AMéRIQUE DU NORD DRéPANOCYTOSE MARCHé ANALYSE

Le marché nord-américain des drépanocytoses est estimé à 1 036,5 millions de dollars des États-Unis en 2023 et devrait présenter TCAC des 16,2% pendant la période de prévision (2023-2030).

Analystes Vues sur le marché nord-américain de la drépanocytose :

La recherche sur les maladies rares est un sujet sans fin parmi les chercheurs, et elle ne cesse de croître à mesure que les investisseurs manifestent de l'intérêt pour le financement de nouvelles études et des progrès dans les options de traitement. Par exemple, la prévalence de la drépanocytose continue d'augmenter en raison de facteurs tels que le manque d'accès aux soins de santé et la prédisposition génétique dans certaines populations. Le marché nord-américain du traitement de la drépanocytose devrait augmenter considérablement au cours de la période prévue.

Graphique 1. Part du marché des drépanocytoses en Amérique du Nord (%), selon le type de drogue, 2023

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Amérique du Nord Drépanocytose Marché– moteurs

• Désignation accordée par la Food and Drug Administration des États-Unis : Cette désignation permet aux organismes de réglementation d'obtenir une approbation plus rapide, car elle démontre la confiance et l'importance du médicament pour la drépanocytose. Elle prévoit également l'admissibilité à certaines incitations et avantages. Par exemple, le 27 avril 2023, Editas Medicine, Inc., une société d'édition de génomes à l'étape clinique, a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis accordait à EDIT-301, un médicament expérimental d'édition de gènes pour le traitement de la drépanocytose. La FDA des États-Unis a déjà accordé à EDIT-301 la désignation de médicaments orphelins pour le traitement de bêta-thalassémie EDIT-301 pour le traitement de la thalassémie bêta et de la drépanocytose.

Graphique 2. Part du marché nord-américain des drépanocytoses (%), par pays, 2023

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Marché nord-américain de la drépanocytose – Analyse par pays

On estime que les États-Unis occupent une position dominante sur le marché nord-américain des drépanocytoses au cours de la période de prévision. On estime que les États-Unis détiennent 91,3 % de la part de marché en 2023. Le marché américain des drépanocytoses devrait connaître une croissance importante au cours des prochaines années, en raison de la forte prévalence des drépanocytoses. Par conséquent, les principaux intervenants se concentrent sur le développement de médicaments révolutionnaires pour le traitement des drépanocytoses. Par exemple, le 24 juin 2020, IMARA Inc., société biopharmaceutique en phase clinique vouée à la mise au point et à la commercialisation de nouveaux traitements thérapeutiques pour traiter les patients souffrant de troubles génétiques héréditaires rares de l'hémoglobine, a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis avait accordé la désignation de médicaments orphelins pour le RIM-687 pour le traitement des patients atteints de bêta-thalassémie. La FDA des États-Unis a déjà accordé la désignation de médicament orphelin pour le RIM-687 pour le traitement des patients atteints de drépanocytose.

Amérique du Nord Drépanocytose Marché - Impact du coronavirus (COVID-19) Pandémie

• Depuis l'éclosion du virus COVID-19 en décembre 2019, la maladie s'est étendue à plus de 100 pays à travers le monde, et l'Organisation mondiale de la santé l'a déclarée d'urgence en matière de santé publique le 30 janvier 2020.
• COVID-19 a eu une incidence sur l'économie de trois façons principales : en agissant directement sur la production et la demande de drogues, en créant des perturbations dans les circuits de distribution et en ayant un impact financier sur les entreprises et les marchés financiers. Plusieurs pays, comme la Chine, l'Inde, l'Arabie saoudite, les États-Unis, l'Égypte et d'autres, ont dû faire face à des problèmes de transport d'un endroit à l'autre.
• Cependant, la pandémie de COVID-19 a eu un impact négatif sur le marché nord-américain des drépanocytoses, en raison d'une réduction de la capacité des lits et des salles d'opération, ce qui a entraîné des retards considérables dans le traitement des drépanocytoses.

