Die Genetherapie kann als Übertragung von genetischem Material meist in einem Vektor oder Träger beschrieben werden, während die Zelltherapie die Übertragung von Zellen mit der entsprechenden Funktion in den Körper des Patienten beinhaltet. Im weiteren Sinne beinhaltet die Gentherapie die Einführung, den Rückzug oder die Modifizierung des genetischen Codes mit dem Ziel, eine Krankheit zu heilen oder zu behandeln. Die Genetherapie kann genutzt werden, um das Niveau einer krankheitserregenden Form eines Proteins zu minimieren und die Produktion von krankheitserregenden Proteinen zu verbessern oder modifizierte Proteine zu produzieren. Zelltherapie ist die Übertragung von lebenden, intakten Zellen in den Körper eines Patienten, um eine Krankheit zu heilen oder zu behandeln. Die eingeführten Zellen können vom eigenen Körper des Patienten oder vom Spender stammen. Die in der Zelltherapie verwendeten Zellen können durch ihre Möglichkeiten zur Transformation in verschiedene Zelltypen kategorisiert werden. Zell- und Gentherapien werden häufig verwendet, um schwere Krankheiten wie Krebs sowie seltene Krankheiten wie Sichelzellerkrankungen, Muskeldystrophie und Progerie zu behandeln.
Der Markt für Zell- und Gentherapie-Forschung wird geschätzt, um auf US$ 848 Millionen in 2021 und erwartet eine CAGR von 23.6% über den Prognosezeitraum (2021-2028).
Abbildung 1. U.K. Cell and Gene Therapy Research Challenges Marktanteil (%), Nach Therapietyp, 2021
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Die steigenden Produkteinführungen und -zulassungen werden voraussichtlich das Marktwachstum im Prognosezeitraum vorantreiben.
Im Oktober 2018 erhielt Bluebird bio, Inc. ein Biotechnologie-Unternehmen, die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) für die Zulassungsanwendung des Unternehmens (MAA) für die untersuchte „LentiGlobin-Gentherapie“. Diese Therapie dient der Behandlung von Erwachsenen und Jugendlichen, die an transfusionsabhängigen leiden β-Talassämie (TDT) Die LentiGlobin-Gentherapie wird als eine mögliche Behandlung untersucht, um die signifikante genetische Ursache von TDT anzugehen, die den Bedarf an Bluttransfusionen reduzieren oder beseitigen kann.
U.K. Cell and Gene Therapy Research Challenges Market Bericht Deckung
Bericht Deckung | Details | ||
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Basisjahr: | 2020 | Marktgröße 2021: | US$ 848 Mn |
Historische Daten für: | 2017 bis 2020 | Vorausschätzungszeitraum: | 2021 bis 2028 |
Vorausschätzungszeitraum 2021 bis 2028 CAGR: | 23.6% | 2028 Wertprojektion: | US$ 2525 Mn |
Geographien: |
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Segmente: |
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Unternehmen: | Novartis International AG, Pfizer Inc., Sanofi S.A., Amgen, Inc., PTC Therapeutics, Inc., Orchard Therapeutics Plc., Biomarin Pharmaceutical Inc., Regeneron, Bluebird Bio, Inc. (Celgene Corporation), Freeline Therapeutics Ltd, MeiraGTx Limited, Kolon TissueGene, Inc., Kite Pharma, Inc. (Gilead Sciences, Inc.), Biogen INC und Bristol-Myers Squibb Company | ||
Wachstumstreiber: |
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Zurückhaltungen & Herausforderungen: |
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Abbildung 2. U.K. Cell and Gene Therapy Research Challenges Marktanteil (%), Durch Angabe, 2021
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Die zunehmende Übernahme von anorganischen Wachstumsstrategien wie Fusionen, Kooperationen, Partnerschaften und Übernahmen durch Schlüsselakteure, um ihre Position im US-Markt zu stärken, wird erwartet, dass das Marktwachstum im Prognosezeitraum vorangetrieben wird.
Zum Beispiel, im März 2019, Biogen Inc., Pioniere in der Neurowissenschaften haben eine Vereinbarung getroffen, um Nightstar Therapeutics zu erwerben, eine klinische Pipeline von Gentherapie-Kandidaten im Bereich der Augenheilkunde.
U.K. Cell and Gene Therapy Research Challenges Market – Auswirkungen von Coronavirus (COVID-19) Pandemic
Die COVID-19 Pandemie und Abriegelung auf der ganzen Welt hat den finanziellen Status von Unternehmen in allen Sektoren negativ beeinflusst. Die COVID-19 Pandemie hat die gesamte Lieferkette der Gesundheitsbranche vor allem durch strenge Abschaltung in mehreren Regionen beeinflusst. Ebenso hat COVID-19 Pandemie erhebliche Auswirkungen auf den britischen Zell- und Gentherapiemarkt.
Die Zell- und Gentherapie Entwicklungsmaßnahmen hatten sich in Pandemie verlangsamt, da Unternehmen den Fokus auf die Impfstoffproduktion gelegt hatten. Die regulatorischen Leitlinien für fortgeschrittene Therapiearzneimittel (ATMPs) sind komplex, mit Komplexität in der Rückerstattungsumgebung, der Regulierung und der Lieferkette. Es gibt Probleme bei der Durchführung von Versuchen für kleine Patienten, die durch seltene Krankheiten leiden. Diese Komplikationen haben sich aufgrund der COVID-19 Pandemie erhöht.
U.K. Cell and Gene Therapy Research Challenges Market - Restraint
Ungünstige Erstattungspolitiken und Herstellungsfragen, die die Verfügbarkeit von Produkten in Behandlungszentren begrenzen, werden erwartet, dass das Wachstum des US-amerikanischen Zell- und Gentherapie-Forschungs-Herausforderungen-Markts im Prognosezeitraum behindert. Die Zell- und Gentherapie hat jedoch mehrere Rückschläge von Regulierungsbehörden, die für die Rückzahlungspolitik zuständig sind, beobachtet, die das Wachstum des Marktes behindern dürfte.
So kam das National Institute for Health and Care Excellence (NICE), U.K. im August 2018 zu dem Schluss, dass Yescarta eine sehr teure Therapie ist und daher nicht als kostengünstige Nutzung der nationalen Gesundheitssysteme (NHS) Ressourcen betrachtet werden kann.
Schlüsselspieler
Zu den wichtigsten Akteuren im Bereich der Zell- und Gentherapieforschung gehören die Novartis International AG, Pfizer, Inc., Sanofi S.A., Amgen, Inc., PTC Therapeutics, Inc., Orchard Therapeutics Plc., Biomarin Pharmaceutical Inc., Regeneron, Bluebird Bio, Inc. (Celgene Corporation), Freeline Therapeutics Ltd, KolonGTx.
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