MERCATO DELLE DROGHE ORFANI ANALYSIS

I farmaci che sono sviluppati per il trattamento di malattie rare e condizioni sono indicati come farmaci orfani. Le malattie rare come la sindrome di Tourette, la malattia di Huntington, la distrofia muscolare, il mioclonus e l’ASS (la malattia di Lou Gehrig) sono alcune di quelle malattie per il trattamento di cui non sono stati sviluppati farmaci adeguati, e quindi queste malattie sono trattate da farmaci orfani. I farmaci orfani sono sviluppati dalle aziende farmaceutiche per la salute pubblica, e le vendite generate da questo farmaco sono molto minime rispetto ai farmaci normali. Le malattie orfani si manifestano nelle popolazioni pazienti che rappresentano il 6-8% della popolazione globale. Sintomi di alcune malattie orfane possono apparire alla nascita o nell'infanzia tra cui fibrosi cistica, atrofia muscolare spinale infantile, poliposi adenomatosa familiare (FAP), e alcuni altri.

Lo sviluppo di nuove indicazioni per i farmaci orfani designati dovrebbe guidare il mercato dei farmaci orfani

Ci sono circa 5.000 malattie rare quotate a livello globale e l'80% di quelle sono alle origini genetiche. La probabilità di essere infettati da queste malattie negli adulti è del 50%. La necessità di sviluppare farmaci orfani che trattano tali malattie e iniziative proattive intraprese dalle autorità governative e regolamentari sono i principali fattori che guidano il mercato dei farmaci orfani. Ad esempio, le autorità della FDA degli Stati Uniti per il dipartimento di sviluppo della droga orfano stanno fornendo gli incentivi alle industrie sanitarie e biotecnologiche per migliorare la loro ricerca e sviluppo nei farmaci orfani. Ci sono pochi farmaci che sono stati ritirati dal mercato a causa di un certo rischio sviluppato sulla somministrazione prolungata di questi farmaci. Tuttavia, questi farmaci hanno dimostrato buoni risultati per il trattamento di quelle malattie che in particolare non hanno alcun farmaco standard, a causa di guidare il mercato dei farmaci orfani. Ad esempio, la talidmide utilizzata come farmaco ipnotico è stata ritirata dal mercato quando il rischio teratogenico è stato scoperto, tuttavia, questo farmaco ha mostrato un risultato prominente nel trattamento della lebbra.

Lo sviluppo di farmaci orfani che vengono utilizzati per trattare malattie rare non hanno un margine di profitto elevato per i produttori e prolungare la linea temporale per lo sviluppo e la produzione di prodotti, incerti e costosi, sono i fattori che ostacolano la crescita del mercato dei farmaci orfani. Tuttavia, il mercato emergente e lo sviluppo di nuove indicazioni per i farmaci orfani designati dovrebbero creare varie opportunità nell'industria dei farmaci orfani.

La crescente prevalenza del cancro raro nei pazienti a causa del segmento delle malattie oncologiche da dominare nel mercato dei farmaci orfani

Il mercato globale dei farmaci orfani è segmentato sulla base di malattie, per tipo di prodotto e per regione

Sulla base del tipo di malattia,

• Malattie ematologiche e immunologiche
• Malattie infettive
• Malattie metaboliche
• Malattie neurologiche
• Malattie oncologiche
• Altre malattie orfani

Sulla base del tipo di prodotto,

• Farmacia biologica
• Farmaci orfani non biologici

Numerosi programmi di ricerca collaborativi in Nord America e in Europa sono a causa della crescita del mercato dei farmaci orfani

La segmentazione regionale del mercato dei farmaci orfani da parte di Coherent Market Insights comprende Nord America, America Latina, Europa, Asia Pacifico, Medio Oriente e Africa. Il Nord America domina il mercato a livello globale a causa di fattori quali il quadro regolamentare e di rimborso stabilito e gli incentivi forniti dalla Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti per la ricerca e lo sviluppo nel settore dei farmaci orfani. I vari programmi di ricerca collaborativi negli Stati Uniti e in Europa forniscono dati di ricerca sulle malattie rare a produttori, pazienti e esperti sanitari che danno tempestive cure mediche, aumentando così il mercato dei farmaci orfani. Mentre la prevalenza delle malattie genetiche e la crescita della popolazione sono alcuni fattori che potrebbero permettere ai produttori di farmaci orfani di investire nella regione del Pacifico Asiatico.

Iniziative adottate dal governo per aumentare l'investimento nello sviluppo di farmaci orfani che guida la crescita del mercato dei farmaci orfani.

I principali operatori del mercato dei farmaci orfani sono Acorda Therapeutics, Actelion Pharmaceuticals Ltd., Amgen, Alexion Pharmaceuticals, Baxter international, Bayer farmaceutici, Biomarin Pharmaceuticals, Novartis, F.Hoffmann-La Roche AG, Johnson e Johnson e molti altri. L'aumento degli investimenti, e alcune iniziative prese dal governo che aiutano i produttori di droga orfani. Ad esempio, il governo degli Stati Uniti fornisce il 50% del credito fiscale sulle spese di ricerca e sviluppo spesi per lo sviluppo di farmaci orfani da parte dei produttori. Tuttavia l'alto costo dei farmaci orfani e la generazione di piccole vendite da esso è tra quei fattori che sta abbassando l'interesse delle imprese per il mercato.