Рынок клеточной и генной терапии ANALYSIS

Мировой рынок клеточной и генной терапии оценивается как $22,7 млрд. в 2023 год Ожидается, что он выставит КАГР из 28,7% в течение прогнозируемого периода (2023-2030).

Мнения аналитиков о глобальном рынке клеточной и генной терапии:

Ожидается, что более широкое внедрение различных стратегий роста, таких как запуск / утверждение продукта и другие, ключевыми игроками рынка в клеточной и генной терапии, будет способствовать росту рынка в течение прогнозируемого периода. Например, 28 июня 2023 года Управление по контролю за продуктами и лекарствами США объявило об одобрении Lantidra, первой аллогенной (донорской) клеточной терапии островков поджелудочной железы, сделанной из умерших клеток поджелудочной железы донора для лечения диабета 1 типа. Lantidra одобрен для лечения взрослых с диабетом 1 типа, которые не могут приблизиться к целевому гликированного гемоглобина (средний уровень глюкозы в крови) из-за текущих повторяющихся эпизодов тяжелой гипогликемии (низкий уровень сахара в крови), несмотря на интенсивное управление диабетом и образование.

Кроме того, в январе 2020 года Bluebird Bio, Inc., компания клинической стадии, объявила о запуске ZYNTEGLO, одноразовой генной терапии для пациентов в возрасте 12 лет и старше, которые не имеют генотипа β 0 / β0 и страдают трансфузионно-зависимой β-талассемией (ТДТ).

Рисунок 1. Глобальный рынок клеточной и генной терапии Доля (%), по типу продукта, 2023

To learn more about this report, request sample copy

Глобальный рынок клеточной и генной терапии – драйвер

Расширение сотрудничества между ключевыми игроками рынка для разработки новых методов генной терапии

Ключевые игроки рынка сосредоточены на сотрудничестве с другими компаниями для разработки новых методов генной терапии и коммерциализации на рынке клеточной и генной терапии. Например, 15 февраля 2023 года Charles River Laboratories International, Inc., фармацевтическая компания, и Purespring Therapeutics, новаторская компания по генной терапии, ориентированная на трансформацию лечения заболеваний почек, объявили о сотрудничестве в области разработки и производства плазмидной ДНК. В рамках сотрудничества платформа генной терапии, ориентированная на почечные заболевания, использует созданную плазмидную платформу Charles River, eXpDNA и многолетний опыт в производственном центре компании по производству плазмидной ДНК.

Кроме того, в апреле 2022 года Labcorp, ведущая мировая компания в области наук о жизни, объявила о сотрудничестве с Xcell Biosciences, Inc., ведущим разработчиком технологий клеточной и генной терапии, для продвижения критической работы, которая помогает клиентам эффективно выводить на рынок инновационные клеточные и генные терапии. В рамках этого сотрудничества Labcorp и Xcell Biosciences, Inc. будут работать над серией проектов, направленных на повышение безопасности и эффективности клеточной и генной терапии (CGT), тем самым укрепляя приверженность Labcorp к расширению своего глобального, всеобъемлющего набора возможностей CGT и поддерживая усилия фармацевтических и биотехнологических компаний по ускорению терапевтического развития.

Инициирование участниками рынка научно-исследовательских и опытно-конструкторских работ по различным заболеваниям

Ожидается, что растущее внедрение различных исследований и разработок игроками рынка для различных заболеваний, таких как умеренно тяжелая гемофилия B, болезнь Хантингтона и другие, будет стимулировать рост рынка в течение прогнозируемого периода. Например, в декабре 2021 года uniQure N.V., специализирующаяся на разработке новых генных терапий, объявила, что этанакоген дезапарвек, генная терапия для лечения пациентов с тяжелой и умеренно тяжелой гемофилией B, достигла предварительно определенной первичной конечной точки неполноценности в годовом уровне кровотечения (ABR) через 18 месяцев после введения по сравнению с исходной профилактической терапией фактора IX (FIX) в ключевом испытании генной терапии III фазы HOPE-B.

Кроме того, в апреле 2021 года uniQure N.V. объявила о завершении регистрации пациентов в I/II фазе клинического испытания AMT-130 для лечения ранней стадии болезни Хантингтона.

Фигура 2. Доля рынка клеточной и генной терапии (%) по регионам2023 год

To learn more about this report, request sample copy

Глобальный рынок клеточной и генной терапии Региональный анализ

Среди регионов Северная Америка занимает доминирующее положение на мировом рынке клеточной и генной терапии в течение прогнозируемого периода. Это связано с растущим запуском продукта / платформы игроками рынка. Например, в октябре 2022 года Allogene Therapeutics, Inc. биотехнология Компания объявила о запуске CAR T Together, первого в своем роде усилия, состоящего из ведущих исследователей клинических испытаний, которые представляют область клиницистов, приверженных поддержке разработки готовых (аллогенных) химерных рецепторов антигена (CAR). Продукты T делают терапию CAR T масштабируемой и более доступной для пациентов с определенными видами рака.

