MARCHé DE LA THéRAPIE CELLULAIRE ET GéNIQUE ANALYSE

Le marché mondial de la thérapie cellulaire et génique est estimé à 22,7 milliards de dollars des États-Unis en 2023 et devrait présenter TCAC des 28,7% pendant la période de prévision (2023-2030).

Analystes Opinions sur le marché mondial de la thérapie cellulaire et génique :

On s'attend à ce que les principaux acteurs du marché dans le domaine de la thérapie cellulaire et génique propulsent la croissance du marché au cours de la période de prévision. Par exemple, le 28 juin 2023, la Food and Drug Administration des États-Unis a annoncé l'approbation de Lantira, la première thérapie cellulaire pancréatique allogénique (donateur) faite à partir de cellules pancréatiques de donneurs décédés pour le traitement du diabète de type 1. Lantira est approuvé pour le traitement des adultes atteints de diabète de type 1 qui ne peuvent pas approcher l'hémoglobine glycée cible (taux moyen de glucose sanguin) en raison d'épisodes répétés d'hypoglycémie sévère (faible taux de sucre sanguin) malgré une prise en charge intensive du diabète et une éducation.

En outre, en janvier 2020, Bluebird Bio, Inc., une entreprise de stade clinique, a annoncé le lancement de ZYNTEGLO, une thérapie génique unique pour les patients âgés de 12 ans et plus qui n'ont pas de génotype β 0 /β0 et souffrent d'une β-thalassémie (TDT) dépendante de la transfusion.

Graphique 1. Marché mondial de la thérapie cellulaire et génique Part (%), par type de produit, 2023

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Marché mondial de la thérapie cellulaire et génique – moteur

Accroître la collaboration entre les principaux acteurs du marché pour développer de nouvelles thérapies génétiques

Les principaux acteurs du marché se concentrent sur la collaboration avec d'autres entreprises pour développer de nouvelles thérapies géniques et commercialiser celles du marché des cellules et de la thérapie génique. Par exemple, le 15 février 2023, Charles River Laboratories International, Inc., une société pharmaceutique, et Purespring Therapeutics, une société pionnière de thérapie génique axée sur la transformation du traitement des maladies rénales, ont annoncé une collaboration entre un organisme de développement et de fabrication d'ADN plasmidique. Dans le cadre de cette collaboration, la plate-forme de thérapie génique ciblant les maladies rénales, utilisant Charles River, a établi plate-forme plasmide, eXpADN, et des décennies d'expérience au centre de fabrication d'ADN plasmide de l'entreprise.

De plus, en avril 2022, Labcorp, une entreprise mondiale de pointe dans le domaine des sciences de la vie, a annoncé qu'elle avait collaboré avec Xcell Biosciences, Inc., un chef de file dans le domaine des technologies cellulaires et de la thérapie génique, pour faire progresser le travail critique qui aide les clients à commercialiser des thérapies cellulaires et géniques innovantes. Dans le cadre de cette collaboration, Labcorp et Xcell Biosciences, Inc. travailleront à une série de projets axés sur l'amélioration de l'innocuité et de l'efficacité des thérapies cellulaires et géniques (CGT), renforçant ainsi l'engagement de Labcorp à développer son ensemble global et complet de capacités CGT, et soutenant les entreprises pharmaceutiques et biotechnologiques.

Lancement d'activités de recherche et de développement par les acteurs du marché pour diverses maladies

L'adoption croissante de diverses activités de recherche et de développement par les acteurs du marché pour diverses maladies telles que l'hémophilie B modérément sévère, la maladie de Huntington et d'autres maladies devrait alimenter la croissance du marché au cours de la période de prévision. Par exemple, en décembre 2021, UniQure N.V., axé sur le développement de nouvelles thérapies géniques, a annoncé que l'étranacogene dezaparvovec, une thérapie génique pour le traitement des patients atteints d'hémophilie B sévère à modérément sévère, a atteint le critère primaire prédéfini de non-infériorité dans le taux de saignement annualisé (ABR) 18 mois après l'administration par rapport au traitement prophylactique de base du facteur IX (FIX) dans l'essai pivot de phase III de thérapie génique HOPE-B.

