MERCATO TERAPEUTICO DELLE MALATTIE DI STOCCAGGIO LISOSOMICO ANALYSIS

Si stima che il mercato globale delle malattie terapeutiche dell'immagazzinamento terapeutico sia valutato 9,87 miliardi di dollari in 2023 e si prevede di esporre un CAGR di 8.4 % durante il periodo previsto (2023-2030).

Le opinioni degli analisti sul mercato terapeutico globale delle malattie di stoccaggio del lisosoma:

Aumentare la prevalenza di malattie di stoccaggio lysosomal, il lancio di prodotti in aumento può guidare la crescita del mercato terapeutico globale dell'immagazzinamento lisosomico (LSD). Si ritiene che le malattie dell'immagazzinamento lisosomico abbiano una frequenza stimata di circa uno in ogni 5.000 nascite vive. Per esempio, secondo un articolo pubblicato da Genetica Molecolare e Metabolismo nel luglio 2021, lo studio è stato condotto per controllare la prevalenza di pazienti con disturbi di stoccaggio lisosomali e disturbi perossisomali conducendo un sondaggio nazionale in Giappone. Un totale di 13.304 ospedali con più di 20 letti ospedalizzati in Giappone sono stati esaminati per la loro esperienza nel trattamento dei pazienti con LSD. Il numero di pazienti è stato stimato calcolando il tasso/frequenza di sovrapposizione. Il numero stimato di pazienti era 1658 per la malattia di Fabry, 72 per la mucopolysaccharidosi I, 275 per la mucopolysaccharidosi II, 211 per la malattia di Gaucher, 124 per la malattia di Pompe, 83 per la leucodistrofia metacromatica, 57 per Niemann-Pick tipo C, e 262 per l'adrenoleukodystrophy. Inoltre la prevalenza di nascita è stata calcolata utilizzando il numero stimato di pazienti e dati di anno di nascita per ogni malattia, ed è stato 1.25 per la malattia di Fabry, 0.09 per la mucopolysaccharidosi I, 0.38 per la mucopolysaccharidosi II, 0.19 per la malattia di Gaucher, 0.14 per la malattia di Pompe, 0.16 per la leucodistrofia metacromatica, 0.16 per Niemann-Pick tipo C, e 0.20

Figura 1. Quota del mercato terapeutico globale delle malattie dell'immagazzinamento lisosomico (%), per tipo di prodotto, 2023

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Mercato globale delle Malattie di Memoria Lisosomale – Driver

Aumentare la prevalenza di malattie di stoccaggio lysosomal

Le crescenti incidenze delle malattie dell'immagazzinamento lisosomico tra le persone sono un fattore importante che porta all'elevata domanda di malattie dell'immagazzinamento lisosomico terapeutico. Per esempio, secondo il rapporto pubblicato dall'Organizzazione Nazionale per i Disturbi Rari l'8 febbraio 2021, su 4 milioni di neonati proiettati, oltre 12.000 neonati si trovano ad avere un raro disturbo che, se lasciato non diagnosticato e non trattato, causerebbe grave disabilità o morte dello sviluppo. Questo rapporto è attuale a partire dal novembre 2022.

Lanci di prodotti più recenti da parte dei principali operatori di mercato per la malattia di stoccaggio lysosomal

Le crescenti attività di ricerca e sviluppo per inventare nuove terapie che possono trattare le persone con malattia di stoccaggio lisosomico possono guidare la crescita del mercato. Ad esempio, l'8 febbraio 2021, la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti farmaco orfano stato a due terapie geniche M6P. Uno è destinato alla malattia di Gauchers e un altro per il trattamento della mucolipidosi del disordine metabolico ereditato.

Figura 2. Valore di mercato terapeutico globale delle malattie di stoccaggio del lisosoma (Milioni di dollari), per Regione, 2023

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Mercato Terapeutico delle Malattie Lisosomiche Globali - Analisi regionale

Tra le regioni, si stima che il Nord America abbia una posizione dominante nel mercato terapeutico globale delle malattie dell'immagazzinamento nell'arco del periodo previsto. Ciò è dovuto alla crescente attività di ricerca e sviluppo per il trattamento della malattia di stoccaggio lisosomale. Ad esempio, il 9 febbraio 2022, Regenxbio, una società di biotecnologie basata negli Stati Uniti presenta ulteriori dati intermedi positivi dal processo di fase I/II di RGX-121 per il trattamento della sindrome di Hunter al 18° Simposio annuale del MONDO 2022. La terapia genica è stata trovata per essere ben tollerata con nessun farmaco correlati gravi eventi avversi attraverso tre livelli di dose. Riduzioni dose-dipendenti nei biomarcatori dei fluidi cerebrospinali hanno continuato il neurosviluppo dopo l'amministrazione RGX-121 e sono state osservate le prove dell'espressione enzimatica sistemica e dell'attività dei biomarcatori. Essi stanno ulteriormente progettando l'espansione utilizzando il materiale di buone pratiche di fabbricazione commerciale (cGMP) corrente nel 2022.

