GENE THERAPY FüR SELTENE KRANKHEITEN MARKT ANALYSIS

Gene Therapie für Seltene Krankheiten Markt - Insights

Genetherapie beinhaltet die Einfügung von genetischem Material in Zellen der Patienten, um neue Funktion zu bieten oder fehlende oder unangemessene Funktion der Zellen aufgrund von Krebs oder Genmutationen wiederherzustellen. Laut National Center for Advancing Translational Sciences, obwohl rund 7.000 seltene Krankheiten identifiziert werden, haben nur einige hundert zugelassene Behandlungen. Darüber hinaus gewinnt die Entwicklung der Gentherapie für seltene Krankheiten eine signifikante Traktion, da mehr als 80% der seltenen Krankheiten eine bekannte monogene (Single-Gen) Ursache haben. Kleine Moleküldrogen behandeln oft nur Symptome, anstatt die Ursache der Krankheit zu heilen. Dies erfordert häufige Verabreichung der Medikamente, um den Zustand zu verwalten. Die Genetherapie hält das Potenzial, zugrunde liegende genetische Defekte zu korrigieren. Darüber hinaus klinisch fundiert und erfolgreich Gentherapie kann nur eine einzige Dosis erfordern, um eine Krankheit zu heilen, anstatt eine lebenslange Behandlung zu erfordern. Zu kommerziell zugelassenen Gentherapien gehören Kymriah (Novartis AG), Yescarta (Gilead Sciences, Inc.), Luxturna (Spark Therapeutics) und Strimvelis (Orchard Therapeutics).

Die Erhöhung der Arzneimittelzulassungen und die Einführung neuer Gentherapien zur Behandlung verschiedener seltener Krankheiten wird erwartet, dass die Gentherapie für das Wachstum des seltenen Krankheitsmarktes über den prognostizierten Zeitraum verbessert wird.

In jüngster Zeit haben die wichtigsten Akteure auf dem Markt regulatorische Genehmigungen erhalten und ihre Therapien auf dem Markt gestartet. Häufige Zulassungen von neuartigen Gentherapien und deren Start in den entwickelten Regionen werden voraussichtlich die Gentherapie für das Wachstum des seltenen Krankheitsmarktes im Prognosezeitraum signifikant vorantreiben. So erhielt Spark Therapeutics, Inc. im Dezember 2017 die Zulassung der US Food and Drug Administration (FDA) für ihre LUXTURNA (voretigene neparvovec-rzyl), ein einmaliges Gentherapieprodukt, das für die Behandlung von Patienten mit bestätigter biallelic RPE65 Mutation-assoziierter retinaler Dystrophie angegeben wurde. Darüber hinaus erhielt die Novartis International AG im August 2018 die Zulassung der Europäischen Kommission für Kymriah (tisagenlecleucel, ehemals CTL019) zur Behandlung von Patienten bis zu 25 Jahren mit Rezidiv oder feuerfester B-Zell akuter lymphoblastischer Leukämie (ALL) und zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit rezidiviertem oder feuerfestem (r/r) diffusem großen B-Zell-Lymphom (DLB. Darüber hinaus erhielt Kite Pharma, Inc., eine Gilead Company, die Europäische Kommission (EC) Marketing-Zulassung für ihre neue Yescarta (axicabtagene ciloleucel), als Behandlung für erwachsene Patienten mit rezidiviertem oder feuerfestem diffusem großen B-Zell-Lymphom (DLBCL) und primärem mediastinalem großen B-Zell-Lymphom (PMBCL), nach zwei oder mehr Linien der systemischen Therapie.

Die globale Gentherapie für seltene Krankheiten Marktgröße wurde geschätzt US$ 16.3 Millionen im Jahr 2017 und wird voraussichtlich eine robuste CAGR von 35.0% im Prognosezeitraum (2018–2026).

Abbildung Nr.1: Globale Genetherapie für Seltene Krankheiten Marktanteil, Durch Drogen (%), 2018 -2026

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Quelle: Coherent Market Insights Analysis (2018)

Die laufende Forschung und Entwicklung in Gentherapien für seltene Krankheiten soll das Wachstum der globalen Gentherapie für den seltenen Krankheitsmarkt fördern

Das Vorhandensein mehrerer neuartiger Gentherapien für verschiedene seltene Krankheitsbehandlung in Pipeline, die eine Zulassung erhalten werden, wird erwartet, dass das Marktwachstum über den Prognosezeitraum erhöht wird. So entwickelt Spark Therapeutics, Inc. Gentherapie: Fidanacogene Elaparvovec, eine neuartige, für die Behandlung von Patienten mit Hämophilie B angegebene, erforschte Gentherapie. Derzeit befindet sich die Therapie unter der klinischen Phase 3 und wird voraussichtlich in naher Zukunft eine Zulassung erhalten. Im August 2018 behandelte uniQure N.V. den ersten Patienten in seiner Phase-IIb-Dosis-Bestätigungsstudie von AMT-061, eine Untersuchungs-AAV5-basierte Gentherapie mit der FIX-Padua-Variante zur Behandlung von Patienten mit schwerer und mäßig schwerer Hämophilie B. Im Mai 2018 erhielt Orchard Therapeutics Plc. Rare Pediatric Disease Designation von der US Food and Drug Administration (FDA) für seinen Gentherapie-Kandidat OTL-200, angegeben für die MetaLD TEIL Therapeutics, In. hat GT-AADC in Phase 3 klinische Studien und ist für Aromatische L-Aminosäure Decarboxylase (AADC) Mangel angegeben.

Tabelle Nr.1: Genetherapie für Seltene Krankheiten Pipeline

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Quelle: Firmenwebsites, Clinicaltrials.gov

Es wird jedoch erwartet, dass das mangelnde Bewusstsein der Bevölkerung hinsichtlich seltener Krankheiten und ihrer Behandlung das Wachstum der Gentherapie für den seltenen Krankheitsmarkt negativ beeinflussen wird. So ließ uniQure N.V. 2017 ihre Pflanze fallen, um die Erneuerung ihrer Gentherapie Glybera zu verfolgen, die 2012 zugelassen wurde, für eine kleine Teilmenge von Patienten mit familiärem Lipoprotein Lipase Mangel (LPLD). Das Unternehmen sank ihren Plan aufgrund der sehr geringen Nachfrage nach Therapie auf dem Markt

Einige der wichtigsten Akteure, die in der globalen Gentherapie für seltene Krankheiten Markt tätig sind, sind Kite Pharma, Inc. (Gilead Sciences, Inc.), Novartis International AG, Juno Therapeutics Inc. (Celgene Corporation), Bluebird Bio, Inc., Spark Therapeutics, Inc., uniQure N.V, Orchard Therapeutics Plc., PTC Therapeutics, Inc. und BioMarin.