MALADIES DE L'ENTREPOSAGE LYSOSOMIQUE MARCHé THéRAPEUTIQUE ANALYSIS

Le marché mondial des maladies lysosomiques de stockage thérapeutique est estimé à 9.87 milliards de dollars des États-Unis en 2023 et devrait présenter TCAC des 8,4 % pendant la période de prévision (2023-2030).

Analystes Opinions sur les maladies lysosomiques à l'échelle mondiale Marché thérapeutique :

L'augmentation de la prévalence des maladies lysosomiques de stockage, l'augmentation du lancement de produits peuvent stimuler la croissance du marché mondial des produits thérapeutiques des maladies lysosomiques de stockage. On estime que les maladies de stockage lysosomiques ont une fréquence d'environ une sur 5 000 naissances vivantes. Par exemple, selon un article publié par Molecular Genetics and Metabolism en juillet 2021, une étude a été menée pour vérifier la prévalence des patients atteints de troubles de stockage lysosomique et de troubles peroxysomaux en effectuant une enquête nationale au Japon. Au total, 13 304 hôpitaux comptant plus de 20 lits hospitalisés au Japon ont été interrogés pour leur expérience dans le traitement des patients atteints de LSD. Le nombre de patients a été estimé en calculant le taux/la fréquence de chevauchement. Le nombre estimé de patients était de 1658 pour la maladie de Fabry, de 72 pour la mucopolysaccharidose I, de 275 pour la mucopolysaccharidose II, de 211 pour la maladie de Gaucher, de 124 pour la maladie de Pompe, de 83 pour la leucodystrophie métachromatique, de 57 pour la Niemann-Pick de type C et de 262 pour l'adrénoleukodystrophie. En outre, la prévalence à la naissance a été calculée à l'aide du nombre estimé de patients et des données de l'année de naissance pour chaque maladie, et était de 1,25 pour la maladie de Fabry, de 0,09 pour la mucopolysaccharidose I, de 0,38 pour la mucopolysaccharidose II, de 0,19 pour la maladie de Gaucher, de 0,14 pour la maladie de Pompe, de 0,16 pour la leucodystrophie métachromatique, de 0,16 pour la Niemann-Pick de type C et de 0,20 pour l'adrénoleukodystrophie.

Graphique 1. Maladies lysosomiques à l'échelle mondiale Part du marché thérapeutique (%), par type de produit, 2023

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Marché des produits thérapeutiques – moteur

Augmentation de la prévalence des maladies de stockage lysosomique

L'incidence croissante des maladies de stockage lysosomique parmi les gens est un facteur important qui conduit à la forte demande de traitements de maladies de stockage lysosomiques. Par exemple, selon le rapport publié par l'Organisation nationale pour les troubles rares le 8 février 2021, sur les 4 millions d'enfants examinés, plus de 12 000 nouveau-nés souffrent d'un trouble rare qui, s'ils ne sont pas diagnostiqués et non traités, causerait un grave handicap au développement ou un décès. Le présent rapport est à jour en novembre 2022.

Lancement de nouveaux produits par des acteurs clés du marché pour la maladie de stockage lysosomique

Les activités croissantes de recherche et de développement visant à inventer de nouvelles thérapies qui peuvent traiter les personnes atteintes de maladies lysosomiques de stockage peuvent stimuler la croissance du marché. Par exemple, le 8 février 2021, la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé médicament orphelin le statut de deux thérapies génétiques M6P. L'un est destiné à la maladie de Gauchers et l'autre au traitement du trouble métabolique héréditaire mucolipidose.

Graphique 2. Maladies de l'entreposage lysosomique à l'échelle mondiale, 2023

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Marché mondial des maladies lysosomiques d'entreposage - Analyse régionale

Parmi les régions, on estime que l'Amérique du Nord occupe une position dominante sur le marché mondial des produits thérapeutiques pour les maladies lysosomiques de stockage au cours de la période de prévision. Cela est dû à l'augmentation des activités de recherche et de développement pour le traitement des maladies lysosomiques de stockage. Par exemple, le 9 février 2022, Regenxbio, une entreprise américaine de biotechnologie, présente des données provisoires positives supplémentaires provenant de l'essai de phase I/II de RGX-121 pour le traitement du syndrome de Hunter au 18e Symposium mondial annuel 2022. La thérapie génique s'est avérée bien tolérée sans effets indésirables graves liés au médicament pour trois doses. Des réductions dose-dépendantes des biomarqueurs du liquide cerebrospinal ont poursuivi le développement neuronal après l'administration du RGX-121 et des signes d'expression systémique des enzymes et d'activité du biomarqueur ont été observés. Ils planifient l'expansion à l'aide de bonnes pratiques de fabrication (BPF) actuelles en 2022.

