MERCADO DE TERAPIA DE CéLULAS E GENES ANALYSIS

Estima-se que o mercado global de terapia de células e genes seja avaliado em US$ 22,7 bilhões em 2023 e é esperado para exibir um CAGR de 28,7% durante o período de previsão (2023-2030).

Visão dos analistas no Global Cell e Gene Therapy Market:

O aumento da adoção de várias estratégias de crescimento, como o lançamento/aprovação do produto e outros, pelos principais players de mercado na terapia celular e genética é esperado para impulsionar o crescimento do mercado durante o período de previsão. Por exemplo, em 28 de junho de 2023, a Food and Drug Administration dos EUA anunciou a aprovação da Lantidra, a primeira terapia celular de ilhota pancreática feita de células pancreáticas doadoras falecidas para o tratamento da diabetes tipo 1. Lantidra é aprovado para o tratamento de adultos com diabetes tipo 1 que são incapazes de abordar alvo hemoglobina glicada (níveis médios de glicose no sangue) por causa dos episódios repetidos atuais de hipoglicemia grave (baixo açúcar no sangue) apesar da gestão intensiva do diabetes e da educação.

Além disso, em janeiro de 2020, a Bluebird Bio, Inc., uma empresa de estágio clínico, anunciou o lançamento do ZYNTEGLO, uma terapia genealógica única para pacientes com 12 anos e mais velhos que não têm um genótipo β 0 /β0 e estão sofrendo com β-thalassemia dependente de transfusão (TDT).

Figura 1. Global Cell and Gene Therapy Market Compartilhar (%), por tipo de produto, 2023

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Global Cell e Gene Therapy Market – Driver

Aumentar a colaboração entre os principais players de mercado para desenvolver novas terapias genéticas

Os principais players de mercado estão focados em fazer colaborações com outras empresas para desenvolver novas terapias genéticas e comercializar aquelas no mercado de terapia celular e genética. Por exemplo, em 15 de fevereiro de 2023, Charles River Laboratories International, Inc., uma empresa farmacêutica e Purespring Therapeutics, uma empresa pioneira de terapia genética focada em transformar o tratamento de doenças renais, anunciou uma colaboração de desenvolvimento de contrato de DNA plasmático e organização de fabricação (CDMO). Sob a colaboração, a plataforma de terapia genética direcionando doenças renais, usando a plataforma plasmítica estabelecida do Rio Charles, eXpDNA, e décadas de experiência no centro de fabricação de DNA plasmídeo da empresa de excelência.

Além disso, em abril de 2022, a Labcorp, uma empresa líder em ciências da vida global, anunciou que tinha colaborado com a Xcell Biosciences, Inc., um dos principais desenvolvedores de tecnologias de terapia celular e genética, para avançar o trabalho crítico que ajuda os clientes a trazer eficazmente terapias de células e genes inovadoras para o mercado. Sob esta colaboração, a Labcorp e a Xcell Biosciences, Inc. trabalharão em uma série de projetos focados em melhorar a segurança e eficácia das terapias de células e genes (CGTs), fortalecendo assim o compromisso da Labcorp de crescer seu conjunto global e abrangente de capacidades CGT, e apoia os esforços das empresas farmacêuticas e de biotecnologia para acelerar o desenvolvimento terapêutico.

Iniciação de atividades de pesquisa e desenvolvimento por parte dos profissionais de mercado para várias condições de doença

A crescente adoção de várias atividades de pesquisa e desenvolvimento pelos profissionais do mercado para várias condições de doença, tais como hemofilia moderadamente severa B, doença de Huntington, e outros é esperado para alimentar o crescimento do mercado durante o período de previsão. Por exemplo, em dezembro de 2021, uniQure N.V., focado no desenvolvimento de novas terapias genéticas, anunciou que o etranacogene dezaparvovec, uma terapia genética para o tratamento de pacientes com hemofilia grave a moderadamente severa B, alcançou o ponto de extremidade primário prespecificado da não-inferioridade na taxa de sangramento anualizada (ABR) 18 meses após a administração proxática.

Além disso, em abril de 2021, a uniQure N.V. anunciou a conclusão da matrícula do paciente no ensaio clínico Fase I/II da AMT-130 para o tratamento da doença de Huntington no início do estágio.

Figura 2. Global Cell and Gene Therapy Market Share (%), por Região, 2023

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Global Cell e Gene Therapy Market... Análise Regional

Entre as regiões, estima-se que a América do Norte tenha uma posição dominante no mercado global de terapia celular e genética durante o período de previsão. Isso é atribuído ao crescente lançamento de produtos/plataforma por jogadores de mercado. Por exemplo, em outubro de 2022, Allogene Therapeutics, Inc., um estágio clínico biotecnologia empresa, anunciou o lançamento do CAR T Together, um esforço de primeira linha composto por principais investigadores clínicos que representam o campo dos médicos comprometidos em apoiar o desenvolvimento do receptor de antígeno chimerico (CAR) T produtos para tornar a terapia CAR T escalável e mais acessível a pacientes com certos cânceres.

