MERCATO DELLA MALATTIA DELLE CELLULE DEL FALCE ANALYSIS

Il mercato delle malattie delle falci del Nord America è stimato per essere valutato a 1.036,5 milioni di dollari in 2023 e si prevede di esporre un CAGR di 16.2% durante il periodo previsto (2023-2030).

Vista degli analisti sul mercato della malattia delle cellule del falce del Nord America:

La ricerca sulle malattie rare è un argomento senza fine tra i ricercatori, ed è in continua crescita come gli investitori mostrano interesse a finanziare nuovi studi e progressi nelle opzioni di trattamento. Per esempio, la prevalenza della malattia delle cellule solletiche sta continuando ad aumentare a causa di fattori come la mancanza di accesso alla salute e la predisposizione genetica in alcune popolazioni. Il mercato del Nord America per il trattamento per la malattia delle cellule di solletico è previsto per crescere significativamente nel periodo di previsione.

Figura 1. Quota del mercato della malattia delle cellule del falce del Nord America (%), da tipo di droga, 2023

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Mercato delle Malattie delle Cellule del Nord America – Drivers

• Concedere la designazione da parte degli Stati Uniti Food and Drug Administration: La designazione aiuta per l'approvazione più rapida da parte delle autorità di regolamentazione, in quanto mostra la fiducia e l'importanza del farmaco per la malattia delle cellule solletiche. Esso fornisce inoltre l'ammissibilità di determinati incentivi e benefici. Ad esempio, il 27 aprile 2023, Editas Medicine, Inc., una società di editing del genoma di fase clinica, ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha concesso la designazione di Orphan Drug a EDIT-301, una medicina di editing genico investigativo, per il trattamento della malattia delle cellule solleticole. La FDA degli Stati Uniti precedentemente concesso Orphan Drug Designation a EDIT-301 per il trattamento di beta thalassemia e Rara denominazione della malattia pediatrica a EDIT-301 per il trattamento della beta thalassemia e della malattia delle cellule solletiche.

Figura 2. America del Nord Sickle Cell Disease Market Condividere (%), Per Paese, 2023

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Mercato delle Malattie delle Celle del Nord America – Analisi dei Paesi

Tra il paese, gli Stati Uniti sono stimati per tenere una posizione dominante nel mercato delle malattie delle cellule solletico del Nord America nel periodo di previsione. Gli Stati Uniti sono stimati in possesso del 91,3% della quota di mercato nel 2023. Il mercato della malattia delle cellule solletico degli Stati Uniti dovrebbe testimoniare una crescita significativa nei prossimi anni, guidata dall'alta prevalenza della malattia delle cellule solletiche. Pertanto, i giocatori chiave si concentrano sullo sviluppo di droga rivoluzionaria per il trattamento della malattia cellulare solletica. Ad esempio, il 24 giugno 2020, IMARA Inc., una società biofarmaceutica a stadio clinico dedicata allo sviluppo e alla commercializzazione di nuovi terapeutici per trattare i pazienti affetti da rari disturbi genetici ereditati dell'emoglobina, ha annunciato che la Food and Drug Administration degli Stati Uniti (FDA) aveva concesso la denominazione di Orphan Drug per l'IRM-687 per il trattamento dei pazienti con beta-thalassemia. La FDA degli Stati Uniti precedentemente concesso Orphan Drug Designation per IMR-687 per il trattamento dei pazienti con malattia delle cellule solletiche.

Mercato delle cellule del falce del Nord America - Impatto del Coronavirus (COVID-19) Pandemica

• Dal momento che l'epidemia di virus COVID-19 nel dicembre 2019, la malattia si è diffusa in oltre 100 paesi in tutto il mondo, e l'Organizzazione Mondiale della Sanità lo ha dichiarato un'emergenza sanitaria pubblica il 30 gennaio 2020.
• Il COVID-19 ha interessato l'economia in tre modi principali: influenzando direttamente la produzione e la domanda di farmaci, creando interruzioni nei canali di distribuzione, e attraverso il suo impatto finanziario sulle imprese e sui mercati finanziari. A causa di blocchi nazionali, diversi paesi, come Cina, India, Arabia Saudita, Stati Uniti, Egitto e altri, hanno affrontato problemi con il trasporto di cose da un posto all'altro.
• Tuttavia, la pandemia COVID-19 ha avuto un impatto negativo sul mercato delle malattie delle cellule solletico del Nord America, a causa di una riduzione della capacità del letto e della sala operatoria, che ha portato a notevoli ritardi nel trattamento per la malattia delle cellule solletiche.