Кроме того, в декабре 2021 года фармацевтическая компания Novartis объявила о внедрении T-Charge, платформы следующего поколения CAR-T, которая послужит основой для различных новых исследований. CAR-T Клеточная терапия в трубопроводе Novartis. Кроме того, компания заявила, что Novartis представит ранние клинические данные. I фаза клинических испытаний с YTB323 (анти-CD19) и PHE885 (анти-BCMA), первой клеточной терапией Novartis CAR-T, разработанной с использованием этой платформы.

Глобальный рынок клеточной и генной терапии – влияние пандемии коронавируса (COVID-19)

С момента вспышки вируса COVID-19 в декабре 2019 года болезнь распространилась на более чем 100 стран по всему миру, и 30 января 2020 года Всемирная организация здравоохранения объявила ее чрезвычайной ситуацией в области общественного здравоохранения.

Пандемия COVID-19 оказала смешанное воздействие на мировой рынок клеточной и генной терапии из-за возросшей нагрузки на больницы и медицинских работников во время COVID-19. Например, в марте 2021 года британская благотворительная организация Blood Cancer провела виртуальный опрос, в котором 47% респондентов сообщили, что пандемия каким-то образом повлияла на их назначения и лечение рака крови, в то время как 45% не были выполнены из-за отмены или переноса назначений.

С другой стороны, растущее проведение клинических испытаний с использованием клеточной и генной терапии, изученных во всем мире для лечения COVID-19, способствовало росту рынка во время пандемии. Например, согласно Программе ускорения лечения коронавируса (CTAP), созданной Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США, по состоянию на 31 октября 2021 года для лечения COVID-19 было изучено более 60 клеточных и генных методов лечения. Продукт клеточной терапии включает клеточную иммунотерапию и другие типы как аутологичных, так и аллогенных клеток, таких как стволовые клетки и связанные с ними продукты.

В приведенной ниже таблице приведены подробности клеточной терапии, которая исследуется для лечения COVID-19.

Глобальный сегмент рынка клеточной и генной терапии:

Отчет о глобальном рынке клеточной и генной терапии подразделяется на тип терапии, применение, конечного пользователя и регион.

На основе терапии Тип, Глобальный рынок клеточной и генной терапии сегментирован на клеточную терапию (стем-клетки, Т-клетки, дендритные клетки и NK-клетки) и генную терапию (генная терапия Гермлайна и соматическая генная терапия). Ожидается, что сегмент клеточной терапии будет доминировать на мировом рынке клеточной и генной терапии в течение прогнозируемого периода, и это связано с растущим внедрением различных стратегий роста, таких как сотрудничество, финансирование и другие.

На основе применения, глобальный рынок клеточной и генной терапии сегментирован на дерматологию, мышечно-скелетную, онкологию, иммунологию, кардиологию и неврологию и другие (проблемы мочеиспускания, инфекционные заболевания, офтальмологические заболевания, заболевания сетчатки и другие). Ожидается, что сегмент опорно-двигательного аппарата будет доминировать на мировом рынке клеточной и генной терапии в течение прогнозируемого периода, и это связано с растущей распространенностью травм опорно-двигательного аппарата, таких как дефекты хряща, остеоартрит, связки и другие.

на основе конечного пользователя, Глобальный рынок клеточной и генной терапии разделен на больницы, клиники и другие (исследовательские институты, академические институты и т. д.). Ожидается, что сегмент больниц будет доминировать на рынке в течение прогнозируемого периода, и это связано с сотрудничеством больниц с участниками рынка для поддержки клинических испытаний и исследований и разработок клеточной и генной терапии.

Исходя из региона, Мировой рынок клеточной и генной терапии сегментирован на Северную Америку и Латинскую Америку. Европа, Азиатско-Тихоокеанский регион, Ближний Восток и Африка. Ожидается, что Северная Америка будет доминировать на мировом рынке в течение прогнозируемого периода, и это связано с увеличением финансирования со стороны участников рынка в области клеточной и генной терапии в этом регионе.

Среди всех сегментаций сегмент терапевтического типа обладает наибольшим потенциалом за счет увеличения финансирования во главе с ключевыми игроками рынка. Например, в марте 2021 года ElevateBio, технологическая компания по клеточной и генной терапии, объявила, что привлекла 525 миллиардов долларов США в рамках финансирования серии C, в рамках которого ElevateBio создала новую разрушительную бизнес-модель, направленную на решение самых насущных проблем в области клеточной и генной терапии с беспрецедентным набором технологий, способствующих развитию следующего поколения; включая редактирование генов, индуцированные плюрипотентные стволовые клетки и белковую, вирусную и клеточную инженерию; компания меняет способ продвижения клеточной и генной терапии.

