ÁCIDOS ORóTICOS HEREDITáRIOS GLOBAIS MERCADO SIZE AND SHARE ANALYSIS - GROWTH TRENDS AND FORECASTS (2024-2031)

O mercado global de acidúrias oróticas hereditárias foi valorizado em US$ 357.9 Mn em 2023 e é esperado alcançar US$ 509,8 Mn por 2031, exibindo em um taxa de crescimento anual composto (CAGR) de 4,5% de 2024 a 2031.

A acidúria orótica hereditária é uma doença genética recessiva rara e autossômica causada pela deficiência de uma enzima conhecida como uracil-5'-fosfato decarboxilase. Esta enzima é crucial para a degradação do ácido orótico, levando assim à sua acumulação e cristalização na urina, se a deficiência ocorrer. Existem dois tipos principais de acidúria orótica hereditária - tipo I e tipo II. Tipo Eu é causado devido à completa deficiência da enzima descarboxilase uracil-5'-fosfato. Os indivíduos afetados experimentam consequências metabólicas severas e a maioria não sobrevivem à infância se deixado não tratado. O tipo II é relativamente leve e é causado devido à deficiência parcial desta enzima.

Indivíduos com ácido orótico hereditário tipo II podem experimentar atrasos, convulsões ou deficiências intelectuais, se não tratados. O tratamento padrão envolve restringir a ingestão alimentar de pirimidinas que se dividem em ácido orótico. Dieta suplementar com monofosfato de uridina também ajuda na diminuição dos níveis de ácido orótico. Enquanto o tratamento ajuda a gerenciar os sintomas, ele não cura a condição. O diagnóstico pré-natal através do teste do ácido desoxiribonucleico fetal (DNA) obtido através da amniocentese ou da amostragem do vilo coriônico pode ajudar a detectar a condição. O diagnóstico precoce e o tratamento podem ajudar a evitar complicações graves e reduzir o impacto a longo prazo no crescimento e desenvolvimento em indivíduos afetados.

Visualização do analista:

Espera-se que o mercado global de ácidos oróticos hereditários testemunhe um crescimento significativo durante o período de previsão. Aumentar a incidência de acidúria orótica hereditária em todo o mundo será um grande motorista impulsionando as demandas para opções de tratamento eficazes. A conscientização crescente sobre a disponibilidade de testes de diagnóstico e terapias de gestão para a condição aumentará ainda mais o crescimento do mercado.

A América do Norte domina o mercado hereditário da acidúria orótica e espera-se manter sua posição no futuro próximo. Altas despesas de saúde e presença de infraestrutura avançada de saúde facilitam a detecção e tratamento precoces na região. A Europa também capta uma parte substancial do mercado devido à crescente pesquisa e desenvolvimento (R&D) atividades para o desenvolvimento de novas drogas e políticas governamentais de apoio.

No entanto, a falta de diretrizes clínicas estabelecidas pode dificultar a padronização dos protocolos de tratamento em certa medida. Os altos custos associados às terapias de substituição de enzimas e procedimentos cirúrgicos podem limitar o potencial de mercado em regiões sensíveis aos preços. A hesitância em relação ao uso a longo prazo de medicamentos coloca desafios para os jogadores de mercado também.

O mercado na Ásia-Pacífico está previsto para testemunhar oportunidades lucrativas com rápido desenvolvimento econômico e escalar o turismo médico na Índia e na China. Os rendimentos per capita crescentes melhoraram o acesso a diagnósticos avançados e tratamentos especializados nestes países emergentes. O progresso na pesquisa genética abriria caminho para terapias mais eficazes

