CELLULARE E GENE THERAPY MARKET ANALISI

Il mercato globale delle cellule e della terapia genica è stimato in 22.7 miliardi di dollari in 2023 e si prevede di esporre un CAGR di 28,7% durante il periodo previsto (2023-2030).

Vista degli analisti sul mercato globale delle terapie cellulari e genetiche:

Aumentare l'adozione di varie strategie di crescita, come il lancio del prodotto / approvazione e altri, dai principali operatori del mercato nella terapia cellulare e genica è previsto per spingere la crescita del mercato nel periodo di previsione. Ad esempio, il 28 giugno 2023, la Food and Drug Administration degli Stati Uniti ha annunciato l'approvazione di Lantidra, la prima terapia cellulare allogenica (donatore) di isolotto pancreatico fatta da cellule pancreatiche del donatore deceduto per il trattamento del diabete di tipo 1. Lantidra è approvata per il trattamento degli adulti con diabete di tipo 1 che non sono in grado di avvicinarsi al bersaglio emoglobina glicata (livello di glucosio nel sangue medio) a causa degli episodi ripetuti attuali di grave ipoglicemia (basso zucchero nel sangue) nonostante la gestione intensiva del diabete e l'istruzione.

Inoltre, nel gennaio 2020, Bluebird Bio, Inc., una società clinica-stadio, ha annunciato il lancio di ZYNTEGLO, una terapia genica una volta per i pazienti di età superiore ai 12 anni che non hanno un genotipo β 0 /β0 e soffrono di β-thalassemia dipendente dalla trasfusione (TDT).

Figura 1. Global Cell e Gene Therapy Market Quota (%), per tipo di prodotto, 2023

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Global Cell e Gene Therapy Market – Driver

Aumentare la collaborazione tra i principali attori del mercato per sviluppare nuove terapie geniche

I principali attori del mercato si concentrano sul fare collaborazioni con altre aziende per sviluppare nuove terapie geniche e commercializzare quelle nel mercato della terapia cellulare e genica. Ad esempio, il 15 febbraio 2023, Charles River Laboratories International, Inc., una società farmaceutica, e Purespring Therapeutics, una società di terapia genica pionieristica focalizzata sulla trasformazione del trattamento delle malattie renali, ha annunciato una collaborazione con l'organizzazione di sviluppo e produzione del contratto del DNA plasmid (CDMO). Sotto la collaborazione, la piattaforma di terapia genica che mira a malattie renali, utilizzando la piattaforma plasmide consolidata di Charles River, eXpDNA, e decenni di esperienza presso il centro di produzione di DNA plasmid dell'azienda di eccellenza.

Inoltre, nell'aprile del 2022, Labcorp, una società leader nel settore delle scienze della vita globale, annunciò che aveva collaborato con Xcell Biosciences, Inc., uno sviluppatore leader delle tecnologie di terapia cellulare e genica, per promuovere il lavoro critico che aiuta i clienti a portare efficacemente sul mercato terapie cellulari e geniche innovative. In questa collaborazione, Labcorp e Xcell Biosciences, Inc. lavoreranno su una serie di progetti volti a migliorare la sicurezza e l’efficacia delle terapie cellulari e geniche (CGT), rafforzando così l’impegno di Labcorp a crescere le sue capacità globali e complete di CGT, e supporta gli sforzi delle aziende farmaceutiche e biotecnologiche per accelerare lo sviluppo terapeutico.

Iniziazione delle attività di ricerca e sviluppo da parte dei giocatori di mercato per varie condizioni di malattia

L'adozione crescente di varie attività di ricerca e sviluppo da parte dei giocatori di mercato per varie condizioni di malattia come l'emofilia B moderatamente grave, la malattia di Huntington, e altri si prevede di alimentare la crescita del mercato nel periodo di previsione. Ad esempio, nel dicembre 2021, uniQure N.V., focalizzato sullo sviluppo di nuove terapie geniche, ha annunciato che etranacogene dezaparvovec, una terapia genica per il trattamento dei pazienti con emofilia B grave a moderatamente grave, ha raggiunto l'estremità primaria prespecificata della non-inferiorità nel tasso di sanguinamento annuale (ABR) 18 mesi dopo la somministrazione HOX

Inoltre, nell'aprile 2021, uniQure N.V. ha annunciato il completamento dell'iscrizione del paziente nella fase I/II trial clinico di AMT-130 per il trattamento della malattia di Huntington in fase iniziale.

