ZELL- UND GENETHERAPIEMARKT ANALYSIS

Der globale Markt für Zell- und Gentherapie wird geschätzt auf $ 22,7 Milliarden in 2023 und erwartet eine CAGR von 28,7% während des Prognosezeitraums (2023-2030).

Analysten’ Views on Global Cell and Gene Therapy Market:

Die zunehmende Einführung verschiedener Wachstumsstrategien wie Produktstart/ Zulassung und andere wird von den wichtigsten Marktteilnehmern in der Zell- und Gentherapie erwartet, dass das Marktwachstum im Prognosezeitraum gefördert wird. Zum Beispiel, am 28. Juni 2023, kündigte die US-Food and Drug Administration die Genehmigung von Lantidra, die erste allogene (donor) pancreatic islet zelluläre Therapie aus verstorbenen Spender Pankreaszellen für die Behandlung von Typ-1-Diabetes. Lantidra ist für die Behandlung von Erwachsenen mit Typ-1-Diabetes zugelassen, die nicht in der Lage sind, Ziel glykierte Hämoglobin (durchschnittliche Blutzuckerspiegel) wegen der aktuellen wiederholten Episoden der schweren Hypoglykämie (niedriger Blutzucker) trotz intensiver Diabetes-Management und Bildung anzugehen.

Im Januar 2020 kündigte Bluebird Bio, Inc., ein klinisch-stufiges Unternehmen, die Einführung von ZYNTEGLO, eine einmalige Gentherapie für Patienten im Alter von 12 Jahren und älter, die keinen β 0 /β0 Genotyp haben und mit transfusionsabhängiger β-Talassämie (TDT) leiden.

Abbildung 1. Global Cell and Gene Therapy Market Anteil (%), nach Produktart, 2023

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Global Cell and Gene Therapy Market – Fahrer

verstärkte Zusammenarbeit zwischen den wichtigsten Marktteilnehmern zur Entwicklung neuer Gentherapien

Die wichtigsten Marktteilnehmer sind darauf ausgerichtet, Kooperationen mit anderen Unternehmen zu entwickeln, neue Gentherapien zu entwickeln und diese auf dem Markt für Zell- und Gentherapie zu vermarkten. Zum Beispiel, am 15. Februar 2023, Charles River Laboratories International, Inc., ein Pharmaunternehmen, und Purespring Therapeutics, ein Pionier der Gentherapie-Unternehmen konzentriert sich auf die Umwandlung der Behandlung von Nierenerkrankungen, kündigte eine Plasmid DNA-Vertragsentwicklung und Herstellung Organisation (CDMO) Zusammenarbeit. Unter der Zusammenarbeit, die Gentherapie-Plattform für Nierenerkrankungen, mit Charles River etablierte Plasmid-Plattform, eXpDNA und jahrzehntelange Erfahrung im Plasmid DNA-Produktionszentrum des Unternehmens.

Darüber hinaus, im April 2022, Labcorp, ein führendes globales Life Sciences-Unternehmen, gab bekannt, dass es mit Xcell Biosciences, Inc., einem führenden Entwickler von Zell- und Gentherapie-Technologien, zusammengearbeitet hatte, um kritische Arbeit zu fördern, die Kunden hilft, effektiv innovative Zell- und Gentherapien auf den Markt zu bringen. Unter dieser Zusammenarbeit werden Labcorp und Xcell Biosciences, Inc. an einer Reihe von Projekten arbeiten, die sich auf die Verbesserung der Sicherheit und Wirksamkeit von Zell- und Gentherapien (CGTs) konzentrieren und damit das Engagement von Labcorp, seine globale, umfassende Palette von CGT-Fähigkeiten zu erweitern, stärken.

Einleitung von Forschungs- und Entwicklungsaktivitäten durch die Marktteilnehmer für verschiedene Krankheitsbedingungen

Die zunehmende Übernahme verschiedener Forschungs- und Entwicklungsaktivitäten durch die Marktteilnehmer für verschiedene Krankheitsbedingungen wie mittelschwere Hämophilie B, Huntington-Krankheit und andere wird erwartet, dass das Marktwachstum im Prognosezeitraum gefördert wird. Zum Beispiel, im Dezember 2021, uniQure N.V., konzentrierte sich auf die Entwicklung von neuen Gentherapien, gab bekannt, dass etranacogene dezaparvovec, eine Gentherapie für die Behandlung von Patienten mit schwerer bis mittelschwerer Hämophilie B, erreichte den vordefinierten primären Endpunkt der Nicht-Inferiorität in der annualisierten Milchblutungsrate (ABR) 18-Monats-Anschlüsse nach Verabreichung im Vergleich zur Basis-Phase IX.

