PHENYLKETONUR BEHANDLUNGSMARKT ANALYSIS

Phenylketonurie (PKU) ist eine seltene genetische Erkrankung, die aufgrund des erhöhten Phenylalanins im Blut verursacht wird. Die überschüssige Menge an Phenylalanin kann geistige Behinderung und andere ernste Gesundheitsprobleme verursachen. Der schwerste Zustand dieser Störung wird als klassische PKU bezeichnet und Symptome im Zusammenhang mit ihm sind Anfälle, Tremors, oder zittern und zittern, stuntes Wachstum, Hyperaktivität, Hautbedingungen wie Ekzema, und musziger Geruch von Atem, Haut oder Urin. PKU kann durch die Aufrechterhaltung der Phenylalanin-freien Diät verwaltet werden. KUVAN (Sapropterindihydrochlorid) ist ein US-amerikanisches zugelassenes Arzneimittel, das bei der Behandlung von Phenylketonuria hauptsächlich eingesetzt wird.

Phenylketonur Behandlungsmarktfahrer

Die häufige Forschung zur Entwicklung neuartiger Arzneimittel zur Behandlung von Phenylketonurie soll das Wachstum des globalen Phenylketonurie-Behandlungsmarktes in naher Zukunft vorantreiben. Zum Beispiel hat BioMarin Pharmaceutical Inc. 2017 eine Biologik Lizenzantrag (BLA) an die US Food and Drug Administration (FDA) für ihre neue Pegvaliase, angegeben für die Behandlung von Patienten mit Phenylketonuria (PKU). Im Jahr 2018 akzeptierte die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) BioMarin die Einreichung einer Marketing-Behörde-Anwendung (MAA) für Pegvaliase für die Behandlung von Erwachsenen mit Phenylketonurie (PKU), die unzureichendes Blut haben Phenylalanin Kontrolle (Blutphenylalaninspiegel größer als 600 Mikromol/l). Im Jahr 2017 erhielt Synlogic, Inc. Orphan Drug Designation für seine SYNB1618 von US Food and Drug Administration. SYNB1618, ein oral verabreichtes synthetisches biotisches Medikament zur Behandlung von PKU. Darüber hinaus wird erwartet, dass zunehmende Akquisitionen und Kooperationen zwischen Schlüsselakteuren auch ein lukratives Umfeld für das Wachstum des globalen Phenylketonurien-Behandlungsmarktes schaffen. So erwarb BioMarin Pharmaceutical Inc. 2015 alle globalen Rechte von Kuvan (Sapropterindihydrochlorid) und Pegvaliase von Merck Serono (Merck). Kuvan ist eine orale Therapie zur Behandlung von Hyperphenylalaninämie (HPA) aufgrund von Phenylketonuria (PKU). Pegvaliase (PEGylierte rekombinante Phenylalanin Ammoniaklyase) ist eine Untersuchungsenzymsubstitutionstherapie zur Behandlung von Phenylketonurie (PKU). Im Jahr 2016, Dimension Therapeutics, Inc. in eine Gentherapie Forschungskooperation mit der University of Pennsylvania für Forschung und Entwicklung neuer Behandlungen für Phenylketonurie.

Phenylketonur Regionale Analyse des Arbeitsmarktes

Nordamerika wird aufgrund von Initiativen der Regierungen zur Diagnose und Behandlung von Phenylketonurie in der Region eine beherrschende Stellung im globalen Phenylketonurie-Behandlungsmarkt einnehmen. So hat die National PKU Alliance and Baby Genes 2017 ein Programm gestartet, um den Zugang zu genetischen Tests für Menschen mit Phenylketonuria und ihren Familien zu ermöglichen. Das Programm zielt darauf ab, die Menschen zur Behandlung von Phenylketonurie zu unterstützen. Darüber hinaus wird erwartet, dass die Markteinführungen neuer Produkte von US-basierten Schlüsselakteuren auch das Wachstum des nordamerikanischen Phenylketonuria-Behandlungsmarkts vorantreiben. So startete Vitaflo USA, LLC im Jahr 2017 sein neues PKU Sphere, ein niedriges Phenylalanin medizinisches Lebensmittel, das in der Ernährungsmanagement von Phenylketonuria (PKU) verwendet wird. Europa wird auch in naher Zukunft durch eine zunehmende Zulassung neuer Medikamente in der Region erhebliches Wachstum erwarten. So erhielt die Merck Group, ein in Deutschland ansässiges Unternehmen, die EU-Zulassung, die Nutzung von Kuvan bei Kindern unter vier Jahren unter Phenylketonuria zu verlängern.

Phenylketonur Behandlung Marktrückhaltung

Nach Angaben der ZB-Stiftung im Jahr 2017 ist Phenylketonuria eine selten geerbte Krankheit, die nur etwa 1 in 10.000 bis 15.000 neugeborenen Kindern betrifft. Das mangelnde Bewusstsein für die seltene Krankheit ist ein wichtiger Faktor, der erwartet wird, dass das Wachstum des Marktes in naher Zukunft zurückhalten wird.

Phenylketonur Behandlungsmarkt Schlüsselspieler

Zu den wichtigsten Akteuren im globalen Phenylketonuria-Behandlungsmarkt gehören BioMarin Pharmaceutical Inc., Dimension Therapeutics, Inc., American Gene Technologies International Inc., Synthetic Biologics, Inc., Codexis, Inc., SOM Innovation Biotech SL, Daiichi Sankyo Company, Limited und Erytech Pharma SA. Key Players im globalen Phenylketonuria-Behandlungsmarkt konzentrieren sich auf strategische Kooperationen zur Entwicklung neuartiger Therapien zur Behandlung von Phenylketonurie. So kooperierten Retrophin, Inc. und Censa Pharmaceuticals im Januar 2018 zur Entwicklung und Bewertung von CNSA-001 zur Behandlung von Phenylketonurie (PKU). CNSA-001, ist eine oral bioverfügbare proprietäre Form von Sepiapterin, dient als natürliche Vorstufe von Tetrahydrobiopterin (BH4), die durch einen endogenen enzymatischen Pfad zu BH4 umgewandelt wird.

Phenylketonur Behandlung Markt Taxonomie:

Der globale Phenylketonurie-Behandlungsmarkt wird auf Basis von Behandlungstyp, Verabreichungsweg, Verteilungskanal und Region segmentiert:

Nach Behandlungsart...

• Drogen
  • Kuvan
  • Pegvalias
  • Sonstige
• Nahrungsergänzungsmittel

Durch die Route der Verwaltung...

• Oral
• Parenteral

Von Distribution Channel...

• Kliniken und Krankenhäuser
• Einzelhandel
• Online-Apotheken

Nach Region

• Nordamerika
• Lateinamerika
• Europa
• Asien-Pazifik
• Naher Osten
• Afrika