PHENYLKETONURIA MERCATO DEL TRATTAMENTO ANALISI

Phenylketonuria (PKU) è una malattia genetica rara causata da un aumento del livello di fenillalanina nel sangue. L'eccesso di fenilalanina può causare disabilità intellettuale e altri gravi problemi di salute. La condizione più grave di questo disturbo è definito come PKU classico e sintomi relativi ad esso sono convulsioni, tremori, o tremante e tremante, crescita robusta, iperattività, condizioni della pelle come eczema, e odore di senape del loro respiro, pelle, o urina. PKU può essere gestito mantenendo fenylalanine dieta libera. KUVAN (sapropterin dihydrochloride) è un farmaco approvato dalla Food and Drug Administration degli Stati Uniti che viene utilizzato principalmente nel trattamento della Phenylketonuria.

Phenylketonuria Driver per il mercato del trattamento

Ricerca frequente per lo sviluppo di nuovi farmaci per il trattamento della fenilketonuria è previsto per guidare la crescita del mercato mondiale di trattamento fenilketonuria nel prossimo futuro. Per esempio, nel 2017, BioMarin Pharmaceutical Inc. ha presentato un Biologics Applicazione della licenza (BLA) alla Food and Drug Administration degli Stati Uniti (FDA) per il suo nuovo Pegvaliase, indicato per il trattamento dei pazienti con Phenylketonuria (PKU). Nel 2018, European Medicines Agency (EMA) ha accettato la presentazione di BioMarin di un Marketing Authorization Application (MAA) per pegvaliase per il trattamento degli adulti con fenilketonuria (PKU) che hanno sangue inadeguato fenillanina controllo (livello fenilalanina sangue superiore a 600 micromol/l). Nel 2017, Synlogic, Inc. ha ricevuto Orphan Drug Designation per il suo SYNB1618 dalla Food and Drug Administration statunitense. SYNB1618, una medicina sintetica somministrata per via orale indicata per il trattamento di PKU. Inoltre, l'aumento delle acquisizioni e delle collaborazioni tra i principali attori dovrebbe anche creare un ambiente lucrativo per la crescita del mercato mondiale del trattamento fenilketonuria. Per esempio, nel 2015, BioMarin Pharmaceutical Inc. ha acquisito tutti i diritti globali di Kuvan (sapropterin dihydrochloride) e pegvaliase da Merck Serono (Merck). Kuvan è una terapia orale indicata per il trattamento di iperfenilalaninemia (HPA) a causa di fenilketonuria (PKU). Pegvaliasi (PEGylated recombinant fenylalanine ammonia lyase) è una terapia sostitutiva enzima investigativa per il trattamento della fenilketonuria (PKU). Nel 2016, Dimension Therapeutics, Inc. è entrato in una terapia genica ricerca collaborazione con l'Università della Pennsylvania per la ricerca e lo sviluppo di nuovi trattamenti per la fenilketonuria.

Phenylketonuria Analisi regionale del mercato del trattamento

L'America del Nord dovrebbe avere una posizione dominante nel mercato mondiale del trattamento fenilketonuria, a causa delle iniziative prese dai governi per la diagnosi e il trattamento della fenilketonuria nella regione. Ad esempio, nel 2017, The National PKU Alliance and Baby Genes ha lanciato un programma per consentire un facile accesso ai test genetici per le persone con fenilketonuria e le loro famiglie. Il programma mira ad aiutare nella diagnosi e aiutare le persone per il trattamento di fenilketonuria. Inoltre, i lanci di nuovi prodotti da parte di giocatori chiave basati negli Stati Uniti è anche previsto per guidare la crescita del mercato del trattamento della fenilketonuria Nord America. Ad esempio, nel 2017, Vitaflo USA, LLC ha lanciato il suo nuovo PKU Sphere, un basso cibo medico fenillalanina utilizzato nella gestione alimentare della Phenylketonuria (PKU). L'Europa dovrebbe anche presentare una crescita significativa nel prossimo futuro, a causa dell'accresciuta approvazione di nuovi farmaci nella regione. Per esempio nel 2015, Merck Group, una società con sede in Germania, ha ricevuto l'approvazione dell'UE per estendere l'uso di Kuvan nei bambini sotto i quattro anni di età che soffrono di Phenylketonuria.

Phenylketonuria Restrizione del mercato del trattamento

Secondo i dati pubblicati dalla Fondazione ZB nel 2017, Phenylketonuria è una malattia ereditaria rara che colpisce solo 1 su 10.000 a 15.000 bambini appena nati. La mancanza di consapevolezza circa la malattia rara è un fattore importante, che dovrebbe frenare la crescita del mercato nel prossimo futuro.

Phenylketonuria Mercato del trattamento Giocatori chiave

I principali operatori che operano nel mercato del trattamento fenilketonuria globale includono BioMarin Pharmaceutical Inc., Dimension Therapeutics, Inc., American Gene Technologies International Inc., Synthetic Biologics, Inc., Codexis, Inc., SOM Innovation Biotech SL, Daiichi Sankyo Company, Limited e Erytech Pharma SA. I giocatori chiave nel mercato mondiale del trattamento fenilketonuria si concentrano sulle collaborazioni strategiche per lo sviluppo di nuove terapie per il trattamento della fenilketonuria. Ad esempio, nel gennaio 2018, Retrophin, Inc. e Censa Pharmaceuticals hanno collaborato per lo sviluppo e la valutazione di CNSA-001 per il trattamento della fenilketonuria (PKU). CNSA-001, è una forma proprietaria oralmente biodisponibile della seppia, serve come precursore naturale della tetraidrobiopterina (BH4) che viene convertita da un percorso enzimatico endogeno a BH4.

Phenylketonuria Tassonomia del mercato di trattamento:

Il mercato globale di trattamento Phenylketonuria è segmentato sulla base di tipo di trattamento, percorso di amministrazione, canale di distribuzione e regione:

Per tipo di trattamento

• Droghe
  • Kuvan
  • Pegvalia
  • Altri
• Integratore alimentare

Per via dell'amministrazione...

• Orale
• Parente

Per canale di distribuzione

• Farmacie ospedaliera
• Farmacie al dettaglio
• Farmacie online

Per Regione

• Nord America
• America Latina
• Europa
• Asia Pacifico
• Medio Oriente
• Africa