ACIDURE MONDIALE OROTIQUE HéRéDITAIRE MARCHé SIZE AND SHARE ANALYSIS - GROWTH TRENDS AND FORECASTS (2024-2031)

Le marché mondial des aciduries orotiques héréditaires a été évalué à 357,9 millions de dollars en 2023 et devrait atteindre 509,8 millions de dollars É.-U. en 2031, exposant à un taux de croissance annuel composé (TCAC) de 4,5 % de 2024 à 2031.

Une acidurie orotique héréditaire est un trouble génétique récessif rare et autosomal causé par une carence en enzyme connue sous le nom d'uracile-5'-phosphate décarboxylase. Cette enzyme est cruciale pour la dégradation de l'acide orotique, conduisant ainsi à son accumulation et à sa cristallisation dans l'urine, en cas de carence. Il existe deux principaux types d'acidose orotique héréditaire - type I et type II. Type Je suis causé par une déficience complète de l'enzyme uracile-5'-phosphate décarboxylase. Les personnes touchées ont de graves conséquences métaboliques et la plupart ne survivent pas à la petite enfance si elles ne sont pas traitées. Le type II est relativement léger et est causé par une carence partielle de cette enzyme.

Les personnes atteintes d'une acidurie orotique héréditaire de type II peuvent subir de légers retards de développement, des convulsions ou des déficiences intellectuelles, si elles ne sont pas traitées. Le traitement standard consiste à limiter l'apport alimentaire de pyrimidines qui se décomposent en acide orotique. Supplément de régime avec l'uridine monophosphate aide également à diminuer les niveaux d'acide orotique. Bien que le traitement aide à gérer les symptômes, il ne guérit pas la condition. Le diagnostic prénatal par l'analyse de l'acide désoxyribonucléique foetal (ADN) obtenu par l'amniocentèse ou l'échantillonnage de villus chorioniques peut aider à détecter l'état. Le diagnostic et le traitement précoces peuvent aider à éviter les complications graves et à réduire les effets à long terme sur la croissance et le développement des personnes touchées.

Vue des analystes :

Le marché mondial des aciduries orotiques héréditaires devrait connaître une croissance significative au cours de la période de prévision. L'augmentation de l'incidence de l'acidose orotique héréditaire dans le monde entier sera l'un des principaux moteurs de la demande pour des options de traitement efficaces. Une prise de conscience accrue de la disponibilité de tests diagnostiques et de thérapies de gestion de la maladie augmentera encore la croissance du marché.

L'Amérique du Nord domine le marché héréditaire des aciduries orotiques et devrait conserver sa position dans un avenir proche. Les dépenses de santé élevées et la présence d'infrastructures de soins de santé avancées facilitent la détection et le traitement précoces dans la région. L'Europe détient également une part de marché importante en raison de la croissance des activités de recherche-développement (R-D) visant à développer des médicaments nouveaux et des politiques gouvernementales de soutien.

Cependant, l'absence de lignes directrices établies en matière de gestion clinique peut entraver dans une certaine mesure la normalisation des protocoles de traitement. Les coûts élevés associés aux thérapies de remplacement des enzymes et aux interventions chirurgicales peuvent limiter le potentiel du marché dans les régions sensibles aux prix. L'hésitation concernant l'utilisation à long terme des médicaments pose également des défis aux acteurs du marché.

Le marché de l'Asie-Pacifique devrait connaître des opportunités lucratives grâce au développement économique rapide et à l'intensification du tourisme médical en Inde et en Chine. L'augmentation des revenus par habitant a amélioré l'accès aux diagnostics avancés et aux traitements spécialisés dans ces pays émergents. Les progrès de la recherche génétique ouvriraient la voie à des thérapies plus efficaces