De plus, en avril 2021, UniQure N.V. a annoncé l'achèvement de l'inscription du patient à l'essai clinique de phase I/II de l'AMT-130 pour le traitement de la maladie de Huntington au stade précoce.

Graphique 2. Part du marché mondial de la thérapie cellulaire et génique (%), par région, 2023

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Marché mondial de la thérapie cellulaire et génique Analyse régionale

Parmi les régions, on estime que l'Amérique du Nord occupe une position dominante sur le marché mondial de la thérapie cellulaire et génique au cours de la période de prévision. Ceci est attribué à l'augmentation du lancement de produits/plateforme par les acteurs du marché. Par exemple, en octobre 2022, Allogene Therapeutics, Inc., une étape clinique biotechnologie entreprise, a annoncé le lancement de CAR T Together, un premier effort de son genre composé de chercheurs d'essais cliniques de premier plan qui représentent le domaine des cliniciens engagés à soutenir le développement du récepteur d'antigène chimérique (CAR) hors-sol (allogénique) Produits T pour rendre la thérapie CAR T évolutive et plus accessible aux patients atteints de certains cancers.

En outre, en décembre 2021, Novartis, une société pharmaceutique, a annoncé l'introduction de T-Charge, la société prochaine génération de la plateforme CAR-T qui servira de base pour diverses nouvelles enquêtes CAR-T thérapies cellulaires dans le pipeline Novartis. De plus, la compagnie a déclaré que Novartis présentera des données cliniques préliminaires provenant de Essais cliniques de phase I avec YTB323 (anti-CD19) et PHE885 (anti-BCMA), les premières thérapies cellulaires de Novartis CAR-T développées avec cette plateforme.

Marché mondial de la thérapie cellulaire et génique – Impact du coronavirus (COVID-19)

Depuis l'éclosion du virus COVID-19 en décembre 2019, la maladie s'est étendue à plus de 100 pays à travers le monde, et l'Organisation mondiale de la santé l'a déclarée d'urgence en matière de santé publique le 30 janvier 2020.

La pandémie de COVID-19 a eu des répercussions mitigées sur le marché mondial de la thérapie cellulaire et génique, en raison de la charge accrue qui pèse sur les hôpitaux et les professionnels de la santé pendant la période de COVID-19. Par exemple, en mars 2021, un organisme de bienfaisance basé au Royaume-Uni, le cancer du sang au Royaume-Uni, a mené une enquête virtuelle au cours de laquelle 47 % des répondants ont indiqué que leurs rendez-vous et leur traitement pour le cancer du sang avaient été touchés d'une manière ou d'une autre par la pandémie, tandis que 45 % n'avaient pas été effectués en raison d'annulations de rendez-vous ou de reports.

D'autre part, la conduction croissante d'essais cliniques utilisant des thérapies cellulaires et géniques étudiées à l'échelle mondiale pour le traitement de la COVID-19 a stimulé la croissance du marché pendant la pandémie. Par exemple, selon le Coronavirus Treatment Acceleration Program (CTAP) créé par la Food and Drug Administration des États-Unis, au 31 octobre 2021, plus de 60 thérapies cellulaires et géniques ont été étudiées à l'échelle mondiale pour le traitement de la COVID-19. Le produit de thérapie cellulaire comprend des immunothérapies cellulaires et d'autres types de cellules autologues et allogéniques, comme les cellules souches et les produits connexes.

Le tableau ci-dessous fournit les détails des thérapies cellulaires qui font l'objet d'une étude pour le traitement par COVID-19.

Segmentation du marché mondial de la thérapie cellulaire et génique :

Le rapport mondial sur le marché de la thérapie cellulaire et génique est segmenté en type de thérapie, application, utilisateur final et région.

D'après le traitement Type, Le marché mondial de la thérapie cellulaire et génique est segmenté en thérapie cellulaire (cellules souches, cellules T, cellules dendritiques et cellules NK) et en thérapie génique (Germline Gene Therapy et Somatic Gene Therapy). Le segment de la thérapie cellulaire devrait dominer le marché mondial des cellules et des thérapies géniques pendant la période de prévision, ce qui est dû à l'adoption croissante de diverses stratégies de croissance telles que la collaboration, le financement et d'autres par les acteurs du marché.

