LYSOSOMALE SPEICHER KRANKHEITEN THERAPIE MARKT ANALYSE

Der globale lysosomale Markt für therapeutische Lagerungskrankheiten wird geschätzt auf US$ 9.87 Billion in 2023 und erwartet eine CAGR von 8,4 % während des Prognosezeitraums (2023-2030).

Analysten’ Ansichten zu Global Lysosomal Storage Diseases Therapeutics Market :

Die zunehmende Prävalenz von lysosomalen Speichererkrankungen kann das Wachstum des globalen lysosomalen Speichererkrankungen (LSD)-Therapiemarktes vorantreiben. Lysosomale Speichererkrankungen werden angenommen, dass eine geschätzte Häufigkeit von etwa einem in jeder 5.000 Lebendgeburten haben. So wurde nach einem Artikel von Molecular Genetics and Metabolism im Juli 2021 Studie durchgeführt, um die Prävalenz von Patienten mit lysosomalen Speicherstörungen und peroxisomalen Störungen durch die Durchführung einer bundesweiten Umfrage in Japan zu überprüfen. Insgesamt 13,304 Krankenhäuser mit mehr als 20 Krankenhausbetten in Japan wurden für ihre Erfahrungen bei der Behandlung von Patienten mit LSD untersucht. Die Anzahl der Patienten wurde durch Berechnung der Überlappungsrate/Frequenz geschätzt. Die geschätzte Zahl der Patienten betrug 1658 für Fabry-Krankheit, 72 für die Mucopolysaccharidose I, 275 für die Mucopolysaccharidose II, 211 für Gaucher-Krankheit, 124 für Pompe-Krankheit, 83 für metachromatische Leukodystrophie, 57 für Niemann-Pick Typ C und 262 für die Adrenoleukodystrophie. Darüber hinaus wurde die Geburtenprävalenz mit der geschätzten Anzahl von Patienten und Geburtsjahrsdaten für jede Krankheit berechnet und betrug 1,25 für Fabry-Krankheit, 0,09 für Mucopolysaccharidose I, 0,38 für Mucopolysaccharidose II, 0,19 für Gaucher-Krankheit, 0,14 für Pompe-Krankheit, 0,16 für metachromatische Leukodystrophie, 0,16 für Niemann-Pick Typ C und 0,20 für Adren.

Abbildung 1. Globale Lysosomal Speicher Krankheiten Therapie Marktanteil (%), nach Produkttyp, 2023

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Globale Lysosomal Storage-Krankheiten Therapeutics Markt– Fahrer

Erhöhung der Prävalenz von lysosomalen Lagerkrankheiten

Die zunehmenden Häufigkeiten von lysososomalen Speichererkrankungen unter Menschen sind ein wichtiger Faktor, der zur hohen Nachfrage nach lysosomalen Speichererkrankungen Therapien führt. So werden nach dem Bericht der National Organization for Rare Disorders am 8. Februar 2021 von 4 Millionen Säuglingen geschirmt, über 12.000 Neugeborene haben eine seltene Störung, die, wenn nicht diagnostiziert und unbehandelt, schwere Entwicklungsstörungen oder Tod verursachen würde. Dieser Bericht ist ab November 2022 aktuell.

Markteinführungen neuerer Produkte durch wichtige Marktteilnehmer für lysosomale Lagerkrankheit

Die zunehmenden Forschungs- und Entwicklungsaktivitäten, um neue Therapien zu erfinden, die Menschen mit lysosomaler Lagerkrankheit behandeln können, können das Wachstum des Marktes vorantreiben. Zum Beispiel am 8. Februar 2021 erteilte die US-amerikanische Lebensmittel- und Drogenbehörde (FDA) Orphan-Droge Status zu zwei M6P-Gentherapien. Eine ist für Gauchers-Krankheit und eine andere für die Behandlung der geerbten metabolischen Störung Mucolipidosis bestimmt.

