MARCHé DES MéDICAMENTS ORPHELINS ANALYSE

Les médicaments mis au point pour le traitement des maladies et affections rares sont appelés médicaments orphelins. Les maladies rares telles que le syndrome de Tourette, la maladie de Huntington, la dystrophie musculaire, le myoclonus et la SLA (maladie de Lou Gehrig) sont certaines de ces maladies pour le traitement desquelles des médicaments adéquats n'ont pas été mis au point, et ces maladies sont donc traitées par des médicaments orphelins. Les médicaments orphelins sont élaborés par les compagnies pharmaceutiques pour répondre aux besoins de santé publique, et les ventes générées par ces médicaments sont très minimes par rapport aux médicaments normaux. Les maladies orphelines se manifestent dans les populations de patients représentant de 6 à 8 % de la population mondiale. Les symptômes de certaines maladies orphelines peuvent apparaître à la naissance ou pendant l'enfance, y compris la fibrose kystique, l'atrophie musculaire de la moelle épinière infantile, les polyposes adénomateuses familiales (PAF) et d'autres.

L'élaboration de nouvelles indications pour les médicaments orphelins désignés devrait stimuler le marché des médicaments orphelins

Environ 5 000 maladies rares sont répertoriées dans le monde et 80 % d'entre elles sont d'origine génétique. La probabilité d'être infecté par ces maladies chez les adultes est de 50%. La nécessité de mettre au point des médicaments orphelins qui traiteront ces maladies et les initiatives proactives entreprises par le gouvernement et les autorités de réglementation sont les principaux facteurs à l'origine du marché des médicaments orphelins. Par exemple, les autorités de la FDA des États-Unis pour le département de développement des médicaments orphelins offrent des incitations aux industries de la santé et de la biotechnologie afin d'améliorer leur recherche et développement dans les médicaments orphelins. Peu de médicaments ont été retirés du marché en raison de certains risques liés à la prolongation de l'administration de ces médicaments. Toutefois, ces médicaments ont donné de bons résultats pour le traitement de ces maladies qui, en particulier, n'ont pas de médicament standard, en raison de leur commercialisation. Par exemple, la thalidomide utilisée comme médicament hypnotique a été retirée du marché lorsque le risque tératogène a été découvert, mais ce médicament a montré un résultat important dans le traitement de la lèpre.

La mise au point de médicaments orphelins qui sont utilisés pour traiter des maladies rares n'a pas de marge bénéficiaire élevée pour les fabricants et prolonge le calendrier de développement et de fabrication des produits, incertains et coûteux, sont les facteurs qui entravent la croissance du marché des médicaments orphelins. Toutefois, le marché émergent inexploité et l'élaboration de nouvelles indications pour les médicaments orphelins désignés devraient créer diverses possibilités dans l'industrie des médicaments orphelins.

La prévalence croissante du cancer rare chez les patients en raison du segment des maladies oncologiques à dominer sur le marché des médicaments orphelins

Le marché mondial des médicaments orphelins est segmenté en fonction de la maladie, par type de produit et par région

Sur la base du type de maladie,

• Maladies hématologiques et immunologiques
• Maladies infectieuses
• Maladies métaboliques
• Maladies neurologiques
• Maladies oncologiques
• Autres maladies orphelines

Sur la base du type de produit,

• Médicaments biologiques orphelins
• Médicaments orphelins non biologiques

De nombreux programmes de recherche en collaboration en Amérique du Nord et en Europe sont dus à la croissance du marché des médicaments orphelins

La segmentation régionale du marché des médicaments orphelins par Coherent Market Insights comprend l'Amérique du Nord, l'Amérique latine, l'Europe, l'Asie-Pacifique, le Moyen-Orient et l'Afrique. L'Amérique du Nord domine le marché à l'échelle mondiale en raison de facteurs comme le cadre réglementaire et de remboursement établi et les incitatifs offerts par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour la recherche et le développement dans le secteur des médicaments orphelins. Les différents programmes de recherche en collaboration aux États-Unis et en Europe fournissent des données de recherche sur les maladies rares aux fabricants, aux patients et aux experts de la santé qui fournissent des soins médicaux en temps opportun, ce qui stimule le marché des médicaments orphelins. Alors que la prévalence des maladies génétiques et l'accroissement de la population sont quelques facteurs qui pourraient permettre aux fabricants de médicaments orphelins d'investir dans la région Asie-Pacifique.

Initiatives prises par le gouvernement pour accroître l'investissement dans la mise au point de médicaments orphelins qui stimule la croissance du marché des médicaments orphelins.

Les principaux acteurs du marché des médicaments orphelins sont Acorda Therapeutics, Actelion Pharmaceuticals Ltd., Amgen, Alexion Pharmaceuticals, Baxter International, Bayer Healthy Pharmaceuticals, Biomarin Pharmaceuticals, Novartis, F.Hoffmann-La Roche AG, Johnson et Johnson et bien d'autres. L'augmentation des investissements et certaines initiatives prises par le gouvernement pour aider les fabricants de médicaments orphelins. Par exemple, le gouvernement des États-Unis accorde 50 % du crédit d'impôt sur les dépenses de recherche-développement consacrées au développement de médicaments orphelins par les fabricants. Toutefois, le coût élevé des médicaments orphelins et la production de petites ventes en sont parmi les facteurs qui réduisent l'intérêt des entreprises pour le marché.