Além disso, em dezembro de 2021, a Novartis, uma empresa farmacêutica, anunciou a introdução da T-Charge, a plataforma CAR-T de próxima geração da empresa que servirá de base para várias novas investigações CAR-T terapias de células no pipeline Novartis. Além disso, a empresa afirmou que a Novartis apresentará dados clínicos precoces de curso Ensaios clínicos fase I com YTB323 (anti-CD19) e PHE885 (anti-BCMA), as primeiras terapias de células Novartis CAR-T desenvolvidas usando esta plataforma.

Global Cell e Gene Therapy Market– Impacto do Coronavirus (COVID-19) Pandemia

Desde o surto de vírus COVID-19 em dezembro de 2019, a doença se espalhou para mais de 100 países em todo o mundo, e a Organização Mundial da Saúde declarou-o uma emergência de saúde pública em 30 de janeiro de 2020.

A pandemia COVID-19 teve impacto misto no mercado global de terapia celular e genética, devido ao aumento da carga sobre hospitais e profissionais de saúde durante o COVID-19. Por exemplo, em março de 2021, o câncer de sangue U.K., uma organização de caridade baseada em U.K., realizou uma pesquisa virtual em que 47% dos entrevistados relataram que suas nomeações de câncer de sangue e tratamento foram impactados de alguma forma pela pandemia, enquanto 45% não foram realizados devido a cancelamentos de nomeação ou adiamento.

Por outro lado, a condução crescente de ensaios clínicos usando terapias de células e genes estudados globalmente para o tratamento de COVID-19 propeliu o crescimento do mercado durante a pandemia. Por exemplo, de acordo com o Programa de Aceleração do Tratamento de Coronavírus (CTAP) criado pelos EUA Food and Drug Administration, a partir de 31 de outubro de 2021, mais de 60 terapias de células e genes foram estudadas globalmente para o tratamento de COVID-19. O produto de terapia celular inclui imunoterapia celular e outros tipos de células alogênicas e autologosas, como células estaminais e produtos relacionados.

A tabela abaixo fornece os detalhes das terapias celulares que estão sendo investigadas para o tratamento COVID-19

Global Cell and Gene Therapy Market Segmentation:

O relatório global de mercado de terapia celular e genética é segmentado em tipo de terapia, aplicação, usuário final e região.

Baseado na terapia Tipo, o mercado global de terapia de células e genes é segmentado em terapia celular (Células de tronco, células T, células dendríticas e células NK) e terapia genética (Germline Gene Therapy e Somatic Gene Therapy). Do qual, o segmento de terapia celular é esperado para dominar o mercado global de células e terapia genética durante o período de previsão, e isso é devido à crescente adoção de várias estratégias de crescimento, como colaboração, financiamento e outros pelos jogadores do mercado.

Com base na aplicação, o mercado global de células e terapia genética é segmentado em Dermatologia, Musculosquelética, Oncologia, Imunologia, Cardiologia e Neurologia, e Outros (Problemas Urinários, Doenças Infecciosas, Doenças Oftálmicas, Doenças Retinais e Outros). Do qual, espera-se que o segmento musculoesquelético domine o mercado global de células e terapia genética durante o período de previsão, e isso é devido à crescente prevalência de lesões músculo-esqueléticas, como defeitos de cartilagem, osteoartrite, ligamento e outros.

Baseado no usuário final, o mercado global de terapia celular e genética é segmentado em hospitais, clínicas e outros (Institutos de Pesquisa, Institutos Acadêmicos, etc.). Do qual, espera-se que o segmento de hospitais domine o mercado durante o período de previsão, e isso é devido às colaborações de hospitais com os profissionais do mercado para apoiar ensaios clínicos e atividades de pesquisa e desenvolvimento de terapia celular e genética.

Baseado na Região, o mercado global de células e terapia genética é segmentado para a América do Norte, América Latina. Europa, Ásia Pacífico, Oriente Médio e África. Do qual, espera-se que a América do Norte domine o mercado global durante o período de previsão, e isso é devido ao aumento do financiamento pelos jogadores de mercado na terapia celular e genética sob esta região.

Entre todas as segmentações, o segmento tipo terapia tem o maior potencial devido ao aumento do financiamento liderado pelos principais jogadores de mercado. Por exemplo, em março de 2021, a ElevateBio, uma empresa de tecnologia de terapia celular e genética, anunciou que havia arrecadado US$ 525 bilhões em um financiamento da Série C, sob o qual a ElevateBio havia criado um novo modelo de negócio disruptivo, abordando os desafios mais urgentes no campo da terapia celular e genética com um conjunto sem precedentes de tecnologias de próxima geração, incluindo a edição genética, células estaminais pluripotentes e proteínas, e vírus.

