Рынок лечения дефицита орнитина транскарбамилазы (OTC) ANALYSIS

Глобальный рынок лечения дефицита орнитина транскарбамилазы (OTC) оценивается как 810,4 млн. долларов США в 2023 год Ожидается, что он выставит КАГР из 4,25% в течение прогнозируемого периода (2023-2030). Ожидается, что расширение научно-исследовательских и опытно-конструкторских работ по лечению дефицита орнитина транскарбамилазы (OTC) участниками рынка будет способствовать росту рынка в течение прогнозируемого периода. Кроме того, ожидается, что увеличение одобрения продуктов для лечения дефицита орнитина транскарбамилазы (OTC) регулирующими органами будет способствовать росту глобального рынка лечения дефицита орнитина транскарбамилазы (OTC) в течение прогнозируемого периода.

Взгляды аналитиков на глобальный рынок лечения дефицита орнитина транскарбамилазы (OTC):

Нарушения цикла мочевины (UCD), вызванные дефицитом OTC, могут быть потенциально смертельными для пациентов в условиях пандемии COVID-19, поскольку компании на рынке лечения дефицита орнитина транскарбамилазы (OTC) наращивают свое производство, чтобы увеличить доступность IV и пероральных препаратов. Для долгосрочного управления аммиаком в кровотоках, генная терапия Азотная терапия набирает популярность. Поскольку в США нет одобренных FDA препаратов для лечения дефицита OTC, компании на рынке лечения дефицита орнитина транскарбамилазы (OTC) должны укрепить свои возможности в области исследований и разработок, чтобы внедрять инновации в лекарства IV. Ключевые компании должны внедрять инновации в области пищевых добавок, потому что ежедневное потребление белка и добавок поможет улучшить качество жизни пациента.

Фигура 1. Глобальная доля рынка лечения дефицита орнитина транскарбамилазы (OTC) по типу лекарств, 2023 год

To learn more about this report, request sample copy

Глобальный рынок лечения дефицита орнитина транскарбамилазы (OTC)

Увеличение научно-исследовательской и опытно-конструкторской деятельности участников рынка

Ожидается, что рост научно-исследовательской и опытно-конструкторской деятельности по лечению дефицита орнитина транскарбамилазы (OTC) со стороны участников рынка будет стимулировать рост рынка в течение прогнозируемого периода. Например, в апреле 2020 года компания Arcturus Therapeutics, специализирующаяся на РНК-медицине, объявила о принятии двух клинических испытаний своего флагманского актива ARCT-810, также известного как LUNAR-OTC, первый в своем классе препарат для лечения дефицита орнитина транскарбамилазы (OTC). Заявка компании на исследование фазы 1b для пациентов с дефицитом OTC была разрешена Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA), а дополнительное клиническое пробное приложение (CTA) для исследования фазы 1 у здоровых добровольцев было одобрено Управлением по безопасности лекарственных средств и медицинских устройств Новой Зеландии (Medsafe).

Фигура 2. Доля рынка лечения дефицита орнитина транскарбамилазы (OTC) по регионам, 2023 год

To learn more about this report, request sample copy

Глобальный рынок лечения дефицита орнитина транскарбамилазы (OTC)

Ожидается, что среди регионов Северная Америка будет доминировать на рынке в течение прогнозируемого периода из-за доли рынка Северной Америки в 36,1% в 2023 году и увеличения количества одобренных продуктов для лечения дефицита орнитина транскарбамилазы (OTC), что, как ожидается, будет стимулировать глобальный рост рынка лечения дефицита орнитина транскарбамилазы (OTC) в регионе. Например, в августе 2022 года компания iECURE, занимающаяся редактированием генов, специализирующаяся на разработке методов лечения, которые используют мутационно-агностические вставки генов in vivo или детонацию, редактирование для лечения заболеваний печени со значительной неудовлетворенной потребностью, объявила, что Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) предоставило Обозначение редкой детской болезни кандидату на лечение дефицита орнитина транскарбамилазы (OTC), редкого генетического состояния, которое может привести к необратимым неврологическим нарушениям, судорогам, коме и смерти в педиатрической популяции.

