粘多糖病 (MPS) 治疗市场 分析

估计全球Mucopolysaccaridosis治疗市场的价值为: 2.27 Bn (美元)内 2023 (英语). 并预计将显示 CAGR 加利福尼亚州 页:110.1% 预测期间 (2023-2030) (中文(中国大陆) ).

分析员对全球甲状腺素病治疗市场的看法:

推动Mucopolysacchalidosis治疗市场收入增长的关键因素是Sanfilippo综合症或 亨特综合症, 也被称为mucopolysaccaridosis(MPS),分布于全球的人口中. 市场收入增长的驱动力是公共和私营组织采取更多举措发展治疗。 对治疗淋巴结储存疾病等症状的各种药物的需求不断增加,政府以资助研发活动的形式提供援助,对市场产生了额外影响。

图1 全球Mucopolysacharidosis治疗市场份额(%),按 2023年治疗类型

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全球Mucopolysacharidosis治疗市场-驱动器

提高监管部门对产品的批准程度,以取得更好的处理结果

监管当局为取得更好的处理结果而增加对产品的批准,预计将在预测期间推动市场增长。 在市场上经营的关键角色正注重获得对其先进疗法的认可,预计这将推动市场在预测期间的增长。 例如,在2021年6月,Biomarine制药公司是一个全球公司。 生物技术 公司宣布开发创新的生物药品并将其商业化,用于遗传原因驱动的罕见疾病。 它从国家医疗产品管理局(NMPA)获得了Vimizim(elosulfase alfa)的核准,用于治疗IVA型肌肉硬化症(MPS IVA)患者,也称为Morquio A综合症。 Vimizim是中国首次批准接受这种治疗。

关键行为者采用无机增长战略

协作和伙伴关系等主要行为者采用无机增长战略,预计将在预测期间推动全球聚氨酯治疗市场的增长。 例如,2020年5月,Ultragnyx制药公司(该公司主要负责开发有史以来首次批准的稀有和超强疾病治疗方法,并将稀有疾病群体推向前进),而Rentschler Fill Solutions公司(一家合同制造组织(CMO)和化粪填充和完成服务专家公司)合作生产了可注射的Mepsevii(verstronidase alfa),这是一种人类酶β-glucuronidase的重组形式,用于治疗一种罕见遗传紊乱症,即黏菌杆菌(MPS)VII的患者。

图 2. 2023年按区域分列的全球Mucopolysaccaridosis(MPS)治疗市场份额(%)

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全球Mucopolysaccharidosis治疗市场-区域分析

在各区域中,北美估计在预测期间在全球聚氨酯治疗市场上占据支配地位。 据估计,2023年北美拥有34.1%的市场份额. 由于公司日益重视开发先进产品,预计Mucopolysaccharidosis治疗市场将出现显著增长。 北美地区产品推出和批准量的增加预计将在预测期间促进市场增长。 例如,2022年8月,一家临床阶段生物技术公司REGENXBIO公司试图通过基因疗法的治疗潜力来改善生活,该公司宣布计划在2024年利用美国FDA的快速批准途径提交生物许可证申请,用于RGX-121,用于治疗MUCOpolysaccaridiosis II(MPS II)。 2022年2月,Homology Medicines, Inc.)是一家基因药品公司,在美国举行的年度世界Symposium会议上介绍了HMI-203的数据,这是Hunter综合征(MPS II)治疗的基因疗法候选者,在穆科波利萨科奇洛迪氏症成年人的第一阶段剂量-升温临床研究中.

全球Mucopolysacharidosis(MPS)治疗市场-Coronavirus(COVID-19)的影响力

至于COVID-19对MPS治疗市场的影响,需要注意的是,该流行病对整个保健行业产生了重大影响. COVID-19对MPS治疗市场的一些潜在影响可能包括:

延后的研究和临床试验:COVID-19的限制和安全关切可能导致正在进行的MPS治疗的研究和临床试验出现延误,可能影响其发展和批准时间表.

获得保健的机会: 这一大流行病对保健系统的压力可能影响患者,特别是那些需要定期亲自护理或医院探访的患者获得医疗保障。

供应链中断:COVID-19造成全球供应链的中断,可能影响MPS药品和其他相关保健产品的供应。

经济挑战: 经济下滑以及个人和政府因这种流行病而面临的财政困难可能会影响到医疗开支和医疗保障的保险。

全球Mucopolysacharidosis(MPS)治疗市场分裂:

全球Mucopolysaccharidosis(MPS)治疗市场报告是分型治疗类型、MPS类型、终端用户和区域。

通过治疗 市场被分成酶替代疗法和干细胞疗法. 其中,酶取代疗法部分预计在预测期内在全球肌萎缩症(MPS)治疗市场中占据主导地位,这归因于肌萎缩症(Hunter综合征)的日益流行.

