ACIDURIA OROTICA GLOBALE MERCATO SIZE AND SHARE ANALYSIS - GROWTH TRENDS AND FORECASTS (2024-2031)

Il mercato globale dell'aciduria orotica ereditaria è stato valutato US$ 357.9 Mn nel 2023 e si prevede di raggiungere US$ 509.8 Mn entro il 2031, mostra a un tasso di crescita annuale composto (CAGR) del 4,5% dal 2024 al 2031.

L'aciduria orotica ereditaria è un raro e autosomico disturbo genetico recessivo causato dalla carenza di un enzima noto come uracil-5'-fosfato decarbossilasi. Questo enzima è cruciale per la ripartizione dell'acido orotico, portando così alla sua accumulo e cristallizzazione nelle urine, se si verifica la carenza. Ci sono due tipi principali di aciduria orotica ereditaria - tipo I e tipo II. Tipo Sono causato a causa della completa carenza di uracil-5'-fosfato enzima decarbossilasi. Gli individui affetti sperimentano gravi conseguenze metaboliche e la maggior parte non sopravvivono all'infanzia se lasciato non trattato. Il tipo II è relativamente mite ed è causato dalla carenza parziale di questo enzima.

Gli individui con aciduria orotica ereditaria di tipo II possono verificarsi lievi ritardi di sviluppo, convulsioni o disabilità intellettuali, se non trattate. Il trattamento standard comporta la limitazione dell'assunzione dietetica di pirimidiche che si diffondono in acido orotico. Integrare la dieta con il monofosfato di uridina aiuta anche a diminuire i livelli di acido orotico. Mentre il trattamento aiuta a gestire i sintomi, non cura la condizione. La diagnosi prenatale attraverso il test dell'acido deossiribonucleico fetale (DNA) ottenuto attraverso l'amniocentesi o il campionamento di villus chorionic può aiutare a rilevare la condizione. La diagnosi precoce e il trattamento possono aiutare ad evitare gravi complicazioni e ridurre l'impatto a lungo termine sulla crescita e lo sviluppo nelle persone colpite.

Vista analista:

Il mercato globale dell'aciduria orotica ereditaria è previsto per assistere a una crescita significativa nel periodo previsto. Aumentare l'incidenza dell'aciduria orotica ereditaria in tutto il mondo sarà un driver importante che aumenta le richieste di opzioni di trattamento efficaci. Aumentare la consapevolezza circa la disponibilità di test diagnostici e terapie di gestione per la condizione aumenterà ulteriormente la crescita del mercato.

Il Nord America domina il mercato dell'aciduria orotica ereditaria e si prevede di mantenere la sua posizione nel prossimo futuro. L'elevata spesa sanitaria e la presenza di infrastrutture sanitarie avanzate facilita il rilevamento precoce e il trattamento nella regione. L'Europa acquisisce anche una consistente quota di mercato a causa delle crescenti attività di ricerca e sviluppo (R&D) per lo sviluppo di nuovi farmaci e politiche governative di supporto.

Tuttavia, la mancanza di linee guida di gestione clinica stabili può ostacolare la standardizzazione dei protocolli di trattamento in una certa misura. I costi elevati che sono associati a terapie di sostituzione enzima e procedure chirurgiche possono limitare il potenziale di mercato nelle regioni sensibili ai prezzi. Esitanza per quanto riguarda l'uso a lungo termine dei farmaci pone sfide anche ai giocatori di mercato.

Il mercato in Asia Pacifico è previsto per testimoniare opportunità lucrative con rapido sviluppo economico e un aumento del turismo medico in India e Cina. L'aumento dei redditi pro capite ha migliorato l'accesso alla diagnostica avanzata e ai trattamenti specializzati in questi paesi emergenti. I progressi nella ricerca genetica potrebbero spianare la strada a terapie più efficaci