Darüber hinaus, im April 2021, uniQure N.V. kündigte die Beendigung der Patienteneinschreibung in der Phase I/II klinischen Studie von AMT-130 für die Behandlung der frühesten Huntington Krankheit.

Abbildung 2. Globale Zell- und Gentherapie-Marktanteil (%), nach Region, 2023

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Global Cell and Gene Therapy Market Regionale Analyse

Unter den Regionen wird Nordamerika geschätzt, eine beherrschende Stellung im globalen Zell- und Gentherapiemarkt im Prognosezeitraum zu halten. Dies wird auf die zunehmende Produkt-Plattform-Start von Marktteilnehmern zurückgeführt. Zum Beispiel, im Oktober 2022, Allogene Therapeutics, Inc., eine klinische Phase Biotechnologie Unternehmen, kündigte die Einführung von CAR T Together, eine erste-of-its-Art-Bemühung aus führenden klinischen Studien Ermittler, die das Feld der Kliniker zur Unterstützung der Entwicklung von "off-the-shelf" (allogene) chimären Antigenrezeptor (CAR) T-Produkte, um CAR T-Therapie skalierbar und zugänglicher für Patienten mit bestimmten Krebsen zu machen.

Im Dezember 2021 kündigte Novartis, ein Pharmaunternehmen, die Einführung von T-Charge, die nächste Generation der CAR-T-Plattform des Unternehmens an, die als Grundlage für verschiedene neue Untersuchungsmethoden dienen wird. CAR-T Zelltherapien in der Novartis-Pipeline. Darüber hinaus erklärte das Unternehmen, dass Novartis frühe klinische Daten aus laufenden Phase I klinische Studien mit YTB323 (anti-CD19) und PHE885 (anti-BCMA), die ersten Novartis CAR-T-Zelltherapien entwickelten sich mit dieser Plattform.

Global Cell and Gene Therapy Market– Auswirkungen von Coronavirus (COVID-19) Pandemic

Seit dem Ausbruch des COVID-19 Virus im Dezember 2019 hat sich die Krankheit auf über 100 Länder weltweit ausgebreitet, und die Weltgesundheitsorganisation erklärte es am 30. Januar 2020 zum Notfall der öffentlichen Gesundheit.

Die COVID-19 Pandemie wirkte sich auf den globalen Zell- und Gentherapiemarkt aufgrund der erhöhten Belastung von Krankenhäusern und Gesundheitsberufen während der COVID-19. So führte beispielsweise im März 2021 Blutkrebs U.K., eine US-amerikanische Wohltätigkeitsorganisation, eine virtuelle Umfrage durch, in der 47% der Befragten berichteten, dass ihre Blutkrebstermine und -behandlung in irgendeiner Weise von der Pandemie beeinflusst worden seien, während 45% aufgrund von Terminausbrüchen oder Verschiebungen nicht durchgeführt worden seien.

Andererseits untersuchte die zunehmende Durchführung klinischer Studien mit Zell- und Gentherapien weltweit für die Behandlung von COVID-19 das Marktwachstum während der Pandemie. So wurden nach dem Coronavirus Treatment Acceleration Program (CTAP) der US Food and Drug Administration am 31. Oktober 2021 weltweit mehr als 60 Zell- und Gentherapien zur Behandlung von COVID-19 untersucht. Das Zelltherapieprodukt umfasst zelluläre Immuntherapien und andere Arten von autologen und allogenen Zellen, wie Stammzellen und verwandten Produkten.

Die folgende Tabelle enthält die Details der Zelltherapien, die für die COVID-19 Behandlung untersucht werden

Global Cell and Gene Therapy Market Segmentation:

Der globale Zell- und Gentherapie-Marktbericht wird in Therapietyp, Anwendung, Endbenutzer und Region segmentiert.

Basierend auf Therapie Art, Der globale Zell- und Gentherapiemarkt wird in Zelltherapie (Stem Cells, T Cells, Dendritic Cells und NK Cells) und Gene Therapy (Germline Gene Therapy und Somatic Gene Therapy) segmentiert. Davon wird erwartet, dass das Zelltherapie-Segment während der Prognosezeit den globalen Zell- und Gentherapie-Markt dominieren wird, was auf die zunehmende Annahme verschiedener Wachstumsstrategien wie Zusammenarbeit, Finanzierung und andere Marktteilnehmer zurückzuführen ist.