Abbildung 2. Globale Lysosomale Speicher Krankheiten Therapie Marktwert (US$ Billion), nach Region, 2023

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Globale Lysosomal Storage-Krankheiten Therapeutics Markt - Regionale Analyse

Unter den Regionen wird Nordamerika geschätzt, eine dominante Position im globalen lysosomalen Speichererkrankungen therapeutischen Markt über den Prognosezeitraum zu halten. Dies ist auf die zunehmenden Forschungs- und Entwicklungsaktivitäten zur Behandlung von lysosomaler Lagerkrankheit zurückzuführen. Am 9. Februar 2022 präsentiert Regenxbio, ein US-amerikanisches Biotechnologieunternehmen, zusätzliche positive Zwischendaten aus der Phase I/II-Studie von RGX-121 zur Behandlung von Hunter-Syndrom am 18. WORLD Symposium 2022. Die Gentherapie wurde gefunden, gut toleriert zu sein, ohne Drogen in Verbindung mit schweren Nebenwirkungen auf drei Dosisniveau. Dose-abhängige Reduktionen bei Cerebrospinal-Flüssigbiomarkern wurden nach der RGX-121-Administration neu entwickelt und Nachweise der systemischen Enzymexpression und Biomarkeraktivität beobachtet. Sie sind weitere Planungserweiterungen mit kommerziellem Material der laufenden guten Herstellung (cGMP) im Jahr 2022.

Global Lysosomal Storage Diseases Therapeutics Market – Auswirkungen von Coronavirus (COVID-19) Pandemic

Seit dem Ausbruch des COVID-19 Virus im Dezember 2019 verbreitete sich die Krankheit auf über 100 Länder auf der ganzen Welt, und die Weltgesundheitsorganisation erklärte es am 30. Januar 2020 zum Notfall der öffentlichen Gesundheit.

COVID-19 beeinflusste die Wirtschaft in drei Hauptrichtungen: indem sie die Produktion und die Nachfrage von Drogen direkt beeinflusste, indem sie Störungen in Vertriebskanälen und ihre finanziellen Auswirkungen auf die Unternehmen und Finanzmärkte verursachte. Aufgrund der bundesweiten Schließungen stehen mehrere Länder wie China, Indien, Saudi-Arabien, die USA, Ägypten und andere vor Problemen mit dem Transport von Drogen von einem Ort zum anderen.

Die COVID-19 Pandemie wirkte sich jedoch negativ auf den globalen lysosomalen Speicherkrankheiten-Therapiemarkt aus. Dies liegt an der Störung der Behandlung aufgrund von COVID-bedingten Einschränkungen. Nach einem Artikel, der am 24. April 2020 in molekularer Genetik und Stoffwechsel veröffentlicht wurde, wurden die Auswirkungen der COVID-19-bedingten Gesundheitskrise auf Behandlungen für Patienten mit lysosomalen Lagerstörungen in Italien vom regionalen Koordinationszentrum für Seltene Krankheiten, Universitätsklinik Udine, Italien und Institut für Hygiene und klinische Epidemiologie, Italien untersucht. 49 % der Patienten, die Enzym-Ersatztherapie in Krankenhäusern erhielten, erlebten Störungen, verglichen mit 6% der hausbehandelten Patienten. Die Hauptgründe für verpasste Infusionen waren die Angst vor Infektion (62.9%) und die Neuorganisation der Infusionszentren (37%).

Globale Lysosomal Storage Diseases Therapeutics Marktsegmentierung:

Der globale lysosomale Lagerkrankheiten Therapeutische Marktbericht wird in Behandlung, Indikation, Endverbraucher und Region segmentiert.

Auf der Grundlage der Behandlung, der globale lysososomale Speicherkrankheiten therapeutische Markt wird in Enzymersatztherapie segmentiert, Stammzelltherapie, Substratreduktionstherapie, und andere. Die Enzymersatztherapie wird aufgrund neuerer Zulassungen und Therapien in diesem Bereich voraussichtlich den Markt dominieren.

Auf der Grundlage der Angabe, der globale lysososomale Speicherkrankheiten therapeutische Markt wird in die Gaucher-Krankheit, Fabry-Krankheit, Pompe Syndrom, mucopolysaccharidosis, andere segmentiert. Das Seuchensegment der Gaucher wird voraussichtlich den Markt über den Prognosezeitraum dominieren, und dies wird der infizierten Bevölkerung durch die Gaucher-Krankheit zugeschrieben.