Nord America Segmentazione del mercato della malattia delle cellule di solletico:

Il rapporto del mercato della malattia delle cellule del solletico Nord America è segmentato in tipo di droga, tipo di malattia, canale di distribuzione.

• Sulla base del tipo di malattia, il mercato è segmentato in anemia cellulare solletico, beta thalassemia solletica, e solletico emoglobina C malattia. Di cui, l'anemia delle cellule del solletico è prevista per tenere una posizione dominante nel mercato della malattia delle cellule solletico del Nord America durante il periodo di previsione, e questo è attribuito al gruppo crescente del paziente nella malattia delle cellule solletiche.
• Sulla base del tipo di droga, il mercato è segmentato in idrossiurea, L-glutammina, crizanlizumab, antidolorifici, voxelotor, e altri. Di cui, il voxelotor dovrebbe dominare il mercato nel periodo previsto, e questo è attribuito alla maggiore efficacia nei bambini dai 2 ai 4 anni con SCD.
• Sulla base del canale di distribuzione, il mercato è segmentato in farmacie ospedaliere, farmacie al dettaglio e farmacie online. Di cui, le farmacie ospedaliere sono tenuti a dominare il mercato nel periodo previsto, e questo è attribuito alla facile disponibilità di farmaci per il trattamento di SCD.
• Tra tutte le segmentazioni, il segmento del tipo di malattia dovrebbe dominare il mercato nel periodo di previsione, e questo è attribuito ai risultati positivi delle prove cliniche. Il 26 giugno 2022, Agios Pharmaceuticals Inc., una società farmaceutica pubblica basata sugli Stati Uniti che pioniera le terapie per le malattie geneticamente definite con un focus a breve termine sullo sviluppo di terapie per le anemia emolitica, ha annunciato che la parte di fase 2 del globale studio di fase 2/3 RISE UP di mitapivat nella malattia delle cellule solletiche ha raggiunto il suo punto di fine primario della risposta emoglobina. I risultati supportano la fase 3 dello studio.

Mercato delle Malattie delle Cellule del Nord America - Analisi Sezionale Croce:

• Tra il tipo di malattia, il segmento di anemia cellulare falciforme dovrebbe essere dominante durante il periodo di previsione negli Stati Uniti a causa dei giocatori chiave che si concentrano sulle strategie organiche, come ottenere le denominazioni dagli Stati Uniti, che si prevede di guidare la crescita del segmento nel periodo di previsione. Per esempio, nel marzo 2022, Nicox SA, una società di oftalmologia internazionale, e Fera Pharmaceuticals, una società farmaceutica privata, basata sulla specialità farmaceutica degli Stati Uniti, ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) aveva concesso Orphan Drug Designation per il naproxcinod per il trattamento della malattia cellulare falciforme, che colpisce circa 100.000 americani. Naproxcinod è un ossido nitrico (NO)-donazione naproxen che combina la cicloossigenasi (COX) attività inibitoria di naproxen con quella di ossido nitrico sviluppato da Nicox ed esclusivamente concesso in licenza a Fera negli Stati Uniti.

