Рынок препаратов для лечения гемоглобинопатии АНАЛИЗ

Мировой рынок препаратов для лечения гемоглобинопатии оценивается как $4,5 млрд. в 2023 год Ожидается, что он выставит КАГР из 8,4% в течение прогнозируемого периода (2023-2030).

Взгляды аналитиков на мировой рынок препаратов для лечения гемоглобинопатии:

Ожидается, что рост распространенности генетических заболеваний, запуск новых продуктов и таких стратегий, как слияния, приобретения и сотрудничество, будут стимулировать рост мирового рынка лекарств для лечения гемоглобинопатии в течение прогнозируемого периода. Например, согласно данным, опубликованным Всемирной организацией здравоохранения, 7 сентября 2021 года от 300 000 до 400 000 детей рождаются с серьезным гемоглобиновым расстройством каждый год, и до 90% этих родов происходят в странах с низким или средним уровнем дохода.

Рисунок 1. Доля рынка лекарств от гемоглобинопатии (%), по типу лекарств, 2023

Чтобы узнать больше об этом отчете, запросить образец копии

Глобальный рынок препаратов для лечения гемоглобинопатии – драйверы

Увеличение научно-исследовательской и опытно-конструкторской деятельности в области лечения гемоглобинопатии

Ожидается, что увеличение научно-исследовательской и опытно-конструкторской деятельности в области лечения гемоглобинопатии будет стимулировать рост мирового рынка препаратов для лечения гемоглобинопатии в течение прогнозируемого периода. Например, 16 июня 2022 года исследователи из Национального института сердца, легких и крови (NHLBI), базирующейся в США исследовательской организации, объявили, что активация белка в эритроцитах может улучшить анемию и облегчить острый эпизод сильной боли у людей, живущих с красными кровяными клетками. серповидноклеточная болезнь. Лечение, стимулирующее активность пируваткиназы (PKR), может предотвратить или облегчить сильный болевой кризис, поскольку дефицит PKR обусловлен мутацией в гене PKLR. Разрабатывается новый препарат, который может лечить пациентов с наследственным дефицитом пируваткиназы. Раннее клиническое исследование фазы 1 показало, что активация PKR у пациентов с SCD через пероральную терапию была безопасной и хорошо переносимой. Исследователи продолжат оценивать долгосрочную безопасность и эффективность этого подхода. Они будут специально смотреть на то, как эта пероральная терапия может уменьшить количество серповидных событий, которые испытывают люди, а также посмотреть, может ли она улучшить анемию.

Увеличение одобрения новых методов лечения гемоглобинопатии

Ожидается, что увеличение одобрения новых методов лечения гемоглобинопатии будет стимулировать рост мирового рынка лекарств для лечения гемоглобинопатии. Например, 17 февраля 2022 года Agios Pharmaceuticals, Inc., американская фармацевтическая компания в области клеточного метаболизма, впервые применяющая методы лечения генетически определенных заболеваний, объявила, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрило PYRUKYND (митапиват) в США для лечения гемолитической анемии у взрослых с дефицитом пируваткиназы (ПК), редкой, изнурительной, пожизненной гемолитической анемией. PYRUKYND является первым в своем классе пероральным PK-активатором и первой одобренной модифицирующей терапией для этого заболевания. Успешные исследования ACTIVATE и ACTIVATE-T демонстрируют влияние митапивата на значительное улучшение гемолиза и анемии при дефиците ПК.

Рисунок 2. Доля мирового рынка препаратов для лечения гемоглобинопатии (%), по регионам, 2023

Чтобы узнать больше об этом отчете, запросить образец копии

Глобальный рынок препаратов для лечения гемоглобинопатии - региональный анализ

По оценкам, Северная Америка занимает доминирующее положение на мировом рынке препаратов для лечения гемоглобинопатии в течение прогнозируемого периода из-за расширения партнерских отношений. Например, 11 ноября 2021 года Emmaus Life Sciences, Inc., американская коммерческая биофармацевтическая компания и лидер в области лечения серповидноклеточной болезни, объявила о партнерстве с UpScript IP Holdings, LLC., американским поставщиком потребительских фармацевтических препаратов, чтобы предложить телемедицинские решения для пациентов с серповидноклеточной анемией, расширяя доступ к Endari, рецептурному порошку L-глутамина Emmaus для лечения серповидноклеточной болезни.

Глобальный рынок препаратов для лечения гемоглобинопатии – влияние пандемии коронавируса (COVID-19)

С момента вспышки вируса COVID-19 в декабре 2019 года болезнь распространилась на более чем 100 стран по всему миру, и 30 января 2020 года Всемирная организация здравоохранения объявила ее чрезвычайной ситуацией в области общественного здравоохранения.

