Лизосомальные болезни хранения терапевтический рынок ANALYSIS

Мировой рынок терапевтических средств для лечения лизосомальных заболеваний оценивается как $9,87 млрд. в 2023 год Ожидается, что он выставит КАГР из 8,4 % в течение прогнозируемого периода (2023-2030).

Взгляды аналитиков на мировой рынок терапии лизосомальных заболеваний:

Увеличение распространенности лизосомальных заболеваний хранения, увеличение выпуска продуктов могут стимулировать рост глобального рынка терапевтических препаратов для лизосомных заболеваний хранения (ЛСД). Считается, что лизосомные болезни хранения имеют предполагаемую частоту примерно одного из каждых 5000 живорождений. Например, согласно статье, опубликованной Molecular Genetics and Metabolism в июле 2021 года, было проведено исследование для проверки распространенности пациентов с лизосомными нарушениями хранения и пероксисомальными расстройствами путем проведения общенационального опроса в Японии. В общей сложности 13 304 больницы с более чем 20 больничными койками в Японии были обследованы на предмет их опыта лечения пациентов с ЛСД. Количество пациентов оценивалось путем расчета скорости/частоты перекрытия. Предполагаемое число пациентов составило 1658 для болезни Фабри, 72 для мукополисахаридоза I, 275 для мукополисахаридоза II, 211 для болезни Гоше, 124 для болезни Помпе, 83 для метахроматической лейкодистрофии, 57 для типа С Ниман-Пика и 262 для адренолейкодистрофии. Кроме того, распространенность рождения была рассчитана с использованием расчетного количества пациентов и данных о годе рождения для каждого заболевания и составляла 1,25 для болезни Фабри, 0,09 для мукополисахаридоза I, 0,38 для мукополисахаридоза II, 0,19 для болезни Гоше, 0,14 для болезни Помпе, 0,16 для метахроматической лейкодистрофии, 0,16 для типа С Ниман-Пика и 0,20 для адренолейкодистрофии.

Рисунок 1. Доля рынка терапевтических препаратов на мировом рынке лизосомальных заболеваний (%), по типу продукта, 2023

To learn more about this report, request sample copy

Мировой рынок терапии лизосомальных заболеваний – драйвер

Увеличение распространенности лизосомальных заболеваний хранения

Растущая заболеваемость лизосомными заболеваниями хранения среди людей является основным фактором, приводящим к высокому спросу на терапевтические средства для лизосомных заболеваний хранения. Например, согласно докладу, опубликованному Национальной организацией по редким расстройствам 8 февраля 2021 года, из 4 миллионов обследованных младенцев более 12 000 новорожденных имеют редкое расстройство, которое, если его не диагностировать и не лечить, приведет к тяжелой инвалидности или смерти в результате развития. Этот отчет является актуальным по состоянию на ноябрь 2022 года.

Запуск новых продуктов ключевыми игроками рынка для лизосомных заболеваний

Растущая научно-исследовательская деятельность по изобретению новых методов лечения, которые могут лечить людей с лизосомальными заболеваниями, может стимулировать рост рынка. Например, 8 февраля 2021 года Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) предоставило сиротский наркотик два вида генной терапии M6P. Один предназначен для болезни Гоше, а другой для лечения наследственного метаболического расстройства муколипидоза.

Фигура 2. Глобальная рыночная стоимость терапии лизосомальных заболеваний (миллиард долларов США) по регионам2023 год

To learn more about this report, request sample copy

Мировой рынок терапии лизосомальных заболеваний - Региональный анализ

Среди регионов Северная Америка, по оценкам, занимает доминирующее положение на мировом рынке терапевтических средств для лечения лизосомальных заболеваний в течение прогнозируемого периода. Это связано с увеличением активности исследований и разработок для лечения лизосомальной болезни хранения. Например, 9 февраля 2022 года Regenxbio, американская биотехнологическая компания, представила дополнительные положительные промежуточные данные из исследования фазы I / II RGX-121 для лечения синдрома Хантера на 18-м ежегодном симпозиуме WORLD 2022. Было обнаружено, что генная терапия хорошо переносится без каких-либо серьезных побочных эффектов, связанных с наркотиками, на уровне трех доз. Зависимые от дозы снижения биомаркеров спинномозговой жидкости продолжили нейроразвитие после введения RGX-121 и наблюдались признаки системной экспрессии ферментов и активности биомаркеров. Они планируют дальнейшее расширение с использованием материалов текущей надлежащей производственной практики (cGMP) в 2022 году.

