DOENçAS DO ARMAZENAMENTO LISOSSOMAL MERCADO TERAPêUTICO ANALYSIS

Estima-se que o mercado global de doenças de armazenamento lysosomal seja avaliado em US$ 9.87 bilhões em 2023 e é esperado para exibir um CAGR de 8.4 % durante o período de previsão (2023-2030).

Pontos de vista dos analistas no Global Lysosomal Storage Diseases Therapeutics Market :

A prevalência crescente de doenças de armazenamento lysosomal, o aumento do lançamento de produtos pode impulsionar o crescimento do mercado de doenças de armazenamento lysosomal global (LSD). Acredita-se que as doenças de armazenamento Lysosomal tenham uma frequência estimada de cerca de uma em cada 5.000 nascidos vivos. Por exemplo, de acordo com um artigo publicado pela Genética Molecular e Metabolismo em julho de 2021, estudo foi realizado para verificar a prevalência de pacientes com transtornos de armazenamento lisossomal e distúrbios peroxisômicos, realizando uma pesquisa nacional no Japão. Um total de 13.304 hospitais com mais de 20 camas hospitalizadas no Japão foram entrevistados para sua experiência no tratamento de pacientes com LSD. O número de pacientes foi estimado pelo cálculo da taxa/frequência da sobreposição. O número estimado de pacientes foi de 1658 para doença de Fabry, 72 para mucopolysaccharidosis I, 275 para mucopolysaccharidosis II, 211 para doença de Gaucher, 124 para doença de Pompe, 83 para leucodistrofia metacromática, 57 para Niemann-Pick tipo C, e 262 para adrenoleukodystrophy. Além disso, a prevalência de nascimento foi calculada usando o número estimado de pacientes e dados do ano de nascimento para cada doença, e foi de 1,25 para a doença de Fabry, 0,09 para mucopolysaccharidosis I, 0,38 para mucopolysaccharidosis II, 0,19 para a doença de Gaucher, 0,14 para a doença de Pompe, 0,16 para leucodistrofia metacromática, 0,16 para Niemann-Pick tipo C,0

Figura 1. Global Lysosomal Storage Diseases Therapeutics Market Share (%), por Tipo de Produto, 2023

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Global Lysosomal Storage Diseases Therapeutics Market– Driver

Aumento da prevalência de doenças de armazenamento lisossomal

As incidências crescentes de doenças de armazenamento lysosomal entre as pessoas são um fator importante que leva à alta demanda por doenças de armazenamento lysosomal terapêutica. Por exemplo, de acordo com o relatório publicado pela Organização Nacional de Distúrbios Raros em 8 de fevereiro de 2021, de 4 milhões de bebês monitorados, mais de 12.000 recém-nascidos são encontrados para ter uma doença rara que, se deixados não diagnosticados e não tratados, causaria deficiência de desenvolvimento grave ou morte. Este relatório é actualizado a partir de Novembro de 2022.

Lançamentos de produtos mais recentes por players de mercado-chave para doença de armazenamento lysosomal

As atividades crescentes de pesquisa e desenvolvimento para inventar terapias mais novas que podem tratar as pessoas com doença de armazenamento lysosomal podem impulsionar o crescimento do mercado. Por exemplo, em 8 de fevereiro de 2021, a U.S. Food and Drug Administration (FDA) concedeu órfão status para duas terapias gene M6P. Um destina-se à doença de Gauchers e outro para o tratamento da mucolipidosis de transtorno metabólico herdado.

Figura 2. Global Lysosomal Storage Diseases Therapeutics Market Value (US$ Billion), por Região, 2023

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Global Lysosomal Storage Diseases Therapeutics Market - Análise Regional

Entre as regiões, estima-se que a América do Norte tenha uma posição dominante no mercado global de doenças de armazenamento lysosomal no período de previsão. Isto é devido ao aumento da pesquisa e desenvolvimento activirties para o tratamento da doença de armazenamento lysosomal. Por exemplo, em 9 de fevereiro de 2022, Regenxbio, uma empresa de biotecnologia baseada nos EUA apresenta dados provisórios positivos adicionais do teste I/II da RGX-121 para o tratamento da Síndrome de Hunter no 18o Simpósio Mundial 2022. A terapia genética foi encontrada para ser bem tolerada sem drogas relacionadas a eventos adversos graves em três níveis de dose. Foram observadas reduções dependentes da dose em biomarcadores de líquidos cerbrospinais, que continuaram a neurodesenvolvimento após a administração RGX-121 e evidências da expressão da enzima sistêmica e da atividade biomarcadora. Eles estão planejando a expansão usando material de boas práticas de fabricação (cGMP) em 2022.