Marché des produits thérapeutiques – Impact du coronavirus (COVID-19)

Depuis l'éclosion du virus COVID-19 en décembre 2019, la maladie s'est étendue à plus de 100 pays du monde entier, et l'Organisation mondiale de la santé l'a déclarée d'urgence en matière de santé publique le 30 janvier 2020.

COVID-19 a eu une incidence sur l'économie de trois façons principales : en agissant directement sur la production et la demande de drogues, en créant des perturbations dans les circuits de distribution et en ayant un impact financier sur les entreprises et les marchés financiers. Plusieurs pays comme la Chine, l'Inde, l'Arabie saoudite, les États-Unis, l'Égypte et d'autres sont confrontés à des problèmes de transport de drogues d'un endroit à l'autre.

Cependant, la pandémie de COVID-19 a eu un impact négatif sur le marché mondial des maladies lysosomiques de stockage thérapeutique. Cela est dû à la perturbation du traitement due aux restrictions liées à la COVID. Selon un article publié en génétique moléculaire et métabolisme le 24 avril 2020, l'impact de la crise des soins de santé liée à la COVID-19 sur les traitements des patients atteints de troubles du stockage lysosomique a été étudié en Italie par le Centre régional de coordination des maladies rares, l'Hôpital universitaire d'Udine (Italie) et l'Institut d'hygiène et d'épidémiologie clinique (Italie). 49 % des patients recevant une thérapie de substitution enzymatique dans les hôpitaux ont subi des perturbations, contre 6 % des patients traités à domicile. Les principales raisons des perfusions manquées étaient la peur de l'infection (62,9 %) et la réorganisation des centres de perfusion (37 %).

Maladies de l'entreposage lysosomique à l'échelle mondiale Segmentation du marché thérapeutique :

Le rapport mondial sur le marché thérapeutique des maladies lysosomiques de stockage est divisé en traitements, indications, utilisateurs finaux et région.

Sur la base du traitement, le marché mondial des maladies lysosomiques de stockage thérapeutique est segmenté en thérapie de remplacement enzymatique, thérapie par cellules souches, traitement de réduction du substrat, et d'autres. La thérapie de remplacement enzymatique devrait dominer le marché en raison des nouvelles approbations et des lancements de thérapies dans ce domaine.

Sur la base de l'indication, le marché mondial des maladies lysosomiques de stockage thérapeutique est segmenté en maladie de gauchère, maladie fabreuse, syndrome de pompe, mucopolysaccharidose, autres. On s'attend à ce que le segment de la maladie de la gaucherie domine le marché au cours de la période de prévision, ce qui est attribué à la population largement infectée par la maladie de la gaucherie.

Basé sur l'utilisateur final, le marché mondial des maladies lysosomiques de stockage thérapeutique est segmenté en hôpitaux et en cliniques. Le segment hospitalier devrait dominer le marché au cours de la période de prévision, ce qui est dû au nombre croissant d'hôpitaux pour le traitement des maladies rares.

Parmi toutes les segmentations, le segment du traitement présente le plus grand potentiel en raison de l'approbation croissante des activités de recherche et de développement par les principaux acteurs du marché. Par exemple, le 5 janvier 2023, Orchard Therapeutics PLC, une société de biotechnologie basée au Royaume-Uni, a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé sa demande de nouveau médicament expérimental (IND) pour OTL-203, une thérapie génique des cellules souches hématopoïétiques (HSC) en cours de développement pour le traitement du sous-type Hurler de la mucopolysaccharidose de type I. L'entreprise commencera ses essais pour évaluer l'innocuité et l'efficacité de OTL-203 dans la seconde moitié de 2023.

