细胞和基因治疗市场 ANALYSIS

估计全球细胞和基因治疗市场的价值为: 227亿美元 内 2023 (英语). 并预计将显示 CAGR 加利福尼亚州 页:1 28.7% 预测期间 (2023-2030) (中文(中国大陆) ).

分析家对全球细胞和基因治疗市场的看法:

细胞和基因疗法的主要市场参与者越来越多地采用各种增长战略,如产品推出/批准等,预计将在预测期间推动市场增长。 例如,2023年6月28日,美国食品药品管理局宣布批准Lantidra,这是第一个由已故捐赠者胰腺细胞为治疗1型糖尿病而制作的全基因(捐赠者)胰岛素细胞疗法. Lantidra被批准治疗患有1型糖尿病的成年人,他们无法接近目标血红蛋白(平均血红蛋白水平),因为尽管对糖尿病进行了密集的管理和教育,但目前仍屡次出现严重的缺血症(低血糖)。

此外,2020年1月,临床阶段公司Bluebird Bio有限公司宣布推出ZYNTE GLO,这是针对12岁及以上没有β 0/β0基因型且患有输血依赖β-地中海贫血(TDT)的患者的一次性基因疗法.

图1 全球细胞和基因治疗市场 2023年按产品类型分列的份额(%)

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全球细胞和基因治疗市场-驱动器

加强主要市场参与者之间的合作,开发新的基因疗法

主要的市场参与者侧重于与其他公司合作开发新的基因疗法,并使细胞和基因疗法市场上的基因疗法商业化。 例如,2023年2月15日,一家制药公司Charles River Laboratories International Inc.和一家专注于改变肾脏疾病治疗的开创性基因疗法公司Purespring Therapeutics宣布了一项血浆DNA合同开发和制造组织的合作。 在合作下,针对肾脏疾病的基因治疗平台,使用查尔斯·里弗(Charles River)已建立的血浆平台eXpDNA,以及公司血浆DNA制造卓越中心的数十年经验.

此外,全球领先的生命科学公司Labcorp于2022年4月宣布,它与细胞和基因治疗技术的主要开发者Xcell Biosciences Inc.合作,推进有助于客户有效将创新细胞和基因疗法带入市场的关键工作. 在这一协作下,Labcorp和Xcell生物科学股份有限公司将开展一系列项目,侧重于提高细胞和基因疗法的安全和效力,从而加强Labcorp致力于发展其全球、全面的CGT能力,并支持制药和生物技术公司加快治疗发展的努力。

市场参与者针对各种疾病开展研发活动.

市场参与者越来越多地针对各种疾病开展各种研究和开发活动,如中度严重的血友病B、亨廷顿病以及其他疾病,预计在预测期间将推动市场增长。 例如,UniQure N.V.在2021年12月,专注于新基因疗法的开发,宣布用于治疗重度至中度血友病B型患者的基因疗法exranacogene dezaparvovec,在施药后18个月实现了预设的年化出血率(ABR)中无急性的初级终点,与III关键阶段HOPE-B型基因疗法试验中的基准九(FIX)预防疗法相比.

此外,在2021年4月,UniQure N.V.宣布完成患者在AMT-130的第一阶段/第二阶段临床试验,以治疗早期亨廷顿的疾病。

图 2. 按区域分列的全球细胞和基因治疗市场份额(%), 2023 (中文(简体) ).

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全球细胞和基因治疗市场 区域分析

在各区域中,北美估计在全球细胞和基因治疗市场处于预测期的支配地位。 这归因于市场参与者越来越多地推出产品/平台。 例如,2022年10月,Allogene治疗有限公司,一个临床阶段 生物技术 CAR T CIE宣布推出,这是首创工作,由临床试验主要调查员组成,他们代表临床医生领域,致力于支持“现成”(Alsogeneic)辣基抗原受体(CAR)的发展。 T产品,使CAR T疗法可以伸缩,对某些癌症患者更容易获得.

此外,在2021年12月,一家制药公司诺华公司宣布引入T-主管,该公司的下一代CAR-T平台将作为各种新调查的基础. 车-T 诺华输油管的细胞疗法。 此外,该公司表示,诺华公司将提交来自当前医学研究的早期临床数据。 第一阶段与YTB323(抗CD19)和PHE885(抗BCMA)进行临床试验,这是第一个利用这个平台开发的诺华CAR-T细胞疗法.

全球细胞和基因治疗市场-冠状病毒的影响(COVID-19)

自2019年12月COVID-19病毒疫情以来,该疾病已蔓延到全球100多个国家,世界卫生组织于2020年1月30日宣布为突发公共卫生事件.