Глобальный рынок терапии лизосомальных заболеваний – влияние пандемии коронавируса (COVID-19)

С момента вспышки вируса COVID-19 в декабре 2019 года болезнь распространилась на более чем 100 стран по всему миру, и 30 января 2020 года Всемирная организация здравоохранения объявила ее чрезвычайной ситуацией в области общественного здравоохранения.

COVID-19 оказывает влияние на экономику тремя основными способами: непосредственно затрагивая производство и спрос на наркотики, создавая сбои в каналах распределения, и через его финансовое воздействие на фирмы и финансовые рынки. Из-за общенациональных блокировок несколько стран, таких как Китай, Индия, Саудовская Аравия, ОАЭ, Египет и другие, сталкиваются с проблемами транспортировки наркотиков из одного места в другое.

Однако пандемия COVID-19 оказала негативное влияние на мировой рынок терапевтических средств для лечения лизосомальных заболеваний. Это связано с нарушением лечения из-за ограничений, связанных с COVID. Согласно статье, опубликованной в молекулярной генетике и метаболизме 24 апреля 2020 года, влияние кризиса, связанного с COVID-19, на лечение пациентов с нарушениями лизосомального хранения было изучено в Италии Региональным координационным центром редких заболеваний, Университетской больницей Удине, Италия и Институтом гигиены и клинической эпидемиологии, Италия. 49% пациентов, получающих заместительную ферментную терапию в больницах, испытывали сбои, по сравнению с 6% пациентов, получавших домашнее лечение. Основными причинами пропущенных инфузий стали боязнь заражения (62,9%) и реорганизация инфузионных центров (37%).

Глобальная сегментация рынка терапии лизосомальных заболеваний хранения:

Глобальный отчет о терапевтических заболеваниях, связанных с лизосомальным хранением, подразделяется на лечение, индикацию, конечных пользователей и регион.

На основе лечения, глобальный рынок терапевтических средств для лечения лизосомальных заболеваний сегментирован на ферментозаместительную терапию, терапия стволовыми клеткамиСубстратная редукционная терапия и другие. Ожидается, что заместительная ферментная терапия будет доминировать на рынке из-за новых одобрений и запусков терапии в этой области.

На основании показаний, глобальный рынок терапевтических препаратов для лизосомальных заболеваний хранения сегментирован на болезнь Гаучера, фабричную болезнь, синдром Помпе, мукополисахаридоз, другие. Ожидается, что сегмент болезни Гаучера будет доминировать на рынке в течение прогнозируемого периода, и это связано с широко инфицированным населением.

на основе конечного пользователя, Мировой рынок терапии лизосомальных заболеваний сегментирован на больницы и клиники. Ожидается, что сегмент больниц будет доминировать на рынке в течение прогнозируемого периода, и это связано с увеличением числа больниц для лечения редких заболеваний.

Среди всех сегментаций сегмент лечения имеет самый высокий потенциал благодаря растущему одобрению ключевых игроков рынка для исследований и разработок. Например, 5 января 2023 года Orchard Therapeutics PLC, британская биотехнологическая компания, объявила о том, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) очистило свое приложение Investigational New Drug (IND) для OTL-203, генной терапии гемопоэтических стволовых клеток (HSC), разрабатываемой для лечения подтипа Hurler мукополисахаридоза I типа. Компания начнет испытания по оценке безопасности и эффективности OTL-203 во второй половине 2023 года.