Глобальный секционный анализ рынка клеточной и генной терапии:

Увеличение инвестиций ключевых игроков рынка для расширения их возможностей в продвижении генной терапии стимулирует рост сегмента терапии в Северной Америке. Например, в декабре 2021 года фармацевтическая компания Pfizer Inc. объявила, что инвестирует 800 миллиардов долларов США в строительство производственных мощностей, поддерживающих производство генной терапии, от доклинических исследований до коммерческого производства. Эти три завода, расположенные в Северной Каролине, подчеркивают значительные инвестиции, которые потребуются для расширения клеточной и генной терапии для широкого распространения на рынке.

Глобальная клеточная и генная терапия Рынок: ключевые события

В январе 2022 года, АмгенАмериканская многонациональная биофармацевтическая компания и компания Generate Biomedicines объявили о соглашении о сотрудничестве в области исследований для обнаружения и создания белковой терапии для пяти клинических целей в нескольких терапевтических областях и нескольких модальностях. В рамках сотрудничества по исследовательскому соглашению Amgen заплатит 50 миллиардов долларов США в виде авансового финансирования для первоначальных пяти программ с потенциальной стоимостью сделки 1,9 миллиарда долларов США плюс будущие роялти. За каждую программу Amgen заплатит до 370 миллиардов долларов в будущем.

В июне 2021 года, СидженикаБиотехнологическая компания объявила, что привлекла 1,4 миллиарда долларов США в раунд инвестиций в семенной фонд во главе с глобальным венчурным инвестором SOSV, неправительственной организацией. Этот раунд финансирования ускорит валидацию запатентованной технологии CyGenica для безопасной, целенаправленной и доступной межклеточной доставки лекарств. Инвестиции ускорят развитие прорывных технологий доставки лекарств в развитии терапии рака и редких заболеваний для улучшения здоровья и качества жизни пациентов.

В марте 2021 года Amgen Inc., американская многонациональная биофармацевтическая компания, и Rodeo Therapeutics Corporation, биотехнологическая компания, объявили о соглашении, в соответствии с которым Amgen приобретет Rodeo, которая разрабатывает маломолекулярные методы лечения, предназначенные для содействия регенерации и восстановлению нескольких тканей. Соглашение поможет компании расширить разработку терапевтических средств для пациентов, использующих программу Rodeo 15-PGDH (разлагающий простагландин фермент) с портфелем воспаления Amgen.

В марте 2021 года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США одобрило Abecma (idecabtagene vicleucel), клеточную генную терапию для лечения взрослых пациентов с множественной миеломой, которые не ответили или чья болезнь вернулась после по крайней мере четырех предыдущих линий (различных типов) терапии. Abecma - это клеточная генная терапия, одобренная FDA для лечения множественной миеломы. Множественная миелома является необычным типом рака крови, при котором аномальные плазматические клетки накапливаются в костном мозге и образуют опухоли в нескольких костях тела. Это заболевание удерживает костный мозг от создания достаточного количества здоровых клеток крови, что может привести к низкому количеству крови.

В январе 2021 года Biogen Inc., многонациональная биотехнологическая компания, объявила, что она вступила в сотрудничество с двумя американскими биотехнологическими компаниями, Atalanta Therapeutics и Genentech, для совместной разработки терапии РНКи для лечения расстройств нейродегенеративной центральной нервной системы (ЦНС), таких как болезнь Хантингтона, болезнь Альцгеймера и болезнь Паркинсона.

Глобальная клеточная и генная терапия Рынок: ключ тенденции

Расширение неорганических стратегий роста игроками рынка

Ожидается, что растущие стратегии неорганического роста, принятые участниками рынка для клеточной и генной терапии, будут стимулировать рост рынка в течение прогнозируемого периода. Например, в мае 2021 года Biogen Inc, многонациональная биотехнологическая компания из США, объявила о топовых результатах исследования фазы 2/3 XIRIUS толипарвек которетигена (BIIB112), генная терапия, которая исследуется как одноразовая терапия для пациентов с пигментным ретинитом, связанным с Х. XLRP - это редкое наследственное заболевание сетчатки, которое связано с прогрессирующей потерей зрения, поскольку светочувствительные клетки сетчатки постепенно ухудшаются. Первоначальными симптомами являются трудности со зрением ночью, за которыми следует ограничение поля зрения и, в конечном итоге, слепота у большинства людей в возрасте 40 лет. Пациенты, живущие с X-связанным пигментным ретинитом (XLRP), в настоящее время не имеют одобренных методов лечения.

