Рынок серповидно-клеточных заболеваний Северной Америки АНАЛИЗ

Рынок серповидно-клеточных заболеваний Северной Америки оценивается в 1 036,5 млн. долларов США в 2023 год Ожидается, что он выставит КАГР из 16,2% в течение прогнозируемого периода (2023-2030).

Мнения аналитиков о рынке серповидноклеточных заболеваний Северной Америки:

Исследования редких заболеваний являются бесконечной темой среди исследователей, и она постоянно растет, поскольку инвесторы проявляют интерес к финансированию новых исследований и достижений в вариантах лечения. Например, распространенность серповидноклеточной анемии продолжает расти из-за таких факторов, как отсутствие доступа к здравоохранению и генетическая предрасположенность в определенных группах населения. Ожидается, что рынок Северной Америки для лечения серповидноклеточной анемии значительно вырастет в течение прогнозируемого периода.

Рисунок 1. Доля рынка серповидноклеточных заболеваний Северной Америки (%), по типу лекарств, 2023

Чтобы узнать больше об этом отчете, запросить образец копии

Рынок серповидно-клеточных заболеваний Северной Америки – драйверы

• Назначение Управления по контролю за продуктами и лекарствами США: Обозначение помогает быстрее получить одобрение регулирующих органов, поскольку оно показывает доверие и важность препарата для серповидноклеточной анемии. Он также предоставляет право на определенные стимулы и льготы. Например, 27 апреля 2023 года компания Editas Medicine, Inc., занимающаяся редактированием генома на клинической стадии, объявила, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) предоставило Orphan Drug Designation EDIT-301, исследуемому лекарству для редактирования генов, для лечения серповидноклеточной болезни. FDA США ранее предоставило EDIT-301 для лечения сиротских наркотиков. бета-талассемия EDIT-301 для лечения бета-талассемии и серповидноклеточной болезни.

Фигура 2. Доля рынка серповидноклеточных заболеваний Северной Америки (%), по странам, 2023

Чтобы узнать больше об этом отчете, запросить образец копии

Рынок серповидно-клеточных заболеваний Северной Америки - анализ страны

По оценкам, США занимают доминирующее положение на рынке серповидно-клеточных заболеваний Северной Америки в течение прогнозируемого периода. По оценкам, в 2023 году США будут удерживать 91,3% доли рынка. Ожидается, что в ближайшие годы рынок серповидно-клеточных заболеваний в США станет свидетелем значительного роста, обусловленного высокой распространенностью серповидно-клеточных заболеваний. Поэтому ключевые игроки сосредоточены на разработке прорывного препарата для лечения серповидноклеточной болезни. Например, 24 июня 2020 года компания IMARA Inc., занимающаяся разработкой и коммерциализацией новых терапевтических средств для лечения пациентов, страдающих редкими наследственными генетическими нарушениями гемоглобина, объявила, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) предоставило Orphan Drug Designation для IMR-687 для лечения пациентов с бета-талассемией. FDA США ранее предоставило Orphan Drug Designation для IMR-687 для лечения пациентов с серповидноклеточной анемией.

Рынок серповидно-клеточных заболеваний Северной Америки - Влияние коронавирусаCOVID-19 Пандемия

• С момента вспышки вируса COVID-19 в декабре 2019 года болезнь распространилась на более чем 100 стран по всему миру, и 30 января 2020 года Всемирная организация здравоохранения объявила ее чрезвычайной ситуацией в области общественного здравоохранения.
• COVID-19 оказывает влияние на экономику тремя основными способами: непосредственно затрагивая производство и спрос на наркотики, создавая сбои в каналах распределения, и через его финансовое воздействие на фирмы и финансовые рынки. Из-за общенациональных блокировок несколько стран, таких как Китай, Индия, Саудовская Аравия, ОАЭ, Египет и другие, столкнулись с проблемами с транспортировкой вещей из одного места в другое.
• Однако пандемия COVID-19 оказала негативное влияние на рынок серповидно-клеточных заболеваний Северной Америки из-за сокращения вместимости коек и операционных, что также привело к значительным задержкам в лечении серповидно-клеточных заболеваний.