Figura 2. Global Cell and Gene Therapy Market Share (%), per Regione, 2023

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Global Cell e Gene Therapy Market- Analisi regionale

Tra le regioni, si stima che il Nord America abbia una posizione dominante nel mercato globale della terapia cellulare e genica nel periodo previsto. Questo è attribuito al crescente lancio di prodotti / piattaforma da parte dei giocatori di mercato. Ad esempio, nell'ottobre 2022, Allogene Therapeutics, Inc., uno stadio clinico biotecnologia azienda, ha annunciato il lancio di CAR T Together, un primo sforzo del suo genere composto da principali ricercatori di sperimentazione clinica che rappresentano il campo dei medici impegnati a sostenere lo sviluppo di “off-the-shelf” (allogeneic) recettore antigene chimerico (CAR) Prodotti T per rendere la terapia CAR T scalabile e più accessibile ai pazienti con determinati tumori.

Inoltre, nel dicembre 2021, Novartis, azienda farmaceutica, ha annunciato l’introduzione di T-Charge, la piattaforma CAR-T di nuova generazione dell’azienda che servirà come base per varie nuove indagini CAR-T Terapie cellulari nell'oleodotto Novartis. Inoltre, l'azienda ha dichiarato che Novartis presenterà i primi dati clinici provenienti da Studi clinici di fase I con YTB323 (anti-CD19) e PHE885 (anti-BCMA), le prime terapie cellulari Novartis CAR-T sviluppate utilizzando questa piattaforma.

Global Cell and Gene Therapy Market – Impatto di Coronavirus (COVID-19) Pandemic

Dal momento che l'epidemia di virus COVID-19 nel dicembre 2019, la malattia si è diffusa in oltre 100 paesi in tutto il mondo, e l'Organizzazione Mondiale della Sanità lo ha dichiarato un'emergenza sanitaria pubblica il 30 gennaio 2020.

La pandemia COVID-19 ha avuto un impatto misto sul mercato globale della terapia cellulare e genica, a causa dell'aumento del peso sugli ospedali e sui professionisti sanitari durante il COVID-19. Ad esempio, nel marzo 2021, il cancro del sangue U.K., un'organizzazione di beneficenza basata su U.K., ha condotto un sondaggio virtuale in cui il 47% degli intervistati ha riferito che i loro appuntamenti di cancro del sangue e il trattamento era stato influenzato in qualche modo dalla pandemica mentre il 45% non era stato eseguito a causa di cancellazioni di nomina o rinvio.

D'altra parte, la crescente conduzione di studi clinici utilizzando terapie cellulari e geniche studiate a livello globale per il trattamento di COVID-19 ha spinto la crescita del mercato durante la pandemia. Ad esempio, secondo il programma di accelerazione del trattamento del Coronavirus (CTAP) creato dalla Food and Drug Administration degli Stati Uniti, a partire dal 31 ottobre 2021, più di 60 terapie cellulari e geniali sono stati studiati globalmente per il trattamento di COVID-19. Il prodotto della terapia cellulare include immunoterapie cellulari e altri tipi di cellule autologo e allogeneiche, come le cellule staminali e i prodotti correlati.

La tabella sottostante fornisce i dettagli delle terapie cellulari che vengono studiate per il trattamento COVID-19

Segmentazione globale del mercato delle terapie cellulari e genetiche:

Il rapporto globale sul mercato delle cellule e della terapia genica è segmentato in tipo di terapia, applicazione, utente finale e regione.

Sulla base di Terapia Tipo, Il mercato globale delle cellule e della terapia genica è segmentato in Terapia Cellulare (Cellule Stem, T Celle, Celle Dendritiche e Cellule NK) e Terapia Genetica (Terapia Genere Germline e Terapia Somatica). Di cui, il segmento della terapia cellulare dovrebbe dominare il mercato globale delle cellule e della terapia genica durante il periodo previsto, e questo è dovuto all'adozione crescente di varie strategie di crescita come la collaborazione, il finanziamento e altri dai giocatori di mercato.