Мировой рынок терапии лизосомальных заболеваний Кросс-секционный анализ:

Ожидается, что увеличение одобрения новых методов лечения в Азиатско-Тихоокеанском регионе будет стимулировать рост сегмента лечения в этом регионе. Например, 23 марта 2021 года JCR Pharmaceuticals, японская фармацевтическая компания, объявила об одобрении IZCARGO (пабинафусп альфа 10 мл, внутривенная капельная инфузия) для лечения мукополисахаридоза II типа (MPS II). IZCARGO - это рекомбинантная заместительная терапия ферментами идуроната-2-сульфатазы (ERT), которая опирается на J-Brain Cargo, запатентованную технологию, разработанную JCR, для доставки терапии через гематоэнцефалический барьер (BBB). Это первый в истории одобренный ERT, который проникает в BBB через внутривенное введение, что потенциально меняет жизнь людей с лизосомальными нарушениями хранения (ЛСД), такими как MPS II.

Мировой рынок терапии лизосомальных заболеваний: ключевые события

9 февраля 2022 года американская фармацевтическая компания Avrobio объявила, что ее генная терапия при редком лизосомальном расстройстве хранения показала потенциальную долговечность у первых трех пациентов более чем через год после инфузии. Генная терапия назначается при цистинозе, который лечится цистеамином, общим лечением, которое уменьшает накопление кристаллов цистина в почках у людей с наследственным заболеванием. Первые три пациента с генной терапией AVR-RD-04 остаются без перорального цистеамина в течение 12-26 месяцев после инфузии. Четвертый пациент получил терапию в ноябре 2021 года. Ни один из пациентов не испытывал побочных эффектов из-за лечения, но имел легкие или умеренные побочные эффекты из-за мобилизации стволовых клеток, основного заболевания, ранее существовавших условий или миелоаблятивного состояния.

1 марта 2023 года французская фармацевтическая компания Sanofi по случаю Дня редких заболеваний объявила, что к концу 2023 года или началу следующего года она запустит новые продукты для редких заболеваний в Индии. Компания также получила рекомендацию от профильного экспертного комитета по импорту и продаже двух новых продуктов в Индии, Nexviazyme (Avalglucosidase alfa powder) и Xenpozyme (Olipudase alfa powder) для болезни Помпе и болезни Нимана-Пика (ASMD) соответственно.

25 марта 2020 года, IntraBio Inc. Британская биофармацевтическая компания сообщила, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) предоставило Fast Track обозначение своему свинцовому соединению (IB1001) для лечения болезни Нимана-Пика типа C (NPC). IB1001 (N-ацетил-L-лейцин) в настоящее время исследуется для симптоматического и модифицирующего болезнь нейропротекторного лечения NPC в многонациональном клиническом исследовании. В дополнение к Fast Track Designation, IB1001 ранее получил Orphan Drug Designations в США (FDA) и ЕС (Европейская комиссия) и предоставил Rare Pediatric Disease Designation в США (FDA) для лечения NPC.

20 мая 2022 года, Европейская медицина Агентство рекомендовало предоставить разрешение на маркетинг в Европейском Союзе для Ксенпозима (олипудазе альфа) терапии для лечения нецентральной нервной системы (ЦНС) проявления дефицита сфингомиелиназы (ASMD), редкого и прогрессирующего генетического заболевания. Xenpozyme является продуктом Sanofi, базирующейся во Франции фармацевтической компании. Genzyme Europe B.V., Нидерландская биотехнологическая компания. Он показан для использования у детей и взрослых всех возрастов с типом A / B или типом B ASMD. ASMD также известна как болезнь Нимана-Пика, редкое генетическое нарушение обмена веществ или лизосомальное расстройство хранения.

Мировой рынок терапии лизосомальных заболеваний: ключевые тенденции

7 марта 2023 года была запущена программа электронного обучения, чтобы помочь медицинским работникам лучше выявлять лизосомные нарушения хранения (ЛСД) и помочь обеспечить более быструю диагностику и доступ к лечению. Медсестры-эксперты и медицинские работники из нескольких центров лизосомальных расстройств в Великобритании разработали программу электронного обучения с участием Британской группы наследственных метаболических заболеваний (BIMDG), которые проводят обучение на своем веб-сайте. Обучение открыто для медсестер ЛСД и смежных медицинских работников через членство в BIMDG и аккредитовано Королевским колледжем сестринского дела (RCN). Это означает, что участники могут заработать баллы за непрерывное профессиональное развитие (CPD), заполнив модули.

