As doenças do sistema nervoso central (SNC) incluem um grupo diversificado de condições em que o cérebro perde o seu funcionamento normal, reduzindo assim a capacidade de operar atividades da vida cotidiana. Estes podem ocorrer devido a várias razões como hereditário, outros são causados por lesão, e poucos são causados por infecções. O mais difícil no fornecimento de tratamentos para doenças do SNC é permitir a quantidade adequada de penetração de barreira hematoencefálica (BBBB). Várias terapias de células e genes (CGTs) estão em vários estágios de desenvolvimento clínico para direcionar os transtornos de SNC mais destrutivos, incluindo atrofia muscular espinhal (SMA), doença de Parkinson, doença de Alzheimer (AD), esclerose múltipla (MS), A doença de Huntington (HD), lesão da medula espinhal (SCI), e esclerose lateral amiotrófica (ALS).
A terapia celular para o SNC avançou para o novo nível de aplicações clínicas. Vários ensaios clínicos estão investigando potencial terapia celular para várias doenças do SNC, tais como acidente vascular cerebral, lesão cerebral traumática, doença de Parkinson e outras doenças neurológicas. As células transplantadas podem servir como um membro da rede recém-formada no tecido hospedeiro e são capazes de secretar diferentes fatores tróficos, bem como propriedades neuroprotectoras e neuroretorativas. As tecnologias de transferência de genes são responsáveis pela melhoria das condições de doença nos pacientes. Os genes terapêuticos podem efetivamente proteger contra a doença neurodegenerativa.
Terapias genéticas e de células que visam os transtornos do mercado- dinâmica
Os principais operadores de mercado que emergem em acordos de licenciamento e inventário, espera-se que conduzam o crescimento do mercado durante o período de previsão. Por exemplo, em agosto de 2020, Taysha Gene Therapies e Abeona Therapeutics Inc., anunciaram que entraram em acordos de licença e de compra de inventário para ABO-202, uma terapia genética associada ao vírus (AAAV) para a doença CLN1 (também conhecida como doença de Batten infantil).
Além disso, o aumento da colaboração dos principais players de mercado para o desenvolvimento da terapia de edição de genes é projetado para estimular o crescimento do mercado durante o período de previsão. Por exemplo, em junho de 2021, a CRISPR Therapeutics está assinando um acordo com a empresa privada Capsida Biotherapeutics para cooperar em tratamentos para esclerose lateral amiotrófica (ALS) e transtorno nervoso. Os parceiros querem usar a tecnologia da Capsida para atingir melhor os tecidos do sistema nervoso central. CRISPR criará as ferramentas de edição de genes para ambas as iniciativas, enquanto a Capsida projetará as conchas de proteína viral que transportarão os medicamentos.
Além disso, as inovações crescentes na terapia genética para reverter deficiências neurológicas para reprogramação celular é esperado para aumentar o crescimento do mercado durante o período de previsão. Por exemplo, em julho de 2021, de acordo com o Centro Médico de Wexner da Universidade Estadual de Ohio e a Faculdade de Medicina da Universidade Estadual de Ohio, uma abordagem inovadora de terapia genética está ajudando crianças nascidas com deficiência aromática de L-amino ácido decarboxilase (AADC), uma doença genética rara que causa significativas deficiências físicas e de desenvolvimento. Os achados deste estudo revelam os resultados de um alvo entrega de terapia genética para o meio-brain para tratar uma condição neurodesenvolvimento fatal rara em crianças com uma doença neurogenética, deficiência L-amino ácido decarboxilase (AADC), que é caracterizada por deficiências de síntese de dopamina e serotonina.
Global Gene and Cell Therapies Targeting CNS Disorders Market – Insights regionais
Espera-se que a América do Norte se expanda em um crescimento robusto durante o período de previsão devido ao aumento das aprovações de produtos, bem como lançamentos. Por exemplo, em abril de 2021, a Biogen, uma empresa de biotecnologia baseada nos EUA obteve autorização da Administração Nacional de Produtos Médicos da China (NMPA) em abril de 2021 para seu novo medicamento chamado TECFIDERA. TECFIDERA é um medicamento oral que é usado para tratar a esclerose múltipla recaída.
A Europa é projetada para dominar o CAGR mais rápido no gene global e terapias de células que visam distúrbios do SNC mercado durante o período de previsão. Estima-se que a Europa contribua para a segunda maior participação nas terapias globais de genes e células que visam o mercado de transtornos do SNC devido à adoção precoce de produtos de biotecnologia na região.
Global Gene and Cell Therapies Targeting CNS Disorders Market – Taxonomy
Por tipo de terapia:
Por indicação:
Por região
Global Terapias genéticas e células que visam CNS Transtornos Mercado – Paisagem competitiva
Principais jogadores que operam nas terapias globais de genes e células que visam o mercado de transtornos do SNC incluem Novartis, BrainStorm Cell Therapeutics, Corestem, Q Therapeutics, Helixmith, Rapa Therapeutics, Neuroplast, StemCyte, Ferrer Internacional, Neuralstem, Ferrer Internacional, Stemedica Cell Technologies, Libella Gene Therapeutics, Sangamo Therapeutics, Hoffmann-La Roche, Longeveron, Sio Gene Therapies, BioLilly e Empresa, NeuroGenero
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Vipul Patil
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