REMPLACEMENT DE L'ENZYME MARCHé THéRAPEUTIQUE ANALYSIS

Le traitement substitutif par enzymes implique l'administration intraveineuse d'enzymes afin de corriger le déficit en enzymes qui provoque une maladie spécifique appelée maladie de stockage lysosomique. Le traitement substitutif enzymatique est utilisé dans la maladie de Fabry, Maladie de Gaucher, déficit en lipase acide lysosomique, mucopolysaccharidose, syndrome de Hunter et maladie de Pompe. Les enzymes sont obtenues à partir de sources telles que les cellules humaines, les cellules animales et la technologie de l'ADN recombinant. Le remplacement d'enzymes, bien qu'il ne fournisse pas de traitement permanent, aide à prévenir les dommages permanents au corps causés par une carence d'une enzyme spécifique. Le traitement consiste en des doses hebdomadaires ou mensuelles selon la maladie. Par exemple, pour lutter contre la carence en enzymes de la maladie de Gaucher, une version modifiée de la glucocérébrosidase est administrée par voie intraveineuse toutes les deux semaines. Le remplacement des enzymes est associé à moins d'effets secondaires que les autres méthodes de traitement. Cependant, le traitement par substitution d'enzymes peut être gênant pour certains patients tels que les enfants et la population gériatrique en raison de l'administration intraveineuse. Elle peut entraîner une réaction locale de perfusion ou des réactions hypersensibles sous forme d'éruption locale, de fièvre, d'œdème, de bronchospasme ou d'hypotension.

Dynamique du marché

Bien que la maladie de stockage lysosomique soit un trouble rare, un nombre important de personnes sont touchées par cette maladie. Selon une étude publiée dans Molecular Genetics and Metabolism Reports en décembre 2017, la maladie de stockage lysosomique a un taux d'incidence de 1 sur 4000 à 13 000 naissances vivantes. La maladie de stockage lysosomique est constituée de 60 anomalies génétiques ayant une fonction enzymatique problématique. Étant une maladie orpheline, les organismes de réglementation offrent l'avantage d'une approbation rapide et d'un processus d'approbation facile. On s'attend à ce que le marché global des thérapies de remplacement enzymatiques soit élargi avec l'introduction de nouvelles thérapies par divers intervenants clés. Par exemple, en novembre 2017, la FDA a approuvé la Mepsevii (vestronidase alfa), qui est le premier traitement autorisé pour les patients pédiatriques et adultes souffrant d'une maladie métabolique héréditaire appelée mucopolysaccharidose de type VII (MPS VII). La FDA a accordé Mepsevii avec l'approbation rapide et médicament orphelin le statut d'incitation au développement. L'aide financière d'ONG comme la National Gaucher Society aide les patients à recevoir une thérapie de remplacement enzymatique coûteuse.

On s'attend à ce que l'accroissement des collaborations entre les entreprises clés pour accélérer le développement d'enzymes de remplacement stimule la croissance du marché des thérapies de remplacement enzymatiques. Par exemple, en mars 2018, Shire plc a conclu une collaboration de recherche préclinique avec NanoMedSyn, une société de biotechnologie française, pour développer un traitement de remplacement enzymatique pour un trouble de stockage lysosomique basé sur la technologie dérivée synthétique NanoMedSyn.

Cependant, le coût élevé associé au traitement de remplacement enzymatique et au scénario de remboursement complexe qui entraîne l'exclusion du traitement par les assureurs en raison de cette maladie rare entrave la croissance du marché du traitement de remplacement enzymatique.

Perspectives régionales

Sur la base de la géographie, le marché mondial des thérapies de remplacement enzymatiques est segmenté en Amérique du Nord, en Amérique latine, en Europe, en Asie-Pacifique, au Moyen-Orient et en Afrique. L'Amérique du Nord devrait diriger le marché pendant la période de prévision, suivie par l'Europe. Selon une étude publiée dans la revue Hématologie, en mars 2017, l'incidence de la maladie de Gaucher dans la population générale variait de 0,39 à 5,80 pour 100?000, et sa prévalence variait de 0,70 à 1,75 pour 100?000. La facilité d'accès et le soutien du gouvernement à la recherche et au développement devraient contribuer à la croissance du marché des thérapies de remplacement des enzymes.

Paysage concurrentiel

Les principaux acteurs du marché mondial de la thérapie de remplacement enzymatique sont Shire plc, Amicus Therapeutics, Genzyme Corporation, Pfizer Inc., BioMarin Pharmaceutical, Inc., Sigma-Tau Pharmaceuticals, Inc., Essential Pharmaceuticals Limited, Merck KGa et AbbVie Inc.

Les entreprises entreprennent une grande quantité de recherche pour la mise au point de nouvelles thérapies de remplacement enzymatiques, elles-mêmes bénéficiant du statut de médicament orphelin et de l'approbation accélérée. Amicus Therapeutics a reçu la désignation de médicament orphelin pour son traitement combiné expérimental ATB200/AT2221 en novembre 2017. Ce médicament est destiné à guérir la maladie de Pompe (déficit en maltase acide ou DMLA).

Taxonomie des marchés

Sur la base du type d'enzyme, le marché mondial de la thérapie de remplacement enzymatique est segmenté en -:

• Agalsidase bêta
• Velaglucérase Alfa
• Imiglucérase
• Taliglucérase
• Alglucosidase Alfa
• Laronidase
• Idursulfase
• Galsulfase
• Pegademase
• Autres

Sur la base de l'indication, le marché mondial des thérapies de remplacement enzymatiques est segmenté en -:

• La maladie de Fabry
• Maladie de Gaucher
• Maladie pulmonaire
• Syndrome de Scheie
• Maladie des chasseurs
• Syndrome de Maroteaux-Lamy
• Autres

Sur la base de l'utilisateur final, le marché mondial de la thérapie de remplacement enzymatique est segmenté en -:

• Hôpitaux
• Cliniques
• Établissement de soins à domicile

Sur la base de la géographie, le marché mondial de la thérapie de remplacement enzymatique est segmenté en:

• Amérique du Nord
• Amérique latine
• Europe
• Asie-Pacifique
• Moyen-Orient
• Afrique