Nord America Malattia delle cellule del solletico Mercato: sviluppi chiave

• Nell'ottobre del 2022, Pfizer Inc., una multinazionale statunitense, società farmaceutica e biotecnologia, ha annunciato il completamento della sua acquisizione di Global Blood Therapeutics, Inc. (GBT), un'azienda biofarmaceutica dedicata alla scoperta, allo sviluppo e alla fornitura di trattamenti che cambiano la vita che forniscono la speranza di sottoservare le comunità dei pazienti a partire dalla malattia delle cellule di Sickle (SCD). L’acquisizione rafforza l’impegno di Pfizer nel SCD, costruendo un patrimonio di 30 anni nel raro spazio ematologia.
• Nel luglio 2022, Global Blood Therapeutics, Inc. annunciò che l'Agenzia per la regolamentazione dei medicinali e dei prodotti sanitari (MHRA) ha concesso alla Gran Bretagna l'autorizzazione all'immissione in commercio per Oxbryta (voxelotor) per il trattamento dell'anemia emolitica a causa della malattia delle cellule di falce (SCD) in pazienti adulti e pediatrici 12 anni di età e più vecchi come monoterapia o in combinazione con idrossicarbamide (hydroycarbamide). Voxelotor, un trattamento orale assunto una volta al giorno, è la prima medicina autorizzata in Gran Bretagna che inibisce direttamente la polimerizzazione dell'emoglobina solletica (HbS), la base molecolare di malati, e la distruzione dei globuli rossi in SCD.
• Nel maggio 2021, Malattie Rare Globali Chiesi, un business unit di Chiesi Farmaceutici S.p.A., un gruppo internazionale di ricerca-centro sanitario (Chiesi Group), ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha approvato FERRIPROX (deferiprone) per il trattamento del sovraccarico di ferro trasfusionale a causa della Malattia delle cellule di falce (SCD) o di altre anemia in pazienti adulti e pediatrici 3 anni e più anziani. Questa approvazione della FDA degli Stati Uniti espande l'uso di FERRIPROX per i pazienti con SCD o altre anemia così come i pazienti con thalassemia, indipendentemente dall'esposizione di chelazione di ferro precedente.

Nord America Malattia delle cellule del solletico Mercato: chiave Tendenze

• Una nuova piattaforma tecnologica è la chiave per l'espansione del mercato: L'avanzamento della piattaforma tecnologica per il trattamento della malattia cellulare falce è la chiave per l'espansione del mercato nel periodo previsto. Si prevede di migliorare la qualità della vita dei pazienti e potenzialmente fornire una cura per la malattia. Questo progresso tecnologico ha il potenziale di rivoluzionare il modo in cui la malattia cellulare solletico è gestito, offrendo opzioni di trattamento più efficaci e personalizzate. Inoltre, può anche ridurre l'onere economico associato alla gestione delle malattie a lungo termine, portando a migliorare i risultati sanitari per i pazienti in tutto il mondo. Ad esempio, il 19 maggio 2023, Tessera Therapeutics, un'azienda di biotecnologie che ha lanciato un nuovo approccio nella medicina genetica conosciuta come Gene Writing, ha annunciato che la piattaforma di RNA Gene Writing ha dimostrato continui progressi nella riscrittura per correggere mutazioni patogene responsabili fenilketonuria (PKU), carenza di antitripsina alfa-1 (AATD), e Malattia cellulare solletica (SCD) tra cui la prova del concetto di primati non umani (NHPs) per PKU.

Mercato della malattia delle cellule del falce: Restrizione

• Alto costo del trattamento: L'editing gene CRISPR ha permesso di curare la malattia delle cellule solletiche, che colpisce milioni di persone in tutto il mondo, ma la maggior parte delle persone con la condizione non sarà in grado di permettersi il costo del trattamento. A causa della modifica del gene CRISPR, milioni di individui possono ora essere curati della malattia delle cellule solletiche, una terribile malattia del sangue congenita, ma il costo della terapia è così costoso che non molte persone probabilmente lo riceveranno nel prossimo futuro. L'alto costo del trattamento è una barriera significativa all'accessibilità e alla disponibilità diffusa. Ciò crea una forte disuguaglianza nel settore sanitario, in quanto coloro che possono permettersi il trattamento avranno l'opportunità di vivere una vita più sana, mentre coloro che non possono continuare a soffrire degli effetti debilitanti della malattia delle cellule solletiche. Lo sviluppo di opzioni più convenienti o programmi di assistenza finanziaria è cruciale al fine di garantire l'accesso uguale a questo trattamento salvavita per tutti gli individui affetti da malattia solletica cellulare. Di conseguenza, le aziende che operano in questo mercato si concentrano ora sullo sviluppo di metodi di trattamento convenienti e affidabili per i pazienti affetti da malattia solletica.

Mercato delle Malattie delle Cellule del Nord America - Giocatori chiave

I principali attori che operano nel mercato della malattia di falce del Nord America includono Novartis International AG, Bristol-Myers Squibb Company, Global Blood Therapeutics, Inc., Pfizer Inc., Emmaus Life Sciences, Inc., ADDMEDICA, Sangamo Therapeutics, Inc., Acceleron Pharma, Inc., Agios Pharmaceuticals, Inc.