欧洲将在全球针对CNS病症的基因和细胞疗法中占据最快的CAGR 预测期间的市场。 据估计,欧洲在全球针对CNS疾病市场的基因和细胞疗法中贡献了第二大份额,因为该区域较早采用了生物技术产品。

全球基因和细胞治疗 针对CNS 疾病市场-分类学

按治疗类型:

• 基因治疗
• 细胞治疗

通过说明:

• 阿尔茨海默病
• 亨廷顿病(HD)
• 帕金森病(PD)
• 间皮硬化症(ALS)和运动神经病
• 多重硬化症(MS)
• 阿德罗勒乌科德营养和元色谱 莱乌科德营养
• 神经病
• 蝙蝠病(BD)

按地区

• 北美
• 欧洲
• 亚太
• 拉丁美洲
• 中东
• 非洲

全球 基因和细胞治疗 障碍 市场-竞争性环境

在全球基因和细胞疗法中以CNS疾病市场为对象的主要行为者 包括诺瓦蒂斯、脑质细胞治疗、科雷斯特姆、Q治疗、赫利克斯密特、拉帕治疗、神经定律、StemCyte、费雷尔国际化、神经定律、费雷尔国际化、Stemedica细胞技术、利贝拉基因治疗、桑加莫治疗、霍夫曼-拉罗什、Longeveron、Sio基因治疗、Eli Lilly和公司、神经元化、脑神经疗法生物(AskBio)和UniQure生物制药。