Amérique du Nord Segmentation du marché des drépanocytoses :

Le rapport sur le marché des drépanocytoses en Amérique du Nord est divisé en types de médicaments, types de maladies et canaux de distribution.

• Selon le type de maladie, le marché est segmenté en anémie drépanocytaire, drépanocytose bêta thalassémie et maladie de la drépanocytose C. L'anémie de drépanocytose devrait occuper une position dominante sur le marché nord-américain des drépanocytoses pendant la période prévue, ce qui est attribuable à l'augmentation du groupe de patients atteints de drépanocytose.
• D'après le type de drogue, le marché est segmenté en hydroxyurée, L-glutamine, crizanlizumab, analgésiques, voxelotor, et autres. On s'attend à ce que le voxelotor domine le marché au cours de la période de prévision, ce qui est attribuable à la plus grande efficacité chez les enfants de 2 à 4 ans atteints de DSC.
• D'après le canal de distribution, le marché est segmenté en pharmacies hospitalières, pharmacies de détail et pharmacies en ligne. On s'attend à ce que les pharmacies hospitalières dominent le marché au cours de la période de prévision, ce qui est attribuable à la facilité de disponibilité des médicaments pour le traitement du DSC.
• Parmi toutes les segmentations, Le segment de type de maladie devrait dominer le marché au cours de la période de prévision, ce qui est attribuable aux résultats positifs des essais cliniques. Le 26 juin 2022, Agios Pharmaceuticals Inc., une société pharmaceutique publique américaine spécialisée dans les thérapies innovantes pour les maladies génétiquement définies, qui met l'accent à court terme sur le développement de thérapies pour les anémies hémolytiques, a annoncé que la partie de la phase 2 de l'étude mondiale de phase 2/3 RISE UP sur les mitapivats dans les drépanocytoses répondait à son critère principal de réponse à l'hémoglobine. Les résultats appuient la partie de la phase 3 de l'étude.

Amérique du Nord Drépanocytose Marché - Analyse transversale :

• Parmi les types de maladies, on s'attend à ce que le segment de l'anémie des drépanocytoses soit dominant au cours de la période de prévision aux États-Unis en raison des principaux intervenants qui mettent l'accent sur les stratégies organiques, comme obtenir des désignations des États-Unis, ce qui devrait stimuler la croissance du segment au cours de la période de prévision. Par exemple, en mars 2022, Nicox SA, une société internationale d'ophtalmologie, et Fera Pharmaceuticals, une société pharmaceutique spécialisée privée basée aux États-Unis, ont annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis avait accordé la désignation de médicaments orphelins pour le naproxcinode pour le traitement de la drépanocytose, qui touche environ 100 000 Américains. Le naproxcinode est un naproxène qui donne de l'oxyde nitrique (NO) et qui combine l'activité inhibitrice de la cyclooxygénase (COX) du naproxène avec celle de l'oxyde nitrique développée par Nicox et autorisée exclusivement par Fera aux États-Unis.

Amérique du Nord Drépanocytose Marché: Principaux développements

• En octobre 2022, Pfizer Inc., une société multinationale américaine de produits pharmaceutiques et de biotechnologies, a annoncé l'achèvement de son acquisition de Global Blood Therapeutics, Inc. (GBT), une société biopharmaceutique dédiée à la découverte, au développement et à la prestation de traitements qui changent la vie et qui offrent de l'espoir aux communautés de patients mal desservies, à commencer par la maladie de la drépanocytose. L'acquisition renforce l'engagement de Pfizer pour SCD, en s'appuyant sur un héritage de 30 ans dans l'espace d'hématologie rare.
• En juillet 2022, Global Blood Therapeutics, Inc. a annoncé que la Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency (MHRA) a accordé à la Grande-Bretagne l'autorisation de mise sur le marché d'Oxbryta (voxelotor) pour le traitement de l'anémie hémolytique due à la drépanocytose (SCD) chez les adultes et les enfants âgés de 12 ans et plus en monothérapie ou en association avec l'hydroxycarbamide (hydroxyurée). Voxelotor, un traitement oral pris une fois par jour, est le premier médicament autorisé en Grande-Bretagne qui inhibe directement la polymérisation de la drépanocytose (HbS), la base moléculaire de la drépanocytose et la destruction des globules rouges dans le SCD.
• En mai 2021, Chiesi Maladies rares dans le monde, une unité commerciale de Chiesi Farmaceutici S.p.A., un groupe international de soins de santé axé sur la recherche (Groupe Chiesi), a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé FERRIPROX (deferiprone) pour le traitement de la surcharge de fer transfusionnelle due à la drépanocytose ou à d'autres anémies chez les patients adultes et pédiatriques âgés de 3 ans et plus. Cette approbation de la FDA des États-Unis étend l'utilisation de FERRIPROX pour les patients atteints de SCD ou d'autres anémies ainsi que pour les patients atteints de thalassémie, indépendamment de l'exposition antérieure à la chélation du fer.

