Глобальная наследственная оротическая кислотурия рынок SIZE AND SHARE ANALYSIS - GROWTH TRENDS AND FORECASTS (2024-2031)

Мировой рынок наследственной оротической ацидурии оценивается в $357,9 млн в 2023 году Ожидается, что он достигнет 509,8 млн долларов США к 2031 годуВыставка в A Составные годовые темпы роста (CAGR) 4,5% с 2024 по 2031 год.

Наследственная оротическая ацидурия является редким и аутосомно-рецессивным генетическим расстройством, вызванным дефицитом фермента, известного как урацил-5'-фосфат декарбоксилаза. Этот фермент имеет решающее значение для распада оротовой кислоты, что приводит к ее накоплению и кристаллизации в моче, если возникает дефицит. Существует два основных типа наследственной оротической ацидурии — тип I и тип II. Тип Я вызван полным дефицитом фермента урацил-5'-фосфат декарбоксилазы. Пострадавшие люди испытывают серьезные метаболические последствия, и большинство из них не выживают в младенчестве, если их не лечить. Тип II является относительно мягким и вызван частичным дефицитом этого фермента.

Люди с наследственной оротической ацидурией II типа могут испытывать легкие задержки развития, судороги или интеллектуальные нарушения, если их не лечить. Стандартное лечение включает ограничение диетического потребления пиримидинов, которые распадаются на оротическую кислоту. Добавление диеты с монофосфатом уридина также способствует снижению уровня оротовой кислоты. Хотя лечение помогает справиться с симптомами, оно не лечит состояние. Пренатальная диагностика с помощью тестирования дезоксирибонуклеиновой кислоты плода (ДНК), полученной с помощью амниоцентеза или отбора проб хорионических ворсин, может помочь обнаружить состояние. Ранняя диагностика и лечение могут помочь избежать серьезных осложнений и уменьшить долгосрочное влияние на рост и развитие у пострадавших людей.

Мнение аналитика:

Ожидается, что мировой рынок наследственной оротической ацидурии продемонстрирует значительный рост в течение прогнозируемого периода. Увеличение частоты наследственной оротической ацидурии во всем мире будет основным фактором, повышающим требования к эффективным вариантам лечения. Повышение осведомленности о доступности диагностических тестов и методов лечения этого заболевания будет способствовать дальнейшему росту рынка.

Северная Америка доминирует на рынке наследственной оротической ацидурии и, как ожидается, сохранит свои позиции в ближайшем будущем. Высокие расходы на здравоохранение и наличие развитой инфраструктуры здравоохранения способствуют раннему выявлению и лечению в регионе. Европа также занимает значительную долю рынка из-за растущих исследований и разработок (НИОКР) для разработки новых лекарств и поддержки государственной политики.

Однако отсутствие установленных клинических руководящих принципов может в некоторой степени затруднить стандартизацию протоколов лечения. Высокие затраты, связанные с заместительной терапией ферментами и хирургическими процедурами, могут ограничить рыночный потенциал в чувствительных к цене регионах. Нерешительность в отношении долгосрочного использования лекарств создает проблемы для игроков рынка.

Ожидается, что на рынке Азиатско-Тихоокеанского региона появятся выгодные возможности для быстрого экономического развития и развития медицинского туризма в Индии и Китае. Рост доходов на душу населения улучшил доступ к передовой диагностике и специализированным методам лечения в этих развивающихся странах. Прогресс в генетических исследованиях откроет путь к более эффективным методам лечения