Mercato Terapeutico delle Malattie Lisomiche Globali – Impatto di Coronavirus (COVID-19) Pandemic

Dall'epidemia di virus COVID-19 nel dicembre 2019, la malattia si è diffusa in oltre 100 paesi in tutto il mondo, e l'Organizzazione Mondiale della Sanità lo ha dichiarato emergenza sanitaria pubblica il 30 gennaio 2020.

Il COVID-19 ha interessato l'economia in tre modi principali: influenzando direttamente la produzione e la domanda di farmaci, creando interruzioni nei canali di distribuzione, e attraverso il suo impatto finanziario sulle imprese e sui mercati finanziari. A causa di blocchi nazionali, diversi paesi come Cina, India, Arabia Saudita, Stati Uniti, Egitto, e altri stanno affrontando problemi con il trasporto di droghe da un posto all'altro.

Tuttavia, la pandemia di COVID-19 ha avuto un impatto negativo sul mercato globale delle malattie di stoccaggio terapeutiche. Ciò è dovuto alla disgregazione del trattamento a causa di restrizioni correlate al COVID. Secondo un articolo pubblicato sulla genetica molecolare e il metabolismo il 24 aprile 2020, l'impatto della crisi sanitaria relativa al COVID-19 sui trattamenti per i pazienti con disturbi dell'immagazzinamento lisosomico è stato studiato in Italia dal Centro di Coordinamento Regionale per le Malattie Rare, dall'Ospedale Universitario di Udine, dall'Italia e dall'Istituto di Igiene e Epidemiologia Clinica, Italia. 49 % dei pazienti che ricevono la terapia sostitutiva degli enzimi negli ospedali hanno subito interruzioni, contro il 6% di quelle trattate in casa. Le ragioni principali delle infusioni perse erano la paura dell'infezione (62,9%) e la riorganizzazione dei centri di infusione (37%).

Segmentazione del mercato della terapeutica globale delle malattie dell'immagazzinamento del lisosoma:

Il rapporto sul mercato terapeutico globale delle malattie dell'immagazzinamento liosomico è segmentato in trattamento, indicazione, utenti finali e regione.

Sulla base del trattamento, il mercato globale delle malattie terapeutiche dell'immagazzinamento lisosomico è segmentato nella terapia sostitutiva degli enzimi, terapia con cellule staminali, terapia di riduzione del substrato, e altri. Di cui, la terapia sostitutiva dell'enzima dovrebbe dominare il mercato a causa di nuove approvazioni e lanci di terapie in questo campo.

Sulla base di Indicazione, il mercato globale delle malattie terapeutiche di stoccaggio lisosomico è segmentato nella malattia di gaucher, la malattia di fabry, la sindrome di pompe, la mucopolysaccharidosi, altri. Il segmento di malattia del gaucher dovrebbe dominare il mercato nel periodo di previsione e questo è attribuito alla popolazione ampiamente infetta dalla malattia di gaucher.

Sulla base dell'utente finale, il mercato globale delle malattie terapeutiche dello stoccaggio liosomico è segmentato in ospedali e cliniche. Il segmento ospedaliero dovrebbe dominare il mercato nel periodo previsto e questo è dovuto al crescente numero di ospedali per il trattamento di malattie rare.

Tra tutte le segmentazioni, il segmento del trattamento ha il più alto potenziale a causa della crescente approvazione per le attività di ricerca e sviluppo da parte dei principali operatori del mercato. Ad esempio, il 5 gennaio 2023, Orchard Therapeutics PLC, una società di biotecnologie basata su U.K., ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha cancellato la sua applicazione Investigational New Drug (IND) per OTL-203, una terapia genica ematopoietica (HSC) sviluppata per il trattamento del sottotipo Hurler di mucopolysaccharidosi tipo I. La società inizierà le sue prove per valutare la sicurezza e l'efficacia di OTL-203 nella seconda metà del 2023.