Marché mondial des maladies lysosomiques Analyse transversale :

On s'attend à ce que l'augmentation de l'approbation des nouvelles thérapies dans la région de l'Asie-Pacifique stimule la croissance du segment des traitements dans cette région. Par exemple, le 23 mars 2021, JCR Pharmaceuticals, une société pharmaceutique japonaise, a annoncé l'approbation d'IZCARGO (pabinafusp alfa 10 mL, perfusion intraveineuse) pour le traitement de la mucopolysaccharidose de type II (MPS II). IZCARGO est une thérapie recombinante enzymatique de remplacement de l'iduronate-2-sulfatase (ERT) qui s'appuie sur J-Brain Cargo, une technologie exclusive développée par JCR, pour fournir des traitements à travers la barrière hémato-encéphalique (BBB). C'est la première ERT approuvée qui pénètre le BBB par voie intraveineuse, ce qui peut changer la vie des personnes atteintes de troubles de stockage lysosomiques (LSD) comme le MPS II.

Le marché thérapeutique des maladies lysosomiques mondiales : faits marquants

Le 9 février 2022, Avrobio, une société pharmaceutique américaine, a annoncé que sa thérapie génique pour le trouble rare du stockage lysosomique a montré une durabilité potentielle chez les trois premiers patients plus d'un an après la perfusion. La thérapie génique est donnée pour la cystinose qui est traitée avec la cystéamine, un traitement courant qui réduit l'accumulation de cristaux de cystine dans les reins pour les personnes atteintes de la maladie héréditaire. Les trois premiers patients traités par AVR-RD-04 restent en cystéamine orale entre 12 et 26 mois après la perfusion. Un quatrième patient a reçu le traitement en novembre 2021. Aucun des patients n'a présenté d'effets indésirables dus au traitement, mais ils ont eu des effets secondaires légers ou modérés dus à la mobilisation des cellules souches, à une maladie sous-jacente, à des affections préexistantes ou à un trouble myéloablatif.

Le 1er mars 2023, Sanofi, société pharmaceutique française, a annoncé, à l'occasion de la Journée des maladies rares, qu'elle lancera de nouveaux produits pour les maladies rares en Inde d'ici la fin de 2023 ou au début de l'année prochaine. La société a également reçu une recommandation du Comité d'experts en question d'importer et de commercialiser deux nouveaux produits en Inde, Nexviazyme (Avalglucosidase alfa en poudre) et Xenpozyme (Olipudase alfa en poudre) pour la maladie de Pompe et la maladie de Niemann-Pick (ASMD) respectivement.

Le 25 mars 2020, Inc., La société biopharmaceutique basée au Royaume-Uni a partagé que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé la désignation Fast Track à son composé principal (IB1001) pour le traitement de la maladie de Niemann-Pick de type C (NPC). IB1001 (N-acétyl-L-leucine) est actuellement à l'étude pour le traitement neuroprotectif symptomatique et modifiant la maladie du NPC dans un essai clinique multinational. En plus de la désignation accélérée, IB1001 a déjà reçu des désignations de médicaments orphelins aux États-Unis (FDA) et dans l'UE (Commission européenne) et a accordé une désignation de maladies pédiatriques rares aux États-Unis (FDA) pour le traitement du NPC.

Le 20 mai 2022, La médecine européenne L'Agence a recommandé l'octroi d'une autorisation de mise sur le marché dans l'Union européenne de Xenpozyme (olipudase alfa) un traitement pour le traitement des manifestations du système nerveux non central (SNC) de l'acide Sphingomyelinase Déficience (ASMD), une maladie génétique rare et progressive. Xenpozyme est le produit de Sanofi, une société pharmaceutique basée à Franced. Genzyme Europe B.V., société biotechnologiques néerlandaise. Il est indiqué pour l'utilisation chez les enfants et les adultes de tous âges ayant une DMAS de type A/B ou de type B. L'ASMD est également connue sous le nom de Niemann-Pick Disease, un trouble métabolique génétique rare ou un trouble de stockage lysosomique.

Marché des produits thérapeutiques : tendances clés

Le 7 mars 2023, un programme d'apprentissage en ligne a été lancé afin d'aider les professionnels de la santé à mieux identifier les troubles du stockage lysosomique (DTS) et d'accélérer le diagnostic et l'accès au traitement. Des infirmières expertes et des professionnels de la santé de plusieurs centres de troubles lysosomiques du Royaume-Uni ont conçu le programme d'apprentissage en ligne avec l'aide du British Herited Metabolic Disease Group (BIMDG), qui accueille la formation sur leur site Web. La formation est ouverte aux infirmières et aux professionnels de la santé alliés par l'entremise du BIMDG et est accréditée par le Collège royal des infirmières (RCN). Cela signifie que les participants peuvent gagner des points de perfectionnement professionnel continu en remplissant les modules.

