MERCATO DEL TRATTAMENTO DELLE MALATTIE DI GAUCHER ANALISI

La malattia di Gaucher è un disturbo del metabolismo ereditato autosomico recessivo dove un tipo di grasso (lipido) chiamato glucocerebroside non è in grado di degradare. Enzima di sintesi corporea chiamato glucocerebrosidasi, che guasta e ritratta glucosiocerebroside. La malattia di Gaucher è causata da mutazioni di un singolo gene chiamato GBA, che porta a bassissimi livelli di enzima glucocerebrosidasi che portano al basso degrado del glucocerebroside. Ci sono tre tipi di malattia di Gaucher: tipo 1, tipo 2, e tipo 3. Il tipo 1 è il tipo più comune di malattia di Gaucher, mentre il tipo 2 e 3 non sono comuni come tipo 1.

Approvazione di nuovi farmaci è previsto per aumentare la crescita del mercato del trattamento delle malattie di Gaucher

U.S. Food and Drug Administration (FDA) ha approvato più farmaci negli ultimi anni per il trattamento della malattia. Nel 2010, la FDA ha approvato Vpriv (velaglucerase alfa), una terapia di sostituzione degli enzimi (ERT), per la malattia di Gaucher di tipo 1. Nel 2012, Elelyso (taliglucerase alfa) e nel 2014, Cerdelga (eliglustat) è stato approvato dalla FDA per la malattia di tipo 1 Gaucher. Questi farmaci offrono varietà di opzioni in base alle loro esigenze, a sua volta si prevede di aumentare la crescita del mercato.

Nel luglio 2017, l'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) e la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti hanno collaborato per promuovere l'uso di approcci innovativi nello sviluppo di farmaci per la malattia di Gaucher. Tale collaborazione strategica di organismi normativi per lo sviluppo di nuovi farmaci innovativi è prevista per aumentare la crescita del mercato del trattamento delle malattie di Gaucher in un prossimo futuro. La mancanza di consapevolezza per quanto riguarda i sintomi, la diagnosi e il trattamento della malattia tra la popolazione rurale è un fattore importante che frena la crescita del mercato.

Tassonomia del mercato del trattamento delle malattie di Gaucher

Il mercato del trattamento della malattia di Gaucher è segmentato sulla base di tipo di malattia, tipo di trattamento e canale di distribuzione.

Sulla base del tipo di malattia, il mercato del trattamento della malattia di Gaucher è segmentato in:

• Tipo 1 Malattia di Gaucher
• Tipo 2 Malattia di Gaucher
• Tipo 3 Malattia di Gaucher

Sulla base del tipo di terapia, il mercato del trattamento della malattia di Gaucher è segmentato in:

• Terapia di ricambio per enzime (ERT)
• Terapia di riduzione substrato (SRT)

Sulla base del canale di distribuzione, il mercato del trattamento della malattia di Gaucher è segmentato in:

• Ospedali
• Farmacie al dettaglio
• Farmacie online

L'America del Nord dovrebbe avere una posizione dominante a causa dell'aumento delle attività di ricerca e dello sviluppo della droga per la malattia di Gaucher

L'America del Nord dovrebbe tenere la posizione dominante nel mercato del trattamento delle malattie di Gaucher a causa dell'aumento delle attività di ricerca per lo sviluppo di nuovi farmaci. Nel 2016, lo scienziato dei ricercatori degli Istituti Nazionali di Salute ha collaborato con l'Istituto Nazionale di Disturbi Neurologici e Stroke (NINDS) e il Centro Nazionale per l'Ammodernamento delle Scienze Traduttive (NCATS). I ricercatori hanno identificato una nuova molecola che mostra un approccio promettente per il trattamento della rara malattia di Gaucher. L'Europa dovrebbe essere il secondo mercato più grande per il trattamento delle malattie di Gaucher a causa dell'iniziativa presa dalle organizzazioni europee per diffondere la consapevolezza sulla malattia di Gaucher tra la popolazione. Per esempio nel 2014, European Gaucher Alliance ha lanciato Gaucher Awareness Day che mira a diffondere la consapevolezza su questa malattia rara tra la popolazione europea.

I giocatori chiave che operano nel mercato globale del trattamento delle malattie di Gaucher includono Genzyme Corporation, Pfizer, Inc., Shire Human Genetics Therapies, Inc. e Actelion Pharmaceuticals Ltd. (acquisito da Johnson & Johnson nel giugno 2017). Ci sono vari farmaci in pipeline di aziende come Lixte Biotechnology Holdings Inc, JCR Pharmaceuticals Co Ltd, Pharming Group NV e Orphazyme ApS, per il trattamento delle malattie Gaucher.