La terapia sostitutiva dell'enzima comporta la somministrazione endovenosa di enzimi al fine di correggere la carenza di enzimi che causa una specifica malattia chiamata malattia di stoccaggio lisosomico. La terapia sostitutiva dell'enzima viene utilizzata nella malattia di Fabry, Malattia di Gaucher, deficit di lipasi acido lisosomico, mucopolisaccarosi, sindrome di Hunter e malattia di Pompe. Gli enzimi sono ottenuti da fonti come le cellule umane, le cellule animali e la tecnologia del DNA ricombinante. Sostituzione enzima, anche se non fornisce cure permanenti, aiuta a prevenire danni permanenti al corpo causati a causa della carenza di un enzima specifico. Il trattamento è costituito da dosi settimanali o mensili a seconda della malattia. Per esempio, per affrontare la carenza di enzimi nella malattia di Gaucher, la versione modificata di glucosiocerebrosidasi viene somministrata per via endovenosa ogni due settimane. La sostituzione dell'enzima è associata a meno effetti collaterali rispetto ad altri metodi di trattamento. Tuttavia, la terapia sostitutiva dell'enzima può essere scomodo per alcuni pazienti come i bambini e la popolazione geriatrica a causa dell'amministrazione endovenosa. Può causare reazioni di infusione locale o reazioni ipersensibili sotto forma di rash locale, febbre, edema, broncospasmo o ipotensione.
Dinamica del mercato
Anche se la malattia dell'immagazzinamento lisosomico è un disturbo raro, un numero significativo di persone sono affetti da questa malattia. Secondo lo studio pubblicato in Molecular Genetics and Metabolism Reports nel dicembre 2017, la malattia dell'immagazzinamento lisosomico ha un tasso di incidenza di 1 in 4000 a 13.000 nascite vive. La malattia dell'immagazzinamento lisosomico consiste di 60 anomalie genetiche con funzione enzimatica problematica. Essendo una malattia orfana, le agenzie di regolamentazione offrono il vantaggio di una rapida approvazione e facilità nel processo di approvazione. Questo a sua volta, si prevede di espandere il mercato globale della terapia sostitutiva degli enzimi con l'introduzione di nuove terapie da parte di vari attori chiave. Ad esempio, nel novembre 2017, la FDA ha approvato Mepsevii (vestronidase alfa), che è il primo trattamento autorizzato per i pazienti pediatrici e adulti affetti da una condizione metabolica ereditata chiamata mucopolysaccharidosi tipo VII (MPS VII). FDA ha concesso Mepsevii con l'approvazione rapida e farmaco orfano stato di incentivare lo sviluppo. L'aiuto finanziario delle ONG come la National Gaucher Society aiuta il paziente a ricevere la terapia sostitutiva degli enzimi che sono costose.
Aumentare le collaborazioni tra le aziende chiave per velocizzare lo sviluppo degli enzimi per la sostituzione è previsto per aumentare la crescita della dimensione del mercato della terapia sostitutiva enzimatica. Per esempio, nel marzo 2018, Shire plc è entrato in una collaborazione di ricerca preclinica con NanoMedSyn, azienda biotecnologica francese, per sviluppare un trattamento di sostituzione degli enzimi per un disturbo di stoccaggio lisosomico basato sulla tecnologia derivata sintetica di NanoMedSyn, denominata AMFA.
Tuttavia, il costo elevato associato alla terapia sostitutiva enzimatica e lo scenario di rimborso complesso che causa la terapia di essere escluso dalla copertura da parte degli assicuratori a causa di questo essere una malattia rara, ostacolare la crescita del mercato della terapia sostitutiva enzimatica.
Insights regionali
Sulla base della geografia, il mercato globale della terapia sostitutiva degli enzimi è segmentato in Nord America, America Latina, Europa, Asia Pacifico, Medio Oriente e Africa. Il Nord America dovrebbe condurre il mercato durante il periodo previsto, seguito dall'Europa. Secondo lo studio pubblicato sulla rivista Ematologia, nel marzo 2017, l'incidenza della malattia di Gaucher nella popolazione generale variava da 0,39 a 5,80 per 100?000, e la sua prevalenza variava da 0,70 a 1,75 per 100?000. La facilità di accesso e il sostegno del governo per la ricerca e lo sviluppo è previsto per aiutare la crescita del mercato della terapia sostitutiva degli enzimi.
Paesaggio competitivo
I giocatori chiave che operano nel mercato globale della terapia sostitutiva degli enzimi includono Shire plc, Amicus Therapeutics, Genzyme Corporation, Pfizer Inc., BioMarin Pharmaceutical, Inc., Sigma-Tau Pharmaceuticals, Inc., Essential Pharmaceuticals Limited, Merck KGa e AbbVie Inc.
Le aziende stanno intraprendendo una notevole quantità di ricerca per lo sviluppo di nuove terapie sostitutive di enzimi, a loro volta beneficiato dello stato di farmaco orfano e dell'approvazione rapida. Amicus Therapeutics è stato concesso con la denominazione di farmaco orfano per la sua combinazione investigativa terapia farmacologica ATB200/AT2221 nel novembre 2017. Questo farmaco è destinato a curare la malattia di Pompe (deficienza di maltasi acida o AMD).
Imposte sul mercato
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Abhijeet Kale
Abhijeet Kale is a results-driven management consultant with five years of specialized experience in the biotech and clinical diagnostics sectors. With a strong background in scientific research and business strategy, Abhijeet helps organizations identify potential revenue pockets, and in turn helping clients with market entry strategies. He assists clients in developing robust strategies for navigating FDA and EMA requirements.
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