Sulla base dell'applicazione, il mercato globale delle cellule e della terapia genica è segmentato in Dermatologia, Muscoloscheletale, Oncologia, Immunologia, Cardiologia e Neurologia, e altri (problemi urinari, malattie infettive, malattie oftalmiche, malattie retiche e altre). Di cui, il segmento muscolo-scheletrico dovrebbe dominare il mercato globale della terapia cellulare e genica durante il periodo di previsione, e questo è dovuto alla crescente prevalenza di lesioni muscoloscheletriche come difetti di cartilagine, osteoartrite, legamento e altri.

Sulla base dell'utente finale, il mercato globale della terapia cellulare e genica è segmentato in ospedali, cliniche e altri (Istituto di ricerca, istituti accademici, ecc.). Di cui, il segmento ospedaliero dovrebbe dominare il mercato nel periodo previsto, e questo è dovuto alle collaborazioni di ospedali con i giocatori di mercato per sostenere gli studi clinici e le attività di ricerca e sviluppo della terapia cellulare e genica.

Sulla base di Regione, il mercato globale delle cellule e della terapia genica è segmentato in Nord America, America Latina. Europa, Asia Pacifico, Medio Oriente e Africa. Di cui, il Nord America dovrebbe dominare il mercato globale nel periodo di previsione, e questo è dovuto al crescente finanziamento da parte dei giocatori di mercato nella terapia cellulare e genica in questa regione.

Tra tutte le segmentazioni, il segmento del tipo di terapia ha il più alto potenziale a causa del crescente finanziamento guidato dai principali operatori del mercato. Per esempio, nel marzo 2021, ElevateBio, una società di tecnologia cellulare e gene-terapia, ha annunciato che aveva sollevato 525 miliardi di dollari in un finanziamento di serie C, sotto il quale ElevateBio aveva creato un nuovo modello di business dirompente che affronta le sfide più pressanti nel campo della terapia cellulare e genica con una suite senza precedenti di tecnologie che permettono di generazione successiva; tra cui l'editing gene, le cellule staminali pluripotenti indotti, e la proteina, e la proteina, la proteina, il modo proteina, virale, virale, virale, virale, virale, virale, virale, virale, virale, virale e l'ingegneria cellulare avanzato e l'avanza, e l'ingegneria cellulare.

Analisi Sezionale Global Cell e Gene Therapy Market:

Aumentare gli investimenti da parte dei principali attori del mercato per l'espansione delle loro capacità nell'avanzamento della terapia genica stanno guidando la crescita del segmento tipo di terapia in Nord America. Ad esempio, nel dicembre 2021, Pfizer Inc., una società farmaceutica, ha annunciato che aveva investito 800 miliardi di dollari per costruire impianti di produzione che supportano la produzione di terapia genica dalla ricerca preclinica attraverso la produzione di scala commerciale. Queste tre piante con sede in Carolina del Nord evidenziano gli investimenti sostanziali che saranno necessari per scalare le terapie cellulari e geniche per la distribuzione di ampio mercato.

Terapia globale delle cellule e dei geni Mercato: sviluppi chiave

Nel gennaio 2022, Amgen, un'azienda biofarmaceutica multinazionale statunitense, e Generate Biomedicines, una società terapeutica, ha annunciato un accordo di collaborazione di ricerca per scoprire e creare terapeutici proteici per cinque obiettivi clinici in diverse aree terapeutiche e molteplici modalità. Nell'ambito della collaborazione con l'accordo di ricerca, Amgen pagherebbe 50 miliardi di dollari in finanziamenti anticipati per i cinque programmi iniziali con un potenziale valore di transazione di 1,9 miliardi di dollari più le future royalties. Per ogni programma, Amgen pagherebbe fino a 370 miliardi di dollari in tappe future.