Global Lysosomal Storage Diseases Therapeutics Market – Impacto do Coronavirus (COVID-19) Pandemia

Desde o surto de vírus COVID-19 em dezembro de 2019, a doença se espalhou para mais de 100 países em todo o mundo, e a Organização Mundial da Saúde declarou-o uma emergência de saúde pública em 30 de janeiro de 2020.

A COVID-19 afetou a economia de três maneiras principais: afetando diretamente a produção e a demanda de drogas, criando interrupções nos canais de distribuição, e através de seu impacto financeiro nas empresas e nos mercados financeiros. Devido a bloqueios nacionais, vários países como China, Índia, Arábia Saudita, U.A.E., Egito, e outros estão enfrentando problemas com o transporte de drogas de um lugar para outro.

No entanto, a pandemia COVID-19 teve um impacto negativo no mercado terapêutico de doenças de armazenamento lisosomal global. Isso é por causa da interrupção no tratamento devido a restrições relacionadas ao COVID. De acordo com um artigo publicado em genética molecular e metabolismo em 24 de abril de 2020, o impacto da crise de saúde relacionada com COVID-19 em tratamentos para pacientes com transtornos de armazenamento lisossomal foram estudados na Itália pelo Centro de Coordenação Regional para Doenças Raras, Hospital Universitário de Udine, Itália e Instituto de Higiene e Epidemiologia Clínica, Itália. 49 % dos pacientes que receberam terapia de substituição de enzimas nos hospitais sofreram interrupções, contra 6% daqueles tratados em casa. As principais razões das infusões perdidas foram o medo da infecção (62,9%) e a reorganização dos centros de infusão (37%).

Global Lysosomal Storage Diseases Therapeutics Market Segmentation:

O relatório de mercado de doenças de armazenamento lysosomal global é segmentado em tratamento, indicação, usuários finais e região.

Baseado no tratamento, o mercado global de doenças de armazenamento lysosomal é segmentado em terapia de substituição de enzimas, terapia da célula da haste, terapia de redução de substrato, e outros. Do qual, espera-se que a terapia de substituição da enzima domine o mercado devido a novas aprovações e lançamentos de terapias neste campo.

Com base na indicação, o mercado global de doenças de armazenamento lysosomal é segmentado em doença de gaucher, doença fabril, síndrome de pompe, mucopolysaccharidosis, outros. Espera-se que o segmento de doença do gaucher domine o mercado durante o período de previsão e isso é atribuído à população amplamente infectada pela doença de gaucher.

Baseado no usuário final, o mercado global de doenças de armazenamento lysosomal é segmentado em hospitais e clínicas. Espera-se que o segmento hospitalar domine o mercado durante o período de previsão e isso se deve ao número crescente de hospitais para o tratamento de doenças raras.

Entre todas as segmentações, o segmento de tratamento tem o maior potencial devido à crescente aprovação das atividades de pesquisa e desenvolvimento pelos principais profissionais do mercado. Por exemplo, em 5 de janeiro de 2023, a Orchard Therapeutics PLC, uma empresa de biotecnologia baseada em U.K., anunciou a U.S. Food and Drug Administration (FDA) clarificou sua aplicação Investigational New Drug (IND) para OTL-203, uma terapia genética hematopoiética (HSC) sendo desenvolvida para o tratamento do subtipo Hurler de mucopolysaccharidosis tipo I. A empresa iniciará seus testes para avaliar a segurança e eficácia da OTL-203 na segunda metade de 2023.

Global Lysosomal Storage Diseases Therapeutics Market Análise Secional Cruzada:

Espera-se que o aumento da aprovação das terapias mais recentes na região da Ásia-Pacífico aumente o crescimento do segmento de tratamento nesta região. Por exemplo, em 23 de março de 2021, a JCR Pharmaceuticals, uma empresa farmacêutica japonesa, anunciou a aprovação do IZCARGO (pabinafusp alfa 10 mL, infusão por gotejamento intravenoso) para o tratamento da mucopolysaccharidosis tipo II (MPS II). IZCARGO é uma terapia de substituição de enzimas iduronate-2-sulfatase recombinante (ERT) que depende da J-Brain Cargo, uma tecnologia proprietária desenvolvida pela JCR, para entregar terapêuticas através da barreira hematoencefálica (BBB). É o primeiro ERT aprovado que penetra o BBB através da administração intravenosa, um benefício potencialmente em mudança de vida para indivíduos com transtornos de armazenamento lysosomal (LSDs) como MPS II.

