Болезнь Гоше — это аутосомно-рецессивное наследственное нарушение метаболизма, при котором тип жира (липида), называемый глюкоцереброзидом, не может деградировать. Фермент синтеза тела, называемый глюкоцереброзидазой, который разрушает и перерабатывает глюкоцереброзид. Болезнь Гоше вызвана мутациями одного гена, называемого GBA, что приводит к очень низким уровням фермента глюкоцереброзидазы, что приводит к низкой деградации глюкоцереброзида. Существует три типа болезни Гоше, а именно: тип 1, тип 2 и тип. 3. Тип 1 является наиболее распространенным типом болезни Гоше, в то время как тип 2 и 3 не так распространены, как тип 1.
Ожидается, что одобрение новых лекарств ускорит рост рынка лечения заболеваний Гоше.
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) в последние несколько лет одобрило несколько препаратов для лечения заболеваний. В 2010 году FDA одобрило Vpriv (velaglucerase alfa), заместительную ферментную терапию (ERT), для болезни Гоше 1 типа. В 2012 году Elelyso (taliglucerase alfa) и в 2014 году Cerdelga (eliglustat) были одобрены FDA для лечения болезни Гоше 1 типа. Эти препараты предлагают различные варианты, основанные на их требованиях, что, в свою очередь, должно стимулировать рост рынка.
В июле 2017 года Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) и Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) сотрудничали в целях содействия использованию инновационных подходов в разработке лекарств для лечения болезни Гоше. Ожидается, что такое стратегическое сотрудничество регулирующих органов для разработки новых инновационных лекарств будет способствовать росту рынка лечения заболеваний Гоше в ближайшем будущем. Отсутствие осведомленности о симптомах, диагностике и лечении заболеваний среди сельского населения является основным фактором, сдерживающим рост рынка.
Таксономия рынка лечения заболеваний Гоше
Рынок лечения заболеваний Гоше сегментирован на основе типа заболевания, типа лечения и канала распространения.
Исходя из типа заболевания, рынок лечения болезни Гоше подразделяется на:
На основе типа терапии рынок лечения болезни Гоше подразделяется на:
На основе канала распространения рынок лечения заболеваний Гоше сегментирован на:
Ожидается, что Северная Америка будет занимать доминирующее положение из-за увеличения научно-исследовательской деятельности и разработки лекарств от болезни Гоше.
Ожидается, что Северная Америка будет занимать доминирующее положение на рынке лечения заболеваний Гоше из-за увеличения исследовательской деятельности по разработке новых лекарств. В 2016 году ученый из Национальных институтов здравоохранения сотрудничал с Национальным институтом неврологических расстройств и инсульта (NINDS) и Национальным центром продвижения трансляционных наук (NCATS). Исследователи определили новую молекулу, которая демонстрирует многообещающий подход к лечению редкой болезни Гоше. Ожидается, что Европа станет вторым по величине рынком для лечения заболеваний Гоше благодаря инициативе европейских организаций по распространению информации о болезни Гоше среди населения. Например, в 2014 году Европейский альянс Гоше (European Gaucher Alliance) объявил День осведомленности Гоше (Gaucher Awareness Day), целью которого является распространение информации об этом редком заболевании среди европейского населения.
Ключевыми игроками, работающими на глобальном рынке лечения заболеваний Гоше, являются Genzyme Corporation, Pfizer, Inc., Shire Human Genetics Therapies, Inc. и Actelion Pharmaceuticals Ltd. (приобретена Johnson & Johnson в июне 2017 года). В настоящее время в разработке находятся различные препараты, такие как Lixte Biotechnology Holdings Inc, JCR Pharmaceuticals Co Ltd, Pharming Group NV и Orphazyme ApS для лечения болезни Гоше.
Share
About Author
Vipul Patil
Vipul Patil is a dynamic management consultant with 6 years of dedicated experience in the pharmaceutical industry. Known for his analytical acumen and strategic insight, Vipul has successfully partnered with pharmaceutical companies to enhance operational efficiency, cross broader expansion, and navigate the complexities of distribution in markets with high revenue potential.
Transform your Strategy with Exclusive Trending Reports :
Joining thousands of companies around the world committed to making the Excellent Business Solutions.
View All Our Clients