COVID-19 оказывает влияние на экономику тремя основными способами: непосредственно затрагивая производство и спрос на наркотики, создавая сбои в каналах распределения, и через его финансовое воздействие на фирмы и финансовые рынки. Из-за общенациональных блокировок несколько стран, таких как Китай, Индия, Саудовская Аравия, ОАЭ, Египет и другие, столкнулись с проблемами в отношении транспортировки наркотиков из одного места в другое.

Однако пандемия COVID-19 оказала негативное влияние на мировой рынок препаратов для лечения гемоглобинопатии из-за снижения скорости переливания крови. Переливание крови требуется в качестве лечения при лечении гемоглобинопатии. Однако сдача крови была снижена в период COVID-19. Например, согласно статье, опубликованной в Journal of Family Medicine and Primary Care, процент донорства крови в Индии резко снизился на 61,5% в феврале 2020 года до 3,35% в апреле 2020 года. Минимальное количество пожертвований в 8 037 в центральной Индии было зафиксировано в апреле, когда ограничения на блокировку в стране были самыми строгими.

Глобальный сегмент рынка препаратов для лечения гемоглобинопатии:

Глобальный отчет о рынке лекарств для лечения гемоглобинопатии подразделяется на тип лекарств, тип заболевания, канал распределения и регион.

По типу препарата, глобальный рынок лекарств для лечения гемоглобинопатии сегментирован на анальгетики, антибиотики, ингибиторы туза, гидроксимочевину и другие. Ожидается, что сегмент анальгетиков будет доминировать на рынке из-за увеличения выпуска продукта.

Основываясь на типе заболеванияГлобальный рынок лекарств для лечения гемоглобинопатии сегментирован на талассемию, серповидноклеточную болезнь и другие заболевания Hb-вариантов. Ожидается, что сегмент серповидно-клеточных заболеваний будет доминировать на рынке в течение прогнозируемого периода из-за увеличения лечения этого заболевания.

На основе канала распределенияГлобальный рынок лекарств для лечения гемоглобинопатии сегментирован на аптеки больниц, розничные аптеки и онлайн-аптеки. Ожидается, что сегмент аптек госпиталей будет доминировать на рынке в течение прогнозируемого периода из-за увеличения числа аптек для получения лекарств.

Исходя из региона, Глобальный рынок препаратов для лечения гемоглобинопатии сегментирован на Северную Америку, Латинскую Америку, Европу, Азиатско-Тихоокеанский регион, Ближний Восток и Африку. Ожидается, что сегмент Северной Америки будет доминировать на рынке из-за увеличения выпуска продукции в этом регионе.

Среди всех сегментаций сегмент лекарственных средств обладает наибольшим потенциалом за счет увеличения научно-исследовательской деятельности ключевых игроков рынка. Например, 19 октября 2021 года Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрило комбинированную таблетку, содержащую целекоксиб и трамадол (Seglentis) для лечения взрослых с острой болью, достаточно сильной, чтобы требовать опиоидного анальгетика, и для которой альтернативные методы лечения не обеспечивают адекватного облегчения боли. Celecoxib является нестероидным противовоспалительным препаратом, а трамадол является опиоидным агонистом. Сеглентис содержит 56 мг целекоксиба и 44 мг трамадола. Производится Esteve Pharmaceuticals, S.A., испанской международной фармацевтической компанией.

Глобальный рынок препаратов для лечения гемоглобинопатии Кросс-секционный анализ:

Ожидается, что внедрение новых продуктов и технологий в лечение гемоглобинопатии ключевыми игроками рынка в регионе Европы будет стимулировать рост сегмента типа заболевания в регионе. Например, 28 апреля 2023 года компания Akebia Therapeutics, Inc., базирующаяся в США биофармацевтическая компания, получила одобрение Европейской комиссии на продажу своего перорального индуцируемого гипоксией фактора ингибитора пролилгидроксилазы Vafseo в Европе. Вафсео (вададустат) был одобрен в качестве однократного лечения анемии у взрослых при хроническом поддерживающем диализе. Одобрение распространяется на все 27 государств-членов Европейского союза и Исландию, Норвегию и Лихтенштейн. Вададустат одобрен для использования для лечения анемии в 32 странах. Ингибитор пероральной гипоксии-индуцируемого фактора пролилгидроксилазы был одобрен в таблетках 150 мг, 300 мг и 450 мг ЕС. Одобрение основано на исследованиях фазы 3, проведенных на 7500 взрослых на диализе, леченном от анемии.