Nel giugno 2021, CyGenica, una società di biotecnologie, ha annunciato che aveva raccolto 1,4 miliardi di dollari in un round di investimento di fondi di semi, guidato dall'investitore globale di capitale di rischio SOSV, un'organizzazione non governativa. Il round di finanziamento avrebbe accelerato la convalida della tecnologia proprietaria di CyGenica per la consegna sicura, mirata e conveniente di farmaci intercellulari. L’investimento accelererebbe lo sviluppo della tecnologia di erogazione di farmaci distruttivi nell’avanzamento dei terapeutici per il cancro e le malattie rare per migliorare la salute e la qualità della vita dei pazienti.

Nel marzo 2021, Amgen Inc., una società multinazionale statunitense di biofarmaceutica, e Rodeo Therapeutics Corporation, una società di biotecnologie, ha annunciato un accordo in base al quale Amgen avrebbe acquisito Rodeo, che sviluppa terapie di piccole molecole progettate per promuovere la rigenerazione e la riparazione di tessuti multipli. L'accordo aiuterebbe l'azienda nell'espansione a sviluppare terapeutici per i pazienti utilizzando il programma 15-PGDH di Rodeo (un enzima prostaglandin-degrading) con il portafoglio di infiammazioni di Amgen.

Nel marzo 2021, la Food and Drug Administration degli Stati Uniti ha approvato Abecma (idecabtagene vicleucel), una terapia genica basata sulle cellule per trattare pazienti adulti con mieloma multiplo che non hanno risposto o la cui malattia è tornata dopo almeno quattro linee precedenti (diversi tipi) di terapia. Abecma è una terapia genica basata sulle cellule approvata dalla FDA per il trattamento del mieloma multiplo. Il mieloma multiplo è un tipo insolito di cancro al sangue in cui le cellule del plasma anormali si accumulano nel midollo osseo e formano tumori in diverse ossa del corpo. Questa malattia mantiene il midollo osseo di fare abbastanza globuli sani, che può causare bassi conti di sangue.

Nel gennaio 2021, Biogen Inc., società multinazionale di biotecnologie, annunciò di essere entrata in una collaborazione con due società di biotecnologie basate negli Stati Uniti, Atalanta Therapeutics e Genentech, per co-sviluppare i terapeutici RNAi per il trattamento dei disturbi del sistema nervoso centrale neurodegenerativo (CNS) come la malattia di Huntington, la malattia di Alzheimer e la malattia di Parkinson.

Terapia globale delle cellule e dei geni Mercato: chiave Tendenze

Aumentare le strategie di crescita inorganiche da parte dei giocatori di mercato

L'aumento delle strategie di crescita inorganiche adottate dai giocatori di mercato per le terapie cellulari e geniche dovrebbe guidare la crescita del mercato nel periodo previsto. Ad esempio, nel maggio 2021, Biogen Inc, una società multinazionale statunitense di biotecnologie, ha annunciato risultati topline dallo studio di fase 2/3 XIRIUS di cotoretigene toliparvovec (BIIB112), una terapia genica che viene indagata come terapia a una volta per i pazienti con retinite X-linked pigmentosa (XLRP). XLRP è una rara, ereditata malattia retinica che è associata alla perdita progressiva della visione come le cellule sensibili della retina gradualmente deteriorano. I sintomi iniziali sono difficoltà a vedere di notte, seguito da restrizione del campo di visione e infine cecità nella maggior parte delle persone a 40 anni. I pazienti che vivono con retinite X-linked pigmentosa (XLRP) attualmente non hanno trattamenti approvati.

Analogamente, nel marzo 2021, Biogen, una società multinazionale statunitense di biotecnologie, annunciò che aveva previsto un nuovo impianto di produzione di terapia genica nel suo campus di Research Triangle Park nel North Carolina, la regione sudorientale degli Stati Uniti. L'impianto di 175.000 metri quadrati era stato progettato per scalare la produzione dei prodotti che sono nella pipeline di terapia genica di Biogen cioè BIIB111 (timrepigene emparvovec) per trattare la coloroideremia ereditaria della malattia retina. L'espansione aiuterà Biogen nello sviluppo di nuove fonti di reddito.