Basierend auf Endbenutzer, der globale lysosomale Speicherkrankheiten therapeutische Markt wird in Krankenhäuser und Kliniken segmentiert. Das Krankenhaussegment wird voraussichtlich den Markt über den Prognosezeitraum dominieren, und dies ist auf die steigende Zahl der Krankenhäuser zur Behandlung seltener Krankheiten zurückzuführen.

Unter allen Segmentierungen hat das Behandlungssegment aufgrund der zunehmenden Zulassung von Forschungs- und Entwicklungsaktivitäten der wichtigsten Marktteilnehmer das höchste Potenzial. Zum Beispiel, am 5. Januar 2023, Orchard Therapeutics PLC, ein US-amerikanisches Biotechnologie-Unternehmen, kündigte die US Food and Drug Administration (FDA) ihre Investigational New Drug (IND) Anwendung für OTL-203, eine hematopoietische Stammzelle (HSC) Gentherapie entwickelt für die Behandlung des Hurler Subtyps der Mucopolysaccharidose Typ I. Das Unternehmen beginnt seine Versuche, die Sicherheit und Wirksamkeit von OTL-203 in der zweiten Hälfte von 2023 zu bewerten.

Globale Lysosomal Storage-Krankheiten Therapie Markt Querschnittsanalyse:

Die Erhöhung der Zulassung neuer Therapien in der Region Asien-Pazifik soll das Wachstum des Behandlungssegments in dieser Region vorantreiben. Am 23. März 2021 gab JCR Pharmaceuticals, ein japanisches Pharmaunternehmen, die Zulassung von IZCARGO (pabinafusp alfa 10 mL, intravenöse Tropfinfusion) zur Behandlung von Mucopolysaccharidose Typ II (MPS II) bekannt. IZCARGO ist eine rekombinante iduronate-2-sulfatase Enzym-Ersatztherapie (ERT), die auf J-Brain Cargo basiert, eine proprietäre Technologie von JCR entwickelt, um Therapien über die Blut-Hirn-Barriere (BBB) zu liefern. Es ist das erste zugelassene ERT, das die BBB über intravenöse Verabreichung durchdringt, ein potenziell lebensverändernder Vorteil für Einzelpersonen mit lysosomalen Speicherstörungen (LSDs) wie MPS II.

Globale Lysosomal-Speicher-Krankheiten Therapeutik Markt : Schlüsselentwicklungen

Am 9. Februar 2022 kündigte Avrobio, ein US-amerikanisches Pharmaunternehmen, an, dass seine Gentherapie für seltene lysosomale Lagerstörungen in den ersten drei Patienten mehr als ein Jahr nach Infusion potenzielle Haltbarkeit zeigte. Die Gentherapie wird für Cysteamin behandelt, eine häufige Behandlung, die den Aufbau von Zysteaminkristallen in den Nieren für Menschen mit der geerbten Krankheit reduziert. Die ersten drei Patienten auf der Gentherapie mit AVR-RD-04 bleiben zwischen 12 und 26 Monaten nach der Therapieinfusion von oralem Cysteamin ab. Ein vierter Patient erhielt die Therapie im November 2021. Keiner der Patienten hat aufgrund der Behandlung negative Ereignisse erlebt, hat aber aufgrund von Stammzellmobilisierung, zugrunde liegender Krankheit, vorbestehenden Bedingungen oder myeloablativem Zustand milde oder moderate Nebenwirkungen gehabt.

Am 1. März 2023 kündigte Sanofi, ein in Frankreich ansässiges Pharmaunternehmen, anlässlich des Seltenen Krankheitentages, an, dass es bis Ende 2023 oder Anfang des nächsten Jahres neue Produkte für seltene Krankheiten in Indien starten wird. Das Unternehmen hat auch eine Empfehlung des Sachverständigenausschusses erhalten, zwei neue Produkte in Indien, Nexviazyme (Avalglucosidase alfa Powder) und Xenpozyme (Olipudase alfa Powder) für Pompe-Krankheit und Niemann-Pick-Krankheit (ASMD) zu importieren und zu vermarkten.

