PHéNYLCéTONURIE MARCHé DU TRAITEMENT ANALYSIS

La phénylcétonurie (PKU) est un trouble génétique rare causé par une augmentation de la phénylalanine dans le sang. L'excès de phénylalanine peut causer des déficiences intellectuelles et d'autres problèmes de santé graves. L'état le plus grave de ce trouble est appelé PKU classique et les symptômes qui y sont associés sont les convulsions, tremblements, tremblements et tremblements, croissance retardée, hyperactivité, affections cutanées telles que l'eczéma, et odeur de moutarde de leur souffle, de la peau ou de l'urine. PKU peut être géré en maintenant un régime sans phénylalanine. KUVAN (dichlorhydrate de saproptérine) est un médicament approuvé par la Food and Drug Administration des États-Unis qui est principalement utilisé dans le traitement de la phénylcétonurie.

Phénylcétonurie Facteurs du marché du traitement

La recherche fréquente pour le développement de nouveaux médicaments pour le traitement de la phénylcétonurie devrait entraîner la croissance du marché mondial du traitement de la phénylcétonurie dans un proche avenir. Par exemple, en 2017, BioMarin Pharmaceutical Inc. a Produits biologiques Demande de licence (BLA) à la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour sa nouvelle Pegvaliase, indiquée pour le traitement des patients atteints de Phénylcétonurie (PKU). En 2018, l'Agence européenne des médicaments (EMA) a accepté la présentation d'une demande d'autorisation de mise sur le marché (MAA) pour la pegvaliase pour le traitement des adultes atteints de phénylcétonurie (PKU) présentant une insuffisance sanguine phénylalanine contrôle (taux sanguins de phénylalanine supérieurs à 600 micromol/l). En 2017, Synlogic, Inc. a reçu la désignation de médicament orphelin pour son SYNB1618 de la Food and Drug Administration des États-Unis. SYNB1618, un médicament synthétique biotique administré par voie orale indiqué pour le traitement de l'UCP. En outre, l'augmentation des acquisitions et des collaborations entre les principaux acteurs devrait également créer un environnement lucratif pour la croissance du marché mondial du traitement par phénylcétonurie. Par exemple, en 2015, BioMarin Pharmaceutical Inc. a acquis tous les droits mondiaux de Kuvan (dichlorhydrate de saproptérine) et de pegvaliase auprès de Merck Serono (Merck). Kuvan est une thérapie orale indiquée pour le traitement de l'hyperphénylalaninémie (HPA) due à la phénylcétonurie (PKU). La pegvaliase (PEGylated recombinant phénylalanine ammoniaque lyase) est un traitement de substitution enzymatique expérimental pour le traitement de la phénylcétonurie (PKU). En 2016, Dimension Therapeutics, Inc. a thérapie génique collaboration de recherche avec l'Université de Pennsylvanie pour la recherche et le développement de nouveaux traitements pour la phénylcétonurie.

Phénylcétonurie Analyse régionale du marché du traitement

L'Amérique du Nord devrait occuper une position dominante sur le marché mondial du traitement de la phénylcétonurie, en raison des initiatives prises par les gouvernements pour le diagnostic et le traitement de la phénylcétonurie dans la région. Par exemple, en 2017, l'Alliance nationale PKU et Baby Genes ont lancé un programme pour faciliter l'accès aux tests génétiques pour les personnes atteintes de phénylcétonurie et leurs familles. Le programme vise à aider à diagnostiquer et à aider les gens pour le traitement de la phénylcétonurie. De plus, les lancements de nouveaux produits par des acteurs clés américains devraient également stimuler la croissance du marché du traitement par phénylcétonurie en Amérique du Nord. Par exemple, en 2017, Vitaflo USA, LLC a lancé sa nouvelle Sphère PKU, un aliment médical à faible phénylalanine utilisé dans la gestion alimentaire de la Phénylcétonurie (PKU). L'Europe devrait également enregistrer une croissance importante dans un proche avenir, en raison de l'approbation croissante de nouveaux médicaments dans la région. Par exemple, en 2015, Merck Group, société allemande, a reçu l'approbation de l'UE pour étendre l'utilisation de Kuvan chez les enfants de moins de quatre ans souffrant de Phénylcétonurie.

Phénylcétonurie Restraction du marché du traitement

Selon les données publiées par la Fondation ZB en 2017, la phénylcétonurie est une maladie héréditaire rare qui ne touche qu'environ un enfant sur 10 000 à 15 000 nouveau-nés. Le manque de sensibilisation à la maladie rare est un facteur important, qui devrait freiner la croissance du marché dans un avenir proche.

Phénylcétonurie Marché du traitement Joueurs clés

Les principaux acteurs du marché mondial du traitement de la phénylcétonurie sont BioMarin Pharmaceutical Inc., Dimension Therapeutics, Inc., American Gene Technologies International Inc., Synthétique Biologics, Inc., Codexis, Inc., SOM Innovation Biotech SL, Daiichi Sankyo Company, Limited et Erytech Pharma SA. Les acteurs clés du marché mondial du traitement de la phénylcétonurie se concentrent sur les collaborations stratégiques pour le développement de nouvelles thérapies pour le traitement de la phénylcétonurie. Par exemple, en janvier 2018, Retrophin, Inc. et Censa Pharmaceuticals ont collaboré au développement et à l'évaluation de CNSA-001 pour le traitement de la phénylcétonurie (PKU). CNSA-001, une forme brevetée biodisponible par voie orale de sépiapterine, sert de précurseur naturel de la tétrahydrobiopterine (BH4) qui est convertie en BH4 par voie enzymatique endogène.

Phénylcétonurie Taxonomie du marché du traitement :

Le marché mondial du traitement par Phénylcétonurie est segmenté en fonction du type de traitement, de la voie d'administration, du canal de distribution et de la région:

Par type de traitement

• Médicaments
  • Kuvan
  • Pegvaliase
  • Autres
• Supplément alimentaire

Par voie d'administration

• Voie orale
• Parentérale

Par canal de distribution

• Pharmacies hospitaliers
• Pharmacies de détail
• Pharmacies en ligne

Par région

• Amérique du Nord
• Amérique latine
• Europe
• Asie-Pacifique
• Moyen-Orient
• Afrique