Лизосомальная альфа глюкозидаза является рекомбинантным ферментом, используемым для лечения расстройства лизосомального хранения, известного как болезнь Помпе. Болезнь Помпе, также известная как кислотная мальтийская недостаточность или болезнь хранения гликогена II типа. Болезнь Помпе считается наследственным смертельным расстройством мышечной миопатии, вызванным накоплением гликогена в клетках организма, таких как сердечные, гладкие и скелетные мышечные клетки. Болезнь Помпе характеризуется отсутствием или дефицитом лизосомального фермента альфа-глюкозидазы (ГАА). Большое количество трубопроводного продукта является основным фактором, стимулирующим рынок лизосомальной альфа-глюкозидазы.
Рынок лизосомальной альфа-глюкозидазы – водитель
Ожидается, что увеличение научно-исследовательской деятельности наряду с количеством клинических испытаний и трубопроводных продуктов приведет к росту рынка лизосомальной альфа-глюкозидазы в ближайшем будущем. Например, в 2017 году Valerion Therapeutic, клинико-стадийная биотехнологическая компания, специализирующаяся на разработке методов лечения орфанных генетических заболеваний, начала клинические испытания фазы 1/2 для своего препарата-кандидата VAL-1221 у пациентов с поздним началом лечения. Болезнь Помпе. VAL-1221 сочетает запатентованную технологию доставки антител с рекомбинантной альфа-глюкозидазой человеческой кислоты, предлагая улучшенный клиренс гликогена и лучшие результаты для пациентов.
Кроме того, JCR Pharmaceuticals Co. Ltd. оценила свой генетически модифицированный фермент JR-162, терапевтический ферментный продукт для болезни Помпе. Как и в августе 2017 года, JR-162 находился в доклинической стадии. JR-162 разработан с применением J-Brain Cargo, инновационной технологии компании, которая позволяет доставлять внутривенно вводимые лекарственные соединения большой молекулярной массы, такие как белок, для пересечения гематоэнцефалического барьера.
Кроме того, в феврале 2018 года компания Amicus Therapeutics, ориентированная на пациентов биотехнологическая компания, специализирующаяся на поиске, разработке и поставке новых высококачественных лекарств для редких метаболических заболеваний, исследует ATB200 / AT2221 у пациентов с болезнью Помпе и находится в клиническом исследовании фазы 1/2. ATB200 представляет собой рекомбинантный фермент альфа-глюкозидазы человеческой кислоты, совместно вводимый с AT2221, фармакологическим шапероном. В 2016 году Genzyme, подразделение Sanofi, инициировало клиническое испытание фазы III для NeoGAA, заместительной терапии ферментами на основе альглюкозидазы альфа-энзима второго поколения для болезни Помпе. В феврале 2018 года биотехнологическая компания Audentes Therapeutics, Inc. сосредоточилась на разработке и коммерциализации. генная терапия Проводит 1/2 фазу клинических испытаний AT982 для лечения болезни Помпе.
Кроме того, в 2012 году Oxyrane совместно с исследователями VIB из Гентского университета и Брюссельского университета Vrije Universiteit разработали новую технологию, которая обеспечивает более эффективный подход к производству ЭРТ для лечения ЛСД. Кроме того, Oxyrane, компания, занимающаяся заместительной терапией ферментами (ERT) для лечения лизосомальных заболеваний хранения (LSD), также имеет конвейерный продукт под названием OXY 2810 для болезни Помпе.
Рынок лизосомальной альфа-глюкозидазы Региональный анализ
Исходя из географии, рынок лизосомальной альфа-глюкозидазы был сегментирован в Северную Америку, Латинскую Америку, Европу, Ближний Восток, Азиатско-Тихоокеанский регион и Африку. Ожидается, что Европа будет доминирующим рынком в течение прогнозируемого периода, что объясняется более высоким уровнем заболеваемости в этом регионе. Например, согласно опубликованной в феврале 2018 года статье журнала BMJ Paediatrics Open, заболеваемость инфантильной болезнью Помпе в марунском сообществе Франции примерно в 50 раз выше, чем в других странах мира.
Рынок лизосомальной альфа-глюкозидазы - Конкурент
Мировой рынок лизосомальной альфа глюкозидазы возглавляет Genzyme
Корпус, подразделение Санофи. Игрок с трубопроводным продуктом включает Pharming Group N.V., Valerion Therapeutic, Audentes Therapeutics, Inc. и Oxyrane.
Лизосомальный рынок альфа-глюкозидазы - таксономия
По продукту
Распределительный канал
по регионам
Поделиться
Об авторе
Vipul Patil
Випул Патил — динамичный консультант по управлению с 6-летним опытом работы в фармацевтической промышленности. Известный своей аналитической проницательностью и стратегическим пониманием, Випул успешно сотрудничал с фармацевтическими компаниями для повышения операционной эффективности, расширения и преодоления сложностей дистрибуции на рынках с высоким потенциалом дохода.
Не хватает удобства чтения отчетов на местном языке? Найдите нужный вам язык:
Измените свою стратегию с помощью эксклюзивные отчеты о тенденциях :
Присоединяйтесь к тысячам компаний по всему миру, стремящихся к making the Excellent Business Solutions.
Просмотреть всех наших клиентов