Global Cell and Gene Therapy Market Cross Sectional Analysis:

Aumentar os investimentos dos principais players de mercado para a expansão de suas capacidades no avanço da terapia genética estão impulsionando o crescimento do segmento tipo terapia na América do Norte. Por exemplo, em dezembro de 2021, a Pfizer Inc., uma empresa farmacêutica, anunciou que tinha investido US$ 800 bilhões para construir instalações de fabricação que apoiam a fabricação de terapia genética a partir de pesquisas pré-clínicas através da produção de escala comercial. Essas três plantas baseadas na Carolina do Norte destacam os investimentos substanciais que serão necessários para aumentar as terapias de células e genes para a distribuição de amplo mercado.

Célula Global e Terapia Gene Mercado: Principais desenvolvimentos

Em janeiro de 2022, Amgen, uma empresa multinacional biofarmacêutica baseada nos EUA, e a Generate Biomedicines, uma empresa terapêutica, anunciou um acordo de colaboração de pesquisa para descobrir e criar terapias proteicas para cinco alvos clínicos em várias áreas terapêuticas e várias modalidades. Como parte da colaboração do acordo de pesquisa, Amgen pagaria US$ 50 bilhões em financiamento inicial para os cinco programas iniciais com um valor de transação potencial de US$ 1,9 bilhões mais royalties futuros. Para cada programa, Amgen pagaria até US$ 370 bilhões em marcos futuros.

Em junho de 2021, Cérebro, uma empresa de biotecnologia, anunciou que tinha arrecadado US$ 1,4 bilhões em uma rodada de investimento de fundo de sementes, liderada pelo investidor de capital de risco global SOSV, uma organização não governamental. A rodada de financiamento aceleraria a validação da tecnologia proprietária da CyGenica para a entrega de drogas intercelulares segura, segmentada e acessível. O investimento aceleraria o desenvolvimento da tecnologia de distribuição de drogas disruptivas no avanço da terapêutica para câncer e doenças raras para melhorar a saúde e qualidade de vida dos pacientes.

Em março de 2021, a Amgen Inc., uma empresa multinacional biofarmacêutica baseada nos EUA, e a Rodeo Therapeutics Corporation, uma empresa de biotecnologia, anunciou um acordo sob o qual a Amgen adquiriria a Rodeo, que desenvolve terapias de moléculas pequenas projetadas para promover a regeneração e reparação de tecidos múltiplos. O acordo ajudaria a empresa em expansão para desenvolver terapias para pacientes usando o programa de 15 PGDH de Rodeo (uma enzima de degradação prostaglandina) com o portfólio de inflamação de Amgen.

Em março de 2021, os EUA Food and Drug Administration aprovaram Abecma (idecabtagene vicleucel), uma terapia genética baseada em células para tratar pacientes adultos com mieloma múltiplo que não responderam ou cuja doença voltou após pelo menos quatro linhas anteriores (diferentes tipos) de terapia. Abecma é uma terapia genética baseada em células aprovada pela FDA para o tratamento de mieloma múltiplo. O mieloma múltiplo é um tipo incomum de câncer de sangue no qual as células plasmáticas anormais se constroem na medula óssea e formam tumores em vários ossos do corpo. Esta doença mantém a medula óssea de fazer células sanguíneas saudáveis suficientes, o que pode resultar em baixas contagem de sangue.

Em janeiro de 2021, a Biogen Inc., uma empresa multinacional de biotecnologia, anunciou que tinha entrado em uma colaboração com duas empresas de biotecnologia baseadas nos EUA, Atalanta Therapeutics e Genentech, para co-develop RNAi terapêutica para o tratamento de doenças neurodegenerativas do sistema nervoso central (CNS), como a doença de Huntington, doença de Alzheimer e doença de Parkinson.

Célula Global e Terapia Gene Mercado: Chave Evolução

Aumentar as estratégias de crescimento inorgânico pelos jogadores de mercado

Espera-se que o aumento das estratégias de crescimento inorgânico adotadas pelos jogadores de mercado para as terapias de células e genes conduza o crescimento do mercado durante o período de previsão. Por exemplo, em maio de 2021, a Biogen Inc, uma empresa multinacional de biotecnologia norte-americana, anunciou resultados de topline do estudo Fase 2/3 XIRIUS de cotoretigene toliparvovec (BIIB112), uma terapia genética sendo investigada como uma terapia de uma só vez para pacientes com retinite pigmentosa (XLRP). O XLRP é uma doença retinal rara e herdada que está associada à perda progressiva da visão à medida que as células sensoriais da retina se deterioram gradualmente. Os sintomas iniciais são dificuldade em ver à noite, seguido pela restrição do campo de visão e, eventualmente, cegueira na maioria das pessoas pela idade de 40. Os pacientes que vivem com retinite pigmentosa (XLRP) conectada atualmente não têm tratamentos aprovados.