Ожидается, что в течение прогнозируемого периода Европа станет вторым по величине регионом на мировом рынке лечения дефицита орнитина транскарбамилазы (OTC) из-за увеличения научно-исследовательской деятельности ключевых игроков в регионе. Например, в октябре 2021 года Boehringer Ingelheim, исследовательская биофармацевтическая компания, и Thoeris GmbH, разработчик терапевтических вмешательств, предназначенных для лечения орфанных заболеваний, объявили о сотрудничестве и лицензионном соглашении с целью изучения новых первоклассных методов лечения для пациентов с нарушениями цикла мочевины. ОКР являются редкими заболеваниями, вызванными генетическими дисфункциями печени, что приводит к избыточному уровню аммиака в крови, и до сих пор недостаточно лечения этого заболевания.

Глобальный рынок лечения дефицита орнитина транскарбамилазы (OTC) – влияние пандемии коронавируса (COVID-19)

Поставки сырья, необходимого для производства фармацевтических препаратов, были серьезно нарушены из-за вынужденного карантина и нехватки рабочей силы во время пандемии COVID-19. Поскольку связь между региональными складами не была гладкой, транспортировка сырья между регионами не осуществлялась успешно. Этот дефицит сырья и компонентов негативно сказался на цепочке поставок глобального рынка лечения дефицита орнитина. Таким образом, пандемия COVID-19, как ожидается, окажет негативное влияние на цепочку поставок глобального рынка лечения дефицита орнитина транскарбамилазы (OTC).

Согласно статье, опубликованной в журнале Exploratory Research in Clinical and Social Pharmacy, в июне 2021 года было проведено исследование для оценки влияния COVID-19 на фармацевтические системы и цепочки поставок в странах с ограниченными ресурсами в странах к югу от Сахары, таких как Намибия. Это исследование выявило негативное влияние на доступность и доступ к основным лекарствам, санитарии, средствам гигиены и противомикробным препаратам. Большинство фармацевтических компаний и аптек в Намибии столкнулись с задержкой в производстве и распространении лекарств, что объясняется сокращением межстрановых перевозок фармацевтических товаров и ограниченными возможностями страны по производству лекарств.

Например, согласно обзорной статье, опубликованной в журнале European Pharmaceutical Review, в ноябре 2020 года пандемия COVID-19 вызвала серьезные проблемы в отношении нехватки лекарств и увеличения производственных затрат по всему миру. Более того, тот же источник заявил, что пандемия COVID-19 также привела к таким проблемам, как накопление запасов наркотиков, задержка транспортировки и другим. Некоторые меры, которые могут быть приняты для облегчения поставок лекарств во время пандемии, включают технологии следующего поколения, такие как цифровые сетевые платформы, предназначенные для работы на нескольких фармацевтических предприятиях и обеспечения своевременной доставки лекарств пациентам по всему миру.

Глобальный сегмент рынка лечения дефицита орнитина транскарбамилазы (OTC):

Глобальный рынок лечения дефицита орнитина транскарбамилазы (OTC) сегментирован на тип лекарств, путь администрирования и канал распределения.

Основано на типе препаратаРынок сегментирован Buphenyl, Ravicti, Ammonul и другими. Из-за повышения эффективности, стоимости лекарств и улучшения соответствия пациентов сегмент Ravicti в 2022 году составил значительную долю на мировом рынке в 35,2%.

С точки зрения маршрута управленияГлобальный рынок лечения дефицита орнитина транскарбамилазы (OTC) был сегментирован на пероральный и внутривенный. Из-за предпочтения пациента пероральному маршруту и удобства, которое он предоставляет, одобрения и запуска пероральных лекарств, наличия большого количества продуктов, которые можно вводить через пероральный маршрут, и новых продуктов с улучшенной модификацией рецептуры для маскировки вкуса, ожидается, что сегмент перорального приема будет доминировать на рынке в течение прогнозируемого периода.

На основе канала распространенияРынок был разделен на больничные аптеки, розничные аптеки и онлайн-аптеки. Из-за более высокого количества рецептов, заполненных в больничных аптеках, благоприятного сценария возмещения, сильного управления цепочками поставок и различных программ помощи пациентам, управляемых фармацевтическими компаниями, сегмент больничных аптек, как ожидается, будет доминировать на рынке в течение прогнозируемого периода.