Ácidos oróticos hereditários globais Insights regionais de mercado

• América do Norte: A América do Norte é o maior mercado de acidúrias hereditárias, representando uma parcela de mais de 33,5% em 2023. A América do Norte continua a ser a região dominante no mercado global de acidúrias oróticas hereditárias. Os EUA respondem pela maior parte devido ao alto diagnóstico e às taxas de tratamento. A infraestrutura de saúde bem estabelecida e o aumento das despesas de saúde permitiram o diagnóstico precoce e a gestão da condição. A presença de líderes de mercado na região impulsiona atividades de pesquisa significativas para o desenvolvimento de opções avançadas de tratamento. Vários grandes jogadores têm sua sede nos EUA e investem fortemente em R&D. Isso resultou na disponibilidade precoce de novos medicamentos para tratamento na região.
• Europa: A Europa é o segundo maior mercado de acidúrias hereditárias, representando uma parcela de mais de 26,1% em 2023. A Europa detém a segunda posição em termos de quota de mercado após a América do Norte. Países como Alemanha, Reino Unido, França possuem sistemas de saúde bem estabelecidos. Os cuidados de saúde universais permitiram o diagnóstico e o tratamento generalizados. A Alemanha tem o maior número de pacientes diagnosticados com condições de acidúria orótica hereditária. É um importante centro de fabricação para empresas biofarmacêuticas. A exportação-importação de drogas entre os países europeus também apoia a expansão do mercado. No entanto, as pressões de preços dos genéricos podem dificultar as receitas do mercado em certa medida durante o período de previsão.
• Ásia Pacific: Ásia-Pacífico é o mercado mais rápido para a acidúria hereditária ortica, representando uma parcela de mais de 20,3% em 2023. Ásia Pacific é identificado como o mercado regional mais rápido crescimento. O crescimento é devido à crescente prevalência de distúrbios da acidúria orótica hereditária devido à melhoria das capacidades diagnósticas. O rápido desenvolvimento econômico em todos os principais países asiáticos, como China e Índia, levou ao aumento dos investimentos em saúde. Isto tem impactado positivamente o mercado regional. A China domina o mercado Ásia-Pacífico devido ao seu enorme tamanho populacional e crescentes necessidades médicas. Maiores volumes de pacientes atraem novos lançamentos de drogas e ensaios clínicos. O mercado também está ganhando de aumentar a acessibilidade à saúde devido à cobertura de seguro expandida. Além disso, melhorar o acesso aos diagnósticos e terapias em áreas rurais está alimentando o crescimento regional.

Figura 1. Ácido orótico hereditário global Market Share (%), Por Região, 2024

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Ácidos oróticos hereditários globais Drivers para o mercado:

• Apoio governamental sob forma de financiamento para a investigação de doenças raras: O apoio do governo está desempenhando um papel crucial na condução do crescimento do mercado global de Ácidos Oróticos Hereditários. Muitos países reconheceram doenças raras como uma séria preocupação de saúde pública e lançaram várias iniciativas e programas para apoiar a pesquisa nessas áreas. Por exemplo, em janeiro de 2020, a Comissão Nacional de Saúde estabeleceu um escritório para a Rede Nacional de Colaboração em Doença Rara Diagnóstico e Tratamento para melhorar a organização e gestão da Rede Nacional de Diagnóstico e Tratamento de Doenças Raras, para facilitar a colaboração e cumprir efetivamente o papel geral de uma rede colaborativa.
• Foco no desenvolvimento de medicamentos órfãos: O desenvolvimento de drogas órfãs é um fator importante que impulsiona o crescimento do mercado global de Ácidos Oróticos Hereditários. Medicamentos órfãos são agentes farmacêuticos destinados a condições médicas raras chamadas de doenças órfãs, que afetam uma pequena porcentagem de população. Ácido orótico hereditário é um transtorno genético ultra-raro caracterizado por uma incapacidade para metabolizar o ácido orótico.
• Aumentar os investimentos em pesquisa e desenvolvimento (R&D) por jogadores-chave: Aumentar os investimentos em pesquisa e desenvolvimento por parte dos principais agentes farmacêuticos é um fator importante que impulsiona o crescimento do mercado global de Ácidos Oróticos Hereditários. Ácido orótico hereditário é uma doença metabólica rara caracterizada por uma incapacidade para quebrar o ácido orótico, o que leva a um acúmulo de ácido orótico no sangue e urina. Como não há tratamentos aprovados disponíveis, representa uma área de alta necessidade não satisfeita.

Mercado Global de Ácidos Oróticos Hereditários Oportunidades:

• Oportunidades de crescimento nos países em desenvolvimento: Os países em desenvolvimento apresentam uma significativa oportunidade de crescimento para o mercado global de acidúrias oróticas hereditárias. Países como Índia, China, Brasil e outros estão experimentando rápido desenvolvimento econômico e crescimento populacional. À medida que a renda aumenta nessas nações, o acesso à saúde avançada e testes de diagnóstico também está melhorando. Com populações maiores que estão se tornando mais capazes de pagar o tratamento, os mercados em desenvolvimento permitem uma escala substancial e potencial de expansão do mercado em um futuro próximo.
• Aumentar a conscientização sobre doenças raras: Espera-se que o aumento da conscientização sobre doenças raras conduza o crescimento do mercado durante o período de previsão. Por exemplo, em novembro de 2023, 13 organizações canadenses de doenças raras, em parceria com a Takeda Canada Inc., uma empresa farmacêutica unida para lançar o I Am Número 12, para aumentar a conscientização dos 1 em 12 canadenses que foram afetados por uma doença rara em sua vida. A campanha destaca os desafios e as necessidades das pessoas que vivem com doenças raras, e como as doenças raras coletivamente não são realmente tão raras.

