La maladie de Gaucher est un trouble du métabolisme héréditaire récessif autosomique où un type de graisse (lipide) appelé glucocérébroside est incapable de se dégrader. L'enzyme de synthèse du corps appelée glucocérébrosidase, qui se décompose et retraite le glucocérébroside. La maladie de Gaucher est causée par des mutations d'un seul gène appelé GBA, ce qui conduit à de très faibles niveaux d'enzyme glucocérébrosidase conduisant à une faible dégradation du glucocérébroside. Il existe trois types de maladie de Gaucher : type 1, type 2 et type 3. Le type 1 est le type le plus courant de la maladie de Gaucher alors que les types 2 et 3 ne sont pas aussi courants que le type 1.
L'approbation de nouveaux médicaments devrait stimuler la croissance du marché du traitement de la maladie de Gaucher
La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé plusieurs médicaments ces dernières années pour le traitement des maladies. En 2010, la FDA a approuvé Vpriv (velaglucérase alfa), une thérapie de remplacement enzymatique (ERT), pour la maladie de Gaucher de type 1. En 2012, Elelyso (taliglucérase alfa) et en 2014, Cerdelga (eliglustat) a été approuvé par la FDA pour la maladie de Gaucher de type 1. Ces médicaments offrent une variété d'options en fonction de leurs besoins, à leur tour devrait stimuler la croissance du marché.
En juillet 2017, l'Agence européenne des médicaments (EMA) et la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis ont collaboré pour promouvoir l'utilisation d'approches innovantes dans le développement de médicaments contre la maladie de Gaucher. Une telle collaboration stratégique des organismes de réglementation pour la mise au point de nouveaux médicaments innovants devrait stimuler la croissance du marché du traitement de la maladie de Gaucher dans un avenir proche. La méconnaissance des symptômes, du diagnostic et du traitement de la maladie chez la population rurale est un facteur majeur qui freine la croissance du marché.
Taxonomie du marché du traitement de la maladie de Gaucher
Le marché du traitement de la maladie de Gaucher est segmenté en fonction du type de maladie, du type de traitement et du canal de distribution.
Sur la base du type de maladie, le marché du traitement de la maladie de Gaucher est segmenté en:
Sur la base du type de thérapie, le marché du traitement de la maladie de Gaucher est segmenté en:
Sur la base du canal de distribution, le marché du traitement de la maladie de Gaucher est segmenté en:
L'Amérique du Nord devrait occuper une position dominante en raison de l'augmentation des activités de recherche et du développement de médicaments pour la maladie de Gaucher
On s'attend à ce que l'Amérique du Nord occupe la position dominante sur le marché du traitement de la maladie de Gaucher en raison de l'accroissement des activités de recherche sur la mise au point de nouveaux médicaments. En 2016, les chercheurs des National Institutes of Health ont collaboré avec l'Institut national des troubles neurologiques et des accidents cérébrovasculaires (NINDS) et le Centre national pour l'avancement des sciences de la traduction (NCATS). Les chercheurs ont identifié une nouvelle molécule qui montre une approche prometteuse pour le traitement de la maladie rare de Gaucher. L'Europe devrait être le deuxième marché de traitement de la maladie de Gaucher en raison de l'initiative prise par les organisations européennes pour sensibiliser la population à la maladie de Gaucher. Par exemple, en 2014, l'Alliance européenne Gaucher a lancé la Journée de sensibilisation Gaucher visant à sensibiliser la population européenne à cette maladie rare.
Les principaux acteurs du marché mondial du traitement de la maladie de Gaucher sont Genzyme Corporation, Pfizer, Inc., Shire Human Genetics Therapies, Inc. et Actelion Pharmaceuticals Ltd. (acquis par Johnson & Johnson en juin 2017). Il existe plusieurs médicaments dans le pipeline de sociétés comme Lixte Biotechnology Holdings Inc, JCR Pharmaceuticals Co Ltd, Pharming Group NV et Orphazyme ApS, pour le traitement de la maladie de Gaucher.
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À propos de l'auteur
Vipul Patil
Vipul Patil est un consultant en gestion dynamique avec 6 ans d'expérience dans l'industrie pharmaceutique. Reconnu pour son sens de l'analyse et sa vision stratégique, Vipul a établi avec succès des partenariats avec des sociétés pharmaceutiques pour améliorer l'efficacité opérationnelle, mener à bien une expansion plus large et gérer les complexités de la distribution sur des marchés à fort potentiel de revenus.
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