Глобальный рынок препаратов для лечения гемоглобинопатии: ключевые события

18 октября 2021 года, Эстеве, Международная фармацевтическая компания из Испании объявила, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрило Seglentis (целекоксиб и гидрохлорид трамадола), запатентованный продукт, разработанный командой R & D Esteve. Это инновационный продукт первого в своем классе, состоящий из кокристаллической формы целекоксиба (противовоспалительного) и трамадола (обезболивающего) для лечения острой боли у взрослых. Это первый запатентованный исследовательский продукт ESTEVE, который вышел на рынок США. Seglentis является торговым названием для таблеток, которые содержат сокристалл, состоящий из целекоксиба и гидрохлорида трамадола. Это новый анальгетик, предназначенный для лечения острой боли в мультимодальном подходе к лечению, ориентированном на четыре дополнительных механизма облегчения боли. Он предлагает новый вариант лечения для лечения острой боли в соответствии с мультимодальной анальгезией, которая в настоящее время считается стандартом лечения.

22 марта 2021 года, Pacira BioSciences, Inc. Американская фармацевтическая компания объявила, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) одобрило представление своего дополнительного нового лекарственного приложения (sNDA), стремящегося расширить этикетку EXPAREL, чтобы включить использование у пациентов в возрасте 6 лет и старше для однократной инфильтрации для производства послеоперационной анальгезии. EXPAREL является первым и единственным одобренным FDA местным анальгетиком длительного действия для педиатрического населения в возрасте шести лет. sNDA была основана на положительных данных исследования фазы 3 PLAY инфильтрации EXPAREL у педиатрических пациентов, перенесших операции. Общие результаты согласуются с фармакокинетическими профилями и профилями безопасности для взрослых пациентов без проблем безопасности, выявленных в дозе 4 мг / кг. В исследовании PLAY приняли участие 98 пациентов для оценки безопасности и фармакокинетики EXPAREL для двух групп пациентов: пациентов в возрасте от 12 до менее 17 лет и пациентов в возрасте от 6 до менее 12 лет. Согласно руководству FDA США, основными целями исследования PLAY были оценка фармакокинетики и безопасности EXPAREL.

1 июля 2023 года Индия запустила национальную миссию по ликвидации серповидноклеточной анемии с целью скрининга более семи молодых племен, чтобы изнурительное заболевание можно было обнаружить на ранней стадии и лечить с помощью методов лечения. Миссия, объявленная в бюджете Союза ранее в 2023 году, направлена на создание осведомленности и универсальный скрининг людей в возрасте 0-40 лет в племенных районах в 278 районах в 17 штатах. Правительство планирует ликвидировать болезнь к 2047 году. Эта миссия включает в себя распространение карт генетического статуса серповидно-клеточной анемии для бенефициаров, которые могли бы спасти жизни детей и семей, затронутых болезнью. Правительство также создало комплексные центры гемофилии и гемоглобинопатии в 22 племенных районах для лечения и диагностики пациентов.

21 июня 2022 года Precision BioSciences, Inc., американская биотехнологическая компания, объявила о заключении эксклюзивного международного соглашения о сотрудничестве в области исследований и разработок в области редактирования генов in vivo с Novartis AG, базирующейся в Швейцарии глобальной медицинской компанией. В рамках Соглашения Precision BioSciences, Inc разработает специальную нуклеазу ARCUS, которая будет предназначена для вставки in vivo терапевтического трансгена в безопасное место гавани в геноме в качестве потенциального одноразового преобразующего варианта лечения заболеваний, включая определенные гемоглобинопатии, такие как серповидноклеточная болезнь и бета-талассемия. Novartis AG берет на себя ответственность за все последующие исследования, разработки, производство и коммерциализацию. Precision получит авансовый платеж в размере 75 миллионов долларов США и имеет право на получение дополнительной суммы в размере около 1,4 миллиарда долларов США для будущих этапов.

Глобальный рынок препаратов для лечения гемоглобинопатии: Ключевые тенденции

Увеличение клинических испытаний лечения гемоглобинопатии

Исследования и разработки в области лечения гемоглобинопатии могут стимулировать рост рынка. 6 ноября 2021 года Bristol Myers Squibb, американская многонациональная фармацевтическая компания, и Acceleron Pharma Inc., американская биофармацевтическая компания клинической стадии, объявили о первых данных исследования фазы 2 BEYOND, оценивающего Реблозил (luspatercept-aamt), первоклассный агент созревания эритроида, а также лучший вспомогательный уход у взрослых пациентов с нетрансфузионной зависимой (NTD) бета-талассемией. Результаты показали, что 77,7% пациентов, получавших Реблозил, достигли увеличения гемоглобина (≥ 1,0 грамма / децилитра) по сравнению с 0% пациентов в группе плацебо. Изменения в результатах, о которых сообщают пациенты, также коррелируют с увеличением гемоглобина.