Global Lysosomal Storage Diseases Therapeutics Market: Principais desenvolvimentos

Em 9 de fevereiro de 2022, Avrobio, uma empresa farmacêutica baseada nos EUA, anunciou que sua terapia genética para o transtorno de armazenamento lysosomal raro mostrou durabilidade potencial nos três primeiros pacientes mais de um ano após a infusão. A terapia genética é dada para a cistinose que é tratada com cisteamina, um tratamento comum que reduz o acúmulo de cristais cistinos nos rins para pessoas com a doença herdada. Os três primeiros pacientes na terapia genética com AVR-RD-04, permanecem fora da cisteamina oral entre 12 e 26 meses após a infusão do tratamento. Um quarto paciente recebeu a terapia em novembro de 2021. Nenhum dos pacientes tem experimentado eventos adversos devido ao tratamento, mas tiveram efeitos colaterais leves ou moderados devido à mobilização de células estaminais, doença subjacente, condições preexistentes ou condição mieloablativa.

Em 1 de março de 2023, Sanofi, uma empresa farmacêutica baseada na França, por ocasião do Dia das Doenças Raras, anunciou que lançará novos produtos para doenças raras na Índia até o final de 2023 ou início do próximo ano. A empresa também recebeu uma recomendação do Comitê de Especialistas Assunto para importar e comercializar dois novos produtos na Índia, Nexviazyme (Avalglucosidase alfa em pó) e Xenpozyme (Olipudase alfa em pó) para a doença de Pompe e doença de Niemann-Pick (ASMD) respectivamente.

Em 25 de março de 2020, IntraBio Inc., A empresa biofarmacêutica baseada no Reino Unido compartilhou que a U.S. Food and Drug Administration (FDA) concedeu a designação Fast Track ao seu composto principal (IB1001) para o tratamento da doença de Niemann-Pick Type C (NPC). O IB1001 (N-acetil-L-leucina) está atualmente sendo investigado para o tratamento sintomático e modificador de doenças, neuroprotector de NPC em um ensaio clínico multinacional. Além da Fast Track Designation, o IB1001 recebeu anteriormente o Orphan Drug Designations nos Estados Unidos (FDA) e a UE (Comissão Europeia) e concedeu uma Rare Pediatric Disease Designation nos EUA (FDA) para o tratamento do NPC.

Em 20 de maio de 2022, Medicina Europeia Agência recomendou a concessão de autorização de comercialização na União Europeia para Xenpozyme (olipudase alfa) uma terapia para o tratamento de manifestações do sistema nervoso não-central (CNS) de Acid Sphingomyelinase Deficiency (ASMD), uma doença genética rara e progressiva. Xenpozyme é produto da Sanofi, uma empresa farmacêutica baseada em Franced : Genzyme Europe B.V., empresa biotecnológica baseada na Holanda. É indicado para uso em crianças e adultos de todas as idades com tipo A/B ou tipo B ASMD. A ASMD também é conhecida como Doença Niemann-Pick, uma doença metabólica genética rara ou transtorno de armazenamento lisosomal.

Global Lysosomal Storage Diseases Therapeutics Market: Principais tendências

Em 7 de março de 2023, foi lançado um programa de e-learning para ajudar os profissionais de saúde a identificar melhor os transtornos de armazenamento lysosomal (LSDs) e ajudar a fornecer diagnóstico e acesso mais rápido ao tratamento. Enfermeiras especializadas e profissionais de saúde de vários centros de transtornos lysosomal em todo o Reino Unido projetaram o programa de e-Learning com entrada do British Inherited Metabolic Disease Group (BIMDG), que estão hospedando o treinamento em seu site. O treinamento está aberto a enfermeiros LSD e profissionais de saúde aliados através da associação do BIMDG e é credenciado pelo Royal College of Nurse (RCN). Isso significa que os participantes podem ganhar pontos de Desenvolvimento Profissional Continuado (CPD), completando os módulos.

