MARKT FüR KRANKE ZELLEN ANALYSIS

Der Markt für kranke Zellen in Nordamerika wird geschätzt auf US$ 1.036.5 Mio. in 2023 und erwartet eine CAGR von 16.2% während des Prognosezeitraums (2023-2030).

Analysten’ Ansichten auf dem Markt für kranke Zellen in Nordamerika:

Forschung über seltene Krankheiten ist ein nie endendes Thema unter Forschern, und es wächst kontinuierlich, da Investoren Interesse an der Finanzierung neuer Studien und Fortschritte in Behandlungsoptionen zeigen. So wird beispielsweise die Prävalenz der kranken Zellerkrankung durch Faktoren wie mangelnden Zugang zur Gesundheitsversorgung und genetische Prädisposition in bestimmten Populationen weiter ansteigen. Der nordamerikanische Markt für die Behandlung von Sichelzellerkrankungen wird voraussichtlich im Voraus deutlich wachsen.

Abbildung 1. Nordamerika Sickle Cell Disease Market Share (%), Nach Drogentyp, 2023

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North America Sickle Cell Disease Market– Fahrer

• Erteilung der Benennung durch die US Food and Drug Administration: Die Benennung hilft bei der schnelleren Zulassung durch Regulierungsbehörden, da sie Vertrauen und die Bedeutung des Medikaments für die Sichelzellenerkrankung zeigt. Sie bietet auch eine Förderfähigkeit für bestimmte Anreize und Vorteile. Zum Beispiel, am 27. April 2023, Editas Medicine, Inc., eine klinische Phase Genom-Editing-Unternehmen, kündigte an, dass die US Food and Drug Administration (FDA) Orphan Drug Designation an EDIT-301, eine Untersuchung Gen Editing Medizin, für die Behandlung von Sichelzellerkrankungen. Die US-FDA erteilte früher Orphan Drug Designation an EDIT-301 für die Behandlung von Beta-Talassämie und Seltene Kinderkrankheiten Benennung an EDIT-301 zur Behandlung von Beta-Talassämie und Sichelzellerkrankungen.

Abbildung 2. Nordamerika Sickle Cell Disease Market Anteil (%), Nach Land, 2023

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Markt für kranke Zellen – Länderanalyse

Unter dem Land wird geschätzt, dass die USA eine beherrschende Stellung im Markt für kranke Zellen in Nordamerika über den Prognosezeitraum halten. Die USA werden voraussichtlich im Jahr 2023 91,3% des Marktanteils halten. Der US-Krankenzellkrankheitsmarkt wird erwartet, dass in den kommenden Jahren ein beträchtliches Wachstum zu beobachten ist, das durch die hohe Prävalenz der kranken Zellerkrankung verursacht wird. Daher konzentrieren sich die Schlüsselakteure auf die Entwicklung von Durchbruchdrogen für die Behandlung von Sichelzellenerkrankungen. Zum Beispiel, am 24. Juni 2020, IMARA Inc., ein klinisch-stufiges biopharmazeutisches Unternehmen zur Entwicklung und Vermarktung von neuartigen Therapien zur Behandlung von Patienten mit seltenen erblichen genetischen Erkrankungen des Hämoglobins, gab bekannt, dass die US-Food and Drug Administration (FDA) Orphan Drug Designation für IMR-687 zur Behandlung von Patienten mit Beta-Astalmie gewährt hatte. Die US-FDA gewährte bisher Orphan Drug Designation für IMR-687 zur Behandlung von Patienten mit Sichelzellenerkrankungen.

North America Sickle Cell Disease Market - Auswirkungen von Coronavirus (COVID-19) Pandemie

• Seit dem Ausbruch des COVID-19 Virus im Dezember 2019 hat sich die Krankheit auf über 100 Länder weltweit ausgebreitet, und die Weltgesundheitsorganisation erklärte es am 30. Januar 2020 zum Notfall der öffentlichen Gesundheit.
• COVID-19 beeinflusste die Wirtschaft in drei Hauptrichtungen: indem sie die Produktion und die Nachfrage von Drogen direkt beeinflusste, indem sie Störungen in Vertriebskanälen und ihre finanziellen Auswirkungen auf die Unternehmen und Finanzmärkte verursachte. Aufgrund der bundesweiten Schließungen konfrontierten mehrere Länder wie China, Indien, Saudi-Arabien, die USA, Ägypten und andere Probleme mit dem Transport von Dingen von einem Ort zum anderen.
• Die COVID-19 Pandemie wirkte sich jedoch aufgrund einer Verringerung der Bett- und Betriebsraumkapazitäten negativ auf den Markt für Sichelzellerkrankungen in Nordamerika aus, was zu erheblichen Verspätungen bei der Behandlung von Sichelzellerkrankungen führte.