Aumento della prevalenza varie malattie croniche

Aumentare la prevalenza di varie malattie croniche come il cancro, il miloma multiplo, e altri è previsto per favorire la crescita del mercato nel periodo previsto. Ad esempio, secondo le stime del GLOBOCAN 2020, sono stati diagnosticati circa 6.900 nuovi casi di mieloma multiplo nell'Asia sudorientale.

Inoltre, secondo le stime del GLOBOCAN 2020, circa 2.155 nuovi casi di cancro sono stati diagnosticati negli Emirati Arabi Uniti.

Global Cell e Gene Therapy Market: Restrizioni

Politiche di rimborso sfavorevoli

Kymriah, un autologo geneticamente modificato L'immunoterapia cellulare T, ha un prezzo elencato di US$ 475.000 per i pazienti con leucemia linfocitica acuta e US$ 373,000 per i pazienti con linfoma B-cellula grande; e Yescarta (A Cart-T cell therapy ) ha un prezzo elencato di US$ 373,000. Il trattamento con tale prezzo elevato richiede il sostegno del governo in termini di politica di rimborso per il miglior tasso di adozione.

Tuttavia, la terapia cellulare e genica ha assistito a molteplici inconvenienti da parte delle autorità di regolamentazione responsabili della politica di rimborso, che si prevede di inibire la crescita del mercato. Ad esempio, nel dicembre 2020, il National Institute for Health and Care Excellence (NICE), U.K. ha concluso che Yescarta è una terapia molto costosa e quindi non può essere considerato come un uso conveniente delle risorse del National Health System (NHS).

Per superare questa restrizione i pazienti possono optare per nuove politiche di rimborso in base alle quali la terapia cellulare e genica viene aggiunta/inclusa per evitare costi elevati e fuori dagli investimenti tascabili

Sfide associate alla terapia cellulare e genica

Le sfide associate alla terapia cellulare e genica sono arruolate di seguito:

• Gli sviluppatori di terapie geniche stanno affrontando una grande sfida di convincere le impostazioni mediche che dovrebbero investire in prodotti altamente costosi con l'aspettativa che i benefici del paziente a lungo termine giustificano il costo
• Inoltre, le entrate delle terapie cellulari e geniche indicate per le malattie orfani rimangono limitate a causa delle piccole dimensioni della popolazione del paziente, indicando così il fallimento commerciale come l'alto costo di sviluppo di un trattamento fa, esso una prospettiva senza sosta per le aziende farmaceutiche.
• Anche se le terapie sono costose, gli sviluppatori sostengono che le terapie sono convenienti per i pazienti in quanto ricevono permanentemente una cura per la malattia. Tuttavia, è anche possibile che le future terapie genetiche che mirano a malattie più comuni possono essere meno costose in quanto i produttori potrebbero recuperare i loro costi di ricerca e sviluppo in modo più efficiente da un maggior numero di pazienti.

Global Cell e Gene Therapy Market- Giocatori chiave

• I principali attori che operano nel mercato globale della terapia cellulare e genica includono Novartis International AG, Pfizer, Inc., Sanofi S.A., Amgen, Inc., Regeneron Pharmaceuticals, Inc., Bluebird Bio, Inc. (Celgene Corporation), Biogen Inc., InciQure N.V., JCR Pharmaceuticals Limited Co. Ltd., Gene Biotherapeutics, Kogen.

*Definizione: La terapia con cellule staminali (SCT) comporta il trattamento di vari disturbi che vanno dalle malattie non gravi alle minacce di vita utilizzando le cellule staminali. Le cellule staminali sono utilizzate per trattare potenzialmente più di 80 disturbi, tra cui disturbi neuromuscolari e degenerativi. La terapia genetica è un approccio per trattare le malattie genetiche aumentando, sostituendo o sopprimendo i geni mutati con copie funzionali. Essi affrontano la causa principale di una malattia ereditata consentendo al corpo di produrre proteine necessarie e ripristinare il funzionamento normale. La terapia genetica comporta il trasferimento di materiale genetico attraverso un vettore o un vettore adatto.