Sur la base de la demande, le marché mondial de la thérapie cellulaire et génique est segmenté en dermatologie, musculosquelettique, oncologie, immunologie, cardiologie et neurologie, et d'autres (problèmes urinaires, maladies infectieuses, maladies ophtalmiques, maladies rétiniennes, etc.). Le segment musculo-squelettique devrait dominer le marché mondial de la thérapie cellulaire et génique au cours de la période de prévision, ce qui est dû à l'augmentation de la prévalence des lésions musculo-squelettiques telles que les défauts du cartilage, l'arthrose, le ligament, etc.

Basé sur l'utilisateur final, le marché mondial de la thérapie cellulaire et génique est segmenté en hôpitaux, cliniques et autres (instituts de recherche, instituts universitaires, etc.). On s'attend à ce que le segment des hôpitaux domine le marché au cours de la période de prévision, ce qui est dû aux collaborations entre les hôpitaux et les acteurs du marché pour soutenir les essais cliniques et les activités de recherche-développement en thérapie cellulaire et génique.

D'après la région, Le marché mondial de la thérapie cellulaire et génique est segmenté en Amérique du Nord, en Amérique latine. Europe, Asie-Pacifique, Moyen-Orient et Afrique. On s'attend à ce que l'Amérique du Nord domine le marché mondial au cours de la période de prévision, ce qui est dû à l'augmentation du financement par les acteurs du marché de la thérapie cellulaire et génique dans cette région.

Parmi toutes les segmentations, le segment de type thérapeutique a le plus grand potentiel en raison de l'augmentation du financement menée par les principaux acteurs du marché. Par exemple, en mars 2021, ElevateBio, une société de technologie cellulaire et de thérapie génique, a annoncé qu'elle avait amassé 525 milliards de dollars US en un financement de série C, dans le cadre duquel ElevateBio avait créé un nouveau modèle d'affaires perturbateur pour relever les défis les plus pressants dans le domaine de la thérapie cellulaire et génique avec une série sans précédent de technologies de prochaine génération; y compris l'édition génique, les cellules souches pluripotentes induites, et l'ingénierie protéique, virale et cellulaire; l'entreprise modifie la façon dont le domaine avance les thérapies cellulaires et géniques.

Analyse transversale du marché mondial de la thérapie cellulaire et génique :

L'augmentation des investissements des principaux acteurs du marché pour l'expansion de leurs capacités en matière de thérapie génique stimule la croissance du segment de type thérapeutique en Amérique du Nord. Par exemple, en décembre 2021, Pfizer Inc., une société pharmaceutique, a annoncé qu'elle avait investi 800 milliards de dollars américains pour construire des installations de fabrication de thérapie génique à partir de la recherche préclinique jusqu'à la production commerciale. Ces trois plantes basées en Caroline du Nord mettent en évidence les investissements substantiels qui seront nécessaires pour intensifier les thérapies cellulaires et géniques pour une large distribution du marché.

Thérapie mondiale des cellules et des gènes Marché: Principaux développements

En janvier 2022, Amgen, une multinationale américaine de produits biopharmaceutiques, et Generate Biomedicides, une société thérapeutique, ont annoncé un accord de collaboration de recherche pour découvrir et créer des protéinothérapies pour cinq cibles cliniques dans plusieurs domaines thérapeutiques et de multiples modalités. Dans le cadre de la collaboration en matière d'ententes de recherche, Amgen verserait 50 milliards de dollars américains de financement initial pour les cinq premiers programmes, avec une valeur transactionnelle potentielle de 1,9 milliard de dollars américains plus les redevances futures. Pour chaque programme, Amgen paierait jusqu'à 370 milliards de dollars américains pour les prochaines étapes.

En juin 2021, CyGenica, une société de biotechnologie, a annoncé qu'elle avait recueilli 1,4 milliard de dollars dans le cadre d'un cycle d'investissement de fonds de démarrage, dirigé par l'investisseur mondial en capital-risque SOSV, une organisation non gouvernementale. Le cycle de financement accélérerait la validation de la technologie exclusive de CyGenica pour la livraison de médicaments intercellulaires sûrs, ciblés et abordables. Cet investissement accélérerait le développement de technologies perturbatrices de distribution de médicaments pour l'avancement des thérapies contre le cancer et les maladies rares afin d'améliorer la santé et la qualité de vie des patients.