Amérique du Nord Drépanocytose Marché: clé Tendances

• Une nouvelle plateforme technologique est la clé de l'expansion du marché : L'avancement de la plate-forme technologique pour le traitement des drépanocytoses est la clé de l'expansion du marché au cours de la période de prévision. On s'attend à ce qu'il améliore la qualité de vie des patients et qu'il offre un traitement pour la maladie. Ce progrès technologique a le potentiel de révolutionner la façon dont la drépanocytose est gérée, offrant des options de traitement plus efficaces et personnalisées. En outre, il peut également réduire le fardeau économique associé à la gestion à long terme des maladies, ce qui permettra d'améliorer les résultats en matière de soins de santé pour les patients du monde entier. Par exemple, le 19 mai 2023, Tessera Therapeutics, une entreprise de biotechnologie pionnière dans une nouvelle approche en médecine génétique connue sous le nom de Gene Writing, a annoncé que la plate-forme RNA Gene Writing a démontré des progrès continus dans la réécriture pour corriger les mutations pathogènes responsables de phénylcétonurie (PKU), déficit en alpha-1 antitrypsine (AATD) et maladie de drépanocytose (SCD), y compris preuve de concept chez les primates non humains (NHP) pour l'UCP.

Amérique du Nord Drépanocytose Marché: Dispositif de retenue

• Coût élevé du traitement: L'édition des gènes CRISPR a permis de guérir la drépanocytose, qui touche des millions de personnes dans le monde entier, mais la plupart des personnes atteintes de la maladie ne pourront pas se permettre le coût du traitement. Grâce à l'édition des gènes du CRISPR, des millions d'individus peuvent maintenant être guéris de drépanocytose, une terrible maladie congénitale du sang, mais le coût de la thérapie est si coûteux que peu de gens la recevront probablement dans un proche avenir. Le coût élevé du traitement constitue un obstacle important à l'accessibilité et à la disponibilité généralisées. Cela crée une inégalité flagrante dans les soins de santé, car ceux qui peuvent se permettre le traitement auront la possibilité de vivre une vie plus saine, tandis que ceux qui ne peuvent pas continuer à souffrir des effets débilitants de la drépanocytose. L'élaboration d'options plus abordables ou de programmes d'aide financière est essentielle pour assurer l'égalité d'accès à ce traitement qui sauve la vie de toutes les personnes touchées par la drépanocytose. Par conséquent, les entreprises opérant sur ce marché se concentrent maintenant sur le développement de méthodes de traitement rentables et fiables pour les patients atteints de drépanocytose.

Marché nord-américain de la drépanocytose - acteurs clés

Les principaux acteurs du marché nord-américain de la drépanocytose sont Novartis International AG, Bristol-Myers Squibb Company, Global Blood Therapeutics, Inc., Pfizer Inc., Emmaus Life Sciences, Inc., ADDMEDICA, Sangamo Therapeutics, Inc., Acceleron Pharma, Inc., Agios Pharmaceuticals, Inc., Chiesi Farmaceutici S.p.A., Vertex Pharmaceuticals, Inc., IMARA, Inc., Bluebird bio, Inc., CRISPR Therapeutics, Scribe Therapeutics Inc., Fulcrum Therapeutics, Inc., HPC International, Editas Medicine, Inc., Nicox SA, Fera Pharmaceuticals et Tessera Therapeutics.