TERAPIA GENéTICA PARA O MERCADO DE DOENçAS RARAS ANÁLISE

Terapia genética para o mercado de doenças raras - insights

A terapia genética envolve a inserção de material genético em células dos pacientes para fornecer nova função ou para restaurar o funcionamento ausente ou inadequado das células devido a mutações de câncer ou gene. Segundo o National Center for Advancing Translational Sciences, embora cerca de 7.000 doenças raras sejam identificadas, apenas algumas centenas aprovaram tratamentos. Além disso, desenvolver a terapia genética para doenças raras está ganhando tração significativa, já que mais de 80% das doenças raras têm uma causa monogênica conhecida (single-gene). As drogas pequenas da molécula frequentemente tratam os sintomas apenas ao invés de curar a causa subjacente da doença. Isso requer administração frequente das drogas para gerenciar a condição. A terapia genética tem o potencial de corrigir defeitos genéticos subjacentes. Além disso, um clinicamente som e sucesso terapia genética só pode exigir uma dose única para curar uma doença em vez de exigir um tratamento vitalício. As terapias genéticas aprovadas comercialmente incluem Kymriah (Novartis AG), Yescarta (Gilead Sciences, Inc.), Luxturna (Spark Therapeutics), e Strimvelis (Orchard Therapeutics).

Aumentar as aprovações de drogas e lançamentos de novas terapias genéticas para o tratamento de várias doenças raras são esperados para aumentar a terapia genética para o crescimento do mercado de doenças raras durante o período de previsão

No passado recente, os principais jogadores do mercado ganharam aprovações regulamentares e lançaram suas terapias no mercado. Espera-se que as aprovações frequentes das novas terapias genéticas e seus lançamentos nas regiões desenvolvidas conduzam significativamente a terapia genética para o crescimento do mercado de doenças raras durante o período de previsão. Por exemplo, em dezembro de 2017, a Spark Therapeutics, Inc. recebeu a aprovação da Food and Drug Administration dos EUA (FDA) para o seu LUXTURNA (voretigene neparvovec-rzyl), um produto de terapia genética de uma só vez indicado para o tratamento de pacientes com distrofia retinal associada à mutação RPE65 confirmada. Além disso, em agosto de 2018, a Novartis International AG recebeu a aprovação da Comissão Europeia (EC) para Kymriah (tisagenlecleucel, anteriormente CTL019) indicada para o tratamento de pacientes com até 25 anos de idade com recaída ou refratária B-célula aguda leucemia linfoblástica (ALL) e para o tratamento de pacientes adultos com recaída ou refratária (r/r) difuso grande BCLB-cloma Além disso, em agosto de 2018, a Kite Pharma, Inc., uma Gilead Company, recebeu a aprovação de marketing da Comissão Europeia (EC) para seu romance Yescarta (axicabtagene ciloleucel), como tratamento para pacientes adultos com recaída ou refratária difuso grande linfoma B-célula (DLBCL) e linfoma primário mediastinal grande B-célula (PMBCL), após duas ou mais linhas de terapia sistêmica.

A terapia genética global para o tamanho do mercado de doenças raras foi valorizada US$ 16,3 milhões em 2017, e é esperado para testemunhar um CAGR robusto de 35.0% durante o período de previsão (2018-2026).

Figura No.1: Global Gene Therapy for Rare Disease Market Share, By Drug (%), 2018 -2026

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Fonte: Análise de insights de mercado coerente (2018)

Espera-se que pesquisas e desenvolvimento contínuos em terapias genéticas para doenças raras aumentem o crescimento da terapia genética global para o mercado de doenças raras

Espera-se que a presença de múltiplas terapias genéticas novas para vários tratamentos de doenças raras no pipeline, que se espera obter aprovação para aumentar o crescimento do mercado durante o período de previsão. Por exemplo, Spark Therapeutics, Inc. está desenvolvendo terapia genética, nomeadamente Fidanacogene Elaparvovec, uma nova terapia genética investigativa indicada para o tratamento de pacientes que sofrem de hemofilia B. Atualmente, a terapia está sob teste clínico Fase 3 e espera-se receber aprovação em futuro próximo. Em agosto de 2018, a uniQure N.V. tratou o primeiro paciente em seu Estudo de dose-confirmação da Fase IIb da AMT-061, uma terapia genética investigativa baseada em AAV5 incorporando a variante FIX-Padua para o tratamento de pacientes com hemofilia grave e moderadamente severa B. Em maio de 2018, pacientes com tratamento de Doenças Pediatricas Rare Designation da U.S. Food and Drug Administration (FDA) para o seu candidato à terapia genética OTL-200, indicado para o tratamento de leucromática. PTC Terapêutica, In. tem GT-AADC na fase 3 ensaios clínicos e é indicado para a deficiência de L-Aminoácido Decarboxilase (AADC).

Tabela No.1: Terapia genética para a tubulação de doenças raras

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Fonte: Sites da empresa, Clinicaltrials.gov

No entanto, a falta de consciência entre a população em relação às doenças raras e seu tratamento é esperado para afetar negativamente o crescimento da terapia genética para o mercado de doenças raras. Por exemplo, em 2017, a uniQure N.V. deixou cair sua planta para prosseguir a renovação de sua terapia genética Glybera, que foi aprovada em 2012, para o tratamento de um pequeno subconjunto de pacientes com deficiência de lipoproteína familiar (LPLD). A empresa deixou cair seu plano devido à baixa demanda de terapia no mercado

Alguns dos principais jogadores que operam na terapia genética global para o mercado de doenças raras incluem Kite Pharma, Inc., Novartis International AG, Juno Therapeutics Inc. (Celgene Corporation), Bluebird Bio, Inc., Spark Therapeutics, Inc., UniQure N.V, Orchard Therapeutics Plc., PTC Therapeutics, Inc., e BioMarin Pharmaceutical Inc.