Anwendung, der globale Zell- und Gentherapie-Markt wird in Dermatologie, Musculoskeletal, Onkologie, Immunologie, Kardiologie und Neurologie und andere (Urinäre Probleme, Infektionskrankheiten, Augenkrankheiten, Retinale Krankheiten und andere) segmentiert. Davon wird erwartet, dass das Muskel- und Gentherapiesegment während der Prognoseperiode den globalen Zell- und Gentherapiemarkt dominiert, was auf die zunehmende Prävalenz von Muskelverletzungen wie Knorpeldefekten, Osteoarthritis, Ligament und anderen zurückzuführen ist.

Basierend auf Endbenutzer, der globale Zell- und Gentherapie-Markt wird in Krankenhäuser, Kliniken und andere (Forschungsinstitute, akademische Institute usw.) segmentiert. Davon wird erwartet, dass das Segment Spitäler den Markt über den Prognosezeitraum dominieren, und dies ist auf die Kooperationen von Krankenhäusern mit den Marktteilnehmern zurückzuführen, um klinische Studien und Forschungs- und Entwicklungsaktivitäten der Zell- und Gentherapie zu unterstützen.

Basierend auf Region, der globale Zell- und Gentherapiemarkt wird in Nordamerika, Lateinamerika, segmentiert. Europa, Asien-Pazifik, Mittlerer Osten und Afrika. Von wem erwartet wird, dass Nordamerika den globalen Markt über den Prognosezeitraum dominieren wird, und dies ist auf eine zunehmende Finanzierung der Marktteilnehmer in der Zell- und Gentherapie in dieser Region zurückzuführen.

Unter allen Segmentierungen hat das Therapie-Typ-Segment aufgrund der zunehmenden Finanzierung der wichtigsten Marktteilnehmer das höchste Potenzial. So kündigte ElevateBio im März 2021, ein Unternehmen der Zell- und Gentherapietechnik, an, dass es 525 Milliarden US-Dollar in einer Serie C-Finanzierung erhöht hatte, unter der ElevateBio ein neues disruptives Geschäftsmodell geschaffen hatte, das die drängendsten Herausforderungen im Bereich der Zell- und Gentherapie mit einer beispiellosen Suite von sich ändernden Generationen-Enabling-Technologien anspricht; einschließlich der Genbearbeitung, der induzierten pluripoten Stammzellen und der Zellen und der Zellen Weg,

Global Cell and Gene Therapy Market Cross Section Analyse:

Die zunehmenden Investitionen der wichtigsten Marktteilnehmer für die Erweiterung ihrer Fähigkeiten bei der Fortentwicklung der Gentherapie treiben das Wachstum des Therapietypsegments in Nordamerika voran. So kündigte Pfizer Inc. im Dezember 2021, ein Pharmaunternehmen, an, dass es 800 Milliarden US-Dollar investierte, um Fertigungsanlagen zu bauen, die die Gentherapie-Herstellung von präklinischer Forschung durch kommerzielle Produktion unterstützen. Diese drei in North Carolina ansässigen Pflanzen zeigen die erheblichen Investitionen, die erforderlich sind, um Zell- und Gentherapien für die breite Marktverteilung zu skalieren.

Globale Zell- und Genetherapie Markt: Schlüsselentwicklungen

Im Januar 2022, Amgen, ein US-amerikanisches multinationales biopharmazeutisches Unternehmen und Generate Biomedicines, ein therapeutisches Unternehmen, gab eine Forschungskooperationsvereinbarung bekannt, um Proteintherapeutika für fünf klinische Ziele in verschiedenen therapeutischen Bereichen und mehreren Modalitäten zu entdecken und zu schaffen. Im Rahmen der Zusammenarbeit mit dem Forschungsvertrag würde Amgen 50 Milliarden US-Dollar für die ersten fünf Programme mit einem potenziellen Transaktionswert von 1,9 Milliarden US-Dollar plus zukünftige Lizenzgebühren zahlen. Für jedes Programm würde Amgen in zukünftigen Meilensteinen bis zu 370 Milliarden US-Dollar zahlen.

Im Juni 2021, CyGenica, ein Biotechnologie-Unternehmen, kündigte an, dass es US$ 1,4 Milliarden in einer Saatgut-Fonds-Investitionsrunde erhöht hatte, unter der Leitung des globalen Risikokapitalinvestors SOSV, einer nichtstaatlichen Organisation. Die Förderrunde würde die Validierung der proprietären Technologie von CyGenica für sichere, gezielte und erschwingliche interzelluläre Arzneimittellieferung beschleunigen. Die Investition würde die Entwicklung der disruptiven Medikamentenliefertechnologie bei der Förderung von Therapien für Krebs und seltene Krankheiten beschleunigen, um die Gesundheit und Lebensqualität der Patienten zu verbessern.