Аналогичным образом, в марте 2021 года Biogen, американская многонациональная биотехнологическая компания, объявила, что она запланировала новое производство генной терапии в кампусе Research Triangle Park в Северной Каролине, юго-восточном регионе США. Объект площадью 175 000 квадратных футов был разработан для расширения производства продуктов, которые находятся в конвейере генной терапии Biogen, то есть BIIB111 (timrepigene emparvovec) для лечения наследственной болезни сетчатки. Расширение поможет Biogen в разработке нового источника дохода.

Растущая распространенность различные хронические заболевания

Ожидается, что увеличение распространенности различных хронических заболеваний, таких как рак, множественная милома и другие, будет способствовать росту рынка в течение прогнозируемого периода. Например, по оценкам GLOBOCAN 2020, в Юго-Восточной Азии было диагностировано около 6900 новых случаев множественной миеломы.

По оценкам GLOBOCAN 2020, в ОАЭ было диагностировано около 2155 новых случаев рака.

Глобальный рынок клеточной и генной терапии: Ограничения

Неблагоприятная политика возмещения

Kymriah, генетически модифицированный аутологичный CD19-направленный Иммунотерапия Т-клеток, имеет указанную цену в размере 475 000 долларов США для пациентов с острым лимфоцитарным лейкозом и 373 000 долларов США для пациентов с большой В-клеточной лимфомой; и Yescarta (Клеточная терапия Карт-Т) имеет указанную цену в размере 373 000 долларов США. Лечение с такой высокой ценой требует государственной поддержки с точки зрения политики возмещения для лучшего уровня усыновления.

Тем не менее, клеточная и генная терапия стала свидетелем многочисленных неудач со стороны регулирующих органов, отвечающих за политику возмещения, которая, как ожидается, будет препятствовать росту рынка. Например, в декабре 2020 года Национальный институт здравоохранения и совершенствования медицинской помощи (NICE) Великобритании пришел к выводу, что Йескарта является очень дорогой терапией и, следовательно, не может рассматриваться как экономически эффективное использование ресурсов Национальной системы здравоохранения (NHS).

Чтобы преодолеть это ограничение, пациенты могут выбрать новую политику возмещения, в соответствии с которой клеточная и генная терапия добавляется / включается, чтобы избежать высокой стоимости и из карманных инвестиций.

Проблемы, связанные с клеточной и генной терапией

Проблемы, связанные с клеточной и генной терапией, перечислены ниже:

• Разработчики генной терапии сталкиваются с серьезной проблемой убеждения медицинских учреждений в том, что они должны инвестировать в дорогостоящие продукты, ожидая, что долгосрочные выгоды для пациентов оправдывают стоимость.
• Кроме того, доходы от клеточной и генной терапии, показанной для орфанных заболеваний, остаются ограниченными из-за небольшого размера популяции пациентов, что указывает на коммерческий провал, поскольку высокая стоимость разработки лечения делает его непривлекательной перспективой для фармацевтических компаний.
• Хотя лечение является дорогостоящим, разработчики утверждают, что оно является экономически эффективным для пациентов, поскольку они постоянно получают лекарство от болезни. Тем не менее, возможно, что будущие генные терапии, нацеленные на более распространенные заболевания, могут быть менее дорогими, поскольку производители могут более эффективно возмещать свои расходы на исследования и разработки у большего числа пациентов.

Глобальный рынок клеточной и генной терапии Ключевые игроки

• Основные игроки, работающие на глобальном рынке клеточной и генной терапии, включают Novartis International AG, Pfizer, Inc., Sanofi S.A., Amgen, Inc., Regeneron Pharmaceuticals, Inc., Bluebird Bio, Inc. (Celgene Corporation), Biogen Inc., uniQure N.V., JCR Pharmaceuticals Co. Ltd., Gene Biotherapeutics, Kolon TissueGene, Inc., Horama S.A., MeiraGTx Limited, Gilead Sciences, Inc., Organogenesis, Inc., Orchard Therapeutics Plc., Freeline Therapeutics Ltd., Bristol-Myers Squibb Company, PTC Therapeutics, Inc., Spark Therapeutics, Inc. и Biomarin Pharmaceutical Inc.

* Определение: Терапия стволовыми клетками (SCT) включает в себя лечение различных расстройств, начиная от несерьезных до угрожающих жизни заболеваний с использованием стволовых клеток. Стволовые клетки используются для лечения более 80 расстройств, включая нервно-мышечные и дегенеративные расстройства. Генная терапия — это подход к лечению генетических заболеваний путем увеличения, замены или подавления мутировавших генов функциональными копиями. Они устраняют первопричину наследственного заболевания, позволяя организму вырабатывать необходимые белки и восстанавливать нормальное функционирование. Генная терапия предполагает перенос генетического материала через подходящий носитель или вектор.