Le 9 novembre 2020, Axovant Gene Therapies, une société pharmaceutique de stade clinique basée aux États-Unis, a annoncé que la Food and Drug Administration des États-Unis avait levé sa demande clinique et éliminé la demande d'Axovant (IND) visant à lancer une étude d'enregistrement de thérapie génique pour traiter les patients atteints de la maladie de Tay-Sachs et de la maladie de Sandhoff. La thérapie Axovant, AXO-AAV-GM2, est la première thérapie génique expérimentale à obtenir la clairance de l'IND pour Tay-Sachs et Sandhoff.

Marché des produits thérapeutiques : Restraction

Prix élevés des maladies lysosomiques d'entreposage Thérapeutique

Le coût du traitement associé aux maladies lysosomiques de stockage est très élevé. Comme c'est une méthode coûteuse, cela peut limiter la croissance du marché mondial des maladies de stockage lysosomique thérapeutique. Par exemple, selon un article publié par Orphanet Journal du 25 mars 2021, la thérapie de remplacement enzymatique est la thérapie la plus efficace pour le traitement des maladies de stockage lysosomiques. C'est pourquoi les activités de recherche et de développement ont été davantage axées sur elle après le succès initial de l'ERT pour la maladie de Gauchers. Une importante limitation de nombre des approches thérapeutiques existantes ou en attente est leur dépense. Les ERT peuvent coûter entre 250 $ US et 650 000 $ US par an par patient et par thérapie génique. Ces coûts élevés sont justifiés par les coûts de recherche et de développement supportés par les entreprises pharmaceutiques, la valeur d'économie des traitements par rapport aux coûts médicaux de la prise en charge de ces patients en l'absence de ces thérapies et le très petit marché commercial de ces troubles, en particulier lorsque les médicaments sont développés pour des maladies individuelles.

Cette restriction peut être surmontée par l'introduction de nouvelles politiques gouvernementales de remboursement qui peuvent aider financièrement les parents.

Dispersion géographique de la maladie lysosomale

La dispersion géographique de la DSL entrave les efforts de compréhension de la maladie, étant donné que certaines maladies rares sont encore plus rares dans certaines régions. Par exemple, selon un article publié par la National Library of Medicine le 25 juillet 2022, tant l'ethnicité que la géographie jouent un rôle dans l'incidence des LSD. Par exemple, la maladie de Gaucher (MG) se produit chez 1 personne sur 40000 à 1 personne sur 60000 dans la population générale. Dans les Juifs d'Europe de l'Est (Juifs ashkenazis), la DG atteint 1 sur 800, la maladie de Tay-Sachs atteint 1 sur 3900. Niemann-Pick A et la mucolipidose IV apparaissent également avec une fréquence accrue dans cette population. Dans la population finlandaise, l'aspartylglucosaminurie se produit à une fréquence de 1 sur 18500. La maladie de Salla est également fréquente chez les Finlandais. La génétique culturelle et géographique contribue à cette forte incidence.

On peut y remédier en organisant des programmes de sensibilisation et des activités de recherche-développement pour comprendre les maladies et leur relation avec la génétique.

Marché des produits thérapeutiques - Les principaux acteurs

Parmi les principaux acteurs du marché mondial des maladies lysosomiques de stockage, mentionnons Shire plc, Pfizer, Inc., Sanofi, BioMarin Pharmaceutical Inc., Actelion Ltd., Raptor Pharmaceutical Corp., Protalix Biotherapeutics Inc., Quest Diagnostics et Amicus Therapeutics, Inc.

*Définition : La carence en enzymes qui cause une maladie spécifique appelée maladie de stockage lysosomique comprend des maladies telles que la maladie de Fabry, la maladie de Gaucher, la carence en lipase acide lysosomique, la mucopolysaccharidose, le syndrome de Hunter et la maladie de Pompe. Le traitement substitutif par enzymes implique l'administration intraveineuse d'enzymes afin de corriger la carence en enzymes. Le remplacement des enzymes est associé à moins d'effets secondaires que les autres méthodes de traitement. Les enzymes sont obtenues à partir de sources telles que les cellules humaines, les cellules animales et la technologie de l'ADN recombinant. Le remplacement d'enzymes, bien qu'il ne fournisse pas de traitement permanent, aide à prévenir les dommages permanents au corps causés par une carence d'une enzyme spécifique. Le traitement consiste en des doses hebdomadaires ou mensuelles selon la maladie.