Acidure mondiale orotique héréditaire Perspectives régionales du marché

• Amérique du Nord : L'Amérique du Nord est le plus grand marché d'acide ortique héréditaire, avec une part de plus de 33,5 % en 2023. L'Amérique du Nord demeure la région dominante du marché mondial des aciduries orotiques héréditaires. Les États-Unis représentent la part la plus importante en raison des taux élevés de diagnostic et de traitement. Une infrastructure de soins de santé bien établie et une augmentation des dépenses de soins de santé ont permis de diagnostiquer et de gérer rapidement la maladie. La présence d'acteurs de premier plan du marché dans la région entraîne d'importantes activités de recherche pour développer des options de traitement avancées. Plusieurs grands acteurs ont leur siège aux États-Unis et investissent massivement dans la R-D. Il en est résulté une disponibilité rapide de nouveaux médicaments de traitement dans la région.
• Europe: L'Europe est le deuxième marché d'acide ortique héréditaire, avec une part de plus de 26,1% en 2023. L'Europe occupe la deuxième position en termes de parts de marché après l'Amérique du Nord. Des pays comme l'Allemagne, le Royaume-Uni, la France possèdent des systèmes de santé bien établis. Les soins de santé universels ont permis un diagnostic et un traitement généralisés. L'Allemagne compte le plus grand nombre de patients ayant reçu un diagnostic d' acidurie orotique héréditaire. Il s'agit d'un important centre de fabrication pour les entreprises biopharmaceutiques. L'exportation-importation de drogues entre pays européens soutient également l'expansion du marché. Toutefois, les pressions sur les prix exercées par les génériques peuvent entraver les revenus du marché dans une certaine mesure au cours de la période de prévision.
• Asie-Pacifique : L'Asie-Pacifique est le marché qui connaît la croissance la plus rapide pour l'acidité ortique héréditaire, avec une part de plus de 20,3% en 2023. L'Asie-Pacifique est considérée comme le marché régional qui connaît la croissance la plus rapide. Cette croissance est due à l'augmentation de la prévalence des troubles héréditaires des aciduries orotiques en raison de l'amélioration des capacités diagnostiques. Le développement économique rapide dans les grands pays asiatiques comme la Chine et l'Inde a entraîné une augmentation des investissements dans les soins de santé. Cela a eu une incidence positive sur le marché régional. La Chine domine le marché de l'Asie-Pacifique en raison de sa population énorme et de ses besoins médicaux croissants. Des volumes plus élevés de patients attirent de nouveaux lancements de médicaments et des essais cliniques. Le marché gagne également en raison de l'augmentation de l'accessibilité des soins de santé en raison de l'élargissement de la couverture d'assurance. De plus, l'amélioration de l'accès aux diagnostics et aux thérapies dans les zones rurales alimente la croissance régionale.

Graphique 1. Acidurie orotique héréditaire mondiale Part de marché (%), par région, 2024

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Acidure mondiale orotique héréditaire Conducteurs du marché:

• Aide gouvernementale sous forme de financement pour la recherche sur les maladies rares: Le soutien gouvernemental joue un rôle crucial dans la croissance du marché mondial des aciduries orotiques héréditaires. De nombreux pays ont reconnu les maladies rares comme un grave problème de santé publique et ont lancé diverses initiatives et programmes pour appuyer la recherche dans ces domaines. Par exemple, en janvier 2020, la Commission nationale de la santé a créé un bureau pour le Réseau national de collaboration Maladies rares Diagnostic et traitement afin d'améliorer l'organisation et la gestion du Réseau national de diagnostic et de traitement des maladies rares, de faciliter la collaboration et de remplir efficacement le rôle global d'un réseau de collaboration.
• Mettre l'accent sur le développement des médicaments orphelins: Le développement des médicaments orphelins est un facteur majeur de la croissance du marché mondial des aciduries orotiques héréditaires. Médicaments orphelins sont des agents pharmaceutiques destinés à des affections médicales rares appelées maladies orphelines, qui affectent un faible pourcentage de la population. Une acidurie orotique héréditaire est un trouble génétique ultra-rare caractérisé par une incapacité à métaboliser l'acide orotique.
• Accroître les investissements de recherche-développement (R-D) par les principaux acteurs: L'augmentation des investissements dans la recherche et le développement par des acteurs pharmaceutiques de premier plan est un facteur majeur de la croissance du marché mondial des aciduries orotiques héréditaires. Une acidurie orotique héréditaire est un trouble métabolique rare caractérisé par une incapacité à décomposer l'acide orotique, ce qui entraîne une accumulation d'acide orotique dans le sang et l'urine. Comme il n'y a pas de traitements approuvés disponibles, il s'agit d'un domaine où les besoins ne sont pas satisfaits.

Marché mondial de l'acide orotique héréditaire Possibilités :

• Possibilités de croissance dans les pays en développement: Les pays en développement présentent une importante opportunité de croissance pour le marché mondial des aciduries orotiques héréditaires. Des pays comme l'Inde, la Chine, le Brésil et d'autres connaissent un développement économique et une croissance démographique rapides. À mesure que les revenus augmentent dans ces pays, l'accès aux soins de santé avancés et aux tests diagnostiques s'améliore également. Avec des populations plus nombreuses qui deviennent plus en mesure d'offrir un traitement, les marchés en développement permettent une échelle substantielle et un potentiel d'expansion du marché dans un avenir proche.
• Sensibilisation aux maladies rares: On s'attend à ce que la sensibilisation accrue aux maladies rares stimule la croissance du marché au cours de la période de prévision. Par exemple, en novembre 2023, 13 organismes canadiens de lutte contre les maladies rares, en partenariat avec Takeda Canada Inc., une société pharmaceutique s'est réunie pour lancer I am n° 12, afin de sensibiliser les 1 Canadiens sur 12 qui ont été touchés par une maladie rare au cours de leur vie. La campagne met en lumière les défis et les besoins des personnes vivant avec des maladies rares, et comment collectivement, les maladies rares ne sont pas vraiment aussi rares.