Северная Америка Сегментация рынка серповидноклеточных заболеваний:

Отчет о рынке серповидно-клеточных заболеваний Северной Америки подразделяется на тип препарата, тип заболевания, канал распределения.

• по типу заболевания, Рынок сегментирован на серповидноклеточную анемию, серповидно-бета-талассемию и серповидно-гемоглобиновую болезнь С. Ожидается, что серповидноклеточная анемия будет занимать доминирующее положение на рынке серповидноклеточных заболеваний Северной Америки в течение прогнозируемого периода, и это связано с увеличением группы пациентов с серповидноклеточной анемией.
• по типу наркотиков, рынок сегментирован на гидроксимочевину, L-глутамин, кризанлизумаб, обезболивающие, вокселотор и другие. Ожидается, что вокселотор будет доминировать на рынке в течение прогнозируемого периода, и это связано с более высокой эффективностью у детей в возрасте от 2 до 4 лет с СКД.
• По каналу распределения, Рынок сегментирован в больничные аптеки, розничные аптеки и онлайн-аптеки. Ожидается, что в течение прогнозируемого периода на рынке будут доминировать больничные аптеки, и это связано с легкой доступностью лекарств для лечения СКД.
• Среди всех сегментов, Ожидается, что сегмент типа заболевания будет доминировать на рынке в течение прогнозируемого периода, и это связано с положительными результатами клинических испытаний. 26 июня 2022 года Agios Pharmaceuticals Inc., публичная американская фармацевтическая компания, занимающаяся разработкой методов лечения генетически определенных заболеваний с краткосрочным акцентом на разработку методов лечения гемолитической анемии, объявила, что часть фазы 2 глобального исследования фазы 2/3 RISE UP митапивата при серповидноклеточной болезни соответствует своей основной конечной точке ответа гемоглобина. Результаты подтверждают продолжение фазы 3 исследования.

Рынок серповидноклеточных заболеваний в Северной Америке - перекрестный секционный анализ:

• Ожидается, что сегмент серповидноклеточной анемии будет доминировать в течение прогнозируемого периода в США из-за ключевых игроков, сосредоточенных на органических стратегиях, таких как получение обозначений из США, что, как ожидается, будет стимулировать рост сегмента в течение прогнозируемого периода. Например, в марте 2022 года Nicox SA, международная офтальмологическая компания, и Fera Pharmaceuticals, частная специализированная фармацевтическая компания в США, объявили, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) предоставило Orphan Drug Designation для напроксинода для лечения серповидноклеточной болезни, которая поражает около 100 000 американцев. Naproxcinod представляет собой донорский напроксен оксида азота (NO), сочетающий ингибирующую активность напроксена циклооксигеназы (COX) с активностью оксида азота, разработанной Nicox и эксклюзивно лицензированной Fera в США.

Болезнь серповидных клеток Северной Америки Рынок: ключевые события

• В октябре 2022 года, Pfizer Inc.Американская многонациональная фармацевтическая и биотехнологическая корпорация объявила о завершении приобретения Global Blood Therapeutics, Inc. (GBT), биофармацевтической компании, посвященной открытию, разработке и предоставлению изменяющих жизнь методов лечения, которые дают надежду сообществам пациентов с недостаточным обслуживанием, начиная с болезни серповидно-клеточной анемии (ЗБК). Приобретение подтверждает приверженность Pfizer SCD, опираясь на 30-летнее наследие в области редкой гематологии.
• В июле 2022 года Global Blood Therapeutics, Inc. объявила, что Агентство по регулированию лекарственных средств и продуктов здравоохранения (MHRA) предоставило Великобритании разрешение на маркетинг Oxbryta (вокселотора) для лечения гемолитической анемии из-за болезни серповидно-клеточной анемии (ЗКК) у взрослых и педиатрических пациентов в возрасте 12 лет и старше в качестве монотерапии или в сочетании с гидроксикарбамидом (гидроксимочевиной). Вокселотор, пероральное лечение, принимаемое один раз в день, является первым лекарством, разрешенным в Великобритании, которое непосредственно ингибирует полимеризацию серповидного гемоглобина (HbS), молекулярную основу серпа и разрушение эритроцитов в SCD.
• В мае 2021 года, Редкие глобальные заболевания ChiesiБизнес-подразделение Chiesi Farmaceutici S.p.A., международной исследовательской группы здравоохранения (Chiesi Group), объявило, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрило FERRIPROX (деферипрон) для лечения переливания железа из-за болезни серповидно-клеточной анемии (ЗКК) или других анемий у взрослых и педиатрических пациентов в возрасте 3 лет и старше. Это одобрение FDA США расширяет использование FERRIPROX для пациентов с SCD или другими анемиями, а также пациентов с талассемией, независимо от предшествующего воздействия хелирования железа.