Em 9 de novembro de 2020, a Axovant Gene Therapies, uma empresa farmacêutica de estágio clínico nos EUA, anunciou que a Food and Drug Administration dos EUA levantou sua retenção clínica e limpou a aplicação Investigational New Drug (IND) da Axovant para iniciar um estudo registracional de terapia genética para tratar pacientes com doença de Tay-Sachs e doença de Sandhoff. A terapia Axovant, AXO-AAV-GM2, é a primeira terapia genética investigativa para alcançar a autorização do IND para Tay-Sachs e Sandhoff.

Global Lysosomal Storage Diseases Therapeutics Market: Restraint

Preços elevados de Doenças de Armazenamento Lysosomal Terapêutica

O custo do tratamento associado às Doenças de Armazenamento Lysosomal é muito alto. Como é um método caro, isso pode restringir o crescimento do mercado de doenças de armazenamento lysosomal global. Por exemplo, de acordo com um artigo publicado pela Orphanet Journal de doenças raras em 25 de março de 2021, a terapia de substituição da enzima é a terapia mais eficaz para o tratamento de doenças de armazenamento lysosomal. Daí as atividades de pesquisa e desenvolvimento foram mais focadas nele após o sucesso inicial da doença de ERT para Gauchers. A limitação importante de muitas das abordagens terapêuticas existentes ou pendentes é a sua despesa. ERTs podem custar em qualquer lugar de US$ 250– US$ 650.000/ano por paciente e terapias genéticas custam milhões de dólares que provavelmente serão pagos ao longo de vários anos. Estes altos custos são justificados pelos custos de pesquisa e desenvolvimento incorridos pelas empresas de drogas, o valor de economia de custos dos tratamentos quando comparado com os custos médicos de cuidar desses pacientes na ausência dessas terapias e o mercado comercial muito pequeno para essas doenças, especialmente quando as drogas estão sendo desenvolvidas para doenças individuais.

Esta restrição pode ser superada pela introdução de novas políticas de reembolso do governo que podem ajudar os pais financeiramente.

dispersão geográfica da doença lisosomal

A dispersão geográfica do LSD dificulta esforços para entender a doença, dado que certas doenças raras são ainda mais raras em algumas regiões. Por exemplo, de acordo com o artigo publicado pela Biblioteca Nacional de Medicina em 25 de julho de 2022, tanto a etnia quanto a geografia desempenham um papel na incidência de LSDs. Por exemplo, a doença de Gaucher (GD) ocorre em 1 em 40000 para 1 em 60000 na população geral. Em judeus da Europa Oriental (judeus Ashkenazi), GD é tão alto quanto 1 em 800, doença de Tay-Sachs tão alta como 1 em 3900. Niemann-Pick A e mucolipidosis IV também ocorrem com maior frequência nesta população. Na população finlandesa, comofestlglucosaminuria ocorre em uma frequência de 1 em 18500. A doença de Salla também é comum nos finlandeses. A genética cultural e geográfica contribui para esta alta incidência.

Isso pode ser superado organizando programas de conscientização e atividades dedicadas de pesquisa e desenvolvimento para entender a doença e sua relação com a genética.

Global Lysosomal Storage Diseases Therapeutics Market - Key Players

Principais jogadores que operam no mercado global de doenças de armazenamento lysosomal incluem Shire plc, Pfizer, Inc., Sanofi, BioMarin Pharmaceutical Inc., Actelion Ltd., Raptor Pharmaceutical Corp., Protalix Biotherapeutics Inc., Quest Diagnostics e Amicus Therapeutics, Inc.

*Definição: A deficiência de enzimas que causam uma doença específica chamada doença de armazenamento lysosomal inclui doenças como a doença de Fabry, doença de Gaucher, deficiência de lipase de ácido lysosomal, mucopolysaccharidosis, síndrome de Hunter e doença de Pompe. A terapia de substituição de enzimas envolve administração intravenosa de enzimas, a fim de corrigir a deficiência de enzimas. A substituição de Enzyme está associada a menos efeitos colaterais do que outros métodos de tratamento. Os enzimas são obtidos a partir de fontes como células humanas, células animais e tecnologia de DNA recombinante. A substituição de Enzyme, embora não forneça cura permanente, ajuda a prevenir danos permanentes ao corpo causado devido à deficiência de uma enzima específica. O tratamento consiste em doses semanais ou mensais dependendo da doença.