Nordamerika Sickle Cell Disease Market Segmentation:

Der Marktbericht der nordamerikanischen Sichelzellenerkrankungen wird in den Drogentyp, den Krankheitstyp, den Vertriebskanal segmentiert.

• Basierend auf Krankheitstyp, der Markt wird in Sichelzellanämie, Sichel Beta-Talassämie und Sichel Hämoglobin C-Krankheit segmentiert. Davon wird erwartet, dass die Sichelzellanämie während der Prognosezeit eine dominante Position im Markt für Sichelzellerkrankungen in Nordamerika einnimmt und dies der zunehmenden Patientengruppe bei der Sichelzellerkrankung zugeschrieben wird.
• Basierend auf Drogentyp, der Markt wird in Hydroxyharnstoff, L-Glutamin, Crizanlizumab, Schmerzlinderungen, Voxelotor und andere segmentiert. Davon wird erwartet, dass voxelotor den Markt über den Prognosezeitraum dominieren wird, und dies ist auf die höhere Wirksamkeit bei Kindern im Alter von 2 bis 4 Jahren mit SCD zurückzuführen.
• Basierend auf dem Verteilungskanal, der Markt wird in Krankenhaus-Apotheken, Einzelhandels-Apotheken und Online-Apotheken segmentiert. Die Krankenhaus-Apotheken werden voraussichtlich den Markt über den Prognosezeitraum dominieren, und dies ist auf die einfache Verfügbarkeit von Medikamenten für die Behandlung von SCD zurückzuführen.
• Unter allen Segmentierungen, wird erwartet, dass das Segment Krankheitstyp den Markt über den Prognosezeitraum dominiert, was den positiven Ergebnissen der klinischen Studien zuzuordnen ist. Am 26. Juni 2022 gab Agios Pharmaceuticals Inc., ein öffentliches US-amerikanisches Pharmaunternehmen, Pioniertherapien für genetisch definierte Krankheiten mit einem kurzfristigen Fokus auf die Entwicklung von Therapien für hämolytische Anämie, bekannt, dass die Phase 2 Teil der globalen Phase 2/3 RISE UP-Studie von Mitapivat in der Sichelzellerkrankung seinen primären Endpunkt der Hämoglobin-Reaktion erreichte. Die Ergebnisse unterstützen sich mit dem Teil Phase 3 der Studie.

North America Sickle Cell Disease Market - Cross Sectional Analysis:

• Unter Krankheitstyp wird erwartet, dass das Segment Sichelzellanämie während der Prognosezeit in den USA aufgrund der Schlüsselakteure, die sich auf organische Strategien fokussieren, dominant sein wird, wie z.B. Benennungen aus den USA, die erwartet werden, dass das Segmentwachstum über den Prognosezeitraum vorangetrieben wird. Zum Beispiel, im März 2022, Nicox SA, ein internationales Augenheilkunde-Unternehmen und Fera Pharmaceuticals, ein privat geführtes, US-amerikanisches Spezialunternehmen, gab bekannt, dass die US Food and Drug Administration (FDA) Orphan Drug Designation für Naproxcinod für die Behandlung von Sichelzellerkrankungen gewährt hatte, die eine geschätzte 100.000 Amerikaner betrifft. Naproxcinod ist ein Nitriloxid (NO)-spendendes Naproxen, das die Cyclooxygenase (COX)-inhibitorische Aktivität von Naproxen mit derjenigen von Nicox entwickelt und ausschließlich Fera in den USA lizenziert.