Da mesma forma, em março de 2021, a Biogen, uma empresa multinacional de biotecnologia baseada nos EUA, anunciou que tinha planejado uma nova instalação de fabricação de terapia genética em seu campus Research Triangle Park na Carolina do Norte, a região sudeste dos EUA. A instalação de 175.000 pés quadrados foi projetada para dimensionar a fabricação dos produtos que estão no pipeline de terapia genética da Biogen, ou seja, BIIB111 (timrepigene emparvovec) para tratar a choroideemia herdada da doença da retina. A expansão ajudará a Biogen no desenvolvimento de nova fonte de receita.

Aumento da prevalência de várias doenças crônicas

O aumento da prevalência de várias doenças crônicas, como câncer, miloma múltiplo, e outros é esperado para promover o crescimento do mercado durante o período de previsão. Por exemplo, de acordo com as estimativas do GLOBOCAN 2020, cerca de 6.900 novos casos de mieloma múltiplo foram diagnosticados no Sudeste Asiático.

Além disso, de acordo com as estimativas do GLOBOCAN 2020, foram diagnosticados cerca de 2.155 novos casos de câncer nos EAU.

Global Cell and Gene Therapy Market: Restrições

Políticas de reembolso desfavoráveis

Kymriah, um CD19 geneticamente modificado autologous A imunoterapia celular T, tem um preço listado de US$ 475.000 para pacientes com leucemia linfocítica aguda e US$ 373,000 para pacientes com grande linfoma de células B; e Yescarta (A Cart-T terapia celular) tem um preço listado de US$ 373,000. O tratamento com tal preço elevado requer apoio do governo em termos de política de reembolso para a melhor taxa de adoção.

No entanto, a terapia celular e genética tem testemunhado vários retrocessos das autoridades reguladoras responsáveis pela política de reembolso, que é esperado para inibir o crescimento do mercado. Por exemplo, em dezembro de 2020, o National Institute for Health and Care Excellence (NICE), U.K. concluiu que Yescarta é uma terapia muito cara e, portanto, não pode ser considerado como um uso econômico dos recursos do National Health System (NHS).

Para superar esta restrição os pacientes podem optar por novas políticas de reembolso sob as quais a terapia celular e genética está sendo adicionada/incluída para evitar altos custos e fora dos investimentos de bolso

Desafios associados à terapia celular e genética

Desafios associados à terapia celular e genética são listados abaixo:

• Desenvolvedores de terapias genéticas estão enfrentando um grande desafio de convencer configurações médicas que devem investir em produtos altamente caros com a expectativa de que os benefícios do paciente a longo prazo justifiquem o custo
• Além disso, as receitas das terapias de células e genes indicadas para doenças órfãs permanecem limitadas devido ao pequeno tamanho da população de pacientes, indicando assim a falha comercial como o alto custo de desenvolvimento de um tratamento faz, é uma perspectiva inquietante para as empresas farmacêuticas.
• Embora as terapias sejam caras, os desenvolvedores afirmam que as terapias são econômicas para os pacientes, pois recebem permanentemente uma cura para a doença. No entanto, também é possível que as futuras terapias genéticas que visam doenças mais comuns possam ser menos caras, pois os fabricantes podem recuperar seus custos de pesquisa e desenvolvimento de forma mais eficiente de um número maior de pacientes.

Global Cell e Gene Therapy Market... Jogadores-chave

• Jogadores principais que operam no mercado global de terapia de células e genes incluem a Novartis International AG, Pfizer, Inc., Sanofi S.A., Amgen, Inc., Regeneron Pharmaceuticals, Inc., Bluebird Bio, Inc. (Celgene Corporation), Biogen Inc., UniQure N.V., JCR Pharmaceuticals Co. Ltd., Gene Biotherapeutics, Kolon TissueGena, Bristol

*Definição: A terapia celular Stem (SCT) envolve o tratamento de várias doenças que variam de doenças não graves a risco de vida usando células-tronco. As células estaminais são usadas para tratar potencialmente mais de 80 distúrbios, incluindo distúrbios neuromusculares e degenerativos. A terapia genética é uma abordagem para tratar doenças genéticas através do aumento, substituição ou supressão dos genes mutantes com cópias funcionais. Eles abordam a causa raiz de uma doença herdada, permitindo que o corpo produza proteínas necessárias e restaura o funcionamento normal. A terapia genética envolve a transferência de material genético através de um transportador ou vetor adequado.