Помпе болезнь терапевтический рынок ANALYSIS

Болезнь Помпе - это наследственное лизосомальное расстройство хранения (ЛСД), вызванное дефицитом ферментной кислоты под названием альфа-глюкозидаза (ГАА). Это заставляет гликоген накапливаться в различных видах тканей, в основном в гладких мышцах, скелетных мышцах и сердечной мышце. Это приводит к мышечной слабости, респираторным проблемам, а также может повлиять на печень и сердце. Болезнь Помпе наследуется как аутосомно-рецессивный генетический признак. Существует три основных типа помпе-болезни, которые различаются по тяжести и появляются в разном возрасте, эти типы известны как классическое инфантильное начало, которое начинается в течение нескольких месяцев после рождения, неклассическое инфантильное начало помпе-болезнь обычно появляется к возрасту 1, и поздний тип болезни Помпе, который может проявлять симптомы позже в детстве, подростковом возрасте или взрослой жизни. Терапевтический рынок может демонстрировать огромный потенциал роста благодаря наличию ограниченного числа производителей, что может значительно повысить и расширить их бизнес-потенциал и сферу применения на этом рынке.

Лечебная таксономия рынка помпе:

По типу терапии:

• Генная терапия
• Терапия замены ферментов (ERT)
• Продвинутая замещающая терапия (CHART)

Административный маршрут:

• устный
• родительский

Тип пациента:

• Младенцы
• взрослые

Ожидается, что увеличение правительственных инициатив увеличит рост терапевтического рынка помпе.

Учитывая проблемы общественного здравоохранения, правительство предпринимает постоянные инициативы по продвижению и продвижению разработки инновационных продуктов для профилактики и диагностики или лечения редких заболеваний или состояний, таких как болезнь Помпе. Например, в 2015 году Программа грантов на сиротские продукты профинансировала 18 новых грантовых премий из 92 заявок на гранты и обеспечила финансирование и поддержку около 67 текущих проектов клинических исследований, связанных с редкими заболеваниями. Кроме того, ожидается, что инициативы правительств таких стран, как Швеция, Нидерланды и Южная Корея, которые сосредоточены на утверждении руководящих принципов возмещения лицам, проходящим ферментозаместительную терапию (ERT), также будут способствовать росту терапевтического рынка помпе.

Ожидается, что увеличение распространенности помпе-заболеваний во многих странах будет иметь выгодные возможности для фармацевтический Производители поставляются с индивидуальным решением для диагностики и лечения заболеваний. Например, по данным United Pompe Foundation (UPF), 2017, предполагаемая частота возникновения болезни Помпе может варьироваться среди различных этнических групп и национальностей: в Голландии: 1 из 40 000 (Взрослые: 1 из 57 000; Младенцы: 1 из 138 000), Южный Китай и Тайвань: 1 из 50 000 рождений, афроамериканцы: 1 из 14 000 рождений и кавказцы: 1 из 100 000 страдают от болезни помпе. Генная терапия и ферментозаместительная терапия могут быть очень эффективными в снижении клинических проявлений этого редкого заболевания. В настоящее время существует два коммерческих продукта в заместительной ферментной терапии, которые являются миозимом для лечения младенцев и детей с болезнью Помпе и люмизимом для неинфантильной болезни Помпе с поздним началом. Кроме того, ожидается, что различные трубопроводные продукты в фазе 3 (NeoGAA GZ402666 (Sanofi), AT-982 (Audentes therapys)) и в фазе 2 (BMN 701 (Biomarin)) клинических испытаниях также создадут стремительный рост на этом рынке в течение прогнозируемого периода. Однако высокая стоимость, связанная с лечением и длительная продолжительность лечения, являются факторами, сдерживающими рост терапевтического рынка. Например, согласно исследованию, опубликованному Гарвардской школой, в 2016 году на Lumizyme приходилось 100 000 долларов США в год для детей и 300 000 долларов США в год для лечения взрослых.

Ожидается, что увеличение инвестиций в исследования и разработки со стороны производителей будет способствовать росту рынка.

Производители сосредотачиваются на поиске новых решений, расширяя свой конвейер, чтобы удовлетворить спрос на рынке терапии помпе. Например, в сентябре 2017 года Avrobio Inc. расширила свой продуктовый конвейер с помощью генной терапии для лечения болезни помпе, используя запатентованную лизосомную последовательность таргетинга для доставки высоких уровней фермента в лизосомы. Кроме того, в октябре 2017 года Amicus Therapeutics получила обозначение ATB200/AT2221 от FDA США для лечения болезни Помпе. Эта новая парадигма лечения состоит из ATB200, уникального рекомбинантного фермента альфа-глюкозидазы человеческой кислоты (rhGAA) с оптимизированными углеводными структурами, особенно фосфатом маннозы-6 (M6P) для повышения поглощения, совместно с AT2221, фармакологическим шапероном.

Ключевые игроки, работающие на терапевтическом рынке помпе, включают Amicus Therapeutics, Inc., Valerion Therapeutics, LLC, Sanofi S.A., Oxyrane и Sangamo Therapeutics, Inc.