Глобальная наследственная оротическая кислотурия Региональные обзоры рынка

• Северная Америка: Северная Америка является крупнейшим рынком наследственной ортической ацидурии, на долю которой приходится более 33,5% в 2023 году. Северная Америка остается доминирующим регионом на мировом рынке наследственной оротической ацидурии. На США приходится основная доля из-за высоких показателей диагностики и лечения. Хорошо налаженная инфраструктура здравоохранения и растущие расходы на здравоохранение позволили провести раннюю диагностику и лечение этого заболевания. Наличие ведущих игроков рынка в регионе стимулирует значительную исследовательскую деятельность по разработке передовых вариантов лечения. Несколько крупных игроков имеют свои штаб-квартиры в США и вкладывают значительные средства в исследования и разработки. Это привело к раннему появлению новых лекарственных средств для лечения в регионе.
• Европа: Европа является вторым по величине рынком наследственной ортической ацидурии, на долю которой приходится более 26,1% в 2023 году. Европа занимает второе место по доле рынка после Северной Америки. Такие страны, как Германия, Великобритания и Франция, имеют хорошо зарекомендовавшие себя системы здравоохранения. Всеобщее здравоохранение позволило широко распространить диагностику и лечение. В Германии самое большое число пациентов с диагнозом наследственная оротическая ацидурия. Это крупный производственный центр для биофармацевтических компаний. Экспорт-импорт наркотиков между европейскими странами также поддерживает расширение рынка. Однако ценовое давление со стороны дженериков может в некоторой степени затруднить рыночные доходы в течение прогнозируемого периода.
• Азиатско-Тихоокеанский регион: Азиатско-Тихоокеанский регион является самым быстрорастущим рынком наследственной ортической ацидурии, на долю которой в 2023 году приходится более 20,3%. Азиатско-Тихоокеанский регион признан самым быстрорастущим региональным рынком. Рост обусловлен растущей распространенностью наследственных расстройств ацидурии из-за улучшения диагностических возможностей. Быстрое экономическое развитие в таких крупных азиатских странах, как Китай и Индия, привело к увеличению инвестиций в здравоохранение. Это положительно сказалось на региональном рынке. Китай доминирует на рынке Азиатско-Тихоокеанского региона из-за огромного размера населения и растущих медицинских потребностей. Более высокие объемы пациентов привлекают новые запуски лекарств и клинические испытания. Рынок также выигрывает от повышения доступности здравоохранения из-за расширения страхового покрытия. Кроме того, улучшение доступа к диагностике и лечению в сельских районах способствует региональному росту.

Фигура 1. Глобальная наследственная оротическая кислотурия Доля рынка (%), по регионам, 2024

To learn more about this report, request sample copy

Глобальная наследственная оротическая кислотурия Рыночные драйверы:

• Государственная поддержка в виде финансирования исследований редких заболеванийГосударственная поддержка играет решающую роль в стимулировании роста глобального рынка наследственной оротической ацидурии. Многие страны признали редкие заболевания серьезной проблемой общественного здравоохранения и начали различные инициативы и программы для поддержки исследований в этих областях. Например, в январе 2020 года Национальная комиссия по здравоохранению создала офис для Национальной сети по сотрудничеству в области здравоохранения. Редкие заболевания Диагностика и лечение в целях улучшения организации и управления Национальной сетью по диагностике и лечению редких заболеваний, содействия сотрудничеству и эффективного выполнения общей роли совместной сети.
• Фокус на развитии орфанных препаратовРазвитие орфанных препаратов является основным фактором, стимулирующим рост мирового рынка наследственной оротической ацидурии. Сиротские наркотики фармацевтические агенты, предназначенные для редких заболеваний, называемых орфанными заболеваниями, которые затрагивают небольшой процент населения. Наследственная оротическая ацидурия является ультраредким генетическим расстройством, характеризующимся неспособностью метаболизировать оротическую кислоту.
• Увеличение инвестиций в исследования и разработки (НИОКР) ключевыми игрокамиУвеличение инвестиций в исследования и разработки ведущих фармацевтических игроков является основным фактором, стимулирующим рост мирового рынка наследственной оротической ацидурии. Наследственная оротическая ацидурия является редким метаболическим расстройством, характеризующимся неспособностью расщеплять оротическую кислоту, что приводит к накоплению оротовой кислоты в крови и моче. Поскольку не существует одобренных методов лечения, он представляет собой область высокой неудовлетворенной потребности.

Глобальный рынок наследственной оротической кислоты Возможности:

• Возможности роста в развивающихся странахРазвивающиеся страны предоставляют значительные возможности для роста мирового рынка наследственной оротической ацидурии. Такие страны, как Индия, Китай, Бразилия и другие, испытывают быстрое экономическое развитие и рост населения. По мере роста доходов в этих странах улучшается доступ к передовому медицинскому и диагностическому тестированию. С увеличением населения, которое становится все более способным позволить себе лечение, развивающиеся рынки обеспечивают значительный масштаб и потенциал расширения рынка в ближайшем будущем.
• Повышение осведомленности о редких заболеваниях: Ожидается, что повышение осведомленности о редких заболеваниях будет стимулировать рост рынка в течение прогнозируемого периода. Например, в ноябре 2023 года 13 канадских организаций по редким заболеваниям в партнерстве с Takeda Canada Inc., фармацевтической компанией, объединились, чтобы запустить I Am Number 12, чтобы повысить осведомленность о 1 из 12 канадцев, которые пострадали от редкого заболевания в течение своей жизни. Кампания подчеркивает проблемы и потребности людей, живущих с редкими заболеваниями, и то, как в совокупности редкие заболевания не так уж редки.

