La beta thalassemia è un disordine sanguigno ereditato in cui il corpo del paziente non fa l’emoglobina normalmente. L'emoglobina è la parte dei globuli rossi (RBC) che trasporta l'ossigeno in tutto il corpo umano. L'emoglobina anormale può portare all'anemia (non abbastanza RBC nel corpo) e altri problemi medici debolezza, mancanza di respiro. A seconda del tipo di beta thalassemia, i sintomi possono essere lievi o molto gravi. Inoltre, clinicamente ci possono essere due categorie principali di pazienti beta-thalassemia basati sulla necessità del paziente di trasfusione di sangue thalassemia dipendente dalla trasfusione (TDT) e talassemia dipendente dalla non trasfusione (NTDT). La diagnosi di beta thalassemia si basa sulla misurazione di indici globuli rossi che rivelano anemia microcitica ipocromatica, globuli rossi nucleati su spalmatura di sangue periferico, analisi di emoglobina che rivela quantità diminuite di HbA e quantità aumentata di emoglobina F (HbF) dopo l'età di 12 mesi.
Il mercato globale della beta-thalassemia (B-thal) è stimato in 411,8 milioni di dollari in 2021 e si prevede di esporre un CAGR di 7,8% per il periodo previsto (2021-2028).
Figura 1. Global Beta-thalassemia (B-thal) Quota di mercato (%), Per Regione, 2021
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La crescente incidenza della beta-thalassemia dovrebbe guidare la crescita del mercato globale beta-thalassemia (B-thal) nel periodo di previsione.
Il numero crescente di pazienti che soffrono di beta-thalassemia a livello globale è previsto per guidare la crescita del mercato nel periodo previsto.
Per esempio, secondo il rapporto pubblicato dalla Bristol-Myers Squibb Company, una società biofarmaceutica globale, nel novembre 2018, ha dichiarato che circa l'1,5% della popolazione globale (circa 80-90 milioni di persone) sono vettori di β-thalassemia. Sebbene la β-thalassemia sia relativamente rara negli Stati Uniti, ci sono circa 1,25 milioni di vettori, che costituiscono lo 0,4% della popolazione. Inoltre, secondo la stessa fonte, la talassemia colpisce circa 2000 pazienti che vivono negli Stati Uniti, con 1.000 pazienti con β-thalassemia maggiore.
Per esempio, secondo l'articolo pubblicato nel Journal of European Ematologia L'associazione nel giugno 2019 ha dichiarato che l'incidenza annuale di individui sintomatici affetti da β-thalassemia è stimata tra uno su 100.000 in tutto il mondo e uno su 10.000 in Europa.
Mercato Beta-thalassemia (B-thal) Copertura del rapporto
Copertura del rapporto | Dettagli | ||
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Anno di base: | 2020 | Dimensione del mercato nel 2021: | US$ 411,8 Mn |
Dati storici per: | 2017 al 2020 | Periodo di tempo: | 2021 a 2028 |
Periodo di previsione 2021 a 2028 CAGR: | 7,8% | 2028 Proiezione del valore: | US$ 698.3 Mn |
Geografie coperte: |
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Segmenti coperti: |
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Aziende coperte: | Celgene Corp., BlueBird Bio, Terapeutica Protagonista, Agios Pharmaceuticals, Ionis Pharmaceuticals, Vifor Pharma, Orchard Therapeutics, Sangamo Therapeutics, CRISPR Therapeutics, DisperSol Technologies, Kiadis Pharma, Incyte Corporation, Editas Medicine, Global Blood Therapeutics | ||
Driver per la crescita: |
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Limitazioni & Sfide: |
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Figura 2. Global Beta-thalassemia (B-thal) Valore di mercato (US$ Mn), Per trattamento, 2021
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Le crescenti attività di ricerca e sviluppo per lo sviluppo e l'approvazione di nuovi terapeutici per il trattamento della beta-thalassemia dovrebbero guidare la crescita del mercato nel periodo previsto.
I giocatori chiave che operano sul mercato si concentrano sul presentare domanda di approvazione della terapia farmacologica per il trattamento della beta-thalassemia, che si prevede di guidare la crescita del mercato beta-thalassemia globale (B-thal) nel periodo di previsione.
Ad esempio, nel settembre 2021, Bluebird bio, una base statunitense biotecnologia società, ha annunciato che la sua terapia gene beti-cel era stata ufficialmente presentata per l'approvazione negli Stati Uniti, per il trattamento della beta-thalassemia. Beti-cel è stato testato in più sperimentazioni cliniche di primo e ultimo stadio come un trattamento una volta per beta-thalassemia, una condizione rara che altera la produzione di emoglobina, la proteina che trasporta l'ossigeno nei globuli rossi. Bluebird bio, una società biofarmaceutica è presentata la lettera di approvazione alla Food and Drug Administration per approvare la sua terapia per adulti e bambini con beta-thalassemia che hanno bisogno di trasfusioni regolari di globuli rossi. Beti-cel è già sgomberato per il mercato in Europa, dove è venduto sotto il marchio Zynteglo.
Inoltre, nel novembre 2019, la Food and Drug Administration statunitense ha concesso l'approvazione a Reblozyl (luspatercept-aamt) per il trattamento dell'anemia (mancanza di globuli rossi) in pazienti adulti con beta thalassemia che richiedono trasfusioni regolari di globuli rossi (RBC).
Global Beta-thalassemia (B-thal) Mercato – Impatto di Coronavirus (Covid-19) Pandemic
Durante questo COVID-19 pandemica, azienda farmaceutica, aziende di strumenti clinici e anche aziende biotecnologiche stanno affrontando difficoltà che si verificano dall'interruzione nelle catene di approvvigionamento e la domanda di trasformare i processi di servizio. Come le ricerche rivelano che non c'è rapporto tra beta-thalassemia e coronavirus, quindi il mercato beta-thalassemia è influenzato dalla pandemica. Se la pandemica COVID-19 procede per una durata media/lungo, può influenzare la fornitura di prodotti e anche principi attivi in tutto il mondo insieme all'importazione e all'esportazione di farmaci. C'è stato un disturbo nel mercato del trattamento. Poiché il coronavirus ha effettivamente finito per essere la principale enfasi sul mercato beta-thalassemia e tutti gli istituti di studio, biotecnologia e aziende farmaceutiche sono selezionati in lavoro di cooperazione per gestire COVID-19, che sono precedentemente impegnati nella ricerca e nello sviluppo di terapeutici per il trattamento della beta-thalassemia.
Global Beta-thalassemia (B-thal) Market Restraint
Le rigide politiche di prezzi e di rimborso, l'alto costo dei farmaci utilizzati nel trattamento della beta-thalassemia sono i fattori che si prevede di ostacolare la crescita del mercato globale beta-thalassemia nel periodo di previsione.
Giocatori chiave
I principali attori che operano nel mercato globale della beta-thalassemia (B-thal) includono Celgene Corp., BlueBird Bio, Terapeutica Protagonista, Agios Pharmaceuticals, Ionis Pharmaceuticals, Vifor Pharma, Orchard Therapeutics, Sangamo Therapeutics, CRISPR Therapeutics, DisperSol Technologies, Kiadi
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