由于COVID-19期间医院和保健专业人员的负担加重,COVID-19大流行病对全球细胞和基因治疗市场的影响好坏参半。 例如,2021年3月,设在英国的慈善组织英国血癌组织进行了一项虚拟调查,其中47%的受访者报告说,他们的血癌预约和治疗受到了该大流行病的某种影响,而45%的受访者因任命被取消或推迟而未能接受。

另一方面,越来越多地利用全球研究的细胞和基因疗法进行临床试验,治疗COVID-19,推动了该大流行病期间的市场增长。 例如,根据美国食品和药物管理局创建的Coronavirus治疗加速方案(CTAP),截至2021年10月31日,全球共研究了60多种细胞和基因疗法,用于治疗COVID-19. 细胞疗法产品包括细胞免疫素和其他类型的自体细胞和多基因细胞,如干细胞和相关产品.

下表提供了正在调查的COVID-19治疗的细胞疗法的详细情况。

全球细胞和基因治疗市场分割:

全球细胞和基因治疗市场报告分为治疗类型、应用、最终用户和区域。

基于治疗 类型, 全球细胞和基因治疗市场分为细胞治疗(Stem细胞、T细胞、登革热细胞和NK细胞)和基因治疗(Germline Gene治疗和Somatic Gene治疗)。 其中,细胞治疗部分预计将在预测期间主导全球细胞和基因治疗市场,这是由于市场参与者越来越多地采用各种增长战略,如协作,资助等.

基于应用程序全球细胞和基因治疗市场分为皮肤学、肌肉骨骼、肿瘤学、免疫学、心脏病学和神经学及其他(肺病、传染病、眼科疾病、视网膜疾病等)。 其中,肌肉骨骼部位预计将在预测期间主宰全球细胞和基因治疗市场,这是由于软骨缺陷,骨髓炎,韧带等肌肉骨骼损伤的流行程度不断提高.

基于端用户, 全球细胞和基因疗法市场分为医院、诊所和其他(研究所、学术机构等)。 其中,医院部分预计将在预测期间主导市场,这是由于医院与市场参与者合作,支持细胞和基因疗法的临床试验和研发活动.

根据地区, 全球细胞和基因疗法市场被分割成北美,拉丁美洲. 欧洲、亚太、中东和非洲。 其中,北美预计将在预测期间占据全球市场的主导地位,这是由于该地区细胞和基因治疗的市场参与者增加了资金.

在所有的分化中,由于主要市场参与者牵头的资金不断增加,治疗类型分化的潜力最大. 例如,在2021年3月,细胞和基因治疗技术公司ElevateBio宣布,它在C系列融资中筹集了5 250亿美元,在C系列融资下,ElevateBio创建了一个新的破坏性业务模式,以前所未有的下一代辅助技术应对细胞和基因治疗领域最紧迫的挑战,包括基因编辑、诱导多能干细胞、蛋白质、病毒和细胞工程;该公司正在改变实地推进细胞和基因治疗的方式。

全球细胞和基因治疗市场跨部门分析:

关键市场参与者增加投资,以扩大其推进基因治疗的能力,正在推动北美治疗类型部分的增长。 例如,2021年12月,一家制药公司辉瑞公司宣布投资8000亿美元,通过商业规模生产,建设支持临床前研究基因疗法制造的制造设施. 位于北卡罗莱纳州的这三家工厂突出了扩大细胞和基因疗法以广泛市场分布所需的大量投资。

全球细胞和基因治疗 市场:关键动态

2022年1月,任,. 阿门,美国一家跨国生物制药公司,和Generate BioMedicals,一家治疗公司宣布了一项研究合作协议,为五个临床目标发现和创建蛋白质治疗方法,跨越多个治疗领域和多种模式. 作为研究协议合作的一部分,阿姆根将为最初的五个方案预付500亿美元的资金,潜在交易价值为19亿美元加未来的版税。 每个方案,Amgen将在今后的里程碑中支付高达3 700亿美元。

2021年6月,农历六月第十五天. 锡格尼察一家生物技术公司宣布,它在一个非政府组织全球风险资本投资者SOSV的领导下,在一个种子基金投资回合中筹集了14亿美元。 供资回合将加快验证CyGenica用于安全、有针对性和负担得起的细胞间药物供应的专利技术。 这笔投资将加速发展破坏性药物提供技术,促进癌症和罕见疾病的治疗,以改善病人的健康和生活质量。

2021年3月,总部设在美国的多国生物制药公司阿姆根股份有限公司和生物技术公司罗代奥治疗公司宣布了一项协议,根据该协议,阿姆根将收购罗代奥,开发小分子疗法,旨在促进多组织再生和修复. 该协议将帮助公司进行扩张,以使用Rodeo的15-PGDH(一种prostaglandin-degrading enzyme)方案与Amgen的炎症组合开发患者的治疗.

2021年3月,美国食品药品管理局批准了基于细胞的基因疗法Abecma(idecabtagene vicleucel),治疗至少经过四条前行(不同类型)治疗后没有反应或病变复发的多颗肌瘤成年患者. 阿贝克玛(英語:Abecma)是一种由FDA批准的细胞基因疗法,用于治疗多种肌瘤. 多重肌瘤是一种不寻常的血癌类型,其中异常的血浆细胞在骨髓中积聚,在身体的若干骨骼中形成肿瘤. 这种疾病使骨髓无法产生足够的健康血细胞,这会导致血数低.