Глобальный рынок лечения дефицита орнитина транскарбамилазы (OTC) - перекрестный секционный анализ:

Сегмент Ravicti, как ожидается, продемонстрирует самый высокий CAGR в Азиатско-Тихоокеанском регионе благодаря ключевым игрокам на рынке, ориентированным на соглашения для Ravicti в Азиатско-Тихоокеанском регионе. Например, в мае 2022 года Immedica Pharma AB, частная европейская нишевая фармацевтическая группа, и OrphanPacific, Inc., японская фармацевтическая компания, объявили, что компании заключили соглашение, в соответствии с которым OrphanPacific получила эксклюзивные права на Ravicti в Японии. В соответствии с объявленным соглашением, OrphanPacific получает лицензию на разработку, регистрацию и коммерциализацию продукта. нарушения цикла мочевины в Японии.

Сегмент аптек госпиталей является доминирующим в регионе Северной Америки из-за растущих расходов на больницы со стороны правительств, что, как ожидается, обеспечит сильные перспективы роста рынка в течение прогнозируемого периода. Например, согласно данным Центров США по медицинскому обслуживанию и медицинской помощи 2021 года о национальных расходах на здравоохранение (NHE) в США, расходы на больницы выросли на 6,4%, достигнув $1270,1 млрд в 2020 году по сравнению с расходами на больницы в 2019 году. Кроме того, расходы на отпускаемые по рецепту лекарства увеличились на 3,0%, достигнув $348,4 млрд в 2020 году по сравнению с 2019 годом.

Глобальный рынок лечения дефицита орнитина транскарбамилазы (OTC): ключевые разработки

Ожидается, что в течение прогнозируемого периода все большее число инициатив по проведению научно-исследовательских и опытно-конструкторских работ на рынке лечения дефицита орнитина транскарбамилазы (OTC) со стороны участников рынка будет способствовать росту рынка лечения дефицита орнитина транскарбамилазы (OTC). Например, в апреле 2021 года Ultragenyx Pharmaceutical Inc., биофармацевтическая компания, специализирующаяся на разработке и коммерциализации новых методов лечения редких и ультраредких заболеваний, объявила об успешном завершении встречи в конце фазы 2 (EOP2) с Управлением по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) для программы генной терапии дефицита орнитина транскарбамилазы DTX301 (OTC). Основное внимание на совещании было уделено обсуждению данных Фазы 1/2 и согласованию проектов и конечных точек Фазы 3. Основываясь на результатах этого совещания, Ultragenyx завершил разработку исследования фазы 3, которое будет включать 64-недельный период первичного анализа эффективности и включит примерно 50 пациентов в возрасте 12 лет и старше, рандомизированных 1:1 до DTX301 (1,7 x 1013 GC / кг дозы) или плацебо.

Глобальный рынок лечения дефицита орнитина транскарбамилазы (OTC): сдержанность

Высокая стоимость Орнитин транскарбамилазы (OTC) лечение дефицита

Препараты, такие как RAVICTI, являются азотсвязывающим агентом, который одобрен для лечения хронического управления расстройством цикла мочевины (UCD) у взрослых и детей. RAVICTI разработан Horizon Therapeutics и стоит около 793 632 долларов США за год лечения пациента, страдающего расстройством цикла мочевины. RAVICTI является одним из самых дорогих препаратов, доступных в США для лечения дефицита орнитина транскарбамилазы (OTC). Правительство должно сосредоточиться на политике возмещения дефицита орнитина транскарбамилазы (OTC), чтобы стимулировать рост рынка.

Глобальный рынок лечения дефицита орнитина (OTC) - ключевые игроки

Основные игроки, работающие на мировом рынке лечения дефицита орнитина транскарбамилазы (OTC), включают Horizon Therapeutics Plc, Bausch Health Companies Inc, Danone, Nestlé, Ultragenyx Pharmaceutical. Arcturus Therapeutics, Inc.Abbott., Swedish Orphan Biovitrum AB, Acer Therapeutics Inc., Assertio Holdings, Inc. воздействиеПереводчик: Bio, Inc.