Рынок лечения мукополисахаридоза (MPS) ANALYSIS

Мировой рынок лечения мукополисахаридоза (MPS) оценивается как $2,27 млрд.в 2023 год Ожидается, что он выставит КАГР из10,1% в течение прогнозируемого периода (2023-2030).

Взгляды аналитиков на глобальный рынок лечения мукополисахаридоза (MPS):

Ключевыми факторами, стимулирующими рост выручки на рынке лечения мукополисахаридоза (МПС), являются рост случаев синдрома Санфилиппо. Синдром Хантера, Также известный как мукополисахаридоз (МПС), среди населения по всему миру. Рост доходов на рынке обусловлен увеличением инициатив, предпринимаемых как государственными, так и частными организациями для разработки методов лечения. Растущий спрос на различные лекарства для лечения симптомов заболеваний, таких как лизосомальные болезни и государственная помощь в виде финансирования научно-исследовательской деятельности оказывают дополнительное влияние на рынок.

Рисунок 1. Глобальная доля рынка лечения мукополисахаридоза (MPS) (%) Тип лечения, 2023

To learn more about this report, request sample copy

Глобальный рынок лечения мукополисахаридоза (MPS) - драйвер

Увеличение одобрения продукции регулирующими органами для улучшения результатов лечения

Ожидается, что увеличение одобрения продукции регулирующими органами для улучшения результатов лечения будет стимулировать рост рынка в течение прогнозируемого периода. Ключевые игроки, работающие на рынке, сосредоточены на получении разрешений на их передовые терапевтические средства, и это, как ожидается, будет стимулировать рост рынка в течение прогнозируемого периода. Например, в июне 2021 года Biomarine Pharmaceuticals Inc. биотехнология Компания объявила о разработке и коммерциализации инновационных биофармацевтических препаратов для лечения редких заболеваний, вызванных генетическими причинами. Он получил одобрение для своего Vimizim (элосульфаза альфа) от Национального управления медицинских продуктов (NMPA) для лечения пациентов с мукополисахаридозом типа IVA (MPS IVA), также известным как синдром Моркио А. Вимизим является первым лечением в Китае, одобренным для этого состояния.

Принятие стратегий неорганического роста ключевыми игроками

Ожидается, что принятие неорганических стратегий роста ключевыми игроками, такими как сотрудничество и партнерские отношения, будет стимулировать рост мирового рынка лечения мукополисахаридоза в течение прогнозируемого периода. Например, в мае 2020 года Ultragenyx Pharmaceutical Inc., которая сосредоточена на разработке первого в истории одобренного лечения редких и ультраредких заболеваний и продвижении сообщества редких заболеваний вперед, и Rentschler Fill Solutions, контрактная организация по производству (CMO) и экспертная компания по асептическому заполнению и отделке, сотрудничали для производства инъекционных Mepsevii (vestronidase alfa), рекомбинантной формы человеческого фермента бета-глюкуронидазы, для лечения пациентов с мукополисахаридозом (MPS) VII, редким генетическим заболеванием.

Фигура 2. Глобальная доля рынка лечения мукополисахаридоза (MPS) по регионам, 2023 год

To learn more about this report, request sample copy

Глобальный анализ рынка лечения мукополисахаридоза (MPS)

Среди регионов Северная Америка, по оценкам, занимает доминирующее положение на мировом рынке лечения мукополисахаридоза (МПС) в течение прогнозируемого периода. По оценкам, в 2023 году Северная Америка будет владеть 34,1% доли рынка. Ожидается, что рынок лечения мукополисахаридоза (MPS) будет наблюдать значительный рост, обусловленный растущим вниманием к разработке передовых продуктов компаниями. Ожидается, что растущие запуски и одобрения продуктов в регионе Северной Америки будут способствовать росту рынка в течение прогнозируемого периода. Например, в августе 2022 года REGENXBIO Inc., биотехнологическая компания клинической стадии, стремящаяся улучшить жизнь посредством лечебного потенциала генной терапии, объявила о своих планах подать заявку на получение лицензии на биологические препараты (BLA) в 2024 году с использованием ускоренного пути одобрения FDA США для RGX-121 для лечения мукополисахаридоза типа II (MPS II). В феврале 2022 года компания Homology Medicines, Inc. представила данные о HMI-203, кандидате на генную терапию для лечения синдрома Хантера (MPS II), в рамках клинического исследования повышения дозы I фазы у взрослых с мукополисахаридозом, на ежегодном Всемирном симпозиуме, состоявшемся в США.

