La thérapie génique peut être décrite comme le transfert de matériel génétique principalement dans un vecteur ou porteur alors que la thérapie cellulaire inclut le transfert de cellules avec la fonction applicable dans le corps du patient. Au sens large, la thérapie génique implique l'introduction, le retrait ou la modification du code génétique dans le but de guérir ou de traiter une maladie. La thérapie génique peut être utilisée pour réduire au minimum le niveau d'une forme entraînant la maladie d'une protéine et améliorer la production de protéines de lutte contre la maladie, ou pour produire des protéines modifiées. La thérapie cellulaire est le transfert de cellules vivantes et intactes dans un corps de patient afin de guérir ou de traiter une maladie. Les cellules introduites peuvent provenir du corps du patient ou du donneur. Les cellules utilisées en thérapie cellulaire peuvent être classées par leur possibilité de se transformer en différents types de cellules. Les thérapies cellulaires et géniques sont largement utilisées pour traiter des maladies graves comme le cancer ainsi que des maladies rares comme la drépanocytose, la dystrophie musculaire et la progerie.
Le marché de la recherche sur les cellules et la thérapie génique au Royaume-Uni est estimé à 848 millions de dollars des États-Unis en 2021 et devrait présenter TCAC des 23,6% sur la période de prévision (2021-2028).
Graphique 1. Part de marché des défis de la recherche sur les cellules et la thérapie génique au Royaume-Uni (%), par type de thérapie, 2021
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L'augmentation des lancements et des approbations de produits devrait stimuler la croissance du marché au cours de la période de prévision.
Par exemple, en octobre 2018, Bluebird bio, Inc. une société de biotechnologie, a reçu l'approbation de l'Agence européenne des médicaments (EMA) pour la demande d'autorisation de l'entreprise (MAA) pour sa thérapie génique «LentiGlobin» expérimentale. Ce traitement est utilisé pour traiter les adultes et les adolescents atteints de transfusion β-thalassémie (TDT). LentiGlobin thérapie génique à l'étude comme un traitement possible pour s'attaquer à la cause génétique importante de TDT qui peut réduire ou éliminer les besoins en transfusions sanguines.
Royaume-Uni des thérapie cellulaire génique défis recherche Marché Couverture du rapport
Couverture du rapport | Détails | ||
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Année de base: | 2020 | Taille du marché en 2021: | 848 millions de dollars des États-Unis |
Données historiques pour : | 2017 à 2020 | Période de prévision: | 2021 à 2028 |
Période de prévision 2021 à 2028 TCAC: | 23,6% | 2028 Projection de valeur : | 2525 millions de dollars É.-U. |
Géographies couvertes: |
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Segments couverts: |
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Sociétés concernées: | Novartis International AG, Pfizer Inc., Sanofi S.A., Amgen, Inc., PTC Therapeutics, Inc., Orchard Therapeutics Plc., Biomarin Pharmaceutical Inc., Regeneron, Bluebird Bio, Inc. (Celgene Corporation), Freeline Therapeutics Ltd, MeiraGTx Limited, Kolon TissueGene, Inc., Kite Pharma, Inc. (Gilead Sciences, Inc.), Biogen INC et Bristol-Myers Squibb Company | ||
Facteurs de croissance : |
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Restrictions et défis : |
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Graphique 2. Part de marché des défis de la recherche sur les cellules et la thérapie génique au Royaume-Uni (%), par indication, 2021
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L'adoption croissante de stratégies de croissance inorganique telles que les fusions, les collaborations, les partenariats et les acquisitions par les principaux acteurs afin de renforcer leur position sur le marché britannique devrait stimuler la croissance du marché au cours de la période de prévision.
Par exemple, en mars 2019, Biogen Inc., pionniers en neurosciences, a conclu une entente pour acquérir Nightstar Therapeutics, une société clinique de thérapie génique, afin de mettre en place un pipeline clinique de candidats à la thérapie génique dans le domaine de l'ophtalmologie.
Marché des défis de la recherche sur les cellules et la thérapie génique – Impact du coronavirus (COVID-19)
La pandémie de COVID-19 et le blocage à travers le monde ont nui à la situation financière des entreprises dans tous les secteurs. La pandémie de COVID-19 a touché l'ensemble de la chaîne d'approvisionnement du secteur des soins de santé, principalement en raison d'un confinement strict dans plusieurs régions. De même, la pandémie de COVID-19 a eu un impact significatif sur le marché britannique de la thérapie cellulaire et génique.
Les thérapie cellulaire et génique Les activités de développement se sont ralenties en cas de pandémie, les entreprises se concentrant désormais sur la production de vaccins. Les lignes directrices réglementaires pour les médicaments de thérapie de pointe (MPTA) sont complexes, avec des complexités dans l'environnement de remboursement, le régime réglementaire et la chaîne d'approvisionnement. Il y a des problèmes dans la conduite des essais pour les petites populations de patients souffrant de maladies rares. Ces complications ont augmenté en raison de la pandémie de COVID-19.
Royaume-Uni Cell and Gene Therapy Research Challenges Market - Restraction
On s'attend à ce que des politiques de remboursement défavorables et des problèmes de fabrication limitant la disponibilité des produits dans les centres de traitement entravent la croissance du marché de la recherche sur les cellules et la thérapie génique au Royaume-Uni au cours de la période de prévision. Cependant, la thérapie cellulaire et la thérapie génique ont connu de multiples revers de la part des autorités de réglementation chargées de la politique de remboursement, ce qui devrait freiner la croissance du marché.
Par exemple, en août 2018, le National Institute for Health and Care Excellence (NICE), au Royaume-Uni, a conclu que Yescarta est une thérapie très coûteuse et ne peut donc pas être considérée comme une utilisation rentable des ressources du Système national de santé (SNS).
Joueurs clés
Les principaux acteurs du marché de la recherche sur les cellules et les thérapies géniques au Royaume-Uni sont Novartis International AG, Pfizer, Inc., Sanofi S.A., Amgen, Inc., PTC Therapeutics, Inc., Orchard Therapeutics Plc., Biomarin Pharmaceutical Inc., Regeneron, Bluebird Bio, Inc. (Celgene Corporation), Freeline Therapeutics Ltd, MeiraGTx Limited, Kolon TissueGene, Inc., Kite Pharma, Inc. (Gilead Sciences, Inc.), Biogen INC. et Bristol-Myers Squibb Company.
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