Aciduria orotica globale Mercato Insights Regional

• Nord America: Nord America è il più grande mercato per l'aciduria ereditaria ortica, che rappresenta una quota di oltre il 33,5% nel 2023. Il Nord America rimane la regione dominante nel mercato globale dell'aciduria orotica ereditaria. Gli Stati Uniti rappresentano la quota maggiore a causa dell'alta diagnosi e dei tassi di trattamento. L'infrastruttura sanitaria consolidata e l'aumento della spesa sanitaria hanno permesso la diagnosi precoce e la gestione della condizione. La presenza di attori di mercato leader nella regione guida importanti attività di ricerca per lo sviluppo di opzioni di trattamento avanzate. Diversi giocatori principali hanno la loro sede negli Stati Uniti e investono pesantemente in R&D. Ciò ha portato alla disponibilità precoce di nuovi farmaci per il trattamento nella regione.
• Europa: L'Europa è il secondo più grande mercato dell'aciduria ereditaria ortica, che rappresenta una quota di oltre il 26,1% nel 2023. L'Europa detiene la seconda posizione in termini di quote di mercato dopo il Nord America. Paesi come Germania, Regno Unito, Francia possiedono sistemi sanitari consolidati. L'assistenza sanitaria universale ha permesso la diagnosi diffusa e l'assorbimento del trattamento. La Germania ha il maggior numero di pazienti diagnosticati con condizioni di aciduria orotica ereditaria. È un importante polo di produzione per le aziende biofarmaceutiche. L'esportazione di droghe tra i paesi europei sostiene anche l'espansione del mercato. Tuttavia, le pressioni sui prezzi dei generici possono ostacolare i ricavi del mercato in una certa misura nel periodo di previsione.
• Asia Pacifico: Asia Pacific è il mercato in crescita più rapida per l'aciduria ereditaria ortica, che rappresenta una quota di oltre il 20,3% nel 2023. Asia Pacifico è identificato come il più veloce mercato regionale in crescita. La crescita è dovuta alla crescente prevalenza di disturbi dell'aciduria orotica ereditaria dovuta al miglioramento delle capacità diagnostiche. Lo sviluppo economico rapido nei principali paesi asiatici come la Cina e l'India ha portato ad un aumento degli investimenti nel settore sanitario. Ciò ha colpito positivamente il mercato regionale. La Cina domina il mercato asiatico del Pacifico a causa della sua enorme dimensione della popolazione e delle crescenti esigenze mediche. I volumi più elevati dei pazienti attirano nuovi lanci di droga e studi clinici. Il mercato sta anche guadagnando dall'aumento della convenienza sanitaria a causa della copertura assicurativa estesa. Inoltre, migliorare l'accesso alla diagnostica e alle terapie nelle aree rurali sta alimentando la crescita regionale.

Figura 1. Aciduria orotica ereditaria globale Quota di mercato (%), Per Regione, 2024

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Aciduria orotica globale Driver di mercato:

• Sostegno governativo sotto forma di finanziamento per la ricerca sulle malattie rare: Il sostegno del governo sta svolgendo un ruolo cruciale nel guidare la crescita del mercato globale dell'aciduria orotica ereditaria. Molti paesi hanno riconosciuto malattie rare come una seria preoccupazione per la salute pubblica e hanno lanciato varie iniziative e programmi per sostenere la ricerca in questi settori. Ad esempio, nel gennaio 2020, la Commissione per la Salute Nazionale ha istituito un ufficio per la Rete Nazionale per la Collaborazione in Malattia rara Diagnosi e trattamento al fine di migliorare l'organizzazione e la gestione della rete nazionale per la diagnosi e il trattamento delle malattie rare, per facilitare la collaborazione e per assolvere efficacemente il ruolo generale di una rete collaborativa.
• Focus sullo sviluppo di farmaci orfani: Lo sviluppo di farmaci orfani è un fattore importante che guida la crescita del mercato globale dell'aciduria orotica ereditaria. Farmaci orfani sono agenti farmaceutici destinati a rare condizioni mediche definite come malattie orfane, che influenzano una piccola percentuale di popolazione. L'aciduria orotica ereditaria è un disturbo genetico ultra-raro caratterizzato da un'incapacità di metabolizzare l'acido orotico.
• Aumentare la ricerca e lo sviluppo (R&D) investimenti da parte di attori chiave: Aumentare gli investimenti nella ricerca e nello sviluppo da parte dei principali operatori farmaceutici è un fattore importante che guida la crescita del mercato globale dell'aciduria orotica ereditaria. L'aciduria orotica ereditaria è un raro disordine metabolico caratterizzato da una incapacità di abbattere l'acido orotico, che porta ad un accumulo di acido orotico nel sangue e nell'urina. Poiché non ci sono trattamenti approvati disponibili, rappresenta un'area di alta necessità non metrica.

Mercato globale dell'aciduria orotica ereditaria Opportunità:

• Opportunità di crescita nei paesi in via di sviluppo: I paesi in via di sviluppo presentano una significativa opportunità di crescita per il mercato globale dell'aciduria orotica ereditaria. Paesi come India, Cina, Brasile, e altri stanno vivendo un rapido sviluppo economico e crescita della popolazione. Mentre i redditi aumentano in queste nazioni, l'accesso all'assistenza sanitaria avanzata e ai test diagnostici sta anche migliorando. Con le popolazioni più grandi che stanno diventando più in grado di permettersi il trattamento, i mercati in via di sviluppo permettono una notevole scala e potenziale di espansione del mercato nel prossimo futuro.
• Aumentare la consapevolezza sulla malattia rara: Si prevede che una maggiore consapevolezza sulla malattia rara guidi la crescita del mercato nel periodo previsto. Ad esempio, nel novembre 2023, 13 organizzazioni canadesi di malattie rare, in collaborazione con Takeda Canada Inc., una società farmaceutica unita a lanciare I Am Number 12, per sensibilizzare i 1 canadesi in 12 canadesi colpiti da una malattia rara nella loro vita. La campagna mette in evidenza le sfide e le esigenze delle persone che vivono con malattie rare, e come collettivamente, le malattie rare non sono davvero così rare.