Im März 2021 kündigte Amgen Inc., ein multinationales biopharmazeutisches Unternehmen der USA, und Rodeo Therapeutics Corporation, ein Biotechnologieunternehmen, eine Vereinbarung an, unter der Amgen Rodeo erwerben würde, die kleine Molekültherapien entwickelt, um die Regeneration und Reparatur von mehreren Geweben zu fördern. Die Vereinbarung würde dem Unternehmen bei der Expansion helfen, Therapien für Patienten zu entwickeln, die Rodeo 15-PGDH (ein prostaglandin-degradierendes Enzym) Programm mit Amgens Entzündungsportfolio verwenden.

Im März 2021 genehmigte die US-Food and Drug Administration Abecma (Idecabtagene vicleucel), eine zellbasierte Gentherapie, um erwachsene Patienten mit multiplem Myelom zu behandeln, die nicht reagiert haben oder deren Krankheit nach mindestens vier vorherigen Zeilen (unterschiedliche Arten) der Therapie zurückgekehrt ist. Abecma ist eine von der FDA zugelassene zellbasierte Gentherapie zur Behandlung von multiplem Myelom. Multiples Myelom ist eine ungewöhnliche Art von Blutkrebs, bei der sich anormale Plasmazellen im Knochenmark aufbauen und Tumore in mehreren Knochen des Körpers bilden. Diese Krankheit hält den Knochenmark davon ab, genügend gesunde Blutkörperchen zu bilden, was zu niedrigen Blutzahlen führen kann.

Im Januar 2021, Biogen Inc., ein multinationales Biotechnologie-Unternehmen, gab bekannt, dass es in eine Zusammenarbeit mit zwei US-basierten Biotechnologie-Unternehmen, Atalanta Therapeutics und Genentech, um RNAi-Therapien für die Behandlung von neurodegenerativen zentralen Nervensystem (CNS) Erkrankungen wie Huntington Krankheit, Alzheimer-Krankheit und Parkinson-Krankheit.

Globale Zell- und Genetherapie Markt: Schlüssel Entwicklung

Steigerung der anorganischen Wachstumsstrategien durch die Marktteilnehmer

Die zunehmenden anorganischen Wachstumsstrategien, die von den Marktteilnehmern für Zell- und Gentherapien angenommen werden, dürften das Marktwachstum im Prognosezeitraum vorantreiben. So hat Biogen Inc, ein multinationales Biotechnologieunternehmen auf US-Basis, im Mai 2021 Topline-Ergebnisse aus der Phase 2/3 XIRIUS-Studie von Cotoretigen Toliparvovec (BIIB112) bekannt gegeben, wobei eine Gentherapie als einmalige Therapie für Patienten mit X-verknüpfter Retinitis pigmentosa (XLRP) untersucht wird. XLRP ist eine seltene, geerbte Netzhauterkrankung, die mit fortschreitendem Sehverlust verbunden ist, da sich die lichtsensierenden Zellen der Netzhaut allmählich verschlechtern. Die ersten Symptome sind schwer zu sehen in der Nacht, gefolgt von der Einschränkung des Gesichtsfeldes und schließlich Blindheit in den meisten Menschen durch das Alter von 40 Jahren. Patienten mit X-verknüpfter Retinitis pigmentosa (XLRP) haben derzeit keine zugelassenen Behandlungen.

Ebenso kündigte Biogen, ein multinationales Biotechnologieunternehmen der USA, im März 2021 an, dass es auf seinem Research Triangle Park Campus in North Carolina, der südöstlichen Region der USA, für eine neue Gentherapie-Produktionsanlage geplant hatte. Die 175.000-Quadrat-Fuß-Anlage wurde entwickelt, um die Herstellung der Produkte, die in Biogens Gentherapie-Pipeline, d.h. BIIB111 (timrepigene emparvovec) zur Behandlung der vererbten retinalen Krankheit Choroideremia, zu skalieren. Der Ausbau wird Biogen bei der Entwicklung neuer Umsatzquellen unterstützen.

Erhöhung der Prävalenz verschiedene chronische Erkrankungen

Die zunehmende Prävalenz verschiedener chronischer Krankheiten wie Krebs, multipler Mylomen und anderer wird erwartet, dass das Marktwachstum im Prognosezeitraum gefördert wird. So wurden nach den Schätzungen des GLOBOCAN 2020 etwa 6.900 neue Fälle von multiplem Myelom in Südostasien diagnostiziert.