Mercato globale della terapeutica delle malattie dell'immagazzinamento Analisi sezionale trasversale:

Si prevede che l'aumento dell'approvazione di nuove terapie nella regione del Pacifico Asiatico produca la crescita del segmento di trattamento in questa regione. Ad esempio, il 23 marzo 2021, JCR Pharmaceuticals, una società farmaceutica giapponese, ha annunciato l'approvazione di IZCARGO (pabinafusp alfa 10 mL, infusione di goccia endovenosa) per il trattamento di mucopolysaccharidosi tipo II (MPS II). IZCARGO è una terapia ricombinante iduronate-2-solfatasi enzima sostitutiva (ERT) che si basa su J-Brain Cargo, una tecnologia proprietaria sviluppata da JCR, per fornire terapeutici attraverso la barriera emato-encefalica (BBB). È la prima volta approvata ERT che penetra nella BBB attraverso l'amministrazione endovenosa, un beneficio potenzialmente mutevole per gli individui con disturbi di stoccaggio lysosomal (LSDs) come MPS II.

Mercato Terapeutico Globale delle Malattie Lisosomiche: sviluppi chiave

Il 9 febbraio 2022, Avrobio, una società farmaceutica statunitense, annunciò che la sua terapia genica per un raro disturbo dell'immagazzinamento lisosomico mostrava una potenziale durata nei primi tre pazienti più di un anno dopo l'infusione. La terapia genica è data per la cistinosi che viene trattata con la cisteamina, un trattamento comune che riduce l'accumulo di cristalli cistina nei reni per le persone con la malattia ereditata. I primi tre pazienti sulla terapia genica con AVR-RD-04, rimangono fuori cisteamina orale tra 12 e 26 mesi dopo l'infusione del trattamento. Un quarto paziente ha ricevuto la terapia nel novembre 2021. Nessuno dei pazienti ha sperimentato eventi avversi a causa del trattamento, ma hanno avuto effetti collaterali lievi o moderati a causa della mobilitazione delle cellule staminali, della malattia sottostante, delle condizioni preesistenti o delle condizioni mieloablative.

Il 1o marzo 2023, Sanofi, una società farmaceutica francese, in occasione della Giornata delle Malattie Rare ha annunciato che lancerà nuovi prodotti per le malattie rare in India entro la fine del 2023 o all'inizio del prossimo anno. L'azienda ha anche ricevuto una raccomandazione dal Comitato Esperto Soggetto di importare e commercializzare due nuovi prodotti in India, Nexviazyme (Avalglucosidase alfa Powder) e Xenpozyme (Olipudase alfa Powder) per la malattia di Pompe e la malattia di Niemann-Pick (ASMD).

Il 25 marzo 2020, IntraBio Inc., La società biofarmaceutica basata su U.K. ha condiviso che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha concesso la designazione Fast Track al suo composto di piombo (IB1001) per il trattamento della malattia di Niemann-Pick Tipo C (NPC). IB1001 (N-acetil-L-leucina) è attualmente in corso di indagine per il trattamento sintomatico, e la malattia-modificante, neuroprotettivo di NPC in una sperimentazione clinica multinazionale. Oltre alla designazione Fast Track, IB1001 ha ricevuto in precedenza le denominazioni di Orphan Drug negli Stati Uniti (FDA) e UE (Commissione Europea) e ha concesso una Rara Denominazione Pediatrica negli Stati Uniti (FDA) per il trattamento della NPC.

Il 20 maggio 2022, Medicina Europea L'Agenzia ha raccomandato di concedere l'autorizzazione all'immissione in commercio nell'Unione europea per le manifestazioni di Xenpozyme (olipudase alfa) una terapia per il trattamento delle manifestazioni del sistema nervoso non centrale (CNS) di Deficienza Acido Sphingomyelinase (ASMD), una malattia genetica rara e progressiva. Xenpozyme è il prodotto di Sanofi, una società farmaceutica francese: Genzyme Europe B.V., azienda biotecnologica olandese. È indicato per l'uso in bambini e adulti di tutte le età con tipo A/B o tipo B ASMD. ASMD è anche conosciuto come Malattia Niemann-Pick, un raro disturbo metabolico genetico o disturbo di stoccaggio lisosomico.

Mercato Terapeutico Globale delle Malattie Lisosomiche: Tendenze chiave

Il 7 marzo 2023 è stato lanciato un programma di e-learning per aiutare i professionisti del settore sanitario a identificare meglio i disturbi dell'immagazzinamento lisosomico (LSD) e contribuire a fornire una diagnosi più rapida e l'accesso al trattamento. Infermieri esperti e operatori sanitari di diversi centri disordini lysosomal in tutto il Regno Unito hanno progettato il programma e-Learning con input del British Inherited Metabolic Disease Group (BIMDG), che ospita la formazione sul loro sito web. La formazione è aperta agli infermieri LSD e ai professionisti sanitari alleati attraverso l'adesione a BIMDG ed è accreditata dal Royal College of Nursing (RCN). Ciò significa che i partecipanti possono guadagnare punti Continuing Professional Development (CPD) completando i moduli.

