STARGARDT THéRAPEUTIQUES DES MALADIES MARCHé ANALYSE

On estime que le marché mondial des thérapies pour maladies étoilées est évalué à 213,5 millions de dollars des États-Unis en 2023, et devrait présenter TCAC des 31,7% pendant la période de prévision (2023-2030).

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Le marché mondial des thérapies pour les maladies épidémiques est en voie d'émergence et la croissance de la volonté des témoins dans un avenir proche grâce à la participation d'acteurs clés qui lancent de nouvelles technologies et innovations sur le terrain. Ces acteurs clés investissent massivement dans la recherche et le développement pour trouver des traitements et des thérapies efficaces contre la maladie de Stargardt. On s'attend à ce que la sensibilisation et l'appui croissants de diverses organisations et initiatives gouvernementales stimulent la croissance du marché des thérapies pour maladies étoilées.

Graphique 1. Maladie mondiale du Stargardt Part du marché thérapeutique (%), par type de drogue, 2023

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Marché mondial des produits thérapeutiques – moteurs

• Résultats d'essais cliniques positifs croissants pour le traitement de Stargardt Maladie: L'augmentation des essais cliniques positifs pour le traitement de la maladie de Stargardt est prometteuse et offre de l'espoir aux patients souffrant de ce trouble génétique rare. La maladie de Stargardt est caractérisée par la dégénérescence progressive de la macula qui conduit à une perte de vision sévère. Les résultats positifs de ces essais cliniques indiquent une percée potentielle dans la gestion et l'inversion des effets de cette maladie débilitante. Par exemple, le 9 août 2023, Nanoscope Therapeutics Inc., une société de biotechnologie en phase clinique axée sur les thérapies géniques pour les maladies dégénératives rétiniennes, a annoncé les principaux résultats de son essai clinique de phase 2, STARLIGHT. Selon le résultat, les patients traités par MCO-010 ont montré des améliorations cliniquement significatives de l'acuité visuelle (AVAC) la mieux corrigée.

Graphique 2. Part du marché mondial de la maladie Stargardt thérapeutique(%), par région, 2023

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Global Stargardt Maladie Thérapeutique Marché- Analyse régionale

Parmi les régions, on estime que l'Amérique du Nord occupe une position dominante sur le marché mondial des produits thérapeutiques pour les maladies stellaires au cours de la période de prévision. On estime que l'Amérique du Nord détient 40,90 % de sa part de marché en 2023. On s'attend à ce que le marché mondial des thérapies liées aux maladies stellaires connaisse une croissance importante dans un avenir proche en raison de l'introduction d'une plate-forme synHSV pour le traitement de la maladie stellaire. Le synHSV est capable de livrer jusqu'à 30x la charge utile d'AAV. Il peut fournir de grands gènes, des gènes génomiques et plusieurs gènes, et ainsi, déverrouiller la promesse de la médecine polygénique. Le synHSV a été lancé par REPLAY, une société américaine d'écriture de génomes qui reprogramme la biologie en écrivant et en fournissant un gros ADN.

Maladie mondiale du Stargardt Marché thérapeutique– Impact du coronavirus (COVID-19) pandémique

Depuis l'éclosion du virus COVID-19 en décembre 2019, la maladie s'est étendue à plus de 100 pays du monde entier, et l'Organisation mondiale de la santé l'a déclarée d'urgence en matière de santé publique le 30 janvier 2020.

COVID-19 a eu une incidence sur l'économie de trois façons principales : en agissant directement sur la production et la demande de drogues, en créant des perturbations dans les circuits de distribution et en ayant un impact financier sur les entreprises et les marchés financiers. Plusieurs pays comme la Chine, l'Inde, l'Arabie saoudite, les États-Unis, l'Égypte et d'autres ont dû faire face à des problèmes de transport d'un endroit à l'autre.

Maladie mondiale du Stargardt Marché thérapeutique - Segmentation

Le rapport du marché mondial des produits thérapeutiques pour la maladie de Stargardt est divisé par type de médicament, par groupe d'âge, par canal de distribution et par région.

• Par type de drogue, le marché est segmenté en Emixustat, LBS-008, et autres (Gildeuretinol). Le segment de l'emixustat devrait occuper une position dominante sur le marché mondial des thérapies pour maladies stellaires au cours de la période de prévision en raison des résultats d'essais cliniques positifs croissants et des plans plus larges de l'emixustat par l'entreprise.
• Par groupe d'âge, le marché est segmenté en enfants (moins de 17 ans) et adultes (plus de 17 ans). On s'attend à ce que le segment des enfants (moins de 17 ans) domine le marché au cours de la période prévue en raison de l'augmentation du bassin de patients chez les enfants comparativement au groupe de patients adultes.
• Par canal de distribution, le marché est segmenté en Pharmacies hospitalières, Pharmacies de détail et Pharmacies en ligne. Le secteur des pharmacies hospitalières devrait dominer le marché au cours de la période de prévision et accroître la prise en charge de la maladie par les professionnels de la santé.