Глобальная наследственная оротическая кислотурия рынок Тренды:

• Переход к персонализированной медицине: Рост персонализированной медицины оказал значительное влияние на глобальный рынок наследственной оротической ацидурии. Персонализированная медицина направлена на то, чтобы адаптировать медицинское лечение к генетическим характеристикам человека. С развитием технологий генетического тестирования можно определить, несет ли человек генетические мутации, которые вызывают наследственную оротическую ацидурию. Эта способность точно диагностировать состояние на генетическом уровне привела к спросу на услуги генетического тестирования, связанные с этим редким заболеванием. Больше пациентов могут получить подтвержденный диагноз, а не полагаться исключительно на симптомы и клинические испытания. Вооружившись точным генетическим диагнозом, врачи могут рекомендовать индивидуальные планы лечения для пациентов. Это может включать определенные диетические модификации и витаминные добавки, которые адаптированы к индивидуальным требованиям или мониторингу симптомов. В некоторых случаях генная терапия также становится потенциальным индивидуальным лечением, поскольку ученые получают более глубокое понимание генетических факторов наследственной оротической ацидурии. Спрос на контрольные тесты и лекарства, которые нацелены на путь заболевания, увеличился, поскольку врачи переходят к индивидуальному уходу.

Глобальная наследственная оротическая кислотурия Ограничения рынка:

• Высокая стоимость леченияОротовая ацидурия является редким генетическим заболеванием, которое требует пожизненного лечения и лечения. Доступные методы лечения в значительной степени поддерживают и направлены на управление симптомами. Это включает в себя специальную диету с низким содержанием белка, которая помогает уменьшить избыточное производство аммиака в организме. Такая специализированная диета должна строго соблюдаться с рождения, что вызывает значительную финансовую нагрузку на пациентов и их семьи. Разработка индивидуальных планов питания и постоянный контроль за их выполнением требует частых консультаций с опытными диетологами и диетологами. Это делает общее лечение очень дорогим.
• Отсутствие осведомленности в развивающихся странахОтсутствие осведомленности о наследственной оротической ацидурии и ее вариантах лечения в развивающихся регионах значительно ограничивает рост глобального рынка наследственной оротической ацидурии. Во многих слаборазвитых частях мира очень мало знаний о раке легких и его симптомах среди населения в целом, а также медицинских работников. Во многом это связано с отсутствием программ обучения пациентов и ресурсов для распространения информации о таком критическом заболевании. Люди в сельских и отдаленных районах остаются крайне неосведомленными о ранних признаках и факторах риска развития рака легких. В результате большинство случаев остаются недиагностированными до тех пор, пока не достигнут поздних стадий, тем самым снижая шансы на эффективную операцию.
• Противовесы: В результате ключевые игроки рынка должны сосредоточиться на распространении информации о наследственной оротической ацидурии и ее вариантах лечения.

Последние события

• В октябре 2023 года Оксфордский университет и Харрингтонский институт открытий в университетских больницах в Кливленде, штат Огайо, запустили Терапевтический ускоритель Центра редких заболеваний Оксфорд-Харрингтон с официальным подписанием в Оксфордском университете. Мероприятие было организовано Оксфорд-Харрингтонским центром редких заболеваний (OHC), партнерством, созданным в 2019 году между Оксфордским университетом и Институтом Харрингтона. В подписании приняли участие руководители OHC, Оксфордского университета, семьи Харрингтонов, университетских больниц и Оксфордских научных предприятий.

Партнерство

• В январе 2022 года фармацевтическая компания Pfizer Inc. и фармацевтическая компания Beam заключили эксклюзивное многоцелевое исследовательское сотрудничество для продвижения новых программ редактирования базы in vivo для ряда редких заболеваний.

Фигура 2. Глобальная наследственная оротическая кислотурия Доля рынка (%), Показатель, 2024

To learn more about this report, request sample copy

Лучшие компании на мировом рынке наследственной оротической кислоты

• Merck & Co. Inc.
• SERB Pharmaceuticals

Определение: Наследственная оротическая ацидурия Это чрезвычайно редкое генетическое заболевание. При отсутствии лечения у пострадавших младенцев может развиться заболевание крови (гематологическое) под названием мегалобластная анемия, а также неспособность процветать, восприимчивость к инфекции и кристаллы оротовой кислоты в моче (кристаллурия), возникающие в результате экскреции оротовой кислоты в моче.