Стратегии, подобные соглашению ключевых игроков рынка

Такие стратегии, как соглашение между ключевыми игроками рынка, могут стимулировать рост рынка. 8 сентября 2020 года американская биофармацевтическая компания Global Blood Therapeutics объявила о заключении эксклюзивного соглашения с фармацевтической компанией из ОАЭ Biopharma-Middle East and Africa для распространения таблеток Oxbryta (вокселотор) в Бахрейне, Кувейте, Омане, Катаре, Саудовской Аравии и ОАЭ, коллективно известной как регион Совета сотрудничества стран Персидского залива (GCC). По оценкам, в этом регионе проживает более 100 000 человек в возрасте 12 лет и старше, страдающих серповидноклеточной анемией (ЗКК). Oxbryta - это один раз в день пероральная терапия, которая непосредственно ингибирует полимеризацию гемоглобина, первопричину серпирования и разрушения эритроцитов в SCD.

Глобальный рынок препаратов для лечения гемоглобинопатии: Ограничения

Отзыв клинических испытаний

Ожидается, что отмена клинических испытаний будет препятствовать росту мирового рынка лекарств для лечения гемоглобинопатии. Например, согласно клиническим испытаниям сайта клинические испытания. Было проведено исследование для изучения сбора стволовых клеток периферической крови у пациентов с серповидноклеточной анемией (scd) с использованием plerixafor. Это исследование было прекращено 7 апреля 2023 года, поскольку безопасность и эффективность плериксафора у взрослых и педиатрических пациентов с СКД были неизвестны, когда он был начат. Поэтому набор пациентов без терапевтического варианта не был этически оправдан.

Чтобы уравновесить это ограничение, следует провести надлежащую оценку безопасности и эффективности, чтобы избежать отмены исследования.

Наличие альтернативного лечения

Ожидается, что доступность альтернативного лечения, такого как костный мозг, будет препятствовать росту мирового рынка лекарств для лечения гемоглобинопатии. Трансплантация костного мозга Это только надежное лечение гемоглобинопатии, так как большинство доступных вариантов лечения сосредоточены на снижении симптомов расстройств. Например, согласно данным, опубликованным Управлением ресурсов и услуг здравоохранения, правительственным агентством США, в 13 июня 2023 года в 2021 году в США было проведено 5073 несвязанных и 4276 связанных трансплантаций костного мозга и пуповинной крови. Реестр доноров содержит более 9 миллионов потенциальных доноров в США Почти 268 000 единиц пуповинной крови находятся в реестре доноров. Эта сумма включает более 111 000 единиц из Национального реестра пуповинной крови (NCBI), а в 2022 году было добавлено более 3000 единиц NCBI.

Чтобы уравновесить это ограничение, необходимо повысить осведомленность о преимуществах препаратов для лечения гемоглобинопатии.

Глобальный рынок препаратов для лечения гемоглобинопатии- Ключевые игроки

Основные игроки, работающие на мировом рынке препаратов для лечения гемоглобинопатии, включают Bristol-Myers Squibb Company, GlycoMimetics Inc., Pfizer Inc., Anthera Pharmaceuticals Inc., Eli Lilly and Company, Mast Therapeutics, Daiichi Sankyo Company Ltd., Novartis International AG, Bluebird Bio Inc., HemaQuest Pharmaceuticals Inc., Emmaus Medical Inc., Baxter International Inc., Prolong Pharmaceuticals, Medunik USA Inc., Sangamo Therapeutics, Inc., Global Blood Therapeutics, Alnylam Pharmaceuticals и Acceleron Pharma, Inc.

* Определение: Гемоглобинопатия представляет собой группу наследственных заболеваний крови, включающих аномалию в структуре гемоглобина. Эти расстройства включают как серповидноклеточную болезнь (SCD), так и талассемию. Общие симптомы состояния, включают сильную боль, одышку, увеличенную селезенку и проблемы роста у детей. Другими типами гемоглобинопатий, связанных со структурными вариантами гемоглобина, являются HbS, HbE и HbC. Высоко вариабельные клинические проявления гемоглобинопатий варьируются от легкой гипохромной анемии до умеренной гематологической болезни до тяжелой, пожизненной, трансфузионно-зависимой анемии с мультиорганным участием. Препараты для лечения симптомов гемоглобинопатии включают анальгетики, антибиотики, ингибиторы АПФ и гидроксимочевину. По данным Национального центра биотехнологической информации, более 90% пациентов в настоящее время выживают в зрелом возрасте. Оптимально обработанные пациенты имеют прогнозируемую продолжительность жизни от 50 до 60 лет.