Parmi toutes les segmentations, on s'attend à ce que le segment des types de médicaments domine le marché au cours de la période de prévision en raison du lancement croissant des médicaments, de la collaboration pour l'expansion du marché et de l'apport de nouvelles technologies pour répondre aux besoins non satisfaits.

Global Stargardt Maladie Thérapeutique Marché- Analyse transversale

On s'attend à ce que l'augmentation du taux d'incidence dans la région de l'Amérique du Nord stimule la demande de produits thérapeutiques pour les maladies étoilées en Amérique du Nord. On estime que la prévalence aux États-Unis est de 10 à 12,5 pour 100 000. Cornish et al. Selon les estimations, son incidence annuelle au Royaume-Uni est de 0,110 à 0,128 pour 100 000 individus.

Global Stargardt Maladie thérapeutique Marché: Principaux développements

En octobre 2022, ATP, une entreprise de recherche en sciences de la vie, est la plus récente start-up à faire ses débuts avec une nouvelle approche de l'édition génétique. Avec un financement de 50 millions de dollars américains, Ascidian Therapeutics, basée aux États-Unis, affirme que son approche d'édition d'ARN-exon pourrait correspondre à la durabilité de la thérapie génique tout en évitant certains des risques qui viennent avec l'édition d'ADN. La plate-forme est conçue pour corriger les mutations dans les exons, les régions d'ADN qui contiennent l'information nécessaire pour faire des protéines

Global Stargardt Maladie thérapeutique Marché: clé Tendances

• Financement du nouveau traitement de la maladie de Stargardt : Le financement de la recherche sur les maladies étoilées est la solution aux défis actuels, et de générer diverses nouvelles opportunités. En finançant la recherche sur les maladies étoilées, il pourrait être possible de mettre au point des traitements et des traitements révolutionnaires pour ceux qui souffrent de cette maladie paralysante. En outre, le financement de la recherche peut également permettre de mieux comprendre les causes sous-jacentes de la maladie étoilée, ouvrant la voie à des méthodes de détection précoce et à des mesures préventives. Par exemple, en février 2022, SpliceBio, une société de biotechnologie, a reçu 54,2 millions de dollars US (50 millions d'euros) dans la série A de financement aux limites des vecteurs de thérapie génique. Avec ce nouveau financement en main, SpliceBio a fermement établi son objectif de thérapie génique, et crée une gamme de traitements pour les conditions de cécité génétique. Le programme de plomb SpliceBioS a ses cheveux croisés sur la maladie de Stargardt, une condition causée par des mutations dans un gène rétinien appelé ABCA4.

Maladie mondiale du Stargardt Marché thérapeutique: Restraction

• Invalidité de l'option de traitement préalable : Comme il n'y a actuellement aucun remède contre la maladie de Stargardt, les patients peuvent bénéficier d'aides visuelles comme les lunettes, les grossissants et la technologie portable ainsi que des choix auditifs comme Siri, talk-to-text et audiobooks. Les patients sont toujours incapables de s'adapter pour la sensibilité à la lumière, voir clairement avec la vision 20/20, ou conduire une voiture même avec ces outils. Cela favorise la création de nouveaux traitements pour la maladie de Stargardt. Les chercheurs explorent activement des traitements potentiels comme thérapie génique, thérapie par cellules souches, et des implants rétiniens pour remédier aux limitations auxquelles sont confrontés les patients atteints de la maladie de Stargardt. Ces approches novatrices visent à rétablir la vision et à améliorer la qualité de vie des personnes touchées par cette maladie.

Marché mondial des produits thérapeutiques pour la maladie de Stargardt - Les principaux acteurs

Les principaux acteurs opérant sur le marché mondial des thérapies pour maladies étoilées incluent La société Kubota Pharmaceutical Holdings Co., Ltd., Stargazer Pharmaceuticals Inc., Iveric Bio, Inc., Sanofi S.A., Alkeus Pharmaceuticals Inc., Astellas Pharma Inc., CHABiotech CO., Ltd, ReVision Therapeutics, Inc., Lin BioScience, Inc., Biogen Inc., Hoffmann-La Roche AG, Ocugen, Inc., Ascidien Therapeutics, Nanoscope Therapeutics Inc., Aequus Pharmaceuticals Inc., Fera Pharmaceuticals, LLC, Insmed Incorporated, Belite Bio, Inc. et SpliceBio.

Marché mondial des produits thérapeutiques – Définition

La maladie de Stargardt (STGD) est la dystrophie maculaire héritée de l'enfance la plus fréquente. La maladie a une base génétique en raison des mutations du gène ABCA4, sur le chromosome 1, qui code une protéine transportée par la rétine. Il résulte de l'accumulation de sous-produits cinétiques dérivés du cycle visuel dans l'épithélium pigmenté rétinien (ERP) avec un dysfonctionnement secondaire du photorécepteur et la mort. L'équipe de recherche d'Oxford utilise une technologie appelée CRISPR pour cibler des erreurs spécifiques dans le gène défectueux ABCA4, qui cause la maladie de Stargardt. L'équipe espère corriger le code en ciblant l'ADN et l'ARN de façon à produire suffisamment de protéines ABCA4 normales pour rétablir les cellules maculaires malades.