En mars 2021, Amgen Inc., une multinationale américaine de produits biopharmaceutiques, et Rodeo Therapeutics Corporation, une société de biotechnologie, ont annoncé un accord en vertu duquel Amgen acquerrait Rodeo, qui développe des thérapies à petites molécules conçues pour favoriser la régénération et la réparation de tissus multiples. L'accord aiderait l'entreprise à développer des thérapies pour les patients utilisant le programme 15-PGDH de Rodeo (une enzyme de dégradation de la prostaglandine) avec le portefeuille d'inflammation d'Amgen.

En mars 2021, la Food and Drug Administration des États-Unis a approuvé Abecma (idecabtagene vicleucel), une thérapie génique à base de cellules pour traiter les patients adultes atteints de myélome multiple qui n'ont pas répondu ou dont la maladie est revenue après au moins quatre lignes antérieures (différents types) de traitement. Abecma est une thérapie génique à base de cellules approuvée par la FDA pour le traitement du myélome multiple. Le myélome multiple est un type rare de cancer du sang dans lequel des cellules plasmatiques anormales s'accumulent dans la moelle osseuse et forment des tumeurs dans plusieurs os du corps. Cette maladie empêche la moelle osseuse de produire suffisamment de cellules sanguines saines, ce qui peut entraîner une baisse du nombre de sang.

En janvier 2021, Biogen Inc., une entreprise multinationale de biotechnologie, a annoncé qu'elle avait conclu une collaboration avec deux entreprises américaines de biotechnologie, Atalanta Therapeutics et Genentech, pour co-développer des thérapies RNAi pour le traitement de troubles du système nerveux central neurodégénératif (SNC), comme la maladie de Huntington, la maladie d'Alzheimer et la maladie de Parkinson.

Thérapie mondiale des cellules et des gènes Marché: clé Tendances

Augmentation des stratégies de croissance inorganique par les acteurs du marché

L'augmentation des stratégies de croissance inorganique adoptées par les acteurs du marché pour les thérapies cellulaires et géniques devrait stimuler la croissance du marché au cours de la période de prévision. Par exemple, en mai 2021, Biogen Inc., une entreprise multinationale de biotechnologie basée aux États-Unis, a annoncé les résultats toplines de l'étude de phase 2/3 XIRIUS sur le toliparvovec de cotoretigène (BIIB112), une thérapie génique à l'étude en tant que thérapie ponctuelle pour les patients atteints de rétinite pigmentaire liée aux X (XLRP). XLRP est une maladie rétinienne rare et héréditaire qui est associée à une perte de vision progressive alors que les cellules sensitives de la rétine se détériorent progressivement. Les premiers symptômes sont la difficulté de voir la nuit, suivie par la restriction du champ de vision et éventuellement la cécité chez la plupart des gens à l'âge de 40 ans. Les patients atteints de rétinite pigmentaire liée aux X (XLRP) n'ont actuellement aucun traitement approuvé.

De même, en mars 2021, Biogen, une entreprise multinationale de biotechnologie établie aux États-Unis, a annoncé qu'elle avait prévu de construire une nouvelle installation de fabrication de thérapie génique sur son campus de Research Triangle Park, en Caroline du Nord, dans la région du sud-est des États-Unis. L'installation de 175 000 pieds carrés avait été conçue pour accroître la fabrication des produits qui se trouvent dans le pipeline de thérapie génique de Biogen, soit BIIB111 (timrepigene emparvovec) pour traiter la choroidérémie rétinienne héréditaire. L'expansion aidera Biogen à développer de nouvelles sources de revenus.

Augmentation de la prévalence diverses maladies chroniques

La prévalence croissante de diverses maladies chroniques telles que le cancer, le mylome multiple et d'autres maladies devrait favoriser la croissance du marché au cours de la période de prévision. Par exemple, selon les estimations de GLOBOCAN 2020, environ 6 900 nouveaux cas de myélome multiple ont été diagnostiqués en Asie du Sud-Est.

