Генная и клеточная терапия, нацеленная на рынок расстройств ЦНС ANALYSIS

Заболевания центральной нервной системы (ЦНС) включают в себя различные группы состояний, при которых мозг теряет свое нормальное функционирование, тем самым снижая способность к повседневной жизнедеятельности. Они могут возникать из-за нескольких причин, таких как наследственные, другие вызваны травмой, а некоторые вызваны инфекциями. Наиболее трудным в обеспечении лечения заболеваний ЦНС является обеспечение достаточного количества проникновения гематоэнцефалического барьера (BBB). Несколько клеточных и генных терапий (CGT) находятся на различных стадиях клинического развития для нацеливания на наиболее разрушительные нарушения ЦНС, включая спинальную мышечную атрофию (SMA), болезнь Паркинсона, болезнь Альцгеймера (AD), рассеянный склероз (MS), Болезнь Хантингтона (HD), повреждение спинного мозга (SCI) и боковой амиотрофический склероз (ALS).

Клеточная терапия ЦНС вышла на новый уровень клинического применения. Несколько клинических испытаний исследуют потенциал клеточная терапия для различных расстройств ЦНС, таких как инсульт, черепно-мозговая травма, болезнь Паркинсона и другие неврологические заболевания. Пересаженные клетки могут служить членом вновь сформированной сети в ткани хозяина и способны секретировать различные трофические факторы, а также нейропротекторные и нейрореставрационные свойства. Технологии переноса генов отвечают за улучшение условий заболевания у пациентов. Лечебные гены могут эффективно защищать от нейродегенеративного заболевания.

Генная и клеточная терапия, нацеленная на расстройства ЦНС, динамика рынка

Ожидается, что ключевые игроки рынка, участвующие в соглашениях о лицензировании и инвентаризации, будут стимулировать рост рынка в течение прогнозируемого периода. Например, в августе 2020 года Taysha Gene Therapies и Abeona Therapeutics Inc. объявили, что они заключили лицензионные и инвентарные соглашения о покупке ABO-202, аденоассоциированной вирусной (AAV) генной терапии болезни CLN1 (также известной как инфантильная болезнь Баттена).

Кроме того, ожидается, что расширение сотрудничества ключевых игроков рынка для разработки терапии редактирования генов будет стимулировать рост рынка в течение прогнозируемого периода. Например, в июне 2021 года CRISPR Therapeutics подписала соглашение с частной компанией Capsida Biotherapeutics о сотрудничестве в области лечения бокового амиотрофического склероза (БАС) и нервных расстройств. Партнеры хотят использовать технологию Capsida, чтобы лучше ориентироваться на ткани центральной нервной системы. CRISPR создаст инструменты для редактирования генов для обеих инициатив, в то время как Capsida спроектирует вирусные белковые оболочки, которые будут транспортировать лекарства.

Кроме того, ожидается, что растущие инновации в генной терапии для устранения неврологических недостатков для перепрограммирования клеток будут стимулировать рост рынка в течение прогнозируемого периода. Например, в июле 2021 года, согласно Медицинскому центру Университета штата Огайо и Медицинскому колледжу Университета штата Огайо, инновационный подход к генной терапии помогает детям, родившимся с дефицитом ароматической L-аминокислотной декарбоксилазы (AADC), редкого генетического заболевания, которое вызывает значительные физические и нарушения развития. Результаты этого исследования показывают результаты целевой доставка генной терапии в средний мозг для лечения редкого смертельного состояния развития нервной системы у детей с нейрогенетическим заболеванием, дефицитом ароматической L-аминокислотной декарбоксилазы (AADC), который характеризуется дефицитом синтеза дофамина и серотонина.

Глобальная генная и клеточная терапия, нацеленная на рынок расстройств ЦНС – региональные исследования

Ожидается, что Северная Америка будет расти устойчивыми темпами в течение прогнозируемого периода из-за увеличения количества одобренных продуктов и запусков. Например, в апреле 2021 года Biogen, американская биотехнологическая фирма, получила разрешение от Национального управления по медицинским продуктам Китая (NMPA) в апреле 2021 года на свое новое лекарство под названием TECFIDERA. TECFIDERA - это пероральный препарат, который используется для лечения рецидивирующего рассеянного склероза.

В Европе, по прогнозам, будет доминировать самый быстрый CAGR в глобальной генной и клеточной терапии, нацеленной на нарушения ЦНС. рынка в течение прогнозируемого периода. По оценкам, Европа вносит второй по величине вклад в глобальный рынок генной и клеточной терапии, нацеленной на нарушения ЦНС, благодаря более раннему внедрению биотехнологических продуктов в регионе.

Глобальная генная и клеточная терапия, нацеленная на рынок расстройств ЦНС

По типу терапии:

• Генная терапия
• Клеточная терапия

По показаниям:

• Болезнь Альцгеймера (AD)
• Болезнь Хантингтона (HD)
• Болезнь Паркинсона (PD)
• Амиотрофический боковой склероз (ALS) и болезнь моторных нейронов
• Множественный склероз (MS)
• Адренолейкодистрофия и метахроматика Лейкодистрофия
• Нейропатия
• Болезнь Баттена (BD)

по регионам

• Северная Америка
• Европа
• Азиатско-Тихоокеанский регион
• Латинская Америка
• Ближний Восток
• Африка

глобальный Генная и клеточная терапия, нацеленная на ЦНС расстройства Рынок – конкурентный ландшафт

Ключевые игроки, работающие в глобальной генной и клеточной терапии, нацеленной на рынок расстройств ЦНС К ним относятся Novartis, BrainStorm Cell Therapeutics, Corestem, Q Therapeutics, Helixmith, Rapa Therapeutics, Neuroplast, StemCyte, Ferrer Internacional, Neuralstem, Ferrer Internacional, Stemedica Cell Technologies, Libella Gene Therapeutics, Sangamo Therapeutics, Hoffmann-La Roche, Longeveron, Sio Gene Therapies, Eli Lilly and Company, NeuroGeneration, Brain Neurotherapy Bio (AskBio) и UniQure Biopharma.