9 ноября 2020 года американская фармацевтическая компания Axovant Gene Therapies объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) отменило свою клиническую практику и очистило приложение Axovant’s Investigational New Drug (IND) для начала регистрационного исследования генной терапии для лечения пациентов с болезнью Тея-Сакса и болезнью Сандхоффа. Терапия Axovant, AXO-AAV-GM2, является первой исследуемой генной терапией для достижения IND-клиренса для Тея-Сакса и Сандхоффа.

Мировой рынок терапии лизосомальных заболеваний: сдержанность

Высокие цены на терапию лизосомальных болезней хранения

Стоимость лечения, связанного с лизосомными заболеваниями, очень высока. Поскольку это дорогостоящий метод, он может сдерживать рост мирового рынка терапевтических средств для лечения лизосомальных заболеваний. Например, согласно статье, опубликованной 25 марта 2021 года в журнале Orphanet Journal о редких заболеваниях, ферментозаместительная терапия является наиболее эффективной терапией для лечения лизосомальных заболеваний. Поэтому исследования и разработки были более сосредоточены на этом после первоначального успеха ЭЛТ для болезни Гоше. Важным ограничением многих существующих или отложенных терапевтических подходов является их стоимость. ЭЛТ могут стоить от 250 до 650 000 долларов США в год на пациента, а генная терапия стоит миллионы долларов, которые, вероятно, будут выплачены в течение нескольких лет. Эти высокие затраты оправдываются затратами на исследования и разработки, понесенными фармацевтическими компаниями, экономией затрат на лечение по сравнению с медицинскими расходами на уход за этими пациентами в отсутствие этих методов лечения и очень небольшим коммерческим рынком для этих расстройств, особенно когда лекарства разрабатываются для отдельных заболеваний.

Это ограничение может быть преодолено введением новой государственной политики возмещения, которая может помочь родителям финансово.

Географическое распространение лизосомальной болезни

Географическое распространение ЛСД затрудняет попытки понять болезнь, учитывая, что в некоторых регионах некоторые редкие заболевания встречаются еще реже. Например, согласно статье, опубликованной Национальной медицинской библиотекой 25 июля 2022 года, как этническая принадлежность, так и география играют роль в заболеваемости ЛСД. Например, болезнь Гоше встречается у 1 из 40000 до 1 из 60000 в общей популяции. В восточноевропейских евреях (ашкеназских евреях) ГД достигает 1 из 800, а болезнь Тея-Сакса достигает 1 из 3900. Ниманн-Пик А и муколипидоз IV также встречаются с повышенной частотой в этой популяции. У финского населения аспартилглюкозаминурия встречается с частотой 1 в 18500 году. Болезнь Салла также распространена у финнов. Культурная и географическая генетика способствуют этому высокому уровню заболеваемости.

Это может быть преодолено путем организации программ информирования и специализированных исследований и разработок, чтобы понять болезнь и ее связь с генетикой.

Мировой рынок терапии лизосомальных заболеваний – ключевые игроки

Основные игроки, работающие на мировом рынке терапевтических средств для лечения лизосомальных заболеваний, включают Shire plc, Pfizer, Inc., Sanofi, BioMarin Pharmaceutical Inc., Actelion Ltd., Raptor Pharmaceutical Corp., Protalix Biotherapeutics Inc., Quest Diagnostics и Amicus Therapeutics, Inc.

* Определение: Дефицит ферментов, который вызывает специфическое заболевание, называемое лизосомальной болезнью хранения, включает такие заболевания, как болезнь Фабри, болезнь Гоше, дефицит липосомальной кислоты липазы, мукополисахаридоз, синдром Хантера и болезнь Помпе. Ферментозаместительная терапия включает внутривенное введение ферментов с целью коррекции дефицита ферментов. Замена фермента связана с меньшим количеством побочных эффектов, чем другие методы лечения. Ферменты получают из таких источников, как клетки человека, клетки животных и технология рекомбинантной ДНК. Замена фермента, хотя и не обеспечивает постоянного излечения, помогает предотвратить постоянное повреждение организма, вызванное дефицитом конкретного фермента. Лечение состоит из еженедельных или ежемесячных доз в зависимости от заболевания.