由 MPS 编辑 类型, (中文). 市场分为MPS-I,MPS-II,MPS-IV,MPS-VI,MPS-VII等(MPS-III和MPS-IX). 其中,MPS-II路段预计将在预测期间主导市场,其原因是MPS-II路段的普及率不断提高,同时存在多种治疗方案

最终用户 市场分为医院、专科诊所等。 其中,医院部分预计将在预测期间主导市场,这可归因于医院支出的增加。

在所有这些部门中,治疗部门预计将在预测期间占据市场主导地位,这归因于易于获得和持续批准仍然是关键因素,预计这将推动该部门市场在预测期间的增长。

全球Mucopolysaccharidosis(MPS)治疗市场跨部门分析:

酶取代疗法(英語:ERT)是几种罕见疾病的护理标准,通过北美的静脉注射管理,将缺损或缺损的酶替换为功能重组版本. 例如,2021年10月发表的一篇文章指出,pabinafusp alfa对MPS-II患者的生理和中枢神经系统症状都有效,因为它能够穿过血脑屏障到达中枢神经组织. 因此,新颖的酶类药物的高效和安全性预期会增加它用于治疗亨廷顿综合症患者,从而推动市场增长.

全球Mucopolysaccharidosis治疗市场:主要发展动态

2022年9月,一家为肿瘤空间开发诊断设备的医疗器械技术公司ROBIO Inc.宣布,英国MHRA,研究伦理委员会(REC),健康研究局(HRA)批准AVROBIO's(Lentiviral-Based Gene Theraphy)合作者在被诊断患有神经病杆菌病或猎人病的婴儿中启动第1/2期自体肝干细胞基因疗法临床试验.

2022年2月,,号,. Denali治疗公司它致力于通过严格的治疗发现和发展来击败神经退化性疾病,它在世界专题讨论会上提出了来自正在进行中的DNL310第1/2期临床试验的新的长期数据,这是一种旨在治疗MPS II(猎人综合征)的中枢神经系统和外围表现的调查性脑蛋白酶替代疗法。

2022年6月,任,. 吉列德科学公司,一家专注于创新药物的发现,开发,商业化的研究生物制药公司宣布,将在2022年6月22日至26日投放的国际利弗大会(ILC)2022上提交80多份摘要. 主要的口头介绍将包括第48周主要终点数据,数据来自Hepcludex(bulevertide)的支柱阶段3方案,评估其治疗三角洲肝炎病毒的功效和安全性以及治疗对病人报告的结果的影响。

全球Mucopolysaccharidosis治疗市场:关键 趋势

公司日益开发酶替代疗法产品.

公司越来越多地开发酶替代疗法产品,也有可能增加市场上的ERT疗法供应,进一步增加Mucopolysacchalidosis(MPS)治疗市场的增长。 例如,在2021年3月,卫生、劳动和福利省批准IZCARGO(pabinafusp alfa 10 mL,静脉滴灌)在日本治疗MPS II。 它是使用J-Brain Cargo(JCR开发的专有技术)开发的二氧化二硫酸-2-硫代酶替代疗法(ERT),通过血脑屏障(BBB)提供治疗.

全球Mucopolysaccharidosis治疗市场:限制

治疗费用高,诊断不良

治疗费用高昂,加上诊断不善,预计在预测期间会阻碍全球聚氨酯治疗市场的增长。 维米津(英語:elosulfase-alfa)是MPS IV(莫尔基奥综合症)的一种治疗方法. 它以每年38万美元的价格在市场上推出. 印度等新兴经济体的病人由于价格高昂而负担不起这种治疗。

因此,主要市场参与者正注重成本效益高的治疗。

全球Mucopolysacharidosis治疗市场- 关键玩家

在全球Mucopolysacharidosis(MPS)治疗市场经营的主要角色包括:竹田制药有限公司、BioMarin制药公司、Ultragnyx制药公司、Sarepta治疗公司、Abeona治疗公司、Eloxx制药公司、Esteve、Immusoft公司、Inventiva、GC Pharma、JCR制药有限公司、RegenxBio公司、Sangamo治疗公司、Bioasis技术公司和Paradigm生物制药有限公司。

* 定义: Mucopolysacchalidosis是指一类遗传条件,体内无法正常分解mucopolysacchalides,这是体内发现的一长串糖分子. 因此,这些糖在细胞,血液,和连接组织中积聚起来,可导致若干健康问题. 有7种形态的黏膜硬化. 一般来说,大多数受影响者出生时看上去健康,并经历一段正常发育期,随后身体或精神功能下降。 随着病情的发展,它可能影响外观,体能,器官和系统功能,在多数情况下还影响认知发展. 根本遗传原因因形态而异.