Глобальный рынок лечения мукополисахаридоза (MPS) - Влияние пандемии коронавируса (COVID-19)

Что касается влияния COVID-19 на рынок лечения МПС, важно отметить, что пандемия оказала значительное влияние на отрасль здравоохранения в целом. Некоторые потенциальные последствия для рынка лечения МПС из-за COVID-19 могут включать:

Отсроченные исследования и клинические испытания: ограничения COVID-19 и проблемы безопасности могли привести к задержкам в текущих исследованиях и клинических испытаниях для лечения MPS, что потенциально повлияло на сроки их разработки и утверждения.

Доступ к здравоохранению: Нагрузка пандемии на системы здравоохранения, возможно, повлияла на доступность лечения MPS для пациентов, особенно тех, кто нуждался в регулярном личном уходе или посещениях больницы.

Сбои в цепочках поставок: COVID-19 вызвал сбои в глобальных цепочках поставок, которые могли повлиять на доступность лекарств MPS и других связанных с ними медицинских продуктов.

Экономические вызовы: Экономические спады и финансовые трудности, с которыми сталкиваются отдельные лица и правительства из-за пандемии, могли повлиять на расходы на здравоохранение и страховое покрытие для лечения MPS.

Глобальная сегментация рынка лечения мукополисахаридоза (MPS):

Глобальный отчет о рынке лечения мукополисахаридоза (MPS) представляет собой сегментированный тип лечения, тип MPS, конечный пользователь и регион.

При лечении, Рынок сегментирован на ферментозаместительную терапию и терапию стволовыми клетками. Ожидается, что сегмент ферментозаместительной терапии будет занимать доминирующее положение на мировом рынке лечения мукополисахаридоза (MPS) в течение прогнозируемого периода, и это связано с растущей распространенностью мукополисахаридоза (синдрома Хантера).

от MPS Тип, Рынок подразделяется на MPS-I, MPS-II, MPS-IV, MPS-VI, MPS-VII и другие (MPS-III и MPS-IX). Ожидается, что сегмент MPS-II будет доминировать на рынке в течение прогнозируемого периода, и это связано с увеличением распространенности MPS-II в сочетании с наличием нескольких вариантов лечения.

конечным пользователем, Рынок сегментирован на больницы, специализированные клиники и другие. Ожидается, что сегмент больниц будет доминировать на рынке в течение прогнозируемого периода, и это связано с увеличением расходов на больницы.

Ожидается, что среди всех сегментов сегмент обработки будет доминировать на рынке в течение прогнозируемого периода, и это связано с легкостью доступности и постоянными одобрениями, которые, как ожидается, будут стимулировать рост сегментного рынка в течение прогнозируемого периода.

Глобальный секционный анализ рынка лечения мукополисахаридоза (MPS):

Ферментозаместительная терапия (ERT) является стандартом лечения нескольких видов редких заболеваний и состоит из замены дефицитного или отсутствующего фермента функциональной рекомбинантной версией через внутривенное введение в Северной Америке. Например, согласно статье, опубликованной в октябре 2021 года, было отмечено, что альфа-пабинафусп эффективен против симптомов соматической и центральной нервной системы (ЦНС) пациентов с МПС-II, поскольку он может проходить через гематоэнцефалический барьер, чтобы достичь центральных нервных тканей. Таким образом, ожидается, что высокая эффективность и безопасность нового ферментного препарата увеличат его применение для лечения пациентов с синдромом Хантингтона, тем самым способствуя росту рынка.

Глобальный рынок лечения мукополисахаридоза (MPS): ключевые события

В сентябре 2022 года ROBIO Inc., технологическая компания медицинского оборудования, разрабатывающая диагностическое оборудование для онкологического пространства, объявила, что британский комитет по этике исследований (REC) и Управление по исследованиям в области здравоохранения (HRA) одобрили сотрудничество AVROBIO (Лентивирусная генная терапия) для начала клинического испытания фазы 1/2 исследуемой аутологичной генной терапии гемопоэтических стволовых клеток (HSC) у младенцев с диагнозом нейронопатического мукополисахаридоза или охотничьей болезни.