Болезнь серповидных клеток Северной Америки Рынок: ключ тенденции

• Новая технологическая платформа является ключом к расширению рынка: Развитие технологической платформы для лечения серповидноклеточной анемии является ключом к расширению рынка в течение прогнозируемого периода. Ожидается, что он улучшит качество жизни пациентов и потенциально обеспечит излечение от болезни. Этот технологический прогресс может революционизировать способ управления серповидноклеточной анемией, предлагая более эффективные и персонализированные варианты лечения. Кроме того, это может также снизить экономическое бремя, связанное с долгосрочным лечением заболеваний, что приведет к улучшению результатов в области здравоохранения для пациентов во всем мире. Например, 19 мая 2023 года Tessera Therapeutics, биотехнологическая компания, впервые внедрившая новый подход в генетической медицине, известный как Gene Writing, объявила, что платформа RNA Gene Writing продемонстрировала дальнейшие достижения в переписывании для исправления патогенных мутаций, ответственных за генетическую медицину. фенилкетонурия (PKU)Дефицит альфа-1 антитрипсина (AATD) и болезнь серповидно-клеточных (SCD), включая доказательство концепции у нечеловеческих приматов (NHP) для PKU.

Рынок серповидно-клеточных заболеваний Северной Америки: Сдерживание

• Высокая стоимость лечения: Редактирование генов CRISPR позволило вылечить серповидноклеточную анемию, которая поражает миллионы людей во всем мире, но большинство людей с этим заболеванием не смогут позволить себе стоимость лечения. Из-за редактирования генов CRISPR миллионы людей теперь могут быть излечены от серповидно-клеточной болезни, ужасной врожденной болезни крови, но стоимость терапии настолько высока, что мало кто, вероятно, получит ее в ближайшем будущем. Высокая стоимость лечения является серьезным препятствием для широкого доступа и доступности. Это создает резкое неравенство в здравоохранении, поскольку те, кто может позволить себе лечение, будут иметь возможность жить более здоровой жизнью, в то время как те, кто не может, будут продолжать страдать от изнурительных последствий серповидноклеточной анемии. Разработка более доступных вариантов или программ финансовой помощи имеет решающее значение для обеспечения равного доступа к этому жизненно важному лечению для всех лиц, страдающих серповидноклеточной анемией. В результате компании, работающие на этом рынке, в настоящее время сосредоточены на разработке экономически эффективных и надежных методов лечения пациентов с серповидноклеточной анемией.

Рынок серповидно-клеточных заболеваний Северной Америки - ключевые игроки

Основными игроками, работающими на рынке серповидноклеточных заболеваний Северной Америки, являются Novartis International AG, Bristol-Myers Squibb Company, Global Blood Therapeutics, Inc., Pfizer Inc., Emmaus Life Sciences, Inc., ADDMEDICA, Sangamo Therapeutics, Inc., Acceleron Pharma, Inc., Agios Pharmaceuticals, Inc., Chiesi Farmaceutici S.p.A., Vertex Pharmaceuticals, Inc., IMARA, Inc., bluebird bio, Inc., CRISPR Therapeutics, Scribe Therapeutics Inc., Fulcrum Therapeutics, Inc., HPC International, Editas Medicine, Inc., Nicox SA, Fera Pharmaceuticals и Tessera Therapeutics.