Am 25. März 2020, IntraBio Inc., Biopharmazeutisches Unternehmen aus der USA teilte, dass die US Food and Drug Administration (FDA) Fast Track-Bezeichnung zu ihrer Hauptverbindung (IB1001) für die Behandlung von Niemann-Pick-Krankheit Typ C (NPC) erteilt hat. IB1001 (N-Acetyl-L-leucin) wird derzeit auf die symptomatische und krankheitsmodifizierende, neuroprotektive Behandlung von NPC in einer multinationalen klinischen Studie untersucht. Neben der Fast Track Designation erhielt IB1001 in den USA (FDA) und der EU (Europäische Kommission) bisher Orphan Drug Designations und gewährte eine seltene Kinderkrankheiten-Beschreibung in den USA (FDA) zur Behandlung von NPC.

Am 20. Mai 2022, Europäische Medizin Agentur empfahl, in der Europäischen Union für Xenpozyme (olipudase alfa) eine Therapie zur Behandlung von nicht-zentralem Nervensystem (CNS) Manifestationen von Säure Sphingomyelinase Deficiency (ASMD) zu gewähren, eine seltene und progressive genetische Krankheit. Xenpozyme ist ein Produkt von Sanofi, einem französischen Pharmaunternehmen mit Sitz in Frankreich : Genzyme Europe B.V., niederländisches biotechnologisches Unternehmen. Es ist für Kinder und Erwachsene jedes Alters mit Typ A/B oder Typ B ASMD angegeben. ASMD ist auch bekannt als Niemann-Pick-Krankheit, eine seltene genetische Stoffwechselstörung oder lysosomale Speicherstörung.

Globale Lysosomale Speicher-Krankheiten Therapeutik Markt : Schlüsseltrends

Am 7. März 2023 wurde ein E-Learning-Programm gestartet, um Gesundheitsexperten zu helfen, lysosomale Lagerstörungen (LSDs) besser zu identifizieren und schnellere Diagnose und Zugang zur Behandlung zu ermöglichen. Experte Krankenschwestern und Gesundheitsfachleute aus mehreren lysosomalen Störungen Zentren in den USA entwarfen das e-Learning-Programm mit Eingang der British Inherited Metabolic Disease Group (BIMDG), die die Ausbildung auf ihrer Website hosten. Die Ausbildung ist offen für LSD Krankenschwestern und alliierten Gesundheitsprofis durch die Mitgliedschaft von BIMDG und wird vom Royal College of Nursing (RCN) akkreditiert. Dies bedeutet, dass die Teilnehmer durch den Abschluss der Module Continuing Professional Development (CPD) Punkte sammeln können.

Am 9. November 2020 kündigte Axovant Gene Therapies, ein US-amerikanisches Pharmaunternehmen, an, dass die US-Food and Drug Administration ihren klinischen Halt angehoben hat und Axovants Investigational New Drug (IND) Anwendung zur Initiierung einer Registrierungsstudie zur Gentherapie zur Behandlung von Patienten mit Tay-Sachs-Krankheit und Sandhoff-Krankheit freigegeben hat. Die Axovant-Therapie, AXO-AAV-GM2, ist die erste Untersuchungsgentherapie, um IND Clearance für Tay-Sachs und Sandhoff zu erreichen.