Ácidos oróticos hereditários globais Mercado Evolução:

• Caminhada para medicina personalizada: O aumento da medicina personalizada teve uma influência significativa no mercado global de ácidos oróticos hereditários. A medicina personalizada visa adaptar o tratamento médico às características genéticas de um indivíduo. Com o avanço das tecnologias de teste genético, é possível determinar se uma pessoa carrega as mutações genéticas que causam a acidúria orótica hereditária. Esta capacidade de diagnosticar com precisão a condição no nível genético tem impulsionado a demanda por serviços de teste genético relacionados a esta doença rara. Mais pacientes são capazes de receber um diagnóstico confirmado em vez de confiar apenas em sintomas e testes clínicos. Armado com um diagnóstico genético preciso, os médicos podem recomendar planos de tratamento personalizados para pacientes. Isso pode envolver certas modificações dietéticas e suplementação de vitaminas que são adaptadas às necessidades de um indivíduo, ou monitoramento de sintomas. Em alguns casos, a terapia genética também está emergindo como um potencial tratamento personalizado à medida que os cientistas adquirem uma compreensão mais profunda dos fatores genéticos por trás da acidúria orótica hereditária. A demanda por monitoramento de testes e medicamentos que visam o caminho da doença aumentou à medida que os médicos se movem para o cuidado individualizado.

Ácidos oróticos hereditários globais Restrições de mercado:

• Alto custo de tratamento: Ácido órtico é uma doença genética rara que requer tratamento e gestão ao longo da vida. Os tratamentos disponíveis são em grande parte apoiantes e destinados a gerir os sintomas. Isso inclui uma dieta especial de baixa proteína que ajuda a reduzir o excesso de produção de amônia no corpo. Essa dieta especializada precisa ser rigorosamente seguida do nascimento, o que causa carga financeira significativa em pacientes e suas famílias. Desenvolver planos dietéticos personalizados e monitorar constantemente sua implementação requer consultas frequentes com médicos especialistas e terapeutas nutricionais. Isso torna o tratamento geral muito caro.
• Falta de consciência nas regiões em desenvolvimento: A falta de consciência sobre a acidúria orótica hereditária e suas opções de tratamento em regiões em desenvolvimento está restringindo significativamente o crescimento do mercado global da acidúria orótica hereditária. Em muitas partes subdesenvolvidas do mundo, há muito pouco conhecimento sobre câncer de pulmão e seus sintomas entre a população geral, bem como trabalhadores da saúde. Isso é em grande parte devido à falta de programas e recursos de educação do paciente para espalhar informações sobre uma doença tão crítica. As pessoas em áreas rurais e remotas permanecem altamente desinformadas sobre os primeiros sinais e fatores de risco do câncer de pulmão. Como resultado, a maioria dos casos não diagnostica até atingir estágios avançados, reduzindo assim as chances de cirurgia efetiva.
• Contrapesos: Como resultado, os principais operadores de mercado precisam se concentrar em espalhar a consciência sobre a acidúria orótica hereditária e suas opções de tratamento.

Desenvolvimentos recentes

• Em outubro de 2023, a Universidade de Oxford e Harrington Discovery Institute em Hospitals Universitários em Cleveland, Ohio lançam o Oxford-Harrington Rare Disease Centre Therapeutics Accelerator com um evento oficial de assinatura na Universidade de Oxford. O evento foi organizado pelo Oxford-Harrington Rare Disease Centre (OHC), uma parceria estabelecida em 2019 entre a Universidade de Oxford e o Harrington Discovery Institute. A participação na assinatura incluiu líderes da OHC, da Universidade de Oxford, da família Harrington, dos Hospitales Universitários e das Empresas de Ciência de Oxford.

Parcerias

• Em janeiro de 2022, a Pfizer Inc., uma empresa farmacêutica e Beam, uma empresa farmacêutica, entraram em uma colaboração exclusiva de pesquisa multi-alvo para avançar novos programas de edição de base in vivo para uma variedade de doenças raras.

Figura 2. Ácido orótico hereditário global Market Share (%), Por indicação, 2024

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Principais empresas em Global Hereditary Orotic Aciduria Market

• Merck & Co. Inc.
• Farmacêutica SERB

Definição: Ácido orótico hereditário é uma doença genética extremamente rara. Quando não tratadas, os bebês afetados podem desenvolver uma doença de sangue (hematológica) chamada anemia megaloblástica, bem como a incapacidade de prosperar, susceptibilidade à infecção e cristais de ácido orótico na urina (cristalluria) resultante da excreção de ácido orótico na urina.