Acidure mondiale orotique héréditaire Marché Tendances :

• Déplacement vers la médecine personnalisée : L'augmentation de la médecine personnalisée a eu une influence significative sur le marché mondial de l'acidure orotique héréditaire. La médecine personnalisée vise à adapter le traitement médical aux caractéristiques génétiques d'un individu. Avec l'avancement des technologies de tests génétiques, il est possible de déterminer si une personne porte les mutations génétiques qui causent l'acidité orotique héréditaire. Cette capacité de diagnostiquer avec précision l'état au niveau génétique a motivé la demande de services de dépistage génétique liés à cette maladie rare. Un plus grand nombre de patients peuvent recevoir un diagnostic confirmé plutôt que de s'appuyer uniquement sur des symptômes et des tests cliniques. Armés d'un diagnostic génétique précis, les médecins peuvent recommander des plans de traitement personnalisés pour les patients. Il peut s'agir de certaines modifications alimentaires et d'une supplémentation en vitamine qui sont adaptées aux besoins d'une personne ou de la surveillance des symptômes. Dans certains cas, la thérapie génique apparaît aussi comme un traitement personnalisé potentiel, car les scientifiques acquièrent une meilleure compréhension des facteurs génétiques derrière l'acidure orotique héréditaire. La demande de tests de surveillance et de médicaments qui ciblent la voie de la maladie a augmenté à mesure que les médecins s'orientent vers des soins individualisés.

Acidure mondiale orotique héréditaire Restrictions du marché:

• Coût élevé du traitement: L'acidure orotique est un trouble génétique rare qui nécessite un traitement et une prise en charge à vie. Les traitements disponibles sont largement favorables et visent à gérer les symptômes. Cela inclut un régime spécial à faible teneur en protéines qui aide à réduire la production excessive d'ammoniac dans le corps. Une telle alimentation spécialisée doit être strictement suivie dès la naissance, ce qui entraîne une charge financière importante pour les patients et leur famille. L'élaboration de plans diététiques personnalisés et le suivi constant de leur mise en œuvre nécessitent de fréquentes consultations avec des diététistes experts et des nutritionnistes. Cela rend le traitement global très coûteux.
• Manque de sensibilisation dans les régions en développement: Le manque de connaissance de l'acidose orotique héréditaire et de ses options de traitement dans les régions en développement freine de manière significative la croissance du marché mondial de l'acidose orotique héréditaire. Dans de nombreuses régions sous-développées du monde, on connaît très peu le cancer du poumon et ses symptômes au sein de la population en général ainsi que les travailleurs de la santé. Cela est dû en grande partie au manque de programmes d'éducation des patients et de ressources pour diffuser de l'information sur une maladie aussi grave. Les populations des régions rurales et éloignées demeurent très peu informées des signes précoces et des facteurs de risque du cancer du poumon. Par conséquent, la plupart des cas ne sont pas diagnostiqués jusqu'à ce qu'ils atteignent des stades avancés, réduisant ainsi les chances d'une intervention chirurgicale efficace.
• Contrepoids Par conséquent, les principaux acteurs du marché doivent se concentrer sur la sensibilisation à l'acidure orotique héréditaire et à ses options de traitement.

Faits nouveaux

• En octobre 2023, l'Université d'Oxford et le Harrington Discovery Institute des hôpitaux universitaires de Cleveland, dans l'Ohio, lancent l'accélérateur thérapeutique Oxford-Harrington Rare Disease Centre avec un événement officiel de signature à l'Université d'Oxford. L'événement a été accueilli par le Centre Oxford-Harrington des maladies rares (OHC), un partenariat établi en 2019 entre l'Université d'Oxford et le Harrington Discovery Institute. Parmi les participants, mentionnons des dirigeants de l'OHC, de l'Université d'Oxford, de la famille Harrington, des hôpitaux universitaires et des entreprises scientifiques d'Oxford.

Partenariats

• En janvier 2022, Pfizer Inc., une société pharmaceutique, et Beam, une société pharmaceutique, ont conclu une collaboration exclusive de recherche multi-cibles pour faire progresser de nouveaux programmes d'édition de base in vivo pour une gamme de maladies rares.

Graphique 2. Acidurie orotique mondiale héréditaire Part de marché (%), par indication, 2024

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Les meilleures entreprises du marché mondial de l'acide orotique

• La société Merck & Co. Inc.
• SERB Produits pharmaceutiques

Définition: acidurie orotique héréditaire est un trouble génétique extrêmement rare. Lorsqu'ils ne sont pas traités, les nourrissons touchés peuvent développer un trouble hématologique du sang appelé anémie mégaloblastique ainsi que l'échec à prospérer, la susceptibilité à l'infection et les cristaux d'acide orotique dans l'urine (crystallurie) résultant de l'excrétion de l'acide orotique dans l'urine.