De plus, selon les estimations de GLOBOCAN 2020, environ 2 155 nouveaux cas de cancer ont été diagnostiqués aux Émirats arabes unis.

Marché mondial de la thérapie cellulaire et génique: Restrictions

Politiques de remboursement défavorables

Kymriah, un autologue génétiquement modifié dirigé par CD19 L'immunothérapie par cellules T, a un prix indiqué de 475 000 $US pour les patients atteints de leucémie lymphocytaire aiguë et de 373 000 $US pour les patients atteints d'un lymphome à cellules B; et Yescarta (une thérapie par cellules Cart-T) a un prix indiqué de 373 000 $US. Le traitement à un prix aussi élevé nécessite un soutien gouvernemental en termes de politique de remboursement pour un meilleur taux d'adoption.

Cependant, la thérapie cellulaire et la thérapie génique ont connu de multiples revers de la part des autorités réglementaires chargées de la politique de remboursement, ce qui devrait freiner la croissance du marché. Par exemple, en décembre 2020, le National Institute for Health and Care Excellence (NICE), au Royaume-Uni, a conclu que Yescarta est une thérapie très coûteuse et ne peut donc pas être considérée comme une utilisation rentable des ressources du Système national de santé (SNS).

Pour surmonter cette restriction, les patients peuvent opter pour de nouvelles politiques de remboursement en vertu desquelles la thérapie cellulaire et génique est ajoutée/incluse pour éviter des coûts élevés et des investissements de poche

Défis associés à la thérapie cellulaire et génique

Les défis associés à la thérapie cellulaire et génique sont abordés ci-dessous :

• Les développeurs de thérapies géniques sont confrontés à un défi majeur de convaincre les milieux médicaux qu'ils devraient investir dans des produits très coûteux dans l'espoir que les bénéfices à long terme des patients justifient le coût
• De plus, les revenus des thérapies cellulaires et géniques indiquées pour les maladies orphelines demeurent limités en raison de la petite taille de la population de patients, ce qui indique une défaillance commerciale comme en fait le coût élevé de la mise au point d'un traitement, c'est une perspective peu attrayante pour les entreprises pharmaceutiques.
• Bien que les thérapies soient coûteuses, les développeurs affirment que les thérapies sont rentables pour les patients, car ils reçoivent en permanence un remède pour la maladie. Cependant, il est également possible que les thérapies génétiques futures ciblant des maladies plus courantes soient moins coûteuses puisque les fabricants pourraient récupérer leurs coûts de recherche et développement plus efficacement auprès d'un plus grand nombre de patients.

Marché mondial de la thérapie cellulaire et génique Joueurs clés

• Les principaux acteurs du marché mondial de la thérapie cellulaire et génique sont Novartis International AG, Pfizer, Inc., Sanofi S.A., Amgen, Inc., Regeneron Pharmaceuticals, Inc., Bluebird Bio, Inc. (Celgene Corporation), Biogene Inc., uniQure N.V., JCR Pharmaceuticals Co. Ltd., Gene Biotherapeutics, Kolon TissueGene, Inc., Horama S.A., MeiraGTx Limited, Gilead Sciences, Inc., Organogenèse, Inc., Orchard Therapeutics Plc., Freeline Therapeutics Ltd., Bristol-Myers Squibb Company, PTC Therapeutics, Inc., Spark Therapeutics, Inc. et Biomarin Pharmaceutical Inc.

*Définition : La thérapie par cellules souches (SCT) implique le traitement de divers troubles allant de maladies non graves à des maladies mortelles en utilisant des cellules souches. Les cellules souches sont utilisées pour traiter potentiellement plus de 80 troubles, y compris des troubles neuromusculaires et dégénératifs. La thérapie génique est une approche pour traiter les maladies génétiques en augmentant, en remplaçant ou en supprimant les gènes mutés par des copies fonctionnelles. Ils s'attaquent à la cause fondamentale d'une maladie héréditaire en permettant à l'organisme de produire les protéines nécessaires et de rétablir un fonctionnement normal. La thérapie génique implique le transfert de matériel génétique par un vecteur approprié.