Замена ферментов Рынок терапии ANALYSIS

Ферментозаместительная терапия включает внутривенное введение ферментов, чтобы исправить дефицит ферментов, который вызывает специфическое заболевание, называемое лизосомальным заболеванием хранения. Ферментозаместительная терапия используется при болезни Фабри, Болезнь Гоше, дефицит лизосомной кислоты липазы, мукополисахаридоз, синдром Хантера и болезнь Помпе. Ферменты получают из таких источников, как клетки человека, клетки животных и технология рекомбинантной ДНК. Замена фермента, хотя и не обеспечивает постоянного излечения, помогает предотвратить постоянное повреждение организма, вызванное дефицитом конкретного фермента. Лечение состоит из еженедельных или ежемесячных доз в зависимости от заболевания. Например, для устранения дефицита ферментов при болезни Гоше, модифицированную версию глюкоцереброзидазы вводят внутривенно каждые две недели. Замена фермента связана с меньшим количеством побочных эффектов, чем другие методы лечения. Однако заместительная ферментная терапия может быть неудобной для некоторых пациентов, таких как дети и гериатрическая популяция, из-за внутривенного введения. Это может привести к местной реакции инфузии или гиперчувствительным реакциям в виде местной сыпи, лихорадки, отеков, бронхоспазма или гипотонии.

Динамика рынка

Хотя лизосомальная болезнь хранения является редким заболеванием, значительное число людей страдают этим заболеванием. Согласно исследованию, опубликованному в журнале Molecular Genetics and Metabolism Reports в декабре 2017 года, уровень заболеваемости лизосомальным хранением составляет от 1 до 1 13 000 живорождений. Лизосомальная болезнь хранения состоит из 60 генетических аномалий с проблемной функцией фермента. Будучи заболеванием-сиротой, регулирующие органы предлагают преимущество быстрого одобрения и простоты в процессе утверждения. Ожидается, что это, в свою очередь, расширит общий рынок заместительной терапии ферментами с внедрением новых методов лечения различными ключевыми игроками. Например, в ноябре 2017 года FDA одобрило Mepsevii (vestronidase alfa), который является первым разрешенным лечением для педиатрических и взрослых пациентов, страдающих от наследственного метаболического состояния, называемого мукополисахаридозом типа VII (MPS VII). FDA предоставило Mepsevii ускоренное одобрение сиротский наркотик Статус для стимулирования развития. Финансовая помощь НПО, таких как Национальное общество Гоше, помогает пациентам получить дорогостоящую заместительную терапию ферментами.

Ожидается, что расширение сотрудничества между ключевыми компаниями для ускорения разработки ферментов для замены ускорит рост рынка заместительной терапии ферментами. Например, в марте 2018 года Shire plc вступила в доклиническое исследовательское сотрудничество с французской биотехнологической компанией NanoMedSyn для разработки заместительной терапии ферментов для лизосомального расстройства хранения на основе технологии синтетических производных NanoMedSyn под названием AMFA.

Однако высокая стоимость, связанная с заместительной терапией ферментами и сложным сценарием возмещения, в результате чего страховщики исключают терапию из-за редкого заболевания, препятствуют росту рынка заместительной терапии ферментами.

Региональные идеи

На основе географии глобальный рынок заместительной ферментной терапии сегментирован в Северную Америку, Латинскую Америку, Европу, Азиатско-Тихоокеанский регион, Ближний Восток и Африку. Ожидается, что Северная Америка возглавит рынок в течение прогнозируемого периода, за ней последует Европа. Согласно исследованию, опубликованному в журнале Hematology, в марте 2017 года заболеваемость болезнью Гоше в общей популяции варьировала от 0,39 до 5,80 на 100 000, а ее распространенность варьировалась от 0,70 до 1,75 на 100 000. Ожидается, что облегчение доступа и государственная поддержка исследований и разработок помогут росту рынка заместительной терапии ферментами.

Конкурентный ландшафт

Ключевые игроки, работающие на мировом рынке заместительной ферментной терапии, включают Shire plc, Amicus Therapeutics, Genzyme Corporation, Pfizer Inc., BioMarin Pharmaceutical, Inc., Sigma-Tau Pharmaceuticals, Inc., Essential Pharmaceuticals Limited, Merck KGa и AbbVie Inc.

Компании проводят значительное количество исследований для разработки новых методов заместительной терапии ферментами, в свою очередь получая преимущества от статуса орфанного препарата и быстрого одобрения. В ноябре 2017 года Amicus Therapeutics была удостоена статуса орфанного лекарственного препарата за исследовательскую комбинированную лекарственную терапию ATB200/AT2221. Этот препарат предназначен для лечения болезни Помпе (дефицит кислотной малтазы или ВМД).

Таксономия рынка

На основе типа фермента глобальный рынок заместительной ферментной терапии сегментирован на:

• Агалсидаза бета
• Велаглуцераза Альфа
• Имиглюцераза
• Талиглюцераза
• Альглюкозидаза Альфа
• Ларонидаза
• Идурсульфаза
• Галсульфаза
• Пегадемаза
• Другие

На основании показаний глобальный рынок ферментозаместительной терапии сегментирован на:

• Болезнь Фабри
• Болезнь Гоше
• Болезнь Помпе
• Синдром Шеи
• Болезнь охотника
• Синдром Марото-Лами
• Другие

На базе конечного потребителя глобальный рынок ферментозаместительной терапии сегментирован на:

• Больницы
• Клиники
• Домашний уход

На основе географии мировой рынок заместительной ферментной терапии подразделяется на:

• Северная Америка
• Латинская Америка
• Европа
• Азиатско-Тихоокеанский регион
• Ближний Восток
• Африка