Globale Lysosomal Storage-Krankheiten Therapeutics Markt : Zurückhaltung

Hohe Preise von Lysosomal Storage Diseases Therapeutics

Die Kosten für die Behandlung mit Lysosomal Storage-Krankheiten ist sehr hoch. Da es sich um eine teure Methode handelt, kann dies das Wachstum des globalen lysosomalen Speichererkrankungen therapeutischen Markts zurückhalten. So ist die Enzymersatztherapie nach einem Artikel, der am 25. März 2021 vom Orphanet Journal der seltenen Krankheiten veröffentlicht wurde, die wirksamste Therapie zur Behandlung von lysosomalen Speichererkrankungen. Daher konzentrierten sich die Forschungs- und Entwicklungsaktivitäten nach dem ersten Erfolg der ERT für Gauchers-Krankheit stärker auf sie. Wichtige Einschränkungen vieler vorhandener oder anhängiger therapeutischer Ansätze sind ihre Kosten. ERTs kann überall kosten von US$ 250– US$ 650.000/Jahr pro Patienten und Gentherapien kosten Millionen von Dollar, die wahrscheinlich über mehrere Jahre ausgezahlt werden. Diese hohen Kosten sind durch die Forschungs- und Entwicklungskosten der Arzneimittelunternehmen, den Kostenersparniswert der Behandlungen im Vergleich zu den medizinischen Kosten der Pflege für diese Patienten in Abwesenheit dieser Therapien und dem sehr kleinen kommerziellen Markt für diese Erkrankungen gerechtfertigt, insbesondere wenn die Medikamente für einzelne Krankheiten entwickelt werden.

Diese Zurückhaltung kann durch die Einführung neuerer staatlicher Rückzahlungspolitiken überwunden werden, die Eltern finanziell unterstützen können.

Geographische Dispergation von lysosomaler Krankheit

Die geografische Dispergation von LSD erschwert die Bemühungen, die Krankheit zu verstehen, da bestimmte seltene Krankheiten in einigen Regionen sogar seltener sind. So spielen nach dem Artikel, der am 25. Juli 2022 von der Nationalen Medizinbibliothek veröffentlicht wurde, sowohl Ethnizität als auch Geographie eine Rolle bei der Inzidenz von LSDs. Beispielsweise tritt die Gaucher-Krankheit (GD) in 1 in 40000 bis 1 in 60000 in der allgemeinen Bevölkerung auf. In osteuropäischen Juden (Ashkenazi Juden) ist GD so hoch wie 1 in 800, Tay-Sachs Krankheit so hoch wie 1 in 3900. Niemann-Pick A und Mukolipidose IV treten auch mit erhöhter Häufigkeit in dieser Population auf. In der finnischen Bevölkerung tritt Aspartylglucosaminuria mit einer Frequenz von 1 in 18500 auf. Salla-Krankheit ist auch in den Finnen häufig. Kulturelle und geografische Genetik tragen zu diesem hohen Auftreten bei.

Dies kann überwunden werden, indem Bewusstseinsprogramme und engagierte Forschungs- und Entwicklungsaktivitäten eingerichtet werden, um Krankheiten und ihre Beziehung zu Genetik zu verstehen.

Globale Lysosomal Storage Diseases Therapeutics Market - Key Players

Zu den wichtigsten Akteuren, die auf dem globalen lysosomalen Speicherkrankheiten-Therapiemarkt tätig sind, gehören Shire plc, Pfizer, Inc., Sanofi, BioMarin Pharmaceutical Inc., Actelion Ltd., Raptor Pharmaceutical Corp., Protalix Biotherapeutics Inc., Quest Diagnostics und Amicus Therapeutics, Inc.

*Definition: Der Mangel an Enzymen, die einen bestimmten Krankheitszustand verursacht, genannt lysosomale Lagerung Krankheit umfasst Krankheiten wie Fabry-Krankheit, Gaucher-Krankheit, lysomale Säure Lipase Mangel, mucopolysaccharidosis, Hunter-Syndrom, und Pompe-Krankheit. Enzymersatztherapie beinhaltet intravenöse Verabreichung von Enzymen, um den Mangel an Enzymen zu korrigieren. Enzymersatz ist mit weniger Nebenwirkungen verbunden als andere Behandlungsmethoden. Enzyme werden aus Quellen wie humanen Zellen, tierischen Zellen und rekombinanter DNA-Technologie gewonnen. Enzym-Ersatz, obwohl nicht dauerhafte Heilung, hilft verhindert dauerhafte Schädigung des Körpers verursacht durch Mangel eines bestimmten Enzyms. Die Behandlung besteht aus wöchentlichen oder monatlichen Dosen je nach Krankheit.