В феврале 2022 года, Denali Therapeutics Inc., который посвящен поражению нейродегенеративных заболеваний путем тщательного терапевтического открытия и развития, представил новые долгосрочные данные из продолжающегося клинического испытания фазы 1/2 DNL310, исследуемой заместительной терапии фермента проникающего в мозг, предназначенной для лечения как центральной нервной системы, так и периферических проявлений MPS II (синдрома охотника) на Всемирном симпозиуме.

В июне 2022 года, Gilead Sciences, Inc.Исследовательская биофармацевтическая компания, специализирующаяся на открытии, разработке и коммерциализации инновационных лекарственных средств, объявила, что более 80 тезисов будут представлены на Международном конгрессе печени (ILC) 2022, который пройдет с 22 по 26 июня 2022 года. Ключевые устные презентации будут включать 48-ю неделю первичных данных о конечных точках из программы «Основная фаза 3» Hepcludex (булевиртид), оценивающей его эффективность и безопасность для лечения вируса гепатита дельта (ВПЧ) и влияние лечения на результаты, о которых сообщают пациенты.

Глобальный рынок лечения мукополисахаридоза (MPS): ключ тенденции

Растущее развитие продуктов ферментозаместительной терапии компаниями

Растущее развитие продуктов ферментозаместительной терапии компаниями также, вероятно, увеличит доступность ERT-терапии на рынке, что еще больше увеличит рост рынка лечения мукополисахаридоза (MPS). Например, в марте 2021 года Министерство здравоохранения, труда и благосостояния (MHLW) одобрило IZCARGO (пабинафусп альфа 10 мл, внутривенная капельная инфузия) для лечения MPS II в Японии. Это рекомбинантная заместительная терапия ферментами идуроната-2-сульфатазы (ERT), разработанная с использованием J-Brain Cargo, запатентованной технологии, разработанной JCR, для доставки терапии через гематоэнцефалический барьер (BBB).

Глобальный рынок лечения мукополисахаридоза (MPS): сдержанность

Высокая стоимость терапии в сочетании с плохим диагнозом

Ожидается, что высокие затраты на терапию в сочетании с плохой диагностикой будут препятствовать росту глобального рынка лечения мукополисахаридоза в течение прогнозируемого периода. Вимизин (элосульфаза-альфа) является лечением MPS IV (синдром Моркио). Он был запущен на рынке стоимостью 380 000 долларов США в год. Пациенты в развивающихся странах, таких как Индия, не могут позволить себе такое лечение из-за высокой цены.

Поэтому ключевые игроки рынка сосредоточены на экономически эффективном лечении.

Глобальный рынок лечения мукополисахаридоза (MPS) Ключевые игроки

Основные игроки, работающие на мировом рынке лечения мукополисахаридоза (MPS), включают Takeda Pharmaceutical Company Limited, BioMarin Pharmaceuticals, Inc., Ultragenyx Pharmaceutical Inc., Sarepta Therapeutics, Abeona Therapeutics Inc., Eloxx Pharmaceuticals, Esteve, Immusoft Corporation, Inventiva, GC Pharma, JCR Pharmaceuticals Co Ltd., RegenxBio Inc., Sangamo Therapeutics, Inc., Bioasis Technologies Inc. и Paradigm Biopharmaceuticals Ltd.

* Определение: Мукополисахаридоз относится к группе наследственных состояний, при которых организм не может должным образом расщеплять мукополисахариды, длинную цепь молекул сахара, которые находятся в организме. В результате эти сахара накапливаются в клетках, крови и соединительных тканях, что может привести к нескольким проблемам со здоровьем. Существует семь форм мукополисахаридоза. Как правило, большинство пострадавших людей выглядят здоровыми при рождении и испытывают период нормального развития, за которым следует снижение физической или психической функции. По мере прогрессирования состояния это может повлиять на внешний вид, физические способности, функционирование органов и систем, а в большинстве случаев и на когнитивное развитие. Основная генетическая причина варьируется по форме.