Nordamerika kranke Zellerkrankung Markt: Schlüsselentwicklungen

• Im Oktober 2022, Pfizer Inc., ein US-amerikanisches multinationales Pharma- und Biotechnologie-Unternehmen, kündigte die Vollendung des Erwerbes von Global Blood Therapeutics, Inc. (GBT), einem biopharmazeutischen Unternehmen, das sich der Entdeckung, Entwicklung und Lieferung lebensverändernder Behandlungen widmet, die die Hoffnung bieten, Patientengemeinschaften zu unterbewahren, die mit Sickle Cell Disease (SCD) beginnen. Die Akquisition verstärkt Pfizers Engagement für SCD und baut auf einem 30-jährigen Vermächtnis im seltenen Hämatologieraum.
• Im Juli 2022, Global Blood Therapeutics, Inc. bekannt gegeben, dass die Arzneimittel und Gesundheitsprodukte Regulatory Agency (MHRA) hat Großbritannien Marketing-Autorisierung für Oxbryta (voxelotor) für die Behandlung von hämolytischen Anämie aufgrund von Sickle Cell Disease (SCD) bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten 12 Jahre alt und älter als Monotherapie oder in Kombination mit Hydroxycarbamid (Hydroxyharnstoff). Voxelotor, eine einmal täglich eingenommene orale Behandlung, ist das erste Medikament, das in Großbritannien autorisiert ist, das Sichelhämoglobin (HbS) Polymerisation, die molekulare Basis des Sichelns und die Zerstörung von roten Blutkörperchen in SCD direkt hemmt.
• Im Mai 2021, Chiesi Global Seltene Krankheiten, ein Geschäftsbereich von Chiesi Farmaceutici S.p.A., einer internationalen forschungsorientierten Gesundheitsgruppe (Chiesi Group), gab bekannt, dass die US Food and Drug Administration (FDA) FERRIPROX (Deferiprone) für die Behandlung von transfusionaler Eisenüberlastung aufgrund von Sickle Cell Disease (SCD) oder anderen älteren Anämien bei erwachsenen und Kinderpatienten zugelassen hat. Diese US-FDA-Zulassung erweitert die Verwendung von FERRIPROX für Patienten mit SCD oder anderen Anämien sowie Patienten mit Talassämie, unabhängig von der vorherigen Eisenchelatio-Exposition.

Nordamerika kranke Zellerkrankung Markt: Schlüssel Entwicklung

• Eine neue Technologieplattform ist der Schlüssel zur Markterweiterung: Die Weiterentwicklung der Technologieplattform zur Behandlung von Sichelzellenerkrankungen ist der Schlüssel zur Markterweiterung im Voraus. Es wird erwartet, die Lebensqualität von Patienten zu verbessern und potenziell eine Heilung für die Krankheit zu bieten. Diese technologische Weiterentwicklung hat das Potenzial, die Art und Weise zu revolutionieren, wie Sichelzellerkrankungen verwaltet werden, bietet effektivere und personalisierte Behandlungsoptionen. Darüber hinaus kann sie auch die wirtschaftliche Belastung im Zusammenhang mit dem langfristigen Krankheitsmanagement verringern, was zu verbesserten Gesundheitsergebnissen für Patienten weltweit führt. Am 19. Mai 2023 kündigte Tessera Therapeutics, ein Biotechnologieunternehmen, das einen neuen Ansatz in der Genmedizin namens Gene Writing leitete, an, dass die Plattform RNA Gene Writing weiterhin Fortschritte bei der Neuschrift zur Korrektur pathogener Mutationen zeigt, die für Phenylketonurie (PKU), alpha-1 Antitrypsin-Mangel (AATD) und Sickle Cell Disease (SCD) einschließlich Nachweis des Konzepts in nicht-menschlichen Primaten (NHPs) für PKU.

Markt für kranke Zellen: Zurückhaltung

• Hohe Behandlungskosten: CRISPR Genbearbeitung hat es ermöglicht, die kranken Zellerkrankung zu heilen, die Millionen weltweit betrifft, aber die meisten Menschen mit der Bedingung werden die Kosten der Behandlung nicht leisten können. Aufgrund der CRISPR Genbearbeitung, können Millionen von Menschen jetzt von kranken Zellerkrankungen geheilt werden, eine schreckliche angeborene Bluterkrankung, aber die Kosten der Therapie ist so teuer, dass nicht viele Menschen sie in naher Zukunft erhalten. Die hohen Kosten für die Behandlung sind eine erhebliche Barriere für weit verbreitete Zugänglichkeit und Verfügbarkeit. Dies schafft eine starke Ungleichheit im Gesundheitswesen, da diejenigen, die sich die Behandlung leisten können, die Möglichkeit haben, ein gesünderes Leben zu leben, während diejenigen, die nicht weiter unter den verheerenden Auswirkungen von Sichelzellerkrankungen leiden können. Die Entwicklung günstigerer Optionen oder finanzieller Hilfeprogramme ist entscheidend, um den gleichen Zugang zu dieser lebenserhaltenden Behandlung für alle Personen, die von der Krankheit betroffen sind, zu gewährleisten. Dadurch konzentrieren sich die in diesem Markt tätigen Unternehmen nun auf die Entwicklung kostengünstiger und zuverlässiger Behandlungsmethoden für Patienten mit Sichelzellenerkrankungen.

North America Sickle Cell Disease Market - Key Players

Zu den wichtigsten Akteuren des nordamerikanischen Krankenstationsmarktes gehören Novartis International AG, Bristol-Myers Squibb Company, Global Blood Therapeutics, Inc., Pfizer Inc., Emmaus Life Sciences, Inc., ADDMEDICA, Sangamo Therapeutics, Inc., Acceleron PharmaPR, Inc., Agios Pharmaceuticals, Inc., Chiesi Farmaceutici S.p.A.