Фенилкетонурия Рынок лечения ANALYSIS

Фенилкетонурия (PKU) является редким генетическим заболеванием, вызванным повышенным уровнем фенилаланина в крови. Избыточное количество фенилаланина может вызвать интеллектуальную инвалидность и другие серьезные проблемы со здоровьем. Наиболее тяжелое состояние этого расстройства называется классическим PKU, и симптомы, связанные с ним, это судороги, тремор или дрожь и тряска, замедленный рост, гиперактивность, кожные заболевания, такие как экзема, и затхлый запах их дыхания, кожи или мочи. PKU можно управлять, поддерживая фенилаланиновую диету. KUVAN (сапроптерин дигидрохлорид) является одобренным Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США препаратом, который в основном используется при лечении фенилкетонурии.

Фенилкетонурия Лечение рыночных водителей

Ожидается, что частые исследования по разработке новых препаратов для лечения фенилкетонурии будут стимулировать рост мирового рынка лечения фенилкетонурии в ближайшем будущем. Например, в 2017 году BioMarin Pharmaceutical Inc. биологические Лицензионное заявление (BLA) в Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) на его новую Пегвалиазу, указанную для лечения пациентов с фенилкетонурией (PKU). В 2018 году Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) приняло заявку BioMarin на получение разрешения на маркетинг (MAA) пегвалиазы для лечения взрослых с фенилкетонурией (ФКУ), у которых неадекватная кровь. фенилаланин контроль (уровень фенилаланина в крови более 600 мкмоль/л). В 2017 году Synlogic, Inc. получила название Orphan Drug Designation за свой SYNB1618 от Управления по контролю за продуктами и лекарствами США. SYNB1618, перорально вводимый синтетический биотический препарат, показанный для лечения ПКУ. Кроме того, ожидается, что расширение приобретений и сотрудничества между ключевыми игроками создаст благоприятные условия для роста глобального рынка лечения фенилкетонурии. Например, в 2015 году BioMarin Pharmaceutical Inc. приобрела все глобальные права Kuvan (сапроптерин дигидрохлорид) и pegvaliase у Merck Serono (Merck). Куван - пероральная терапия, показанная для лечения гиперфенилаланинемии (HPA) из-за фенилкетонурии (PKU). Пегвалиаза (PEGylated recombinant phenylalanine ammonia lyase) является исследуемой ферментозаместительной терапией для лечения фенилкетонурии (PKU). В 2016 году компания Dimension Therapeutics, Inc. генная терапия сотрудничество с Университетом Пенсильвании для исследований и разработки нового лечения фенилкетонурии.

Фенилкетонурия Региональный анализ рынка лечения

Ожидается, что Северная Америка будет занимать доминирующее положение на мировом рынке лечения фенилкетонурии благодаря инициативам, предпринимаемым правительствами для диагностики и лечения фенилкетонурии в регионе. Например, в 2017 году Национальный альянс PKU и Baby Genes запустили программу, позволяющую легко получить доступ к генетическому тестированию для людей с фенилкетонурией и их семей. Программа направлена на помощь в диагностике и помощь людям для лечения фенилкетонурии. Кроме того, ожидается, что запуск новых продуктов ключевыми игроками из США будет стимулировать рост рынка лечения фенилкетонурии в Северной Америке. Например, в 2017 году ООО «Витафло США» запустило свою новую сферу PKU, низкофенилаланиновую медицинскую пищу, используемую в диетическом управлении Phenylketonuria (PKU). Ожидается, что в ближайшем будущем в Европе также будет наблюдаться значительный рост, что будет обусловлено все большим одобрением новых лекарств в регионе. Например, в 2015 году немецкая компания Merck Group получила одобрение ЕС на продление использования препарата Куван у детей в возрасте до четырех лет, страдающих фенилкетонурией.

Фенилкетонурия Сдержанность рынка лечения

Согласно данным, опубликованным Фондом ZB в 2017 году, фенилкетонурия является редким наследственным заболеванием, которое поражает только около 1 из 10 000 до 15 000 новорожденных детей. Отсутствие осведомленности о редком заболевании является основным фактором, который, как ожидается, будет сдерживать рост рынка в ближайшем будущем.

Фенилкетонурия Рынок лечения Ключевые игроки

Ключевые игроки, работающие на мировом рынке лечения фенилкетонурии, включают BioMarin Pharmaceutical Inc., Dimension Therapeutics, Inc., American Gene Technologies International Inc., Synthetic Biologics, Inc., Codexis, Inc., SOM Innovation Biotech SL, Daiichi Sankyo Company, Limited и Erytech Pharma SA. Ключевые игроки на мировом рынке лечения фенилкетонурии сосредоточены на стратегическом сотрудничестве для разработки новых методов лечения фенилкетонурии. Например, в январе 2018 года Retrophin, Inc. и Censa Pharmaceuticals сотрудничали в разработке и оценке CNSA-001 для лечения фенилкетонурии (ФКУ). CNSA-001, является перорально биодоступной проприетарной формой сепиаптерина, служит естественным предшественником тетрагидробиоптерина (BH4), который преобразуется эндогенным ферментативным путем в BH4.

Фенилкетонурия Таксономия рынка лечения:

Глобальный рынок лечения фенилкетонурии сегментирован на основе типа лечения, пути введения, канала распределения и региона:

По типу лечения -

• Наркотики
  • Куван
  • Пегвалиаза
  • Другие
• Диетические добавки

По маршруту администрирования -

• устный
• родительский

Распределительный канал -

• Больничные аптеки
• Розничные аптеки
• Онлайн аптеки

По регионам -

• Северная Америка
• Латинская Америка
• Европа
• Азиатско-Тихоокеанский регион
• Ближний Восток
• Африка