Darüber hinaus wurden nach den Schätzungen des GLOBOCAN 2020 in den VAE rund 2,155 neue Krebsfälle diagnostiziert.

Global Cell and Gene Therapy Market: Zurückhaltungen

Unvorteilbare Erstattungsrichtlinien

Kymriah, eine CD19-geleitete genetisch veränderte autologe T-Zell-Immuntherapie, hat einen gelisteten Preis von US$ 475.000 für Patienten mit akuter lymphatischer Leukämie und US$ 373,000 für Patienten mit großem B-Zell-Lymphom; und Yescarta (A Cart-T-Zelltherapie) hat einen gelisteten Preis von US$ 373,000. Die Behandlung mit einem solchen hohen Preis erfordert staatliche Unterstützung in Bezug auf die Erstattungspolitik für den besseren Adoptionssatz.

Die Zell- und Gentherapie hat jedoch mehrere Rückschläge von Regulierungsbehörden, die für die Rückzahlungspolitik zuständig sind, beobachtet, die das Wachstum des Marktes behindern dürfte. So kam das National Institute for Health and Care Excellence (NICE), U.K. im Dezember 2020 zu dem Schluss, dass Yescarta eine sehr teure Therapie ist und daher nicht als kostengünstige Nutzung der nationalen Gesundheitssysteme (NHS) Ressourcen betrachtet werden kann.

Zur Überwindung dieser zurückhaltenden Patienten können sich für neue Rückerstattungsrichtlinien entscheiden, unter denen die Zell- und Gentherapie hinzugefügt/inklusive wird, um hohe Kosten zu vermeiden und aus der Tasche Investitionen

Herausforderungen im Zusammenhang mit Zell- und Gentherapie

Herausforderungen im Zusammenhang mit der Zell- und Gentherapie sind unten aufgeführt:

• Entwickler von Gentherapien stehen vor einer großen Herausforderung, medizinische Einstellungen zu überzeugen, dass sie in sehr teure Produkte investieren sollten, mit der Erwartung, dass langfristige Patientenleistungen die Kosten rechtfertigen
• Darüber hinaus bleiben die Einnahmen der für Waisenerkrankungen angegebenen Zell- und Gentherapien aufgrund der geringen Größe der Patientenpopulation begrenzt, wodurch kommerzielle Versagen als die hohen Kosten für die Entwicklung einer Behandlung angezeigt werden, ist es eine unauffällige Perspektive für Pharmaunternehmen.
• Obwohl die Therapien teuer sind, behaupten Entwickler, dass die Therapien für Patienten kostengünstig sind, da sie dauerhaft eine Heilung für die Krankheit erhalten. Es ist aber auch möglich, dass zukünftige Gentherapien, die auf häufigere Krankheiten abzielen, weniger teuer sein können, da die Hersteller ihre Forschungs- und Entwicklungskosten effizienter von einer größeren Anzahl von Patienten erholen konnten.

Global Cell and Gene Therapy Market Schlüsselspieler

• Zu den wichtigsten Akteuren im globalen Zell- und Gentherapiemarkt gehören die Novartis International AG, Pfizer, Inc., Sanofi S.A., Amgen, Inc., Regeneron Pharmaceuticals, Inc., Bluebird Bio, Inc. (Celgene Corporation), Biogen Inc., uniQure N.V., JCR Pharmaceuticals Co. Ltd., Genex Biotherapeutics, Kolon TissueGene, Inc., Horama S.

*Definition: Stammzelltherapie (SCT) beinhaltet die Behandlung verschiedener Erkrankungen, die von nicht-seriösen bis lebensbedrohlichen Krankheiten durch die Verwendung von Stammzellen reichen. Stammzellen werden verwendet, um möglicherweise mehr als 80 Störungen zu behandeln, einschließlich neuromuskulärer und degenerativer Erkrankungen. Genetherapie ist ein Ansatz zur Behandlung genetischer Erkrankungen durch Augmenting, Ersatz oder Unterdrückung der mutierten Gene durch funktionelle Kopien. Sie adressieren die Ursache für eine geerbte Krankheit, indem sie dem Körper ermöglichen, notwendige Proteine zu produzieren und das normale Funktionieren wiederherzustellen. Genetherapie beinhaltet die Übertragung von genetischem Material durch einen geeigneten Träger oder Vektor.