Aciduria orotica globale Mercato Tendenze:

• Passare verso la medicina personalizzata: L'aumento della medicina personalizzata ha avuto una significativa influenza sul mercato globale dell'aciduria orotica ereditaria. La medicina personalizzata mira a adattare il trattamento medico alle caratteristiche genetiche di un individuo. Con l'avanzamento delle tecnologie di test genetici, è possibile determinare se una persona porta le mutazioni genetiche che causano aciduria orotica ereditaria. Questa capacità di diagnosticare con precisione la condizione a livello genetico ha spinto la domanda di servizi di test genetici relativi a questa malattia rara. Più pazienti sono in grado di ricevere una diagnosi confermata piuttosto che affidarsi esclusivamente a sintomi e test clinici. Armato con una diagnosi genetica precisa, i medici possono consigliare piani di trattamento personalizzati per i pazienti. Questo può comportare alcune modifiche dietetiche e supplementazione di vitamina che sono adattati alle esigenze di un individuo, o il monitoraggio dei sintomi. In alcuni casi, la terapia genica sta emergendo anche come un potenziale trattamento personalizzato in quanto gli scienziati acquisiscono una più profonda comprensione dei fattori genetici dietro l'aciduria orotica ereditaria. La domanda di monitoraggio dei test e dei farmaci che mirano al percorso della malattia è aumentata mentre i medici si muovono verso la cura individualizzata.

Aciduria orotica globale Limiti di mercato:

• Alto costo del trattamento: L'aciduria Orotica è un raro disturbo genetico che richiede un trattamento e una gestione per tutta la vita. I trattamenti disponibili sono in gran parte di supporto e finalizzati alla gestione dei sintomi. Questo include una dieta speciale a basso contenuto di proteine che aiuta a ridurre la produzione di ammoniaca in eccesso nel corpo. Una tale dieta specializzata deve essere rigorosamente seguita dalla nascita, che causa un peso finanziario significativo sui pazienti e le loro famiglie. Sviluppare piani dietetici personalizzati e monitorare costantemente la loro attuazione richiede frequenti consultazioni con dietisti esperti e terapeuti nutrizionali. Questo rende il trattamento complessivo molto costoso.
• Mancanza di consapevolezza nelle regioni in via di sviluppo: La mancanza di consapevolezza circa l'aciduria orotica ereditaria e le sue opzioni di trattamento nelle regioni in via di sviluppo sta frenando significativamente la crescita del mercato globale dell'aciduria orotica ereditaria. In molte parti sottosviluppati del mondo, c'è pochissima conoscenza del cancro ai polmoni e dei suoi sintomi tra la popolazione generale e gli operatori sanitari. Questo è in gran parte dovuto alla mancanza di programmi e risorse di educazione del paziente per diffondere informazioni su una tale malattia critica. Le persone nelle aree rurali e remote rimangono altamente non informate sui primi segni e i fattori di rischio del cancro ai polmoni. Di conseguenza, la maggior parte dei casi non viene diagnosticata fino a raggiungere fasi avanzate, riducendo così le probabilità di un intervento chirurgico efficace.
• Counterbalances: Di conseguenza, i principali operatori del mercato devono concentrarsi sulla diffusione della consapevolezza sull'aciduria orotica ereditaria e sulle sue opzioni di trattamento.

Recenti sviluppi

• Nel mese di ottobre 2023, l'Università di Oxford e Harrington Discovery Institute presso gli ospedali universitari di Cleveland, Ohio lancia l'Oxford-Harrington Rare Disease Centre Therapeutics Accelerator con un evento di firma ufficiale presso l'Università di Oxford. L'evento è stato ospitato dal Oxford-Harrington Rare Disease Centre (OHC), una partnership fondata nel 2019 tra l'Università di Oxford e l'Harrington Discovery Institute. La partecipazione alla firma includeva i leader di OHC, l'Università di Oxford, la famiglia Harrington, gli ospedali universitari e le imprese di scienza di Oxford.

Partnerships

• Nel gennaio 2022, Pfizer Inc., azienda farmaceutica e Beam, azienda farmaceutica, entra in un'esclusiva collaborazione di ricerca multi-target per avanzare nuovi programmi di editing base in vivo per una serie di malattie rare.

Figura 2. Aciduria orotica ereditaria globale Quota di mercato (%), Per indicazione, 2024

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Le migliori aziende del mercato globale dell'aciduria orotica ereditaria

• Merck & Co. Inc.
• Farmacie SERB

Definizione: Aciduria orotica ereditaria è un disturbo genetico estremamente raro. Quando non trattato, i neonati affetti possono sviluppare un disordine di sangue (ematologico) chiamato anemia megaloblastica e non prosperare, suscettibilità all'infezione, e cristalli di acido orotico nelle urine (cristalluria) derivanti dall'escrezione di acido orotico nelle urine.