Il 9 novembre 2020, Axovant Gene Therapies, una società farmaceutica statunitense, ha annunciato che la Food and Drug Administration degli Stati Uniti ha sollevato la sua tenuta clinica e ha cancellato l’applicazione Investigational New Drug (IND) di Axovant per avviare uno studio di registrazione della terapia genica per trattare i pazienti con malattia di Tay-Sachs e malattia di Sandhoff. La terapia Axovant, AXO-AAV-GM2, è la prima terapia genica investigativa per raggiungere lo spazio IND per Tay-Sachs e Sandhoff.

Mercato terapeutico globale delle malattie dell'immagazzinamento lisosomico: restrizione

Alti prezzi delle Malattie di Memoria Lisosomale

Il costo del trattamento associato a Malattie di Memorizzazione Lisosomale è molto alto. Siccome è un metodo costoso, questo può frenare la crescita del mercato terapeutico globale delle malattie dell'immagazzinamento lisosomico. Per esempio, secondo un articolo pubblicato da Orphanet Journal di malattie rare il 25 marzo 2021, la terapia sostitutiva dell'enzima è la terapia più efficace per il trattamento delle malattie di stoccaggio lysosomal. Pertanto, le attività di ricerca e sviluppo sono state più focalizzate su di esso dopo il successo iniziale di ERT per la malattia di Gauchers. Importante limitazione di molti degli approcci terapeutici esistenti o pendenti è la loro spesa. ERTs può costare ovunque da US$ 250– US$ 650.000/anno per paziente e terapie geniche costano milioni di dollari che sono probabili essere pagati in più anni. Questi alti costi sono giustificati dai costi di ricerca e sviluppo sostenuti dalle aziende farmaceutiche, dal valore di risparmio dei costi dei trattamenti rispetto ai costi medici di cura di questi pazienti in assenza di queste terapie e dal mercato commerciale molto piccolo per questi disturbi, soprattutto quando i farmaci sono in fase di sviluppo per le singole malattie.

Questa restrizione può essere superata dall'introduzione di nuove politiche di rimborso del governo che possono aiutare i genitori finanziariamente.

Dispersione geografica della malattia lisosomale

La dispersione geografica di LSD ostacola gli sforzi per comprendere la malattia, dato che alcune malattie rare sono ancora più rare in alcune regioni. Per esempio, secondo l'articolo pubblicato dalla Biblioteca Nazionale di Medicina il 25 luglio 2022, sia l'etnia che la geografia partecipano all'incidenza dei LSD. Ad esempio, la malattia di Gaucher (GD) si verifica in 1 su 40000 a 1 su 60000 nella popolazione generale. Negli ebrei europei orientali (ebrei ashkenaziti), il GD è alto come 1 su 800, la malattia di Tay-Sachs alto come 1 su 3900. Niemann-Pick A e mucolipidosi IV si verificano anche con maggiore frequenza in questa popolazione. Nella popolazione finlandese, come partitolglucosaminuria si verifica ad una frequenza di 1 nel 18500. La malattia di Salla è anche comune nei finlandesi. La genetica culturale e geografica contribuiscono a questa elevata incidenza.

Questo può essere superato organizzando programmi di sensibilizzazione e attività di ricerca e sviluppo dedicate per comprendere la malattia e il suo rapporto con la genetica.

Mercato Terapeutico delle Malattie Lisosomiche Globali - Giocatori chiave

I principali attori che operano nel mercato globale delle malattie terapeutiche dello storage lisosomico includono Shire plc, Pfizer, Inc., Sanofi, BioMarin Pharmaceutical Inc., Actelion Ltd., Raptor Pharmaceutical Corp., Protalix Biotherapeutics Inc., Quest Diagnostics e Amicus Therapeutics, Inc.

*Definizione: La carenza di enzimi che causa una specifica malattia chiamata malattia di stoccaggio lisosomico comprende malattie come la malattia di Fabry, la malattia di Gaucher, la carenza di lipasi di acido lisosomico, la mucopolysaccharidosi, la sindrome di Hunter e la malattia di Pompe. La terapia sostitutiva dell'enzima comporta la somministrazione endovenosa degli enzimi al fine di correggere la carenza degli enzimi. La sostituzione dell'enzima è associata a meno effetti collaterali rispetto ad altri metodi di trattamento. Gli enzimi sono ottenuti da fonti come le cellule umane, le cellule animali e la tecnologia del DNA ricombinante. Sostituzione enzima, anche se non fornisce cure permanenti, aiuta a prevenire danni permanenti al corpo causati a causa della carenza di un enzima specifico. Il trattamento è costituito da dosi settimanali o mensili a seconda della malattia.