Генная терапия Рынок редких заболеваний ANALYSIS

Генная терапия для рынка редких заболеваний - Инсайт

Генная терапия включает в себя введение генетического материала в клетки пациентов для обеспечения новой функции или восстановления отсутствующего или ненадлежащего функционирования клеток из-за рака или мутаций генов. По данным Национального центра по продвижению трансляционных наук, хотя выявлено около 7000 редких заболеваний, только несколько сотен из них одобрены для лечения. Более того, развитие генной терапии редких заболеваний набирает значительную тягу, так как более 80% редких заболеваний имеют известную моногенную (одногенную) причину. Малые молекулярные препараты часто лечат симптомы, а не лечат основную причину заболевания. Это требует частого введения препаратов для управления состоянием. Генная терапия имеет потенциал для исправления основных генетических дефектов. Кроме того, клинически обоснованный и успешный генная терапия Может потребоваться только одна доза для лечения заболевания, а не пожизненное лечение. Коммерчески одобренные генные терапии включают Kymriah (Novartis AG), Yescarta (Gilead Sciences, Inc.), Luxturna (Spark Therapeutics) и Strimvelis (Orchard Therapeutics).

Ожидается, что увеличение одобрения лекарств и запуск новых генных терапий для лечения различных редких заболеваний будет способствовать росту рынка генной терапии для редких заболеваний в течение прогнозируемого периода.

В последнее время ключевые игроки на рынке получили одобрение регулирующих органов и запустили свои методы лечения на рынке. Ожидается, что частое одобрение новых методов генной терапии и их запуск в развитых регионах значительно подстегнет рост рынка генной терапии для редких заболеваний в течение прогнозируемого периода. Например, в декабре 2017 года Spark Therapeutics, Inc. получила одобрение Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) на ее LUXTURNA (voretigene neparvovec-rzyl), одноразовый продукт генной терапии, показанный для лечения пациентов с подтвержденной биаллельной дистрофией сетчатки, связанной с мутацией RPE65. Кроме того, в августе 2018 года Novartis International AG получила одобрение Европейской комиссии на Kymriah (tisagenlecleucel, ранее CTL019), показанную для лечения пациентов в возрасте до 25 лет с рецидивом или рефрактерным В-клеточным острым лимфобластным лейкозом (ALL) и для лечения взрослых пациентов с рецидивирующей или рефрактерной (r/r) диффузной крупной В-клеточной лимфомой (DLBCL) после двух или более линий системной терапии. Кроме того, в августе 2018 года Kite Pharma, Inc., компания Gilead, получила одобрение Европейской комиссии (EC) на маркетинг своей новой Yescarta (axicabtagene ciloleucel) в качестве лечения для взрослых пациентов с рецидивирующей или тугоплавкой диффузной крупной В-клеточной лимфомой (DLBCL) и первичной медиастинальной крупной В-клеточной лимфомой (PMBCL) после двух или более линий системной терапии.

Глобальная генная терапия для рынка редких заболеваний была оценена как $16,3 млн. В 2017 году, как ожидается, будет наблюдаться устойчивый CAGR 35.0% за прогнозный период (2018–2026).

Рисунок No1: Глобальная генная терапия для доли рынка редких заболеваний, по лекарствам (%), 2018-2026

To learn more about this report, request sample copy

Источник: Когерентный анализ рынка (2018)

Ожидается, что текущие исследования и разработки в области генной терапии редких заболеваний будут способствовать росту глобального рынка генной терапии редких заболеваний.

Ожидается, что наличие нескольких новых генных терапий для лечения различных редких заболеваний, которые, как ожидается, получат одобрение, ускорит рост рынка в течение прогнозируемого периода. Например, Spark Therapeutics, Inc. разрабатывает генную терапию, а именно Fidanacogene Elaparvovec, новую исследовательскую генную терапию, предназначенную для лечения пациентов, страдающих гемофилией B. В настоящее время терапия находится в стадии 3 клинических испытаний и, как ожидается, получит одобрение в ближайшем будущем. В августе 2018 года компания uniQure N.V. провела лечение первого пациента в своем роде. Фаза IIb исследования дозы-подтверждения AMT-061, исследовательская AAV5-ориентированная генная терапия, включающая вариант FIX-Padua для лечения пациентов с тяжелой и умеренно тяжелой гемофилией B. В мае 2018 года Orchard Therapeutics Plc. получила обозначение редкой детской болезни от Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) для своего кандидата на генную терапию OTL-200, показанного для лечения пациентов с метахроматической лейкодистрофией (MLD). ПТС In. имеет GT-AADC в фазе 3 клинические испытания и показан при дефиците ароматической L-аминокислоты декарбоксилазы (AADC).

Таблица No1: Генная терапия для трубопроводов с редкими заболеваниями

To learn more about this report, request sample copy

Источник: Сайты компании, Clinicaltrials.gov

Тем не менее, отсутствие осведомленности среди населения о редких заболеваниях и их лечении, как ожидается, негативно скажется на росте рынка генной терапии для редких заболеваний. Например, в 2017 году uniQure N.V. бросила свое растение, чтобы продолжить обновление своей генной терапии Glybera, которая была одобрена в 2012 году, для лечения небольшой группы пациентов с семейным дефицитом липопротеиновой липазы. Компания отказалась от своих планов из-за очень низкого спроса на терапию на рынке.

Некоторые из основных игроков, работающих на мировом рынке генной терапии редких заболеваний, включают Kite Pharma, Inc. (Gilead Sciences, Inc.), Novartis International AG, Juno Therapeutics Inc. (Celgene Corporation), Bluebird Bio, Inc., Spark Therapeutics, Inc., uniQure N.V, Orchard Therapeutics Plc., PTC Therapeutics, Inc. и BioMarin Pharmaceutical Inc.