2021年1月,跨国生物技术公司Biogen Inc.宣布与两家美国生物技术公司Atalanta治疗学和Genentech合作,共同开发RNAi治疗神经退化中枢神经系统疾病(CNS)的RNAi疗法,如亨廷顿病,阿尔茨海默病,帕金森病.

全球细胞和基因治疗 市场:关键 趋势

市场参与者增加无机增长战略

市场参与者对细胞和基因疗法采取的越来越多的无机增长战略预计将在预测期间推动市场增长。 例如,2021年5月,设在美国的多国生物技术公司Biogen Inc宣布了第2/3 XIRIUS阶段对共聚物(BIIB112)的研究的顶点结果,这一基因疗法正在作为针对X-相关视网膜炎色素(XLRP)患者的一次性疗法进行调查。 XLRP是一种罕见的,遗传性的视网膜疾病,随着视网膜光敏细胞的逐渐恶化,它与进化视网膜丧失有关. 最初的症状是夜间视力困难,随后是视觉领域受限,最终在40岁之前大部分人失明. 患有X-关联性视网膜炎色素(XLRP)的患者目前没有经过批准的治疗.

同样,2021年3月,总部设在美国的多国生物技术公司Biogen宣布,它已经计划在美国东南部地区北卡罗来纳州研究三角公园校园建造一个新的基因治疗制造设施. 设计175 000平方英尺的设施是为了扩大Biogen基因治疗管道中的产品的制造,即BIIB111(Timrepigene emparvovec),以治疗遗传的视网膜疾病胆固醇性贫血。 扩展将帮助Biogen开发新的收入来源.

日益流行 各种慢性疾病

癌症、多种肌髓灰质炎等各种慢性疾病的发病率不断上升,预计将促进预测期间的市场增长。 例如,根据GLOBOCAN 2020估计,东南亚新诊断出约6 900例多发性肌瘤病例。

此外,据GLOBOCAN2020估计,阿联酋新增癌症病例约2,155例。

全球细胞和基因治疗市场: 限制

不利偿还政策

Kymriah,一种CD19定向转基因自传 T细胞免疫疗法,急性淋巴细胞白血病患者的上市价格为475,000美元,B细胞淋巴瘤大患者的上市价格为373,000美元;Yescarta(一瓶T细胞疗法)的上市价格为373,000美元。 如此高价的治疗需要政府在偿还政策方面的支持,以便提高收养率。

然而,细胞和基因疗法经历了负责偿还政策的管理当局的多重挫折,预计这将抑制市场的增长。 例如,2020年12月,英国国家保健和护理英才研究所(NICE)得出结论,Yescarta是一种非常昂贵的治疗方法,因此不能被视为对国家卫生系统资源的成本效益使用。

为了克服这种限制,病人可以选择新的报销政策,根据这项政策,细胞和基因疗法将增加/包括在内,以避免高成本和从口袋投资中支出

与细胞和基因治疗有关的挑战

与细胞和基因疗法有关的挑战如下:

• 基因疗法的开发者正面临一项重大挑战,即说服医疗环境,他们应该投资于昂贵的产品,期望长期病人的利益证明费用合理。
• 此外,为孤儿疾病提供的细胞和基因疗法的收入仍然有限,因为病人人数少,从而表明商业失败,因为开发治疗的成本很高,这对制药公司来说是一种令人不快的前景。
• 尽管这些疗法费用高昂,但开发人员声称,这些疗法对病人来说是成本效益高的,因为他们长期获得治疗该疾病的药物。 然而,未来针对更常见疾病的基因疗法可能费用较低,因为制造商可以更有效地从更多的病人那里收回其研发费用。

全球细胞和基因治疗市场 关键玩家

• 在全球细胞和基因治疗市场运作的主要玩家包括诺华国际AG,辉瑞公司,萨诺菲股份有限公司,安根公司,雷热龙制药公司,蓝鸟生物公司(Celgene Corporation),Biogen公司,uniQure N.V.,JCR制药有限公司,基因生物治疗公司,Kolon TissualGene股份有限公司,Horama S.A.,MeiraGTx有限公司,Gilead Sciences, Ortogenics, Inc. Orchard Therapeutics Plc., Freeline Therapeutics有限公司,Bristol-Myers Squibb公司,PTC Therapeutics, Inc.,Spark Therapeutics, Inc.

* 定义: 斯特姆细胞疗法(SCT)涉及通过使用干细胞治疗从非严重到危及生命的各种疾病. 立体细胞用于潜在治疗80多种障碍,包括神经肌肉和变性障碍. 基因疗法是通过功能拷贝增强,取代,或抑制突变基因来治疗遗传疾病的一种方法. 它们通过使身体能够产生必要的蛋白质和恢复正常功能来解决遗传性疾病的根源。 基因疗法涉及通过合适的载体或载体转移遗传物质.