U.K. CELL AND GENE THERAPY RESEARCH CHALLENGES MARKET ANALYSIS

La terapia genetica può essere descritta come il trasferimento di materiale genetico principalmente in un vettore o un vettore, mentre la terapia cellulare include il trasferimento di cellule con la funzione applicabile nel corpo del paziente. Nel senso più ampio, la terapia genica comporta l'introduzione, il ritiro o la modifica del codice genetico con l'obiettivo di curare o trattare una malattia. La terapia genetica può essere utilizzata per ridurre al minimo il livello di una forma di malattia-causa di una proteina e migliorare la produzione di proteine di lotta contro le malattie, o per produrre proteine modificate. La terapia cellulare è il trasferimento di cellule vive e integre nel corpo di un paziente per curare o curare una malattia. Le cellule introdotte possono essere dal corpo del paziente o dal donatore. Le cellule utilizzate nella terapia cellulare possono essere classificate dalle loro possibilità di trasformarsi in diversi tipi di cellule. Terapie cellulari e geniali sono ampiamente utilizzati per il trattamento di malattie gravi come il cancro e malattie rare come la malattia delle cellule del solletico, la distrofia muscolare e la progeria.

Il mercato delle sfide della ricerca sulle cellule e sul gene terapia U.K. si stima che sia valutato 848 milioni di dollari in 2021 e si prevede di esporre un CAGR di 23,6% per il periodo previsto (2021-2028).

Figura 1. U.K. Cell and Gene Therapy Research Challenges Market Share (%), da Tipo di Terapia, 2021

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Si prevede che i lanci e le approvazioni del prodotto in aumento guidino la crescita del mercato nel periodo previsto.

Ad esempio, nel mese di ottobre 2018, Bluebird bio, Inc. una società di biotecnologie, ha ricevuto l’accettazione dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) per l’applicazione di autorizzazione dell’azienda (MAA) per la sua “terapia genica di LentiGlobin”. Questa terapia si usa per il trattamento di adulti e adolescenti affetti da trasfusione-dipendente β-talassemia (TDT). La terapia genica di LentiGlobin viene studiata come possibile trattamento per affrontare la significativa causa genetica di TDT che può ridurre o eliminare il requisito per trasfusioni di sangue.

Figura 2. U.K. Cell and Gene Therapy Research Challenges Market Share (%), Per Indicazione, 2021

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La crescente adozione di strategie di crescita inorganiche come fusioni, collaborazioni, partenariati e acquisizioni da parte di attori chiave al fine di rafforzare la loro posizione nel mercato del Regno Unito dovrebbe guidare la crescita del mercato nel periodo previsto.

Ad esempio, nel marzo 2019, Biogen Inc., pionieri in neuroscienze è entrato in un accordo per acquisire Nightstar Therapeutics, una società di terapia genica a stadio clinico, per creare una pipeline clinica di candidati alla terapia genica nel campo dell'oftalmologia.

U.K. Cell and Gene Therapy Research Challenges Market – Impatto di Coronavirus (COVID-19) Pandemic

La pandemia COVID-19 e il blocco in tutto il mondo hanno influito negativamente sullo stato finanziario delle imprese in tutti i settori. La pandemia COVID-19 ha influenzato l'intera catena di fornitura dell'industria sanitaria principalmente a causa di rigorosi arresti in diverse regioni. Allo stesso modo, la pandemica COVID-19 ha avuto un impatto significativo sul mercato britannico della terapia cellulare e genica.

The terapia cellulare e genica le attività di sviluppo erano rallentate nella pandemia, poiché le aziende si erano concentrate sulla produzione di vaccini. Le linee guida regolamentari per i medicinali terapia avanzata (ATMP) sono complesse, con complessità nell'ambiente di rimborso, regime normativo e catena di fornitura. Ci sono problemi nella conduzione di prove per la piccola popolazione di pazienti affetti da malattie rare. Queste complicazioni sono aumentate a causa della pandemica COVID-19.

U.K. Cell and Gene Therapy Research Challenges Market - Restraint

Le politiche di rimborso sfavorevoli e i problemi di produzione che limitano la disponibilità dei prodotti nei centri di trattamento sono tenuti a ostacolare la crescita del mercato delle sfide di ricerca sulle cellule e sulla terapia genica del Regno Unito nel periodo previsto. Tuttavia, la terapia cellulare e genica ha assistito a molteplici inconvenienti da parte delle autorità di regolamentazione responsabili della politica di rimborso, che si prevede di inibire la crescita del mercato.

Ad esempio, nell'agosto 2018, il National Institute for Health and Care Excellence (NICE), U.K. ha concluso che Yescarta è una terapia molto costosa e quindi non può essere considerato come un uso conveniente delle risorse del National Health System (NHS).

Giocatori chiave

I principali attori operanti nel mercato delle sfide di ricerca sulle cellule e sui geni includono Novartis International AG, Pfizer, Inc., Sanofi S.A., Amgen, Inc., PTC Therapeutics, Inc., Orchard Therapeutics Plc., Biomarin Inc. Pharmaceutical Inc., Regeneron, Bluebird Bio, Inc. (Celgene Corporation), Freeline Therapira