BêTA-THALASSéMIE (B-THAL) MARCHé ANALYSE

La thalassémie bêta est un trouble sanguin héréditaire dans lequel le corps du patient ne produit pas l'hémoglobine normalement. L'hémoglobine est la partie des globules rouges (RBC) qui transporte de l'oxygène dans tout le corps humain. L'hémoglobine anormale peut entraîner une anémie (pas assez de RBC dans le corps) et d'autres problèmes médicaux faiblesse, essoufflement. Selon le type de thalassémie bêta, les symptômes peuvent être légers ou très sévères. De plus, cliniquement, il peut y avoir deux catégories principales de patients beta-thalassémie en raison de la nécessité pour le patient de la transfusion sanguine de la thalassémie dépendante de la transfusion (TDT) et de la thalassémie non dépendante de la transfusion (NTDT). Le diagnostic de la thalassémie bêta repose sur la mesure des indices des globules rouges qui révèlent une anémie hypochromique microcytique, des globules rouges nucléés sur un frottis sanguin périphérique, une analyse de l'hémoglobine qui révèle une diminution des quantités d'HbA et une augmentation des quantités d'hémoglobine F (HbF) après l'âge de 12 mois.

Le marché mondial de la bêta-thalassémie (B-thal) est estimé à 411,8 millions de dollars en 2021 et devrait présenter TCAC des 7,8 % sur la période de prévision (2021-2028).

Graphique 1. Beta-thalassémie globale (B-thal) Part de marché (%), par région, 2021

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L'incidence croissante de la bêta-thalassémie devrait stimuler la croissance du marché mondial de la bêta-thalassémie (B-thal) au cours de la période de prévision.

L'augmentation du nombre de patients souffrant de bêta-thalassémie dans le monde devrait stimuler la croissance du marché au cours de la période de prévision.

Par exemple, selon le rapport publié par Bristol-Myers Squibb Company, une entreprise biopharmaceutique mondiale, en novembre 2018, environ 1,5% de la population mondiale (environ 80-90 millions de personnes) sont porteurs de β-thalassémie. Bien que la β-thalassémie soit relativement rare aux États-Unis, on estime qu'il y a 1,25 million de porteurs, soit 0,4 % de la population. De plus, selon la même source, la thalassémie affecte environ 2 000 patients vivant aux États-Unis, avec 1 000 patients présentant une β-thalassémie majeure.

Par exemple, selon l'article publié dans le Journal of European Hématologie Association en juin 2019, a déclaré que l'incidence annuelle des personnes symptomatiques souffrant de β-thalassémie est estimée entre un sur 100 000 dans le monde et un sur 10 000 en Europe.

Graphique 2. Beta-thalassémie mondiale (B-thal) Valeur marchande (M$US), par traitement, 2021

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On s'attend à ce que les activités croissantes de recherche et de développement pour le développement et l'approbation de nouveaux traitements thérapeutiques pour le traitement de la bêta-thalassémie stimulent la croissance du marché au cours de la période de prévision.

Les principaux acteurs opérant sur le marché se concentrent sur la présentation d'une demande d'approbation de la pharmacothérapie pour le traitement de la bêta-thalassémie, qui devrait stimuler la croissance du marché mondial de la bêta-thalassémie (B-thal) au cours de la période de prévision.

Par exemple, en septembre 2021, Bluebird bio, un site américain biotechnologie société, a annoncé que sa thérapie génique de beni-cel avait été officiellement soumis pour approbation aux États-Unis, pour le traitement de la bêta-thalassémie. Beti-cel a été testé lors de plusieurs essais cliniques de début et de fin de traitement unique de la bêta-thalassémie, une maladie rare qui nuit à la production d'hémoglobine, la protéine oxygénée dans les globules rouges. Bluebird bio, une société biopharmaceutique est soumis à la Food and Drug Administration pour approuver son traitement pour les adultes et les enfants atteints de bêta-thalassémie qui ont besoin de transfusions régulières de globules rouges. Beti-cel est déjà autorisé pour le marché en Europe, où il est vendu sous la marque Zynteglo.

De plus, en novembre 2019, la Food and Drug Administration des États-Unis a autorisé Reblozyl (luspatercept–aamt) à traiter l'anémie (absence de globules rouges) chez les patients adultes atteints de bêtathalassémie nécessitant des transfusions régulières de globules rouges (RBC).

Marché mondial de la bêta-thalassémie (B-thal) – Impact du coronavirus (Covid-19)

Au cours de cette pandémie de COVID-19, les entreprises pharmaceutiques, les entreprises d'outils cliniques et aussi les entreprises de biotechnologie sont confrontées à des difficultés découlant de l'interruption des chaînes d'approvisionnement et de la demande de transformation des processus de service. Comme les recherches révèlent qu'il n'existe aucune relation entre la bêta-thalassémie et le coronavirus, le marché de la bêta-thalassémie est donc touché par la pandémie. Si la pandémie de COVID-19 se produit pour une durée moyenne ou longue, elle peut avoir une incidence sur l'offre de produits et d'ingrédients actifs partout dans le monde, ainsi que sur l'importation et l'exportation de médicaments. Le marché du traitement a été perturbé. Comme le coronavirus a fini par être l'accent majeur sur le marché de la bêta-thalassémie et tous les instituts d'étude, les entreprises de biotechnologie ainsi que les sociétés pharmaceutiques sont sélectionnées en coopération pour gérer COVID-19, qui sont auparavant engagés dans la recherche et le développement de thérapeutiques pour le traitement de la bêta-thalassémie.

Bêta-thalassémie globale (B-thal) Restraction du marché

Les politiques strictes de prix et de remboursement, le coût élevé des médicaments utilisés dans le traitement de la bêta-thalassémie sont les facteurs qui devraient entraver la croissance du marché mondial de la bêta-thalassémie au cours de la période de prévision.

Joueurs clés

Les principaux acteurs du marché mondial de la bêta-thalassémie (B-thal) sont Celgene Corp., BlueBird Bio, Protagonist Therapeutics, Agios Pharmaceuticals, Ionis Pharmaceuticals, Vifor Pharma, Orchard Therapeutics, Sangamo Therapeutics, CRISPR Therapeutics, DisperSol Technologies, Kiadis Pharma, Incyte Corporation, Editas Medicine, Global Blood Therapeutics et Syros Pharmaceuticals.